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2025 年 1 月 5 日
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Taldefgrobep Alfa 和脊髓性肌萎缩症 3 期 RESILIENT 试验
摘要：脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由存活运动神经元 (SMN) 蛋白生成不足引起。SMN 蛋白水平降低会导致运动神经元丢失，从而引起肌肉萎缩和虚弱，损害日常功能并降低生活质量。SMN 上调剂可改善 SMA 患者的临床状况并提高其存活率，但仍存在大量未满足的需求。肌生长抑制素是一种与激活素 II 受体结合的 TGF-β 超家族信号分子，可负向调节肌肉生长；肌生长抑制素抑制是一种有前途的增强肌肉的治疗策略。将肌生长抑制素抑制与 SMN 上调相结合是一种针对整个运动单元的综合治疗策略，为 SMA 带来了希望。Taldefgrobep alfa 是一种新型的全人源重组蛋白，可选择性地与肌生长抑制素结合并竞争性地抑制通过激活素 II 受体发出信号的其他配体。鉴于 taldefgrobep 在神经肌肉疾病患者中具有可靠的科学和临床依据以及良好的安全性，RESILIENT 3 期随机安慰剂对照试验正在研究 taldefgrobep 作为 SMA 中 SMN 上调剂的辅助剂 (NCT05337553)。本文回顾了肌生长抑制素在肌肉中的作用，探讨了 taldefgrobep 的临床前和临床开发，并介绍了 taldefgrobep 在 SMA 中的 3 期 RESILIENT 试验。
Zolgensma（onasengene abeparvovec-xioi）
结合SMN1的损失，患者保留了第二个相似基因SMN2的可变数量，这些副本可产生降低的生存运动神经元（SMN）蛋白水平，而这对于正常运动神经元功能不足。4 SMN2的副本数量较高，通常与温和的疾病相关，但是这种相关性是相对的，而不是绝对的相关性。5Zolgensma®（Onasengene Abeparvovec-XIOI）是一种基于AAV9的重组基因疗法，旨在提供编码人类SMN蛋白的基因的副本。在人类案例研究中，静脉内（IV）Zolgensma®的给药导致SMN蛋白的细胞转导和表达。脊柱肌肉萎缩已根据症状严重程度和基因型分类为0-4，但是有了新的疗法（包括Nusinersen，Risdiplam和Onasemnogene abeparvovec-Xioi），表格已经变得更加多样化和分类以集中在功能或治疗响应上。脊柱肌肉萎缩的分类6
治疗脊柱肌肉萎缩的疗法
脊髓肌肉萎缩（SMA）是一种罕见的遗传神经肌肉疾病，最严重的病例影响了婴儿和幼儿。1,2 SMA发病率约为15,000分中的15,000分之一，在美国（美国）每年约有500例新的SMA病例。3 4 SMA的最常见原因是在5q染色体上的生存运动神经元1（SMN1）基因的等位基因的纯合缺失或缺失和突变。5-7 SMN1创建生存运动神经元（SMN）蛋白，这是一种对运动神经元发育必不可少的蛋白质。尽管生存运动神经元2（SMN2）基因也会产生SMN蛋白，但只有少量的蛋白质才能起作用。SMN2复制的数量调节了SMA的严重程度，但没有SMN1的患者的SMN蛋白水平不足，而不管SMN2拷贝的数量多少。8这种缺乏会导致运动神经元的不可逆变性，这导致肌肉无力，并防止患者达到运动里程碑或保持运动功能。1
研究生日研讨会 - ece@iisc.ac
摘要 — 描述图像的视觉语义内容是提高场景图像识别效果的有效而直接的方法。语义多项式 (SMN) 表示就是这样一种表示，它使用概念的后验概率来捕获语义信息。获取 SMN 表示的核心部分是构建概念模型。为了构建概念模型，必须为图像中存在的每个概念提供基本事实 (真实) 概念标签。由于数据集中的图像数量众多，因此手动标记概念实际上不可行。在这项工作中，我们提出了一种在没有真实概念标签的情况下选择伪概念的方法。我们建议使用弱监督伪概念建模生成一种基于深度 CNN 的新型 SMN 表示。在这种方法中，来自更深的卷积层的激活图（过滤响应）被视为伪概念的线索。我们建议使用伪概念类数据的子空间分析来对相似的伪概念进行分组。在 MIT67 和 SUN397 等标准数据集上研究了所提出方法在场景识别任务中的有效性。
研究生日研讨会 - ece@iisc.ac
摘要 —描述图像的视觉语义内容是提高场景图像识别能力的一种有效而直接的方法。语义多项式 (SMN) 表示就是这样一种表示，它使用概念的后验概率来捕获语义信息。获取 SMN 表示的核心部分是构建概念模型。为了构建概念模型，必须为图像中存在的每个概念提供基本事实 (真实) 概念标签。由于数据集中的图像数量众多，因此手动标记概念实际上不可行。在这项工作中，我们提出了一种在没有真实概念标签的情况下选择伪概念的方法。我们建议使用弱监督伪概念建模来生成一种基于深度 CNN 的新型 SMN 表示。在这种方法中，来自更深的卷积层的激活图（过滤器响应）被视为伪概念的线索。我们建议使用伪概念类数据的子空间分析来对相似的伪概念进行分组。在 MIT67 和 SUN397 等标准数据集上的场景识别任务中研究了所提出方法的有效性。
包装传单：用户zolgensma®2×...
