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学者工程与技术杂志缩写关键标题：Sch J Eng Tech ISSN 2347-9523（印刷版）| ISSN 2321-435X（在线） 期刊主页：https://saspublishers.com 应用人工智能算法预测镰状细胞危机可能性 Essang Samuel Okon 1*、Kolawole Olamide Michael 1、Runyi Emmanuel Francis 2、Ante Jackson Efiong 3*、Ogar-Abang Micheal Obi 1、Auta Jonathan Timothy 4、Okon Paul Edet 5、Effiong Raphael Dominic 6、Ukim Akanimo Jimmy 5 1 尼日利亚阿克帕布约亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系 2 尼日利亚乌盖普联邦理工学院统计系 3 尼日利亚姆克帕塔克 Topfaith 大学数学系 4 尼日利亚阿布贾非洲科技大学纯数学与应用数学系 5 电气/电子学系Topfaith 大学，尼日利亚姆克帕塔克 6 卡拉巴尔大学数学系，尼日利亚卡拉巴尔 DOI：https://doi.org/10.36347/sjet.2024.v12i12.008 | 收到日期：2024 年 11 月 9 日 | 接受日期：2024 年 12 月 16 日 | 出版日期：2024 年 12 月 26 日 * 通讯作者：Essang Samuel Okon；Ante Jackson Efiong 亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系，尼日利亚阿克帕布约；Topfaith 大学数学系，尼日利亚姆克帕塔克
学者工程与技术杂志缩写关键标题：Sch J Eng Tech ISSN 2347-9523（印刷版）| ISSN 2321-435X（在线） 期刊主页：https://saspublishers.com 应用人工智能算法预测镰状细胞危机可能性 Essang Samuel Okon 1*、Kolawole Olamide Michael 1、Runyi Emmanuel Francis 2、Ante Jackson Efiong 3*、Ogar-Abang Micheal Obi 1、Auta Jonathan Timothy 4、Okon Paul Edet 5、Effiong Raphael Dominic 6、Ukim Akanimo Jimmy 5 1 尼日利亚阿克帕布约亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系 2 尼日利亚乌盖普联邦理工学院统计系 3 尼日利亚姆克帕塔克 Topfaith 大学数学系 4 尼日利亚阿布贾非洲科技大学纯数学与应用数学系 5 电气/电子学系Topfaith 大学，尼日利亚姆克帕塔克 6 卡拉巴尔大学数学系，尼日利亚卡拉巴尔 DOI：https://doi.org/10.36347/sjet.2024.v12i12.008 | 收到日期：2024 年 11 月 9 日 | 接受日期：2024 年 12 月 16 日 | 出版日期：2024 年 12 月 26 日 * 通讯作者：Essang Samuel Okon；Ante Jackson Efiong 亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系，尼日利亚阿克帕布约；Topfaith 大学数学系，尼日利亚姆克帕塔克
3次药物利用审查委员会会议议程，公开...
4。请提供描述患者血管熟悉危机历史的其他信息，包括事件，日期和治疗。_____________________________________________________________________________________________________________ _____________________________________________________________________________________________________________ _____________________________________________________________________________________________________________ _____________________________________________________________________________________________________________ _____________________________________________________________________________________________________________ _____________________________________________________________________________________________________________
MiNA Therapeutics 公布了针对铅镰状细胞病的新临床前数据
