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rethymic®（同种异性胸腺组织
可以通过周围血液中幼稚的T细胞的发展观察；在重生治疗后6-12个月之前，不太可能观察到这一点。- 先天性胸骨是一种超稀有的免疫疾病，儿童出生而没有胸腺。婴儿出生的婴儿具有深远的免疫缺陷，并且没有治疗，许多婴儿在2或3岁时死于感染或自身免疫性症状。先天性小没有的确切发病率或患病率尚不清楚，但这种情况会影响男孩和女孩。在美国，每400万婴儿约有17-24名婴儿天生有先天性雌马。 - 先天性胸骨有时被误认为是SCID；两种疾病的患者的T细胞计数非常低。 先天性小没有的小心理和SCID都是原发性免疫缺陷障碍，但它们是2个单独的疾病。 scID是由骨髓造血干细胞功能障碍引起的，而先天性胸肌则与胸腺功能障碍或缺乏有关。 - 先天性胸肌通常发生在患有某些遗传问题的婴儿中，尤其是Digeorge综合征（DGS，有时也称为22Q11.2缺失综合征）。 先天性小心理通常与其他疾病有关，包括coloboma，心脏缺陷，闭锁，choanae，生长和发育迟缓，生殖器性低下，耳朵异常/耳聋（电荷综合征）以及叉子盒蛋白N1（FOXN1）缺乏症。 非环境因素（即） 母亲糖尿病；暴露于酒精，类视黄素或二氯乙酰胺）也与先天性小没有相关。在美国，每400万婴儿约有17-24名婴儿天生有先天性雌马。- 先天性胸骨有时被误认为是SCID；两种疾病的患者的T细胞计数非常低。先天性小没有的小心理和SCID都是原发性免疫缺陷障碍，但它们是2个单独的疾病。scID是由骨髓造血干细胞功能障碍引起的，而先天性胸肌则与胸腺功能障碍或缺乏有关。- 先天性胸肌通常发生在患有某些遗传问题的婴儿中，尤其是Digeorge综合征（DGS，有时也称为22Q11.2缺失综合征）。先天性小心理通常与其他疾病有关，包括coloboma，心脏缺陷，闭锁，choanae，生长和发育迟缓，生殖器性低下，耳朵异常/耳聋（电荷综合征）以及叉子盒蛋白N1（FOXN1）缺乏症。非环境因素（即母亲糖尿病；暴露于酒精，类视黄素或二氯乙酰胺）也与先天性小没有相关。最初，先天性小心理术语被与完全Digeorge Anomaly或Digeorge综合征（CDGS）互换使用，但目前的研究表明，与先天性小没有相关的遗传和非遗传状况不同。- In the 10 prospective, single-center, open-label studies that enrolled 105 patients to evaluate the efficacy of Rethymic, the diagnosis of congenital athymia was based on flow cytometry documenting fewer than 50 naïve T cells/mm3 (CD45RA+, CD62L+) in the peripheral blood or less than 5% of total T cells being naïve in phenotype.- 根据美国过敏，哮喘和免疫学学院（AAAAI; 2017），先天性小没有障碍患者的管理专注于支持护理，以降低感染的风险，直到可以纠正潜在的免疫缺陷为止。与其他原发性免疫缺陷类似，一旦怀疑先天大自然，建议将医院的新生儿与空气过滤系统（HEPA，LAF）相反。- 除隔离外，先天性胸肌患者还应开始抗菌预防，以预防细菌，病毒和真菌感染。- B细胞功能通常在这些患者中降低，因此应接受免疫球蛋白替代。人类免疫球蛋白用于静脉内或皮下给药的制剂是影响体液免疫系统的原发性免疫缺陷疾病患者的治疗基石。鉴于人类免疫球蛋白的潜在风险和固有的稀缺性，因此有必要仔细考虑其指示和管理。- 造血干细胞移植（HSCT）已在先天性小心肌患者中进行，其成功相对较少。HSCT后的生存率较低，据报道，在大约50％的患者中，无胸腺患者中有重大不良事件。HSCT后无胸腺患者的免疫重建也很差，没有明确的幼稚T细胞再生的证据。
同种异体加工的胸腺组织-AGDC（Rethymic®）
简介Rethymic®由培养的胸腺组织（CTT）组成，该组织被处理以保留胸腺上皮细胞并耗尽大多数供体胸腺细胞，然后再将胸膜细胞植入接受者Quadriceps肌肉中的口袋。ctt的作用与正常胸腺组织相似，产生免疫功能的幼稚T细胞（CD3+ CD4+ CD45RA+ CD62L+和CD3+ CD8+ CD8+ CD45RA+ CD62L+细胞），可以迁移到外围，并以CD3+ CD4+ CD4+ CD3+ CD3+ CD8+ CD8+ CD8+细胞迁移。在CTT移植后，受体骨髓干细胞转到移植组织以发展为受体T细胞。受体树突状细胞删除了与树突状细胞过于结合的任何发育中的胸腺细胞或CTT中供体胸上皮的结合。没有T细胞会攻击受体或CTT离开胸腺。 天真的T细胞出现在植入后6个月和12个月之间的外周血中出现（Markert，2022）。 再生剂量取决于组织切片的总表面积和受体的身体表面积（BSA）。 将切片定义为单个滤膜上的内容。 