利益冲突Carrie R. Daniel报告了黑色素瘤研究联盟的赠款和美国癌症研究协会,美国胃肠病学协会和美国放射肿瘤学会的旅行支持。Andrew J. Dannenberg报告了提交工作之外的Syndevrx的个人费用。 Neil M. Iyengar报告了美国癌症协会,征服癌症基金会,诺华和Syndevrx的赠款,以及辉瑞和西雅图遗传学的个人费用。 Jennifer L. McQuade报告了在提交工作之外的Roche,Bristol Myers Squibb,Merck和Biotax的咨询委员会上的个人费用。 Kathryn H. Schmitz在提交的工作之外报告了美国癌症协会的赠款。 Karen Basen-Engquist报告了德克萨斯州癌症预防和研究所的赠款,在提交的工作之外。 其余作者没有进行披露。Andrew J. Dannenberg报告了提交工作之外的Syndevrx的个人费用。Neil M. Iyengar报告了美国癌症协会,征服癌症基金会,诺华和Syndevrx的赠款,以及辉瑞和西雅图遗传学的个人费用。Jennifer L. McQuade报告了在提交工作之外的Roche,Bristol Myers Squibb,Merck和Biotax的咨询委员会上的个人费用。Kathryn H. Schmitz在提交的工作之外报告了美国癌症协会的赠款。 Karen Basen-Engquist报告了德克萨斯州癌症预防和研究所的赠款,在提交的工作之外。 其余作者没有进行披露。Kathryn H. Schmitz在提交的工作之外报告了美国癌症协会的赠款。Karen Basen-Engquist报告了德克萨斯州癌症预防和研究所的赠款,在提交的工作之外。其余作者没有进行披露。
首批用于治疗心力衰竭的基因疗法正在临床上取得进展。Rocket Pharmaceuticals 计划很快启动一项关键的 II 期研究,研究一种针对 Danon 病患者的基因疗法。Danon 病是一种 X 连锁显性遗传疾病,会导致成年早期进行性心力衰竭和死亡。如果成功,该试验将鼓励大量基因药物开发者(表 1)相信,在不同的疾病环境下,抑制甚至逆转进行性心力衰竭是可行的。此外,德克萨斯大学西南医学中心 Eric Olson 实验室的三篇具有里程碑意义的论文和哈佛医学院 Christine Seidman 实验室的一项补充研究表明,CRISPR-Cas9 编辑、碱基编辑和主要编辑都可用于纠正小鼠心脏病的遗传模型。现在已经建立了技术概念验证,用于治疗由 MYH7 和 RBM20 基因突变引起的心肌病,以及破坏由钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶 IIδ 慢性过度激活引起的病理信号传导机制,这种机制存在于许多心力衰竭患者中。该领域的一个重要里程碑是 FDA 去年批准百时美施贵宝的口服心脏肌球蛋白抑制剂 Camzyos (mavacamten) 用于治疗阻塞性肥厚性心肌病 (HCM)。Camzyos 是首个针对最常见的遗传性心脏病的潜在病理的疗法。最初由 MyoKardia 公司开发,该公司由 Christine Seidman 和她的丈夫 Jonathan Seidman(也是哈佛医学院的学生)创立,后来被 Bristol Myers Squibb 收购,其工作原理是降低肌动蛋白和肌球蛋白之间过度形成横桥而引起的收缩力升高,肌动蛋白和肌球蛋白是负责产生力量的蛋白质,使肌肉
GSK,Janssen,Karyopharm,Pfizer,Ra Capital,Regeneron,Sanofi;科学顾问委员会:Caris Life Sciences;董事会:Antengene;毫米中某些鱼类测试的专利。 C. F.报告咨询:Janssen;研究:Regeneron,Janssen;股票所有权:辅助。 P.M.V. 报告咨询:Abbvie,Astra Zeneca,BMS,GSK,Janssen,Karyopharm,Karyopharm,Lava Therapeutics,Regeneron,Sanofi;研究:Abbvie,Janssen,Regeneron。 S.D.R. 报告Honoraria:Janssen,BMS;指导委员会参与,Gracell Therapeutics,BMS;研究支持,Janssen,BMS,C4 Therapeutics,Gracell Therapeutics,Heidelberg Pharma;咨询:Genentech,Janssen,BMS。 J.Y.S. 报告咨询:风筝,Immpact Bio。 L.L. 报告咨询:萨诺菲异元。 S.F.P. 