英国伦敦，2024 年 12 月 7 日——小分子激活 RNA (RNAa) 疗法的先驱 MiNA Therapeutics Limited 今天展示了其用于治疗镰状细胞病的主要 RNA 激活计划的新临床前数据，该计划展示了一流的活性和安全性。在圣地亚哥举行的 2024 年美国血液学会 (ASH) 年会上分享的数据也将在 2024 年 12 月 9 日太平洋标准时间下午 12:30 的海报展示会上重点介绍。MTL-HBG 是一种 RNAa 药物，旨在增加γ 珠蛋白基因 (HBG) 的转录，使镰状细胞病患者能够产生更高水平的胎儿血红蛋白 (HbF)。HbF 是一种补偿性血红蛋白，当诱导到足够的水平时，可保护镰状细胞病患者免受一系列症状的影响，包括复发性血管闭塞性危象和进行性器官损伤。 MiNA Therapeutics 首席执行官 Robert Habib 表示：“临床前数据表明 MTL-HBG 是治疗镰状细胞病的有希望的候选药物。MTL-HBG 安全诱导的胎儿血红蛋白水平强调了无需基因编辑即可预防严重症状的潜力。”“我们对这一令人信服的证据感到兴奋，这有力地支持将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。” MTL-HBG 可在体内给药，无需有害的预处理或复杂的细胞工程。MTL-HBG 包含 RNAa 有效载荷，它直接靶向 HBG 基因并封装在 NOV340 脂质体中。之前在 NOV340 脂质体中配制的 RNAa 药物已证明在非人类灵长类动物骨髓中生物分布到超过 60% 的红系祖细胞，并在临床试验中显示出初步的安全性和活性。 MiNA 预计将在 2025 年将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。海报题为“通过脂质体递送小激活 RNA 介导的 HBG 诱导用于镰状细胞病和β-地中海贫血的体内治疗”，重点介绍了 MTL-HBG 如何将人类骨髓组织来源的红系祖细胞中的 HbF 诱导为总血红蛋白 (% HbF) 的 3.6 倍。MTL-HBG 诱导的 HbF 水平超过 20%，这一阈值被广泛认为可以保护镰状细胞病患者免受血管闭塞危机的影响。红系祖细胞中的活性被证明是持久的、全细胞的和高度特异性的。MTL-HBG 在非人类灵长类动物中的体内递送已得到证实，证据是含有 HbF 的红细胞 (F 细胞) 的增加。在行业标准模型模拟中，每月服用 MTL-HBG 可使镰状细胞患者 HbF 达到 20%-30%。MTL-HBG 是 MiNA 基因医学产品组合中出现的首个候选药物。海报展示可在 MiNA 网站上找到：www.minatx.com。关于 MiNA Therapeutics MiNA Therapeutics 是小分子激活 RNA 疗法领域的领导者。利用基因激活的先天机制，小分子激活RNA疗法是一种革命性的新药物，可以恢复患者细胞的正常功能。我们正在推进一项
镰状细胞疾病：血液和骨髓移植（BMT）
BMT目前是镰状细胞疾病的唯一治疗方法，但存在风险。这些风险包括：•感染•血液计数低，可能导致贫血•流血，中风和其他问题•免疫系统弱化了一段时间•拒绝移植•移植物抗宿主疾病[当捐赠者的细胞（捐赠者的细胞（移植物（移植物）（移植物）攻击您的身体（宿主）攻击您的身体（宿主）•无法孕育或养育孩子或父亲的孩子••孩子•孩子•孩子•孩子•孩子••父亲•••孩子。•血小板输血，以防止或治疗可能发生的出血。•输血以治疗贫血。•降低免疫系统几个月的药物。•BMT也会给患者及其家人带来很大的压力，因为这是一个漫长的过程。
2024 年镰状细胞专项小组年度报告
鉴于 SCD 是一种具有进行性并发症的慢性疾病，工作组建议 HHSC 评估增加 Medicaid 和 CHIP 服务的方案，以便任何 SCD 患者都能享受到这种服务，直至 26 岁，从而涵盖成年期的过渡期。在成年早期，SCD 患者更有可能出现 SCD 相关并发症，例如进行性器官损伤和早逝。6 成年早期也是 SCD 患者如果超过 Medicaid 年龄可能面临医疗保险缺口的时期。许多 18 岁以上的人只有在患有残疾并符合收入要求的情况下才有资格享受 Medicaid。仅仅患有 SCD 并不足以使一个人被视为残疾人。这些人可能也无法享受父母的健康保险计划，而该计划将为他们提供持续的医疗保险，直到 26 岁。
佛罗里达州医疗补助的镰状细胞病
1 A 101 153 66％2 A 199 317 63％3 B 323 447 72％4 B 478 705 68％5 C 220 325 68％6 D 616 904 68％68％7 E 582 900 65％65％8 F 165 261 63％9 g 428 708 708 708 708 60％diry 9％<6629 952 6629 952 66629 952 6629 57 3 6629 57 3 6629 57 3 6629 57 3 6629 57 i>
血液学护理中的挑战：镰状细胞疾病和多发性骨髓瘤并发的病例报告
此病例报告详细介绍了一名具有多方面病史的69岁非裔美国女性的复杂医疗旅程，包括患有血红蛋白C疾病的镰状细胞贫血，甲状腺功能减退症，高胆固醇，严重肥胖，自身免疫性溶血性贫血和多发性骨髓瘤。最初转诊用于评估无症状全周期症，后来被诊断出患有IgG Kappa单克隆性蛋白血症，与多发性骨髓瘤一致，ISS II II期。在整个治疗过程中，她都接受了多种化学疗法的周期，面临多种并发症，例如复发性的镰状细胞危机，明显的贫血和肝酶升高。这些并发症需要仔细管理和对她的治疗方案进行调整，这反映了她共处的条件之间的复杂相互作用。尽管面临这些挑战，但患者仍表现出部分改善，强调了对管理此类复杂病例的量身定制和多学科方法的需求。本报告强调了治疗并发性镰状细胞疾病和多发性骨髓瘤患者的诊断和治疗困难，强调了个性化护理以优化结果的重要性。
镰状细胞和自身免疫性疾病：双重打击
在本期的《Haematologica》中，Tang 及其同事详细报道了荷兰 338 名镰状细胞病 (SCD) 成年人的自身免疫性疾病的患病率。1 他们发现很大一部分 (10.7%) 患者同时患有自身免疫性疾病；这一比例大约是其他报告中的两倍。Mausoléo 等人最近报道，在一个年龄相仿的 266 名患者队列中，自身免疫性疾病的患病率为 5.6%。2 然而，Mausoléo 等人的分析中并没有包括 1 型糖尿病、甲状腺疾病、突发性耳聋综合症和斑秃，这些疾病占 Tang 等人描述的队列中约一半的病例。排除这些疾病后，这两个可比队列中自身免疫性疾病的患病率相似，证实了两位作者的观察结果，即自身免疫性疾病在 SCD 患者中比在一般人群中更为普遍。阿姆斯特丹队列的显著特点是明显没有出现类风湿性关节炎和自身免疫性肝炎，而这两种疾病在其他队列中是最常见的。2