癫痫病是一种以复发性癫痫发作为特征的广泛神经系统疾病,在全球范围内影响数百万,对小儿种群产生了重大影响。抗癫痫药(AED)构成主要治疗方法;但是,耐药性癫痫(DRE),尤其是在儿童中,构成了治疗挑战。已经探索了替代性干预措施,例如手术,迷走神经刺激和生酮饮食(KD)。这项系统的审查旨在研究各种类型的KD,其区别,其有效性以及它们在癫痫发作频率下降,实现癫痫发作自由以及发生不良事件的安全性方面的安全性。该研究遵守系统审查和荟萃分析(PRISMA)2020指南的首选报告项目。使用PubMed Central(PMC),Medline和Science Direct等数据库进行了全面搜索,以识别相关文章。资格标准和质量评估工具用于评估偏见的潜在风险,并选择11篇文章以包含在本综述中。所选文章包含四个随机对照试验(RCT),两次系统评价和五个叙事评论。此评论收集的数据于2023年10月2日完成。挑战,例如可口性,文化因素和依从性困难。家庭或照料者参与在治疗成功中起关键作用。尽管有许多RCT和评论,但信息差距仍然存在,阻碍了结论性的结果。考虑潜在的副作用,评估风险效益比至关重要。受KD疗法的高度个性化的性质,受到多种癫痫发作类型和综合症的影响,需要由多学科团队监测的试验方法。长期安全性和功效需求不断现实生活中的患者数据审查。总而言之,尽管KD提出了DRE的有希望的替代方案,但其成功依赖于细致的计划,个性化的实施和正在进行的研究来解决现有的挑战和信息差距。
简介:缺乏支持应用程序来改变生活方式行为的证据,并且缺乏糖尿病高风险的人的糖尿病。这项系统评价的目的是确定预防2型糖尿病的智能手机应用程序(APP)的可接受性和有效性。方法:从2008年至2023年搜索PubMed,Embase,Cinahl和Psychinfo。包括涉及成年人患有高风险患糖尿病的研究,以评估应用程序干预措施,以防止2型糖尿病。进行随机效应荟萃分析,以减轻体重,体重指数(BMI),糖化血红蛋白和腰围。叙事综合是为所有研究进行的,包括探索用户观点的定性研究。结果:这项系统的综述中包括了24个研究(n = 2,378),包括9个主导的对照试验(RCT),平均持续时间为6个月,10次准实验和7个定性研究。在社会上处于弱势群体的群体的代表性不佳。在荟萃分析中结合了六个RCT。应用程序可有效促进体重减轻[平均差异(MD)1.85; 95%CI 2.90至0.80],降低BMI [MD 0.90,95%CI 1.53至0.27],对糖化的血红蛋白和腰围没有影响。没有报道糖尿病发病率的研究。定性研究强调了应用程序个性化的需求。讨论:智能手机应用程序通过支持减肥对预防2型糖尿病有希望。Am J Prev Med 2024; 66(6):1060 - 1070。©2024作者。未来的强大试验应包括在应用程序的共同设计和评估中的不同人群,并探讨了人工智能在进一步个性化干预措施方面的作用,以提高参与度和有效性。由Elsevier Inc.代表美国预防医学杂志出版。这是CC下的开放访问文章(http://creativecommons.org/licenses/4.0/)。
疗效考量 • 一项活性药物和载体对照的 2 期随机临床试验 (RCT) 表明,clascoterone 在治疗轻度至中度面部痤疮方面的疗效与外用维甲酸相似。 3 • 两项载体对照的 3 期 RCT 证实了 clascoterone 在治疗中度至重度面部痤疮方面长达 12 周的疗效。 1,4 • 支持性试验包括一项针对面部、胸部和/或背部中度至重度痤疮患者的开放标签 2a 期药代动力学和安全性/耐受性研究 5 以及一项载体对照的 2b 期剂量递增 RCT,该研究比较了面部痤疮患者使用不同浓度的 clascoterone 乳膏(0.1%、0.5% 和 1%)的效果。2b 期 RCT 确定 1% 配方是进一步产品开发的最佳候选。 6
• 我们纳入了一项研究(Motzer 2015a)。该研究是全球范围内开展的一项平行组、国际、多中心 RCT。共纳入了 821 名患有晚期或转移性肾细胞癌且具有透明细胞成分的参与者,平均年龄为 62 岁,其中 75% 为男性。几乎所有参与者的 KPS 均在 70 或以上,且曾接受过肾切除术。所有参与者均曾接受过舒尼替尼、帕唑帕尼或阿昔替尼治疗 mRCC 的系统治疗。共有 410 名参与者接受了 nivolumab 治疗,411 名参与者接受了依维莫司治疗。另外两项研究在 I 期和 II 期 RCT 中评估了这种靶向免疫疗法的剂量反应关系、活性和安全性(Choueiri 2014;Motzer 2015c)。
