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World File Search SystemRuconest
berinert®（C1酯酶抑制剂，人）
Medicare Benefit Policy手册中概述了门诊病人的医疗保险（B部分）药物（Pub。100-2），第15章，第50条药物和生物学。 此外，国家覆盖范围确定（NCD），本地覆盖范围确定（LCD）和地方覆盖范围（LCA）可能存在，并且在适用的情况下需要遵守这些政策。 可以在以下网址找到：https：//www.cms.gov/medicare-coverage-database/search.aspx。 可以根据健康计划的酌情决定其他迹象。100-2），第15章，第50条药物和生物学。此外，国家覆盖范围确定（NCD），本地覆盖范围确定（LCD）和地方覆盖范围（LCA）可能存在，并且在适用的情况下需要遵守这些政策。可以在以下网址找到：https：//www.cms.gov/medicare-coverage-database/search.aspx。可以根据健康计划的酌情决定其他迹象。
HIM.PA.170 C1酯酶抑制剂（Berinert，Cinryze，Haegarda，Ruconest）
有关重要的监管和法律信息，请参阅本政策结束时的重要提醒。描述以下是需要事先授权的C1酯酶抑制剂：人C1酯酶抑制剂（Berinert®，Cinryze®，Haegarda®）和重组C1酯酶抑制剂（Ruconest®）。fda批准的指示（S）C1酯酶抑制剂：•用于治疗急性腹部，面部或喉部遗传性血管性水肿（HAE）的成人和小儿患者的攻击[仅Berinert]•仅针对HAE的成人和青春期患者的急性攻击治疗[rucement] [Rucement]•用于治疗[Rucement]•Ruconest [RuconeSt]•成年人，青少年和小儿患者（仅6岁以上），HAE [仅Cinryze]•对于常规预防性预防以防止6岁及以上[仅海加达]使用的患者的HAE攻击（S）使用：•尚未确定Berinert对预防性治疗的安全性和有效性。•喉部发作的HAE患者尚未确定ruconest的有效性。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。在满足以下标准时，Berinert，Cinryze，Haegarda和Ruconest的卫生计划政策在医学上是必要的：I。初始批准标准
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ruconest®（C1酯酶抑制剂[重组]） - 事先授权/医疗必要性 - 联合医疗保健商业计划
2。Maurer M，Magerl M，Ansotegui I等。国际WAO/EAACI遗传性血管性水肿管理指南 - 2017年修订和更新。过敏。2018年1月10日。3。wu，E。具有正常C1抑制剂的遗传性血管性水肿。in：uptodate，saini，s（ed），上升，马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年。4。Busse，P.，Christiansen，S.，Riedl，M。，Et。al。“美国HAEA医疗顾问委员会2020年遗传性血管性水肿的指南。”过敏和临床免疫学杂志。2020年9月5日。5。Maurer M，Magerl M，Betschel S等。 国际WAO/EAACI遗传性血管性水肿管理指南 - 2021年修订和更新。 过敏。 2022; 77（7）：1961-1990。doi：10.1111/all.15214Maurer M，Magerl M，Betschel S等。国际WAO/EAACI遗传性血管性水肿管理指南 - 2021年修订和更新。过敏。2022; 77（7）：1961-1990。doi：10.1111/all.15214
遗传性血管性水肿 (HAE)、治疗和预防
复发性血管性水肿发作，对高剂量抗组胺药有抵抗力，且背景新生突变不明（即无家族史）（HAE 未知）且 o 用于治疗急性 HAE 发作；且 o 不与其他获批的急性 HAE 发作治疗方法（如 Berinert、Firazyr、Kalbitor 或 Ruconest）联合使用；且 o 由以下专科医生之一开具处方： 免疫学家 过敏症专科医生且 o 仅适用于 Berinert 请求；提交记录有 Ruconest [C1 酯酶抑制剂（重组）] 失败、禁忌或不耐受病史的医疗记录；且 o 仅适用于 Berinert 和 Ruconest 请求；医生证明患者无法自行用药或没有称职的护理人员来给药；且 o 初始授权期限不超过 12 个月
药房管理药物政策
HAE can be treated by Berinert (Human C1 Esterase Inhibitor), Cinryze (Human C1 Esterase Inhibitor), Haegarda (Human C1 Esterase Inhibitor), Kalbitor (Ecallantide), Firazyr (Icatibant), Sajazir (Icatibant), Ruconest (Recombinant C1 Esterase Inhibitor), Takhzyro （lanadelumab-flyo）或Orladeyo（berotralstat）每个FDA都批准减少水肿症状。Berinert，Cinryze，Haegarda和Ruconest Treate Hae通过替换人类C1酯酶抑制剂缺陷。Kalbitor通过抑制血浆kallkrein来治疗HAE攻击，该血浆kallkrein裂解高分子量吉诺原，并导致缓激肽释放。firazyr，sajazir和通用iCatibant抑制了肌蛋白结合B2受体。takhzyro是一种血浆kallikrein抑制剂（单克隆抗体）。Orladeyo是一种口服Kallikrein抑制剂。Orladeyo是一种口服Kallikrein抑制剂。
Pharming Group报告第四季度和全年2023年...
