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用镰状细胞病的药物，疫苗接种和旅行
这以液体和片剂形式可用。一周后的液体瓶过期，因此我们鼓励孩子们尽可能立即学习片剂。如果需要液体，我们建议重复处方为8至10瓶。药剂师应将其作为粉末分配，并教父母与所需的水量弥补。
CMS 镰状细胞病行动计划
CMS 致力于改善镰状细胞病 (SCD) 患者的医疗保健可及性、质量和体验，镰状细胞病是一种终生遗传性血液疾病，影响着美国超过 100,000 人，其中大多数是黑人或非裔美国人和西班牙裔或拉丁裔人群。i 虽然新生儿筛查和治疗等医学进步已将 SCD 从一种致命的儿童疾病转变为慢性疾病，但 SCD 患者的预期寿命仍然明显较短，比一般人群短 20 多年。ii 此外，许多长期健康并发症 - 包括中风、急性胸部综合征和慢性终末器官损伤 - 仍然存在。与没有 SCD 的人相比，SCD 患者的哮喘、纤维肌痛和慢性疼痛和疲劳、高血压、抑郁症、慢性肾病、心力衰竭、肝病、中风和癫痫的发病率更高。iii
CRISPR-Cas9基因编辑用于镰状细胞疾病和β-...
•在贝鲁特美国大学完成了MD学位，随后在杜克大学的儿科住院医师。然后，他继续在华盛顿大学和弗雷德·哈钦森癌症中心完成儿科血液学/肿瘤学和干细胞移植研究。
镰状细胞病的干细胞移植
• 造血干细胞移植 (HSCT) 是一种潜在的一次性 SCD 治愈疗法。• 造血干细胞移植 (HSCT) 正在不断发展 - 新的预处理方案、替代捐献者和细胞采集方法以及 GVHD 预防策略。• 造血干细胞移植后的成功率正在提高，但接受疾病改良药物和支持疗法的 SCD 儿童和成人的存活率也在提高。• 与目前批准的疗法和正在开发的新潜在治愈疗法相比，必须考虑造血干细胞移植的短期和长期风险。
Medicare费用的镰状细胞疾病差异 -
CMS发布了有关SCD患病率的数据，并报告了Medicare FFS参与者以及Medicaid和Chip的人中的患病率。在2023年，CMS启动了镰状细胞疾病动作计划，概述了消除障碍，减少健康差异并改善SCD患者的健康状况的努力。行动计划侧重于四个关键领域：（1）扩大覆盖范围和访问； （2）提高质量和护理的连续性； （3）提高公平和参与； （4）检查数据和分析。自愿模型的细胞和基因疗法（CGT）访问模型旨在增加患有罕见和严重疾病的医疗补助人员的潜在转化治疗。最初，该模型将重点介绍用于SCD患者的基因治疗。参加医疗补助药物折扣计划（MDRP）的所有州和美国领土都有资格申请参加该模型。
过渡到成人护理镰状细胞病
您的提供者可能希望您在没有父母的帮助的情况下参加任命您的提供者将监控您的学校进度和青春期您将继续接受疾病教育，以及自我管理技能培训，您的自我管理技能培训您的提供者可能会为您提供完整的表格来评估您的过渡方案提供者可能会制定您的医疗记录
抑制DAGLβ作为镰状疼痛的治疗靶标...
镰状细胞疾病（SCD）是最常见的遗传疾病。疼痛是SCD的关键发病率，而阿片类药物是主要治疗方法，但它们的副作用强调了对新的镇痛方法的需求。人性化的转基因小鼠模型在理解SCD的病理学和疼痛机制方面具有启发性。纯合（HBSS）Berkley小鼠表达> 99％的人类镰状血红蛋白和包括Hypergergesia在内的临床SCD的几种特征。以前，我们报道了内源性大麻素2-芳基烯丙基甘油（2-AG）是促伤害性介体Prostaglandin e2------------------酯（PGE 2 -G）的前体，这会导致SCD中的女超敏。现在，我们证明了2-AG在镰状小鼠中2-AG的因果作用。HBSS小鼠中的痛觉过敏与血浆中2-AG水平升高相关，其合成酶二酰基甘油脂肪酶β（DAGLβ）在血细胞中的合成，PGE 2和PGE 2和PGE 2 -g，pGE 2 -g，副造影剂的水平升高。在非疗法HBSS小鼠中，单次静脉注射2AG产生了痛觉过敏，但在对照（HBAA）中不表达正常的人HBA。JZL184，一种2AG水解的抑制剂，也会在非高温HBSS或半合子（HBAS）小鼠中产生痛觉过敏，但并未在高过时的HBSS小鼠中影响痛觉过敏。daglβ的抑制剂KT109的全身性和内倾剂给药减少了HBSS小鼠的机械和热痛觉过敏。Hypergeria的降低伴随着2 AG，PGE 2和PGE 2 -G的降低。这些结果表明，通过靶向daglβ来维持血液中2-AG的生理水平可能是治疗SCD疼痛的新颖有效的方法。
2024年夏季镰状牢房协会的新闻通讯
Netflix Supacell在6月19日在今年的世界镰状细胞日主题中，我们强调了在镰状细胞社区中“更好”的重要性。它是否依靠朋友，家人，医疗保健专业人员或相关组织的支持圈，在患有这种状况时，该网络至关重要。除了与患有这种情况的人合作以加强向决策者的信息加强信息之外，我们还与其他组织合作，以扩大对镰状细胞的认识。我们最近与Netflix在节目“ Supacell”节目中的合作引起了全世界的重大嗡嗡声，引发了有关媒体和公众中有关镰状细胞的重要对话，并强调了支持性社区对生活生活的重要性。Supacell于6月在Netflix上首映，并跟随一群发现自己拥有超级大国的人。而无需付出太多，
路易斯安那州镰状细胞委员会立法报告
镰状细胞病 (SCD) 是一种遗传性疾病，其特征是红细胞中一种名为血红蛋白的蛋白质。红细胞负责将血液中的氧气输送到身体各组织。正常的红细胞含有血红蛋白 A，呈圆形。然而，血红蛋白 S 的存在会导致红细胞变成镰状，这种形状的变化会导致红细胞阻塞血管，阻碍氧气输送。其后果可能是剧烈疼痛（也称为镰状细胞危象），并可能导致脑、肝、肾、骨骼和脾脏的永久性损伤。因此，SCD 患者感染、中风、心脏病和肾衰竭的风险增加。此外，SCD 的体征和症状因人而异，疼痛发作往往毫无征兆。症状的复杂性和多变性需要专业的临床指导和高级护理协调，包括咨询和教育。过去，SCD 被认为是“儿童疾病”，很少有患者能活到成年。 1 然而，医疗改革的努力已经大大提高了 SCD 的识别率，从而促进了治疗的进步，并在拥有适当资源的情况下显著提高了患者到 60 多岁的预期寿命。2 根据路易斯安那州新生儿筛查计划的数据，2023 财年有 73 名婴儿出生时患有血红蛋白疾病。其中，在此期间有 56 名新生儿被诊断出患有最严重的变异血红蛋白 S。此外，2023 财年有 2,385 名婴儿出生时为血红蛋白疾病携带者。大多数被确诊为携带者的婴儿（n=1,744）被诊断为镰状细胞 S 性状。其余被确诊为携带者的婴儿包括 527 名