建议的剂量范围是每m 2受体BSA的再生表面积2至22,000 mm 2。 根据制造商预先计算的特定患者（FDA，Rethymic全处方信息，2021年），在单剂量单位中最多提供42片切片。 Markert及其同事（2022）在1993年至2020年中证明了10个前瞻性，单中心的开放标签研究的功效。 总共招募了105名患者并接受了CTT移植。 呼吸衰竭是负责的原因没有T细胞会攻击受体或CTT离开胸腺。天真的T细胞出现在植入后6个月和12个月之间的外周血中出现（Markert，2022）。再生剂量取决于组织切片的总表面积和受体的身体表面积（BSA）。将切片定义为单个滤膜上的内容。建议的剂量范围是每m 2受体BSA的再生表面积2至22,000 mm 2。根据制造商预先计算的特定患者（FDA，Rethymic全处方信息，2021年），在单剂量单位中最多提供42片切片。Markert及其同事（2022）在1993年至2020年中证明了10个前瞻性，单中心的开放标签研究的功效。总共招募了105名患者并接受了CTT移植。呼吸衰竭是负责，除先天性小没有小没有小没有障碍和/或接受了先前的治疗外，有10名患者有诊断。中包括95例。For inclusion, patients had to have athymia as defined by flow cytometry demonstrating a circulating CD3+ CD45RA+CD62L+ T cell count lower than 50/mm 3 or less than 5% of the total T cell count on 2 separate flow cytometry analyses (1 performed within 3 months and 1 performed within 1 month before administration of CTT), unless they were enrolled in the expanded access protocol, according to which the naïve T cell计数可能高于50mm 3。其他关键资格标准包括CDGA或FOXN1缺乏症以及与SCID相关的遗传缺陷。排除标准包括在给药前4周内进行心脏手术，外科医生或麻醉医生确定的手术不良，HIV感染，事先尝试进行免疫结构，呼吸机依赖性和巨细胞病毒（CMV）感染，需要用于需要免疫抑制的患者。免疫抑制是根据对植物凝集素（PHA）的增生反应，无论典型或非典型表型。在疗效分析集（EAS）中，有95例先天性胸肌患者中有93例CDGA诊断和2例FOXN1缺乏症。Kaplan-Meier估计在收到CTT后1年和2年内EA的生存率分别为77％和76％。 EA的中位随访时间为7。6年，范围从0到25。5年。 CTT移植后约1-2年，T细胞计数达到了峰值。Kaplan-Meier估计在收到CTT后1年和2年内EA的生存率分别为77％和76％。EA的中位随访时间为7。6年，范围从0到25。5年。CTT移植后约1-2年，T细胞计数达到了峰值。对于收到CTT后1年活着的患者，中位随访时间为10.9岁的估计存活率为93％。幼稚的T细胞数量从所有患者开始为0，并在2年内增加到最高数量。通过对有丝分裂原和抗原的增生反应研究 T细胞功能。 在大多数患者中， b细胞和NK细胞计数保持在正常范围内，几乎所有患者都能够阻止IgG替代疗法（Markert，2022）。 有105例患者，有32例至少有1例严重不良事件的患者，35例至少有1例威胁生命的不良事件，以及26例与事件有关的死亡。 总共有53例患者被归类为严重，13例被归类为威胁生命，11例患有致命感染。 在CTT移植后的第一年，总共报道了78种新的病毒感染。 105例患者中共有28例死亡；由于CTT移植后进行了SCID诊断，因此认为26例与不良事件有关，另有2例报告在研究后报告。 在移植后的第一年，在28例死亡中，22例死亡（包括13例与感染有关的死亡中的12例）发生，而患者仍然是免疫缺陷的。T细胞功能。b细胞和NK细胞计数保持在正常范围内，几乎所有患者都能够阻止IgG替代疗法（Markert，2022）。有105例患者，有32例至少有1例严重不良事件的患者，35例至少有1例威胁生命的不良事件，以及26例与事件有关的死亡。总共有53例患者被归类为严重，13例被归类为威胁生命，11例患有致命感染。在CTT移植后的第一年，总共报道了78种新的病毒感染。105例患者中共有28例死亡；由于CTT移植后进行了SCID诊断，因此认为26例与不良事件有关，另有2例报告在研究后报告。在移植后的第一年，在28例死亡中，22例死亡（包括13例与感染有关的死亡中的12例）发生，而患者仍然是免疫缺陷的。
关于兰特拉建立，再生医学和细胞疗法商业合资企业的会议
开发世界上首次IPS细胞衍生细胞疗法（帕金森氏病）2021年10月：批准Rethymic®（已经进行了大约40种程序）（小儿先天性Athymia）
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