报告咨询:制图生物科学;科学咨询委员会:利卡生物系统。 A.J.C. 报告咨询:BMS,自适应;研究:适应性生物技术,鱼叉,尼克塔尔,BMS,詹森,赛诺菲,abbvie。 D.W.S. 报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。 D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。GSK,Janssen,Karyopharm,Pfizer,Ra Capital,Regeneron,Sanofi;科学顾问委员会:Caris Life Sciences;董事会:Antengene;毫米中某些鱼类测试的专利。C. F.报告咨询:Janssen;研究:Regeneron,Janssen;股票所有权:辅助。P.M.V. 报告咨询:Abbvie,Astra Zeneca,BMS,GSK,Janssen,Karyopharm,Karyopharm,Lava Therapeutics,Regeneron,Sanofi;研究:Abbvie,Janssen,Regeneron。 S.D.R. 报告Honoraria:Janssen,BMS;指导委员会参与,Gracell Therapeutics,BMS;研究支持,Janssen,BMS,C4 Therapeutics,Gracell Therapeutics,Heidelberg Pharma;咨询:Genentech,Janssen,BMS。 J.Y.S. 报告咨询:风筝,Immpact Bio。 L.L. 报告咨询:萨诺菲异元。 S.F.P. 报告咨询:制图生物科学;科学咨询委员会:利卡生物系统。 A.J.C. 报告咨询:BMS,自适应;研究:适应性生物技术,鱼叉,尼克塔尔,BMS,詹森,赛诺菲,abbvie。 D.W.S. 报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。 D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。P.M.V.报告咨询:Abbvie,Astra Zeneca,BMS,GSK,Janssen,Karyopharm,Karyopharm,Lava Therapeutics,Regeneron,Sanofi;研究:Abbvie,Janssen,Regeneron。S.D.R. 报告Honoraria:Janssen,BMS;指导委员会参与,Gracell Therapeutics,BMS;研究支持,Janssen,BMS,C4 Therapeutics,Gracell Therapeutics,Heidelberg Pharma;咨询:Genentech,Janssen,BMS。 J.Y.S. 报告咨询:风筝,Immpact Bio。 L.L. 报告咨询:萨诺菲异元。 S.F.P. 报告咨询:制图生物科学;科学咨询委员会:利卡生物系统。 A.J.C. 报告咨询:BMS,自适应;研究:适应性生物技术,鱼叉,尼克塔尔,BMS,詹森,赛诺菲,abbvie。 D.W.S. 报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。 D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。S.D.R.报告Honoraria:Janssen,BMS;指导委员会参与,Gracell Therapeutics,BMS;研究支持,Janssen,BMS,C4 Therapeutics,Gracell Therapeutics,Heidelberg Pharma;咨询:Genentech,Janssen,BMS。J.Y.S. 报告咨询:风筝,Immpact Bio。 L.L. 报告咨询:萨诺菲异元。 S.F.P. 报告咨询:制图生物科学;科学咨询委员会:利卡生物系统。 A.J.C. 报告咨询:BMS,自适应;研究:适应性生物技术,鱼叉,尼克塔尔,BMS,詹森,赛诺菲,abbvie。 D.W.S. 报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。 D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。J.Y.S.报告咨询:风筝,Immpact Bio。L.L.报告咨询:萨诺菲异元。S.F.P. 报告咨询:制图生物科学;科学咨询委员会:利卡生物系统。 A.J.C. 报告咨询:BMS,自适应;研究:适应性生物技术,鱼叉,尼克塔尔,BMS,詹森,赛诺菲,abbvie。 