南非风湿病和关节炎协会生物制剂登记处 南非风湿病和关节炎协会 (SARAA) 生物制剂登记处成立的目的是收集有关南非 b/tsDMARDs 的使用和安全性的信息。在开始 b/tsDMARD 治疗之前,必须将潜在患者的临床详细信息提交给登记处,并获得 SARAA 生物制剂咨询同行评审小组的批准。该小组由至少六名风湿病学家组成,负责根据 SARAA 指南审查个别患者的申请是否有资格使用 b/tsDMARDs(请参阅 SARAA 生物制剂咨询同行评审小组的政策文件和标准操作程序,网址为 www.saraa.co.za)。申请需要得到至少两名小组成员的批准。小组成员无法获知患者和开具处方的风湿病学家的身份。
Richard Freed 首席执行官 RheumaGen 采访人:Lynn Fosse,高级编辑 CEOCFO 杂志 CEOCFO:Freed 先生,根据您的网站,RheumaGen 正在彻底改变自身免疫领域,为什么会这样? Freed 先生:RheumaGen 正在通过开发一类新型疗法来治疗主要的自身免疫性疾病,从而彻底改变自身免疫领域。在我们独特的方法中,RheumaGen 专注于人类白细胞抗原 (HLA) – 或“免疫” – 基因,以实现一直被认为不可能实现的目标:控制人体免疫系统的触发。 CEOCFO:这与今天可能实现的有何不同? Freed 先生:首先,对于我们的先导疗法 RG0401,我们最初专注于治疗难治性或耐药性类风湿性关节炎 (RA) 患者。这些患者病情最严重,需求巨大,目前尚无治疗选择。其次,即使对于我们未来可能治疗的中度至重度患者,目前的治疗标准——无论是传统的 DMARD、生物制剂还是 JAK 抑制剂——都是在自身免疫炎症循环肆虐后 T 细胞激活后起作用,而在不断尝试对抗这些火焰的过程中,可以说,目前的药物也有显著的副作用,并且会全面抑制患者的免疫系统。我们的 HLA 基因编辑解决方案从源头上治愈了自身免疫性疾病,在本例中是类风湿性关节炎。CEOCFO:你们是如何做到这一点的?弗里德先生:嗯,这是经验和技术创新。首先,在经验和专业知识方面,我们的首席科学官 Brian M. Freed 博士和他在科罗拉多大学安舒茨医学院的团队拥有真正独特的专业组合:免疫学、组织相容性和再生医学。弗里德博士是一位免疫学教授,拥有数十年的经验,在该领域发表过许多出版物。他的大学实验室拥有 80 多名员工,年收入约 2000 万美元,负责对科罗拉多州和全国各地的数千例器官移植进行 HLA 分型并确保其组织相容性。他的实验室还拥有世界上最大的脐带血库之一,并在干细胞移植方面开展了大量医疗工作。其次,从技术上讲,这是一种自体造血干细胞 (HSC) 移植,我们使用 CRISPR/Cas9 编辑患者的 HLA 基因。换句话说,我们收集患者的血液干细胞;对患者的 HLA 基因进行一次精确编辑,以免被免疫系统检测为外来细胞;然后将编辑后的细胞注入患者体内。例如,在类风湿性关节炎中,当这些编辑过的细胞重新植入经过修改的 HLA 分子(现在与正常功能的分子相似)时,免疫系统不再呈现激活 T 细胞攻击人体自身蛋白质(如胶原蛋白)的自身抗原。 RheumaGen 的采访继续在第 3 页。
所有当前和将来的剂量表格都将需要 m aual g uidelines。 下表1中定义了所有药物特异性标准,包括每种药物的药物特异性指示,年龄和十二个。 abatacet(Orencia®Adamummb(Humira®T,Amjevita™,Cyltezo®,Haslimoz,Hyrimoz®,Dacio®,Dacio®,Simlandi®,Yunet®th(Olumian®)(Olumian®)Certolizumab(Cimzia®Etanercept(cimzia®Etanercept) (Remicade®,Avsola®,Inffecttra®,Renflexan(Rituxis®)Ruxience®,Truxim®)Sarimpion(Kevzara®Tocilizumab(Actemra®,Tofidence™,Tyenne®)Tofacitinib(Xeljanz®,Xeljanz®,Xeljanz Xr)m aual g uidelines。下表1中定义了所有药物特异性标准,包括每种药物的药物特异性指示,年龄和十二个。abatacet(Orencia®Adamummb(Humira®T,Amjevita™,Cyltezo®,Haslimoz,Hyrimoz®,Dacio®,Dacio®,Simlandi®,Yunet®th(Olumian®)(Olumian®)Certolizumab(Cimzia®Etanercept(cimzia®Etanercept) (Remicade®,Avsola®,Inffecttra®,Renflexan(Rituxis®)Ruxience®,Truxim®)Sarimpion(Kevzara®Tocilizumab(Actemra®,Tofidence™,Tyenne®)Tofacitinib(Xeljanz®,Xeljanz®,Xeljanz Xr)
