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Mina Therapeutics与Nippon Shinyaku的研究合作开发RNAA
- 合作包括基于早期临床前结果的许可协议选项，英国伦敦，2024年4月4日 - 小型激活RNA（RNAA）治疗学的先驱Mina Therapeutics，今天宣布了与Nippon Shinyaku Co.，Lippon Shinyaku; Nippon Shinyaku; kninyaku; kyte; kyte; kyte; ky; ky; ky; ky; ky;一家以创新驱动的日本制药公司为重点是高未满足医疗需求的疾病领域。合作将允许发现，RNAA治疗候选者的潜在开发和商业化目前尚无治疗选择。根据该协议，Mina Therapeutics将利用其专有RNAA算法和技术平台来识别和表征针对中枢神经系统罕见遗传疾病（CNS）的RNAA分子。Nippon Shinyaku还可以选择根据早期临床前结果进行进一步研究，开发和商业化药物候选者的独家许可。“我们为与Nippon Shinyaku的合作感到自豪和兴奋，后者将罕见的遗传疾病作为其令人印象深刻的研究和发展能力的一部分，''“我们的RNAA治疗平台在先前的研究中为其具有独特的临床益处，证明了其与其他遗传学方法具有重大益处的潜力。''该协议的财务条款未披露。这有可能治疗当前“不利”疾病。Nippon Shinyaku将向Mina支付与交付特征性RNAA分子相关的前期付款和开发里程碑，并支付了与产品进一步开发和商业化的独家期权费用，并在推出后与产品的进度和销售相称。Mina的RNAA平台已在迄今为止的120多名患者中得到了临床验证。普遍设计的平台有潜力解决任何基因的内源性作用机理，最终解决了有缺陷的基因的根本原因，并使人可以自我正确。此外，在基因水平上工作，RNAA药物具有恢复细胞自身生物学的能力。基于日本Shinyaku的经营理念，“帮助人们过着更健康，更快乐的生活”，我们的目标是成为社区信任的组织，通过创造独特的药物来为患者和患有疾病的家庭带来希望。请访问我们的网站（https：//www.nippon-shinyaku.co.jp/english/），以获取产品或详细信息。关于Mina Therapeutics Mina Therapeutics是小型激活RNA疗法的领导者。利用基因激活的先天机制，小型激活RNA疗法是一种革命性的新药物，可以恢复患者细胞的正常功能。我们正在推进新药的专有管道，最初关注癌症和遗传疾病，同时与领先的药物合作
MiNA Therapeutics 公布了针对铅镰状细胞病的新临床前数据
英国伦敦，2024 年 12 月 7 日——小分子激活 RNA (RNAa) 疗法的先驱 MiNA Therapeutics Limited 今天展示了其用于治疗镰状细胞病的主要 RNA 激活计划的新临床前数据，该计划展示了一流的活性和安全性。在圣地亚哥举行的 2024 年美国血液学会 (ASH) 年会上分享的数据也将在 2024 年 12 月 9 日太平洋标准时间下午 12:30 的海报展示会上重点介绍。MTL-HBG 是一种 RNAa 药物，旨在增加γ 珠蛋白基因 (HBG) 的转录，使镰状细胞病患者能够产生更高水平的胎儿血红蛋白 (HbF)。HbF 是一种补偿性血红蛋白，当诱导到足够的水平时，可保护镰状细胞病患者免受一系列症状的影响，包括复发性血管闭塞性危象和进行性器官损伤。 MiNA Therapeutics 首席执行官 Robert Habib 表示：“临床前数据表明 MTL-HBG 是治疗镰状细胞病的有希望的候选药物。MTL-HBG 安全诱导的胎儿血红蛋白水平强调了无需基因编辑即可预防严重症状的潜力。”“我们对这一令人信服的证据感到兴奋，这有力地支持将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。” MTL-HBG 可在体内给药，无需有害的预处理或复杂的细胞工程。MTL-HBG 包含 RNAa 有效载荷，它直接靶向 HBG 基因并封装在 NOV340 脂质体中。之前在 NOV340 脂质体中配制的 RNAa 药物已证明在非人类灵长类动物骨髓中生物分布到超过 60% 的红系祖细胞，并在临床试验中显示出初步的安全性和活性。 MiNA 预计将在 2025 年将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。海报题为“通过脂质体递送小激活 RNA 介导的 HBG 诱导用于镰状细胞病和β-地中海贫血的体内治疗”，重点介绍了 MTL-HBG 如何将人类骨髓组织来源的红系祖细胞中的 HbF 诱导为总血红蛋白 (% HbF) 的 3.6 倍。MTL-HBG 诱导的 HbF 水平超过 20%，这一阈值被广泛认为可以保护镰状细胞病患者免受血管闭塞危机的影响。红系祖细胞中的活性被证明是持久的、全细胞的和高度特异性的。MTL-HBG 在非人类灵长类动物中的体内递送已得到证实，证据是含有 HbF 的红细胞 (F 细胞) 的增加。在行业标准模型模拟中，每月服用 MTL-HBG 可使镰状细胞患者 HbF 达到 20%-30%。MTL-HBG 是 MiNA 基因医学产品组合中出现的首个候选药物。海报展示可在 MiNA 网站上找到：www.minatx.com。关于 MiNA Therapeutics MiNA Therapeutics 是小分子激活 RNA 疗法领域的领导者。利用基因激活的先天机制，小分子激活RNA疗法是一种革命性的新药物，可以恢复患者细胞的正常功能。我们正在推进一项