D.W.S. 报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。 D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。S.F.P.报告咨询:制图生物科学;科学咨询委员会:利卡生物系统。A.J.C. 报告咨询:BMS,自适应;研究:适应性生物技术,鱼叉,尼克塔尔,BMS,詹森,赛诺菲,abbvie。 D.W.S. 报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。 D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。A.J.C.报告咨询:BMS,自适应;研究:适应性生物技术,鱼叉,尼克塔尔,BMS,詹森,赛诺菲,abbvie。D.W.S. 报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。 D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。D.W.S.报告咨询:GlaxoSmithkline,Janssen,Sanofi,Abbvie,Bristol Myer Squibb,Pfizer,Bioline,Bioline,Arcellx,Astrazeneca,Genentech;研究:Gilead,Pfizer,Janssen,Bioline,Glaxosmithkline,Sanofi,Amgen,Cantex,Arcellx,Roche;指导委员会:Janssen;数据安全和监测:Karyopharm和独立审查委员会:Parexel。D.K.H. 报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。 其余的作者没有兴趣披露。D.K.H.报告咨询:BMS,Janssen,Legend Biotech,Pfizer,Karyopharm;研究:BMS,Karyopharm,自适应生物技术和五旬节骨髓瘤研究中心。其余的作者没有兴趣披露。
2024 年 2 月 6 日 大型制药公司的商业模式:企业贪婪 美国支付的处方药价格是世界上最高的。在四分之一的美国人买不起医生开的药的时候,十家大型制药公司在 2022 年赚取了超过 1120 亿美元的利润,同时向首席执行官支付了高昂的薪酬方案,并花费数十亿美元进行股票回购和分红,让富有的股东变得更加富有。美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会 (HELP 委员会) 多数党工作人员揭露了三家美国制药公司——强生、默克和百时美施贵宝——如何以牺牲美国人民的利益为代价获利。主要发现包括:
– – 3M – – 3M 加拿大 – – 雅培实验室 – – AK Steel – – 美国铝业公司 – – 节能联盟 – – 美国车桥制造公司 – – 安进公司 – – 安海斯-布希公司 – – 安赛乐米塔尔公司 – – 阿彻丹尼尔斯-米德兰公司 – – 阿斯利康公司 – – 阿特拉斯·科普柯加拿大公司 – – 百特医疗公司 – – 拜耳企业及商业服务公司 – – 贝克特尔国家公司 – – 宝马制造公司 – – 波音公司 – – 英国石油北美公司 – – 布里格斯与斯特拉顿公司 – – 百时美施贵宝公司 – – 巴罗斯纸业公司 – – 卡尔索尼克关西北美公司 – – 嘉吉公司 – – 开利公司 - UTC – – 卡特彼勒公司 – – 西麦斯公司 – – 雪佛龙公司 – – 克莱斯勒公司 – – 康菲石油公司 – – 康明斯公司 – – 丹纳控股公司 – – 迪尔公司 – – 戴尔公司 – – 德尔福公司 – – 金霸王公司 – – 伊士曼化学公司– – 礼来公司 – – Eurocan 纸浆和造纸公司 – – 埃克森美孚公司 – – 福陆公司
•2005 - 2007年班级的Pfizer和J&J骄傲的Rutgers研究员专门从事监管事务,临床和安全•将近20年的罕见疾病研究与发展经验,包括监管科学,药物宣传,政策和质量合规性;包括在加入Rocket之前支持7种药物批准•在领先的制药公司工作,并在Pfizer,J&J,Astrazeneca,Bristol-Myers Squibb,Novartis和Hoffmann La-Roche•启动的监管和安全奖学金计划中开始全球“ LightupForrare”运动•著名的行业思想领袖最近在《福布斯》杂志上进行了介绍•教育:学士学位的双学位。来自费城药学院的生物学和药学博士学位。纽约大学斯特恩商学院的执行MBA,专门从事公司财务,领导和战略。毕业于哈佛大学的高级商学院高级管理计划。