该药物受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。您可以通过报告孩子可能会得到任何副作用来提供帮助。有关如何报告副作用，请参见第4节的结尾。在给您的孩子得到这种药物之前，请仔细阅读所有这些传单，因为它包含重要信息。- 保留此传单。您可能需要再次阅读。- 如果您还有其他问题，请询问孩子的医生或护士。- 如果您的孩子有任何副作用，请与孩子的医生或护士交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。此传单中的内容1。什么是Zolgensma，以及它用于2。在给孩子Zolgensma 3.如何给出Zolgensma 4。可能的副作用5。如何存储Zolgensma 6。包装和其他信息的内容1。Zolgensma是什么以及用于Zolgensma的Zolgensma是一种称为“基因疗法”的药物。它包含活性物质onasengenogene abeparvovec，其中包含人类遗传物质。Zolgensma用于Zolgensma的方法用于治疗脊柱肌肉萎缩（SMA），这是一种罕见的，严重的遗传性疾病。ZOLGENSMA的工作方式SMA发生时，当需要制作一种称为“生存运动神经元”（SMN）蛋白质的必需蛋白质的基因中缺失或异常。缺乏SMN蛋白会导致控制肌肉（运动神经元）死亡的神经。2。这会导致肌肉变得虚弱并浪费，最终失去运动。该药物通过提供SMN基因的功能齐全的副本来帮助人体产生足够的SMN蛋白。使用不引起人类疾病的改良病毒，将基因传递到需要的细胞中。您需要在给孩子Zolgensma之前需要知道的内容不使用Zolgensma•如果您的孩子过敏于Onasemnogene Abeparvovec或该药物的其他任何成分（第6节中列出）。
深入探索进展：脊髓性肌萎缩症当前治疗进展综述
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见疾病，与基因有关，其特征是肌肉逐渐衰弱和退化，常常导致严重残疾和过早死亡。在过去十年中，SMA 治疗领域取得了显著进展，彻底改变了患者护理的格局。一项关键进展是基因靶向疗法的开发，例如 nusinersen、onasemnogene abeparvovec 和 risdiplam，它们在减缓疾病进展方面表现出前所未有的功效。这些疗法旨在通过靶向存活运动神经元 (SMN) 基因来解决 SMA 的根本原因，有效恢复缺陷的 SMN 蛋白水平。这些创新方法的出现改变了许多 SMA 患者的预后，为曾经治疗手段有限的患者带来了一线希望。此外，小分子化合物和 RNA 靶向策略的出现扩大了针对 SMA 的治疗手段。这些新干预措施表现出多种作用机制，包括 SMN 蛋白稳定和 RNA 剪接调节，展现了 SMA 治疗研究的多面性。制药行业、研究中心和患者权益团体的共同努力在加速将科学发现转化为可见的临床效益方面发挥了重要作用。这篇评论不仅突出了 SMA 治疗取得的显著进展，还为持续努力提高可及性、优化治疗策略、康复（护理和疗法）以及最终为改善 SMA 患者的生活质量铺平道路带来了希望之光。
促进基因疗法的表达：更多并不总是更好
脊柱肌肉萎缩（SMA）是由SMN1的功能丧失引起的自身隐性神经肌肉疾病。SMA的特征是脊髓中运动神经元的变性，导致肌肉无力和萎缩。当前可用的三种可用治疗方法之一是基于AAV9的基因替代疗法的Abeparvovec。尽管它在改善SMA患者的运动功能方面有效，但其长期安全性仍然不清楚，诸如肝脏毒性等不良事件很常见。这可能是由高矢量剂量或超级生理水平的SMN引起的，这是由于其强，无处不在的启动子驱动的。在本期EMBO分子医学问题中，Xie等人通过内生SMN1启动子代替基准病毒的启动子（等效于Ona-emnogene Abeparvovec）来解决这一问题。在常见的SMA小鼠模型中，使用该第二代载体的治疗恢复了跨组织的生理水平的SMN表达，从而提高了安全性和有效性。这种方法对SMA和其他疾病的更安全，更有效的AAV基因疗法有希望。
spinraza
背景Spinraza用于治疗小儿和成年患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）。它包含努西替森（Nusinersen），这是一种修饰的反义寡核苷酸，旨在治疗由5Q染色体中突变引起的SMA，导致SMN蛋白质缺乏。Nusinersen在SMN2转录本的外显子7内内部中与特定序列结合。使用体外测定和在SMA的转基因动物模型中进行研究，Spinraza被证明会增加外显子7纳入SMN2 Messenger核糖核酸（mRNA）转录物以及全长SMN蛋白的产生（1）。调节状态FDA批准的指示：Spinraza是一种生存运动神经元2（SMN2）指导的反义寡核苷酸，指示用于治疗小儿和成人患者的脊柱肌肉萎缩（SMA）（1）。医师应在基线和每剂剂量之前获得血小板计数和适当的凝血实验室测试。在这些研究中，没有患者的血小板计数小于50,000个细胞。此外，由于肾脏毒性的风险，在基线和每次剂量之前需要定量尿液测试（1）。在为Spinraza进行的临床研究中，这些研究中的患者曾经或可能发展I型，II或III SMA。临床研究不包括0型和IV（1）。