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FDA 授予以下药物孤儿药和儿科罕见病指定资格：
开发可供所有患者随时使用的同种异体 CAR-T 产品纽约，纽约州 - 2024 年 7 月 25 日 - Cellectis（“公司”）（Euronext Growth：ALCLS - 纳斯达克股票代码：CLLS），一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，今天宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 UCART22 产品候选孤儿药 (ODD) 和罕见儿科疾病指定 (RPDD) 地位，用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)。ALL 约占美国所有白血病病例的 10%，进展迅速，如果不及时治疗，通常会在数周或数月内致命。据估计，2022 年美国发生了 6,660 例 ALL 新病例和 1,560 例与该疾病相关的死亡病例2。 Cellectis 首席医疗官 Mark Frattini 医学博士表示：“我们很高兴 FDA 授予 UCART22 在治疗急性淋巴细胞白血病方面的 ODD 和 RPDD 地位。这一决定进一步证明了 UCART22 有可能为这些 ALL 患者带来急需的治疗选择。对于那些不适合 HSCT 或在 CD19 定向 CAR T 细胞疗法和/或 HSCT 后复发的患者，迫切需要开发新的 ALL 疗法。”UCART22 是一种针对 CD22 的同种异体 CAR T 细胞候选产品，并在 BALLI-01 中进行评估，BALLI-01 是一项 1/2 期开放标签剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估 UCART22 在复发/难治性 ALL 患者中的安全性、扩展性、持久性和临床活性。
Telix 签署协议收购 QSAM Biosciences 及其
墨尔本（澳大利亚）——2024 年 2 月 8 日。Telix Pharmaceuticals Limited (ASX: TLX、Telix、公司) 今天宣布已达成协议，收购 QSAM Biosciences, Inc. (US OTC: QSAM) 及其主要在研药物 Samarium-153-DOTMP (153 Sm-DOTMP)。QSAM 是一家总部位于美国的公司，致力于开发用于治疗原发性和转移性骨癌的治疗性放射性药物。153 Sm-DOTMP 是一种新型的基于试剂盒的骨寻靶放射性药物候选药物，它使用“下一代”螯合剂来提供专有配方的 Samarium-153 放射性同位素。 153 Sm-DOTMP 具有两大潜在应用——骨转移疼痛管理和骨肉瘤治疗，包括儿科患者——与 Telix 现有的泌尿肿瘤学（前列腺癌）、神经肿瘤学（神经胶质瘤）和肌肉骨骼肿瘤学（肉瘤）治疗重点领域高度契合。153 Sm-DOTMP 在临床前和早期临床试验中已显示出安全性、有效性和未来商业实用性的证据，并且有可能在治疗和管理晚期转移性疾病方面显著改善之前的骨导向药物。这包括大大改善的安全性（骨髓毒性和肾毒性）、更有针对性的给药（减少脱靶辐射）和精简的生产系统（灵活的供应链和更低的 COGS）。 1 该资产的潜在商业化将建立在该类药物完善的报销途径之上，为标准治疗（双膦酸盐、类固醇、阿片类药物）提供一种潜在的经济有效且能提高生活质量的替代方案。最近的临床前和临床数据为 153 Sm-DOTMP 能够用于前列腺癌骨转移的疼痛管理提供了令人鼓舞的证据，2 此类患者的需求仍未得到满足，特别是在其他形式的放射性核素和放射治疗进展后。Telix 认为 153 Sm-DOTMP 可能使转移性肺癌和乳腺癌患者受益，许多患者会出现脑和骨转移，疾病管理通常侧重于生活质量的姑息治疗。153 Sm-DOTMP 还被美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药 3 和罕见儿科疾病 4 (ODD/RPDD) 称号，用于治疗骨肉瘤。此项认定扩大了 Telix 的产品组合，使其能够治疗一种主要影响儿童和年轻人的疾病，这得益于 Telix 在肌肉骨骼肿瘤学领域的既定重点（靶向 alpha 项目 - TLX300 / olaratumab）。RPDD 认定可能使 153 Sm-DOTMP 能够通过监管激励措施更快地推向市场，包括有资格获得儿科罕见病优先审查券 (PRV)，该券可能适用于此项或其他 Telix 项目。Telix 董事总经理兼集团首席执行官 Christian Behrenbruch 博士表示，“收购 QSAM 为 Telix 提供了额外的短期治疗产品线资产，进一步突出了我们在放射性药物领域的创新地位，并加深了 Telix 在泌尿和肌肉骨骼肿瘤等关键疾病重点领域的研究深度。钐是一种非常理想的放射性核素，可用于治疗
公司在符号“ ostx”
罗克维尔，马里兰州和纽约，纽约，2024年7月31日 - OS疗法（“ OS疗法”或“ Company”）（NYSE：OSTX），一种抗体药物结合物（ADC）（ADC）（ADC）和免疫疗法研究和临床阶段阶段的生物手术公司，今天宣布了公共公共公共产品的价格公共公共公共产品$ $ 4. $ $ 000,000 00,000 00,000 00,000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 000 00,000 00,000 00,000 000 000 000 00,000 00,000 000 00,000 000 000 00,000 000 000 000年，股份增加了640万美元的总收益。此外，该公司还授予了承销商的45天期权，以公开发行价格，更少的承销折扣和佣金购买多达240,000股普通股，以覆盖过度分配（如果有）。扣除了承保折扣和佣金后，净收益是在公司应付支付的估计支出之前，预计将约为600万美元。该公司打算从产品中使用净收益来推进其产品候选者的临床开发 - OST-HER2和OST-TADC，并发现和开发新产品候选者，以及营运资金和其他一般公司目的。OS疗法的铅产品候选OST-HER2是一种创新的免疫疗法，使用HER2生物工程形式的单核细胞增生李斯特菌（LM），以触发对表达HER2的癌细胞的强烈免疫反应。这种现成的治疗旨在防止转移，延迟复发，杀死表达HER2的原发性肿瘤并增加总体生存率。OST-HER2已从食品药品监督管理局（FDA）（FDA）获得了罕见的儿科疾病名称（RPDD），以及FDA和欧洲药品局（EMA）的快速轨道和孤儿名称。目前，该公司已完全招募了一项重复的IIB期临床试验，该试验已切除，切除的骨肉瘤，在美国的21个临床试验地点对41例OST-HER2患者给予了OST-HER2患者，预计在2024年6月发布了临时数据后，预计将在2024年第四季度进行Topline数据。OS疗法正在基于其IIB期临床试验的数据，从FDA寻求骨肉瘤的OST-HER2的突破疗法指定。在Osteosarcoma中FDA的OST-HER2的任何生物制剂许可授权（BLA）上，该公司将根据RPDD获得优先审查凭证。OST HER2还完成了一项主要在乳腺癌患者中的1期临床试验，除了强有力的临床前数据表明，在独立的基础上证明了功效并与Her2靶向的治疗性抗体（如Herceptin®）结合使用。OS疗法也正在开发OST-TADC，这是一种专有的下一代抗体偶联物（ADC）平台。这项先进的技术结合了pH敏感的硅连接器和涂层，并被商标为Silinkers™，可以在肿瘤微环境中选择性地释放多种治疗剂，该疗法的pH值低于身体的其余部分。这种方法旨在最大程度地提高治疗作用，同时最大程度地减少对健康细胞的损害。OS疗法已在癌症的各种鼠模型中完成了最初的安全性和功效概念证明。