莱顿，荷兰，2024年3月14日：Pharming Group N.V.（“ Pharming”或“ Company”）（Euronext Amsterdam：Pharm / Pharm / Nasdaq：Phar）提出了其初步（未经审计的）财务报告，截至2023年12月31日截至2023年12月31日。< / div> < / div。首席执行官Sijmen de Vries评论说：“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品，商业稀有疾病生物制药公司。 我们在2023年将Ruconest®收入增加了10％。 这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。 ，我们在FDA批准后不久，于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®（Leniolisib），并看到了有意义的初始吸收，这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。 我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者，包括美国200多名APDS患者，我们已经开始了家庭基因测试计划，因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。 此外，我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些，遗传测试结果不确定，显示出不确定意义的变异（VUS），具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异，因此可以将其分类为引起APDS疾病。 这允许对这些患者进行重要的APD诊断，这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。首席执行官Sijmen de Vries评论说：“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品，商业稀有疾病生物制药公司。我们在2023年将Ruconest®收入增加了10％。这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。，我们在FDA批准后不久，于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®（Leniolisib），并看到了有意义的初始吸收，这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者，包括美国200多名APDS患者，我们已经开始了家庭基因测试计划，因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。此外，我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些，遗传测试结果不确定，显示出不确定意义的变异（VUS），具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异，因此可以将其分类为引起APDS疾病。这允许对这些患者进行重要的APD诊断，这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。
蓝色优势提供者管理预认证药物清单
paply pavlu主体强度pettrexed avyxa pettrexa普罗旺斯普罗旺斯普罗旺斯普罗旺斯普罗旺斯普罗旺斯普罗旺斯普罗旺斯pyzchiva qalsody radicava radicava radicava释放亲戚相对反射相对反射相对表示相对表示ritactagation recActiancation ritiTusan IV Roctavian Reflection+ Rolvedon Ruconest Ryoncil Rystiggo Ryzneuta Syimpi Syimpi Syimpi Aria Skyrizi。
提供商 - 管理预认证药物清单
Reflection Rethatry Rethymic + System Riabni IV Rituxan Hycela Roctavian + Rotédon Ruconsience Ruxant Ryziggo Ryzneuta Scaves Stimufond Substory Syphore Syfovre Synvisc Synvisc-Ane Table Tymble Testacle Testacle Testament Tepesa Tepesa Tepesa Tespate Tespate Tepesa Tepeople Tepesa Tepeople Tepesa Tivdak Topidence
指南长期对HAE攻击的急性治疗...