使用真实世界数据进行目标试验模拟,以便透明且稳健地估计卫生技术评估的治疗效果:机遇与挑战。Manuel Gomes 1*、Nick Latimer 2、Marta Soares 3、Sofia Dias 4、Gianluca Baio 5、Nick Freemantle 6、Dalia Dawoud 7 8、Allan Wailoo 2、Richard Grieve 9 1 伦敦大学学院应用健康研究系。2 谢菲尔德大学健康与相关研究学院。3 约克大学卫生经济中心 4 约克大学评论与传播中心 5 伦敦大学学院统计科学系。6 伦敦大学学院临床试验与方法研究所 7 国家健康与临床卓越研究所科学、政策与研究小组。8 埃及开罗大学药学院。9 伦敦卫生与热带医学院卫生服务研究与政策系。 * 通讯作者:m.gomes@ucl.ac.uk 资金:NL 由约克郡癌症研究中心 (奖项 S406NL) 资助。利益冲突:作者没有冲突或竞争利益需要声明 摘要 关于新疗法相对效果的证据通常是在随机对照试验 (RCT) 中收集的。在许多情况下,来自 RCT 的证据无法满足卫生技术评估 (HTA) 的需求。例如,RCT 可能无法捕捉到长期治疗效果,或者无法包括 HTA 目的所需的所有相关比较器和结果。常规收集的有关患者及其所接受的护理的信息越来越多地用于补充有关治疗效果的 RCT 证据。然而,这种常规(或真实世界)数据不是为研究目的而收集的,因此研究人员几乎无法控制患者被选入研究或分配到不同治疗组的方式,从而引入例如由于选择或混杂而产生的偏差。一种有希望减少使用真实世界数据 (RWD) 的非随机研究中常见偏差的方法是应用 RCT 的设计原则。这种方法称为“目标试验模拟”(TTE),涉及 i) 针对假设的 RCT 的核心研究设计和分析组件制定协议,以回答感兴趣的问题,以及 ii) 将此协议应用于 RWD,以便它模拟为 RCT 收集的数据。通过明确“目标试验”,TTE 有助于避免非随机研究分析中常见的设计缺陷和方法陷阱,使每个步骤透明且易于理解。它提供了一个连贯的框架,嵌入了现有的分析方法以最大限度地减少混杂,有助于识别 RWD 的潜在局限性以及这些局限性对 HTA 决策的影响程度。本文对 TTE 进行了广泛的概述,并讨论了在 HTA 中使用这种方法的机会和挑战。我们描述了试验模拟的基本原理,概述了使用 RWD 的 TTE 可以帮助补充 HTA 中的 RCT 证据的一些领域,确定了在 HTA 设置中采用它的潜在障碍,并强调了未来工作的一些优先事项。
缩写GDM:妊娠糖尿病:国际糖尿病和妊娠研究研究小组国际协会的人:世界卫生组织DM:糖尿病:糖尿病IADPSG:国际糖尿病协会:国际糖尿病和诊断研究小组T2DM:2型糖尿病委员会:糖尿病委员会委员会:级别的级别:级别的级别:级别的范围:级别的范围:级别的范围: HTA: Health Technology Assessment NICE: National Institute for Health and Care Excellence HAS: Haute Autorité de Santé IQWIG: Institute for Quality and Efficiency in Healthcare PBAC: Pharmaceutical Benefits Advisory Committee SNDC: Saudi National Diabetes Center OGTT: Oral Glucose Tolerance Test ADA: American Diabetes Association RCTs: Randomized Controlled Trial IGT: Impaired Glucose Tolerance GWG: Gestational Weight Gain PCOS: Polycystic Ovary Syndrome FPG: Fasting Plasma Glucose GCT: Glucose Challenge Test HAPO: Hyperglycemia and Adverse Pregnancy Outcome LGA: Large-for-gestational-age CPG: Clinical Practice Guidelines BMI: Body Mass Index SMBG: Self-Monitoring of Blood Glucose CGMS: Continuous Glucose Monitoring System MDI:多次注射NPH:中性精蛋白Hagedorn AC:腹周长ICT:加强常规疗法IFG:空腹葡萄糖IGT受损:2小时后葡萄糖耐受性受损
