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crispr婴儿和编辑背后的科学家
1。smriti mallapaty。如何保护第一个“ CRISPR婴儿”引发道德辩论。自然。2022年2月25日。https：//www.nature.com/articles/d41586-022-00512-w 2。Antonio Regalado。 CRISPR婴儿的创建者已从中国监狱释放出来。 MIT技术评论。 2022年4月4日。https：//www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3. J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。Antonio Regalado。CRISPR婴儿的创建者已从中国监狱释放出来。MIT技术评论。 2022年4月4日。https：//www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3. J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。MIT技术评论。2022年4月4日。https：//www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3.J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。J. Benjamin Hurlbut。解码CRISPR的故事。MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。MIT技术评论。2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。David Cyranoski。什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。自然。2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。Patrick Foong。CRISPR婴儿：故事展开。Mercatornet。2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。应该领导基因组编辑政策。2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。当归Peebles。CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。2022年4月4日。
CRISPR/CAS9介导的洋葱中植物去饱和酶基因的编辑（Allium Cepa L.）
结果和讨论：在总共617个共培养Calli中，21（3.4％）再生芽表现出三种不同的表型：白化，嵌合和浅绿色；与野生型非转化的再生芽相比。在白化芽中，总叶绿素含量大大降低，并且在嵌合芽中显着降低。在六个CAS9基因确认的再生芽中，两种芽表现出由于插入/缺失（Indels）和ACPDS靶点位置和周围的基于替代的突变而引起的白化表型。深度扩增子测序显示两个SGRNA之间的indel频率显着，范围从1.2％到63.4％，以及53.4％的替代频率。ACPDS基因的突变产生了可检测到的白化病表型，因此确定了ACPDS基因的成功编辑。这是第一次在洋葱中成功建立了CRISPR/CAS9介导的基因组编辑方案，而ACPD基因作为一个例子。这项研究将为研究人员提供进一步的洋葱基础研究和应用研究的必要动力。
CRISPR 技术用于多年生和半多年生作物柑橘、咖啡和甘蔗的基因组编辑
1 柑橘研究中心“Sylvio Moreira” - 农学研究所 (IAC)，Cordeiro ´ polis，巴西，2 生物研究所，坎皮纳斯州立大学 (Unicamp)，坎皮纳斯，巴西，3 甘蔗研究中心 - 农学研究所 (IAC)，里贝朗普雷图，巴西，4 里贝朗普雷图医学院，圣保罗大学 (USP)，里贝朗普雷图，巴西，5 坎皮纳斯农学研究所 (IAC) 咖啡中心，坎皮纳斯，巴西，6 Embrapa 咖啡，巴西农业研究公司，巴西利亚，联邦区，巴西，7 生物学系，哲学、科学与文学学院，圣保罗大学 (USP)，里贝朗普雷图，巴西，8 遗传学系，路易斯·德·凯罗斯农业学院 (ESALQ)，圣保罗大学 (USP)，皮拉西卡巴，巴西
评估CRISPR-CAS9
背景：基于CRISPR-CAS9的基因编辑方法的发现为生物学和医学工程的前所未有的新潜力开放，引发了人们对CRISPR应用的潜在和危险的越来越多的公众辩论。鉴于技术发展的速度和几乎瞬时的全球新闻传播，重要的是要遵循不断发展的辩论，毫不拖延，足够详细地进行，因为某些事件可能会对公众舆论产生重大的长期影响，后来又影响了政策决策。目的：Twitter等社交媒体网络已证明是新闻传播和公共话语的主要驱动力。他们几乎实时提供大量的半结构数据，并直接访问对话的内容。由于机器学习和自然语言处理的最新发展，我们现在可以快速挖掘和分析此类数据。方法：在这里，我们使用了来自Transformers（BERT）的双向编码器表示，一种基于注意力的变压器模型，结合统计方法来分析自2013年第一个基因编辑应用以来的CRISPR上发表的所有推文。结果：我们表明，推文的平均感情最初是非常积极的，但随着时间的流逝开始下降，并且这种下降是由强烈的负面情感的罕见峰推动的。由于数据的高时间分辨率，我们能够将这些峰与特定事件相关联，并观察趋势主题如何随时间变化。结论：总的来说，这种类型的分析可以为正在进行的公开辩论提供宝贵的补充见解，从而扩展了传统的经验生物伦理工具集。