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rinvoq®15mg / 30 mg / 45 mg标准片;活性成分:upadacitinib;组成:1 Rinvoq 15 mg / 30 mg / 45 mg标准片含有Upadacitinib 0.5 H 2 O,对应于15 mg / 30 mg / 30 mg / 45 mg upadacitinib。其他成分:片剂核心:微晶纤维素,氢化症,甘露醇,葡萄栽培,高降解二氧化硅,硬脂酸镁;膜涂料:聚(乙烯基醇),大戈尔,谈话,钛氧化物(E171),铁(III) - 氧化物(E172);仅在Rinvoq 15 mg中:铁(II,III)氧化物(E172);仅在rinvoq 45 mg中:铁(III)氧化物氧化物X H 2 O(E172)。应用:RINVOQ 15 mg:中等至严重的活性类风湿关节炎,在不足,耐受或耐受抗炎药(DMARDS)(单独或与甲氨蝶呤(MTX)结合使用)的成年人中。活跃的牛皮癣关节炎在成年人中不充分地解决或不忍受一个或多个DMARD(单独或与MTX结合)。与常规疗法交谈的成年人中的活跃强直性脊柱炎不足。具有炎症的成年人的活性非轴向脊椎关节炎,这是由C反应性蛋白增加和/或通过磁共振成像证明的,而磁共振成像不足以接近NSAR。rinvoq 15 mg / 30 mg:在12岁起适合全身治疗的成年人和青少年中,成人和青少年的严重特应性皮炎。rinvoq 15 mg / 30 mg / 45 mg:在不足以解决常规疗法或生物学的成年人中,对激烈的溃疡性结肠炎的中等缺陷,不再对它们做出反应或不容忍。在对常规疗法或生物学反应不足的成年人中,对严重的活性疾病的中等症 - 不再吸引他们或不容忍生物学。禁忌症:对其中一个组成部分的超敏反应;活跃的结核病;主动严重感染;重肝功能;怀孕。副作用:上呼吸道的感染;支气管炎;带状疱疹;单纯疱疹;卵泡炎;流感;尿路感染;肺炎;口腔念珠菌;憩室炎;败血症;非黑素皮肤癌;贫血;中性粒细胞减少症;淋巴细胞减少症; urtikaria;严重的超敏反应;高胆固醇;高脂血症;高甘油三酸酯血症;头痛;头晕;旋转损失;咳嗽;腹痛;恶心;胃肠道穿孔;粉刺;皮疹;疲劳;发烧; CPK的血液增加;升高的;分支增加;体重增加;
1佛罗伦萨大学佛罗伦萨大学的状态学分校风湿病学部实验与临床医学系,意大利佛罗伦萨50139; carmela.coccia@unifi.it(c.c.); francesco.bonomi@unifi.it(F.B.); silvia.peretti@unifi.it(S.P.); lepri.gemma@gmail.com(g.l.); francesca.bartoli19@gmail.com(F.B.); serena.guiducci@unifi.it(S.G.)2佛罗伦萨大学内科医学部实验和临床医学系,意大利佛罗伦萨50134; anna.locricchio@unifi.it(a.l.c.); giulia.bandini@unifi.it(G.B.); alberto.moggipignone@unifi.it(A.M.-P。)3佛罗伦萨大学实验与临床医学系,意大利佛罗伦萨50139; edda.russo@unifi.it 4 Raynaud's and Scleroderma计划,NIHR生物医学研究中心,利兹风湿病和肌肉骨骼医学研究所,利兹大学LS9 7JT,英国利兹大学; f.delgaldo@leeds.ac.uk 5美国加利福尼亚州洛杉矶分校,加利福尼亚州洛杉矶分校风湿病学系,美国加利福尼亚州90095; dan@furst.us.com 6免疫学,风湿病学,过敏和罕见疾病,IRCCS San Raffaele医院,20132年意大利米兰; matuccicerinic.marco@hsr.it *通信:silvia.bellandorandone@unifi.it†这些作者对这项工作也同样贡献。
