标准化腺相关病毒(AAV)用于生物治疗应用的vent vecter venters venterage对确保基因疗法的安全性和效率至关重要。这包括分析产品的关键质量属性。,用于评估这些属性的许多当前分析技术都有局限性,包括低吞吐量,大型样本需求,了解得很差的测量可变性以及方法之间缺乏可比性。为了应对这些挑战,必须建立可用于可比性测量,当前测定的优化以及参考材料的开发的高阶参考方法。高度精确的方法对于测量空/部分/全帽比和AAV矢量的滴度是必需的。此外,重要的是要开发方法来测量较不建立的临界质量属性,包括翻译后修饰,衣壳固定测定法和甲基化方案。这样做,我们可以更好地了解这些属性对产品质量的影响。此外,诸如宿主细胞蛋白和DNA污染物之类的含量的定量对于获得调节性批准至关重要。通过告知过程开发并促进参考材料的生成以进行测定验证和校准,对彻底表征AAV向量的开发和应用对于彻底表征AAV向量至关重要。
保留所有权利。本出版物专门用于个人使用。这项工作不得复制在教室或任何其他小组设置中,也不能作为培训计划的一部分被组织使用。未经版权许可机构颁发的许可条款,未经出版商或复制复制的书面许可,以任何形式或任何方式都可以以任何形式或任何方式复制,存储或传输任何部分。有关在这些条款之外复制的查询,应发送给发布者。