CRISPRMED24_摘要书_2024-04-30_I.docx
CRISPRMED24 摘要书_2024-04-30 首届 CRISPR 医学会议，丹麦哥本哈根，2024 年 4 月 23 日至 25 日（4 月 22 日虚拟活动）
微粒介导的 CRISPR DNA 递送用于杨树基因组编辑
目前，CRISPR/Cas9 的使用是植物（包括生物量作物杨树）精确基因组工程的首选方法。在杨树中传递 CRISPR/Cas9 及其成分的最常用方法是通过农杆菌介导的转化，除了所需的基因编辑事件外，还会导致稳定的 T-DNA 整合。在这里，我们探索了通过 DNA 包被的微粒轰击将基因编辑试剂传递到模型树 Populus tremula x P. alba 中，以评估其开发无转基因、基因编辑树的潜力，以及其在特定靶位整合供体 DNA 的潜力。使用优化的转化方法，有利于再生暂时表达所传递供体 DNA 上基因的植物，我们再生了不含 Cas9 和抗生素抗性编码转基因的基因编辑植物。此外，我们报告了供体 DNA 片段在 Cas9 诱导的双链断裂处频繁整合，为靶向基因插入提供了机会。
使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为基于CRIS/ CAS9的疗法的输送系统，用于编辑癌症中长的非编码RNA div>
结肠癌是美国癌症的主要原因之一。结肠癌是由结肠癌细胞基因组中的许多基因突变发展而来的。长的非编码RNA（LNCRNA）会导致许多癌症（包括结肠癌）的发育和进展。lncRNA已经并且可以通过簇状的定期间隔短的短质体重复序列（CRISPR）相关的核酸酶9（CRISPR/CAS9）系统的聚类重复序列的基因编辑技术来纠正，以减少结肠癌细胞的增殖。但是，许多用于运输基于CRISPR/CAS9的疗法的当前输送系统需要更多的安全性和效率。基于CRISPR/CAS9的治疗药需要安全有效的递送系统，以更直接，更明确地靶向结肠中存在的癌细胞。本综述将提供有关使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为纳米载体的效率和安全性的相关证据，以提供基于CRISPR/CAS9的疗法以直接靶向结肠癌细胞。
CRISPR技术在植物药有效成分次级代谢途径中的应用及发展
CRISPR/Cas9系统作为一种高效的基因编辑工具，被广泛应用于研究和调控药用植物有效成分的生物合成途径，在提高药用植物有效成分的产量和质量方面具有巨大的潜力。通过精准调控关键酶和转录因子的表达，CRISPR技术不仅加深了我们对药用植物次生代谢途径的认识，也为药物研发和中药现代化开辟了新的途径。本文首先介绍了CRISPR技术的原理及其在基因编辑中的应用，然后详细讨论了其在药用植物次生代谢中的应用，包括有效成分的组成和CRISPR策略在代谢途径中的实施，以及Cas9蛋白变体和先进的CRISPR系统在该领域的影响。此外，本文还展望了CRISPR技术对药用植物研发进程的长远影响，并提出了目前研究中存在的问题，包括脱靶效应、基因组结构复杂、转化效率低、对代谢途径了解不足等，同时提出了一些见解，以期为CRISPR在药用植物中的后续应用提供新思路。总之，CRISPR技术在药用植物次生代谢研究中具有广阔的应用前景，有望促进生物医药和农业科学的进一步发展。随着技术进步和挑战的逐步解决，CRISPR技术有望在药用植物有效成分研究中发挥越来越重要的作用。
改进的 gRNA 二级结构允许编辑抵抗 CRISPR-Cas9 切割的靶位
CRISPR-Cas9 介导的基因组编辑的第一步是切割与 CRISPR 向导 RNA (gRNA) 中所谓的间隔序列互补的目标 DNA 序列。然而，一些 DNA 序列对 CRISPR-Cas9 切割具有抵抗性，这至少部分是由于 gRNA 折叠错误造成的。为了解决这个问题，我们设计了 gRNA，使其恒定部分具有高度稳定的发夹结构，并通过化学修饰进一步增强了它们的稳定性。“基因组编辑优化锁定设计”(GOLD)-gRNA 将基因组编辑效率提高了约 1000 倍（从 0.08% 到 80.5%），其他不同靶标的平均效率提高了 7.4 倍。我们预计，无论间隔序列组成如何，这种改进的 gRNA 都将实现高效编辑，并且在所需的基因组位点难以编辑时将特别有用。
crispr/cas9介导的精英木米（Oryza sativa L.）中半昏昏欲睡性特征的增强：靶向SD1和WX基因的产量和
在水稻培养中，半枯萎和粘性质地的特征分别是优化产量潜力和晶粒质量的关键。Xiangdaowan（XDW）大米以其出色的芳香特性而闻名，由于其高的身材和高淀粉糖含量而面临挑战，导致住宿耐药性不佳和次优烹饪属性。为了解决这些问题，我们采用了CRISPR/CAS9技术来精确地编辑XDW大米中的SD1和WX基因，从而发展具有所需半昏迷和麸质特征的稳定的遗传纯合线。SD1-WX突变型线表现出降低的gibberellin含量，植物高度和淀粉糖含量，同时保持了几乎不会改变发芽率和其他关键的农艺性状。重要的是，我们的研究表明，外源性GA 3的应用通过补偿内源性Gibberellin的缺乏有效地促进了生长。基于此，开发了半昏昏欲睡的精英大米（Oryza sativa L.）线，对大多数农艺性状没有太大影响。此外，比较转录组分析揭示了差异表达的基因（DEG）主要与膜的锚定成分，过氧化氢分解代谢酶分解代谢酶活性，过氧化物酶活性，萜烯合酶活性和寄生虫相关。此外，将二萜类化合物的生物合成催化为gibberellins的生物合成富集并显着下调。这项全面的研究提供了一种有效的方法，可以同时提高水稻植物的身高和质量，为耐药和高质量的水稻品种的发展铺平了道路。