简介:纤维化和瓣膜增厚是风湿性心脏病(RHD)的临床征兆,可能引起严重的血液动力学障碍。纤维化与免疫过程有关,有一个敏感的心脏纤维化生物标记物称为可溶性抑制肿瘤性2(SST2)。可溶性ST2受血管菌II和心肌细胞拉伸的影响。假设抑制血管紧张素II途径可以通过肾素 - 血管紧张素系统抑制剂抑制SST2抑制剂来减少心脏纤维化,但是RHD群体的临床试验受到限制。因此,本研究将系统地检查其他类似于RHD的纤维化过程的心脏病种群。材料和方法:我们在在线数据库上进行了数据搜索:PubMed,ScienceDirect和Google Scholar。使用Prisma Flowchart的数据筛选和选择过程。我们使用等级方法评估了文章的质量。结果:获得了770篇文章,其中8篇是相关的。与瓦尔萨坦或依那帕里相比,使用Sacubitril/ Valsartan的使用可显着降低研究结束时的SST2水平(P <0.05),并改善了发病率,死亡率,住院和超声心动图的风险。显示SST2间接减少心脏纤维化的目标PA被降低左心室末端 - 舒张体积指数(p = 0.02),左心室终端终端 - 2左 - 2骨体积指数(p = 0.045),左心房体积指数(p <0.001),E/e/e/e/e/e/e'Ratio(p <0.001)(p <0.001)。 马来西亚医学与健康科学杂志(2024)20(4):326-332。 doi:10.47836/mjmhs20.4.40显示SST2间接减少心脏纤维化的目标PA被降低左心室末端 - 舒张体积指数(p = 0.02),左心室终端终端 - 2左 - 2骨体积指数(p = 0.045),左心房体积指数(p <0.001),E/e/e/e/e/e/e'Ratio(p <0.001)(p <0.001)。马来西亚医学与健康科学杂志(2024)20(4):326-332。 doi:10.47836/mjmhs20.4.40马来西亚医学与健康科学杂志(2024)20(4):326-332。 doi:10.47836/mjmhs20.4.40结论:尽管这项研究并未直接利用RHD患者人群,但使用肾素 - 血管紧张素系统抑制剂的治疗可能会在具有相似发病机理的条件下通过hibition途径中的SST2降低心脏纤维化的发生率。
1.3。病例报告:一名14岁的抗烷虫男孩出现了严重的左侧AV阀反流和心动过缓。ECG左侧左侧形态右心室肥大(RVH),这是通过左心前铅中的隔Q波的损失证明了心室反转的。X射线胸部由于左心房和流向性右心室增大,表明左侧侧性病变,因此X射线胸部露出右上心脏边界。超声心动图显示,左侧形态学的右心室的两种l译大动脉的主要起源,表明具有“双重折叠式右心室”,带有“双重不同意”和Taussig-bing类型的亚肺VSD。左侧形态三尖瓣由于风湿性过程而导致心力衰竭严重流传,可通过抗失败措施和青霉素预防改善心力衰竭。
急性风湿热(ARF)是一种可见的疾病,可能在由A组链球菌(链球菌)引起的感染后发生。如果未治疗,则链球菌感染(即“链球菌喉咙”或皮肤感染)会导致身体其他部位的炎症,尤其是关节,大脑和心脏。未经常规抗生素治疗,ARF的进一步发作会导致心脏瓣膜严重损害。这被称为风湿性心脏病(RHD)1。没有一个可以用于诊断ARF的单个测试。诊断可疑和确认病例的诊断是基于对临床特征,个人病史,实验室证据和预先存在的风险的评估2。早期,准确的诊断和治疗对于防止ARF复发和RHD的发展至关重要。常规且一致地施用抗生素(二次预防)是预防ARF复发发作以及RHD 3或恶化3的首选治疗方法。RHD通过超声心动图(超声)诊断,患有RHD的人需要持续的医疗护理,抗生素治疗以及可能的手术来修复或替代其心脏瓣膜。在昆士兰州和其他司法管辖区,ARF和RHD在女性中都比男性4更为常见。由于心脏上的添加压力而导致的临床症状导致了临床症状,因此在怀孕期间可能无法诊断出RHD。因此,需要仔细协调的医疗保健来安全地优化RHD的管理,包括超声心动图筛查,适用于正在考虑和怀孕的高危妇女5。尽管是可预防的,但在许多国家 /地区的ARF和RHD率很高,在许多国家 /地区尚未解决社会和文化决定因素。在澳大利亚,原住民和托雷斯海峡岛民人民经历了世界上RHD的最高率6,这是原住民和其他澳大利亚人之间心血管不平等的最大原因。ARF和RHD在毛利人的人群中也以很高的速度和来自太平洋国家的移民出现。结局风湿性心脏病:昆士兰州原住民战略2021-2024(昆士兰州政府,2021年)指出,据估计,如果不采取进一步的行动,至少有2,730个原住民和托雷斯海峡岛民将发展出急性流变发烧(ARF)或RHD>中有637人将有严重的RHD,而146将死亡,仅需花8680万美元才能用于急性医疗服务7。