•贝林特（Berinert）用于治疗成人和小儿患者的急性腹部，面部或喉部HAE攻击。1•CINRYZE适用于≥6岁患者的常规预防HAE攻击。2•ruconest表示用于治疗成人和青少年患者的急性HAE攻击。3，尽管Cinryze被标记为用于预防性环境，并且将Berinert标记为用于急性治疗环境中，但在文献中已经报道了Cinryze在急性环境中使用Cinryze，在预防性环境中使用Berinert。4,5指南根据美国HAE协会医疗顾问委员会指南（2020）的急性治疗HAE攻击（2020），当根据临床呈现中怀疑HAE时，适当的测试包括对血清C4水平，C1-INH抗原性水平和C1-INH功能的测量。 6低C4加低C1-INH抗原或功能水平与I/II型HAE型诊断一致。 急性治疗的目的是最大程度地减少发病率并防止持续的HAE攻击死亡率。 患者必须在HAE攻击开始时就可以准备好使用有效的按需药物来管理。 所有HAE攻击都有资格进行治疗，而与攻击的肿胀或严重程度无关。 一线治疗包括等离子体衍生的C1-INH，ruconest，kalbitor®（Ecallantide scipatease [SC]注射）和iCatibant（Firazyr®，enceniC）。 7关于IV C1-INH，据指出，Berinert和Cinryze都是可用于此用途的血浆衍生产品，尽管适应症在全球范围内有所不同。4,5指南根据美国HAE协会医疗顾问委员会指南（2020）的急性治疗HAE攻击（2020），当根据临床呈现中怀疑HAE时，适当的测试包括对血清C4水平，C1-INH抗原性水平和C1-INH功能的测量。6低C4加低C1-INH抗原或功能水平与I/II型HAE型诊断一致。急性治疗的目的是最大程度地减少发病率并防止持续的HAE攻击死亡率。患者必须在HAE攻击开始时就可以准备好使用有效的按需药物来管理。所有HAE攻击都有资格进行治疗，而与攻击的肿胀或严重程度无关。一线治疗包括等离子体衍生的C1-INH，ruconest，kalbitor®（Ecallantide scipatease [SC]注射）和iCatibant（Firazyr®，enceniC）。7关于IV C1-INH，据指出，Berinert和Cinryze都是可用于此用途的血浆衍生产品，尽管适应症在全球范围内有所不同。在世界过敏组织（WAO）/欧洲过敏和临床免疫学学院（EAACI）[2021]中，建议所有用IV C1-INH，Kalbitor或Icatibant（证据a的证据a）对所有攻击进行治疗。至关重要的是，患者必须使用按需药物来治疗所有攻击。因此，该指南建议患者使用并携带药物治疗至少两次攻击。长期预防美国HAE协会医疗顾问委员会指南（2020）请注意，何时无法根据严格的标准做出使用长期预防的决定，但应反映个人患者的需求。HAE I/II的6种一线药物包括静脉内（IV）C1-INH，HAEGARDA®（C1-INH [人] SC注射）或Takhzyro®（Landelumab-Flyo SC注射）。该指南是在批准Orladeyo®（Berotralstat胶囊）之前编写的。
2023年日历季度适用百分比增加的孤儿药物
J0208 Injection, Sodium Thiosulfate, 100 Mg J0223 Injection, Givosiran, 0.5 Mg J0224 Injection, Lumasiran, 0.5 Mg J0584 Injection, Burosumab-Twza 1 Mg J0596 Injection, C1 Esterase Inhibitor (Recombinant), Ruconest, 10 Units J0597 Injection, C-1 Esterase Inhibitor (Human), Berinert, 10 Units J0840 Injection, Crotalidae Polyvalent Immune Fab (Ovine), Up To 1 Gram J1305 Injection, Evinacumab-Dgnb, 5mg J1640 Injection, Hemin, 1 Mg J1743 Injection, Idursulfase, 1 Mg J1746 Injection, Ibalizumab-Uiyk, 10 Mg J1931 Injection, Laronidase, 0.1 Mg J2787 Riboflavin 5'-Phosphate, Ophthalmic Solution, Up To 3 Ml J2860 Injection, Siltuximab, 10 Mg J7170 Injection, Emicizumab-Kxwh, 0.5 Mg J7202 Injection, Factor Ix, Albumin Fusion Protein, (Recombinant), Idelvion, 1 i.u.J9032注射，Belinostat，10 mg J9057注射，Copanlisib，1 mg J9153注射，注射，脂质体，1毫克Daunorubicin和2.27 mg cytarabine J9262注射，注射emacetaxine mepescination，0.01 mg J9268，potation，10 MG J9268，POTET，POSTATICEN，PETATET，PORTATICENT，PERTATICENT，PERTATICEN注射，tagaxofusp-erzs，10微克J9295注射，死灵瘤，1毫克J9313注射，摩肌瘤pasudotox-tdfk，0.01 mg j9331注射，sirolimus蛋白质蛋白质颗粒，1 mg