缩写GDM:妊娠糖尿病:国际糖尿病和妊娠研究研究小组国际协会的人:世界卫生组织DM:糖尿病:糖尿病IADPSG:国际糖尿病协会:国际糖尿病和诊断研究小组T2DM:2型糖尿病委员会:糖尿病委员会委员会:级别的级别:级别的级别:级别的范围:级别的范围:级别的范围: HTA: Health Technology Assessment NICE: National Institute for Health and Care Excellence HAS: Haute Autorité de Santé IQWIG: Institute for Quality and Efficiency in Healthcare PBAC: Pharmaceutical Benefits Advisory Committee SNDC: Saudi National Diabetes Center OGTT: Oral Glucose Tolerance Test ADA: American Diabetes Association RCTs: Randomized Controlled Trial IGT: Impaired Glucose Tolerance GWG: Gestational Weight Gain PCOS: Polycystic Ovary Syndrome FPG: Fasting Plasma Glucose GCT: Glucose Challenge Test HAPO: Hyperglycemia and Adverse Pregnancy Outcome LGA: Large-for-gestational-age CPG: Clinical Practice Guidelines BMI: Body Mass Index SMBG: Self-Monitoring of Blood Glucose CGMS: Continuous Glucose Monitoring System MDI:多次注射NPH:中性精蛋白Hagedorn AC:腹周长ICT:加强常规疗法IFG:空腹葡萄糖IGT受损:2小时后葡萄糖耐受性受损
方法:我们通过搜索医学主题标题(网格)和关键字,例如“食管食管腺癌”或“免疫治疗”,在2022年2月之前全面审查了文献和临床随机对照试验(RCT)(RCT),包括在几个数据库中,包括embase,Cochrane,Cochrane,PubMed和Clinicalss.govss.gov。两位作者通过使用标准化的Cochrane方法程序独立选择研究,提取数据并评估了偏见和证据质量的风险。主要结果是1年总生存期(OS)和1年无进展生存期(PFS),通过计算总优势比(OR)和危害比(HR)的95%置信间隔(CI)来估计。使用或使用疾病目的反应率(DORR)估计的次要结果和不良事件的发生率。
方法:在 PubMed、Cochrane、Web of Science、Embase、CNKI 和万方数据库中进行系统搜索,检索日期截至 2024 年 5 月 12 日。纳入干预时间至少为 12 周的随机对照试验 (RCT)。目标人群包括超重或肥胖的个体,无论是否患有 2 型糖尿病。符合条件的研究将多受体药物与安慰剂或其他多受体药物进行了比较。主要结果是减轻体重、糖化血红蛋白 (HbA 1c )、空腹血糖 (FPG)、血压变化和不良事件。使用 Cochrane 偏倚风险工具 (ROB2) 第 2 版评估偏倚风险,并使用频率学派方法进行随机效应网络荟萃分析。使用网络荟萃分析置信度 (CINeMA) 框架评估效果估计的置信度。
褪黑激素通常可以通过短期使用非常耐受。26启动后,可能的不良影响是多种多样的,但相对罕见。如果确实发生,大多数人的严重程度是轻度至中度,并在几天内自发地解决(或一旦停止治疗后立即)。26不良反应的发生率在RCT中是可比的,其中最常见的例子包括白天嗜睡,恶心,头痛,其他与睡眠有关的不良反应(例如,生动的梦),头晕,弱智)和肌肉骨骼疼痛。26,34与褪黑激素相关的白天嗜睡的比较发生率和严重程度低于催眠药,例如唑吡克或苯二氮卓类药物。26,27据报道,在老年患者中,与褪黑激素使用相关的认知障碍或跌落,裂缝或汽车事故的风险增加。26
