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体细胞基因组编辑（SCGE）程序阶段2预启用网络研讨会
1。开发支持IND-提取的技术/测定2。优化基于基因组编辑的治疗铅的安全性和功效3.平台临床试验计划使用基因组编辑治疗药的一种以上疾病4。协调和传播中心，以促进合作并与公共和研究社区共享新技术和协议
使用碱性单细胞凝胶电泳（SCGE）彗星测定的氧化DNA损伤以及N-乙酰基半决赛的保护作用
Zearalenone（ZEN）是一种由几种在谷物和农产品中发现的镰刀菌产生的非甾体雌激素霉菌毒素。Zen与农场动物和人类的霉菌毒性有关。ZEN的毒性作用众所周知，但是尚未确定碱性彗星测定法评估Zen诱导的Chang肝细胞中氧化DNA损伤的能力。这项研究的第一个目的是评估彗星测定法测定Zen Toxin诱导的细胞毒性和DNA大坝的程度，第二个目的是研究N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA）保护细胞以保护细胞免受Zen诱导的毒性的能力。在彗星测定中，通过量化尾部范围矩（TEM；任意单位）和尾部长度（TL；任意单位）来评估DNA损伤，这些损伤用作SCGE中DNA链断裂的指标。通过抑制细胞增殖并诱导氧化DNA损伤，介导Zen在变肝细胞中的细胞毒性作用。增加ZEN的集中度增加了DNA损伤的程度。用Zen毒素治疗后，DNA迁移的程度和尾部的细胞百分比显着增加（P <0.05）。与高浓度的Zen毒素（250 p m）的细胞治疗相比，用低浓度的Zen毒素（25 p m）处理Zen毒素（25 p m）的治疗诱导的DNA损伤水平相对较低。氧化DNA损伤似乎是Chang肝细胞中Zen诱导的毒性的关键决定因素。在暴露于任何浓度的ZEN之前先用NACA预先处理细胞时，观察到细胞溶解性的显着降低和氧化DNA损伤。我们的数据表明ZEN在Chang肝细胞中诱导DNA损伤，NACA的抗氧化活性可能有助于通过消除氧化应激减少Zen诱导的DNA损伤和细胞毒性。
AAV5 CRISPR-CAS9的aav5支持小鼠肺气道中的有效基因组编辑
肺中的基因组编辑具有提供治疗蛋白的长期表达以治疗肺遗传疾病的潜力。虽然将CRISPR的有效输送到肺部仍然是一个挑战。NIH体细胞基因组编辑（SCGE）con-正在开发用于疾病组织中基因组编辑的安全有效方法。由财团成员开发的方法由SCGE小型测试中心独立验证，以建立严格和可重复性。我们已经开发了并验证了双重腺相关病毒（AAV）CRISPR平台，该病毒支持了小鼠肺气道中Lox-Stop-Stop-Stop-lox-Tomato Reporter的有效编辑。在进行AAV血清型5（AAV5）的分型链球菌Cas9（SPCAS9）和单个指南RNA（SGRNA）后，我们观察到19％ - 26％的番茄阳性细胞，包括俱乐部和纤毛粘性的上皮细胞类型。这个高效的AAV输送平台将有助于研究肺部和其他组织类型中的治疗基因组编辑。
体细胞基因组编辑计划 - 第 2 阶段
标题：体细胞基因组编辑计划 (SCGE)，第 2 阶段目标：通过促进 IND 支持研究、建立监管审批途径和传播首次人体临床试验的成功策略来加速基因组编辑治疗剂的开发。1. 改进检测方法以确定编辑试剂的质量、安全性和有效性 2. 优化体内候选基因组编辑治疗候选药物，以实现 IND 应用 3. 展示体内基因组编辑治疗的首次人体试验 4. 促进合作并向社区传播新技术和协议
NIH体细胞基因组编辑程序
Krishanu Saha 1,2,3,4,45✉，Erik J. Q. Tsai 13，Ross C. Wilson 14，Daniel G. Anderson Bursac 8，Jarryd M. Campbell 24，Daniel F. Carlson 24，Elliot L Deverman 33，Mary E. Dickinson 34，Jennifer A. Doudna 4,48，Guanginga Gao 49，Ionta C. Ghiran 50，Peter M. Glazer 51，创立56，Cam W. Levine 42，Jon E. Levine 42， 62,63，Oleg Mirochnichenko 64，Redall Morize 65，Subhojit Roy 14.6马克·萨尔茨曼72，菲利普J乔纳森·K·瓦茨（Jonathan K.Krishanu Saha 1,2,3,4,45✉，Erik J. Q. Tsai 13，Ross C. Wilson 14，Daniel G. Anderson Bursac 8，Jarryd M. Campbell 24，Daniel F. Carlson 24，Elliot L Deverman 33，Mary E. Dickinson 34，Jennifer A. Doudna 4,48，Guanginga Gao 49，Ionta C. Ghiran 50，Peter M. Glazer 51，创立56，Cam W. Levine 42，Jon E. Levine 42， 62,63，Oleg Mirochnichenko 64，Redall Morize 65，Subhojit Roy 14.6马克·萨尔茨曼72，菲利普J乔纳森·K·瓦茨（Jonathan K.