感兴趣的冲突:S.R.F.已获得Eli Lilly and Company,GlaxoSmithKline/Stiefel,Abbvie,Janssen,Janssen,Alovtech,VTV Ther-Apeutics,Bristol Myers Squibb,Samsung,Samsung,Samsung,ppifier,Boehringer Ingelheim,Amgen Inv. Helsinn, Sun Pharma, Almirall, Galderma, LEO Pharma, Mylan, Celgene, Valeant, Menlo, Merck & Co, Qurient Forte, Arena, Biocon, Accordant, Argenx, Sanofi, Regeneron, the National Biological Corporation, Caremark, Advance Medical, Suncare Research, Informa, UpToDate and the National Psoria- sis Foundation.他还是DRSCORE.com的创始人和多数所有者,也是CAUSA Research的创始人和所有者。R.O.P. 曾在诺华顾问委员会工作。 其他作者声明他们没有感兴趣的冲突。R.O.P.曾在诺华顾问委员会工作。其他作者声明他们没有感兴趣的冲突。
2024年第四季度的活动•澳大利亚药品局(TGA)决定不批准李卡纳姆布。Eisai has requested a reconsideration • The phase 3 study AHEAD 3-45 in preclinical Alzheimer's disease was fully recruited • Eisai completed the stepwise application for subcutaneous maintenance therapy with Leqembi in the US • New data for the BrainTransporter technology was presented, showing a dramatic increase of antibody delivery to the brain • Eisai lowered Leqembi outlook for fiscal year 2024年(2024年4月 - 2025年3月)。销售预计将达到JPY 42.5 B•EMA的咨询委员会CHMP发出了积极的建议,以批准欧盟的LeCanemab•Bioarctic与Bristol Myers Squibb(BMS)签署了一项全球独家许可协议(BMS),以提供生物极低的抗体的BAN1503和BAN2803。该协议正在等待批准,值得超过1.35 B加版本
诺和诺德、阿斯利康、安进、艾伯维、罗氏、葛兰素史克、礼来、赛诺菲、诺华、百健和百时美施贵宝均在 2023 年签署了至少一笔价值 10 亿美元或以上的交易。默克公司于 4 月收购了免疫学专家 Prometheus Biosciences,突破了 100 亿美元大关。今年最大的收购方当属辉瑞公司,该公司继续将其在新冠疫情中的商业成功转化为新的收购,于 3 月斥资 430 亿美元收购了 Seagen。Seagen 交易是自 2019 年 9 月艾伯维在疫情爆发前以 630 亿美元收购艾尔建以来最大的生命科学收购案。我们预计大型制药公司将在 2024 年继续进行这些更大规模的交易;2023 年的上升不是昙花一现,而是并购浪潮大规模回归的开始。
利益冲突声明 LAB 获得阿斯利康和安进的研究支持,并担任默克夏普和多姆公司、Arrowhead Pharmaceuticals、Chugai Pharma、阿斯利康、Genetech Inc.、Abbvie、BeiGene、Jazz Pharmaceuticals 的咨询/顾问。CMG 是阿斯利康、百时美施贵宝、Jazz Pharmaceuticals 和 MonteRosa 的顾问委员会成员,也是阿斯利康、百时美施贵宝和 Jazz Pharmaceuticals 的演讲局成员。CMG 还获得了阿斯利康的研究支持。CMD 获得了安进和阿斯利康的差旅补助,以及罗氏、默沙东和默克的个人演讲费。在生成本稿件的数据时,UP、CA、JS、JEPJT、GF 和 JU 是阿斯利康的员工和股东。所有其他作者声明没有竞争利益。