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CTX001用于输血依赖性β（β） - Thalassyaia
ctx001是一种离体研究基因编辑的疗法，目前正在评估患有依赖输血依赖β-核阿无血症（TDT）的患者，其中未经其未成熟的骨髓（haematopoietic）被检索。这些细胞经过设计以使它们产生γ-球蛋白，这是红细胞中存在的胎儿血红蛋白（血红蛋白F; HBF）的成分之一，通常在出生后一年以上产生。预计改性细胞会产生γ-球蛋白，这反过来又会导致胎儿血红蛋白的产生，当将胎儿血红蛋白移植回患者时。3,4预计该过程将增加新的红细胞的形成并减少贫血。使用CRISPR-CAS9（一种酶）与能够编辑特定基因的一小部分遗传物质（RNA）结合使用CRISPR-CAS9制造。ctx-001导致CRISPR-CAS9在一种称为BCL11A的蛋白质基因中产生缺陷，该蛋白通常会阻止γ-球蛋白的产生。这些缺陷阻止了BCL11A的产生，并允许产生γ-球蛋白。3 CTX001提高了HBF，并有可能提高TDT患者的输血需求。4 CTX001目前正在I/II期临床试验（NCT03655678; NCT04208529）中。参与者将在骨髓性调节后接受静脉注射（IV）注射。1,2
cogent™NGS分析管道快速启动指南
shasta_wga，请参阅用户手册以获取更多选项）•是demultiplex结果目录目录目录的完整路径•是基因组构建的名称（例如，HG38）•是使用Ginkggo使用CNV分析的bin大小。必须是500KB或1MB•是输入数据的读取长度。必须为76bp或151bp•是每个条形码所需的PE读数的最小数量，以保存在下游分析中。•是为分析结果创建的输出目录的完整路径•是Shasta或iCell8 System welllist，Illumina的示例表或TDT/CSV格式文件的完整路径。
NESC 传感器与仪器仪表学科概述
Singh Upendra LaRC - 团队负责人 Gaskin Jessica MSFC - TDT 副手 NASA Biagi Chris KSC Edwards William (Chris) LaRC Haw Magnus ARC Humphreys William (Tony) LaRC Hunter Gary GRC Li Jing ARC Conaty Carmel GSFC Santos Jose ARC Refaat Tamer LaRC Stahl H (Phil) MSFC Tonn Synthia GSFC Wells Nathan JSC Wollack Edward GSFC Yu Anthony GSFC Ericsson Aprille GSFC Reynolds Renee GSFC Gunapala Sarath JPL
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精油成分对类固醇生成细胞色素P450活性的影响
1 伯尔尼大学 Inselspital 儿童医院儿科内分泌、糖尿病和代谢科，瑞士伯尔尼 3010；katyayani.sharma@unibe.ch（KS）；angelolanzilotto@gmail.com（AL）；jibira.yakubu@unibe.ch（JY）；fsx728@alumni.ku.dk（ST）；therina.dutoit@unibe.ch（TDT）2 伯尔尼大学生物医学研究系转化激素研究项目，瑞士伯尔尼 3010；clarissa.voegel@insel.ch 3 伯尔尼大学细胞与生物医学科学研究生院，瑞士伯尔尼 3012 4 哥本哈根大学药物设计和药理学系，丹麦哥本哈根 2100； fsj@sund.ku.dk 5 伯尔尼大学附属医院肾病和高血压科，3010 伯尔尼，瑞士 * 通讯地址：amit.pandey@unibe.ch；电话：+41-31-632-9637
细胞、基因和 RNA 治疗前景
上个季度，I 期和 II 期临床试验中的基因治疗产品数量有所下降，延续了 2022 年第四季度的趋势。一种用于输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 或严重镰状细胞病 (SCD) 患者的疗法 exagamglogene autotemcel 或 exa-cel 已于第一季度申请批准。同样在基因治疗管线中，肿瘤学和罕见病仍然是总体和临床开发的主要领域。这两个领域仍然是非转基因细胞疗法管线开发的首要领域。在 RNA 管线中，罕见病仍然是最主要的靶向治疗领域，而抗癌疗法是第二大靶向领域。
（Sumit Kumar 5，！“ AN）办公室备忘录
l。中央消费委员会董事会成员（海关），北区税收部。新德里。（传真：23092628）。2。中央税和海关中央委员会成员（TT）。收入部。北部街区，新德里。 （23095479）3。 金融服务部财政部联合秘书。 银行部，新德里Jeevan Deep Buitding（传真23344462/23366797）。 4。 Shri Sanjiv，Udyogbhawan促进行业和内部贸易部（DPIIT）联合秘书。 新德里。 5。 新德里运输部运输部联合秘书。 6。 新德里Shastribhawan的石油和天然CAS部联合秘书（E）7。 农业部联合秘书。 植物保护，克里希布哈万。 新德里。 8。 科学技术部，SC'G'＆Head（TDT），Technology Bhavan，Mehrauli Road，新德里。 （Telef'ax：26862512 \9。 联合秘书。 生物技术部门。 科学技术部，7RH Floor，btock 2。 CGO复合物。 l-Odhi路。 新D; LHI -I L0 003。北部街区，新德里。（23095479）3。金融服务部财政部联合秘书。银行部，新德里Jeevan Deep Buitding（传真23344462/23366797）。4。Shri Sanjiv，Udyogbhawan促进行业和内部贸易部（DPIIT）联合秘书。新德里。5。新德里运输部运输部联合秘书。6。新德里Shastribhawan的石油和天然CAS部联合秘书（E）7。农业部联合秘书。植物保护，克里希布哈万。新德里。8。科学技术部，SC'G'＆Head（TDT），Technology Bhavan，Mehrauli Road，新德里。（Telef'ax：26862512 \9。联合秘书。生物技术部门。科学技术部，7RH Floor，btock 2。CGO复合物。 l-Odhi路。 新D; LHI -I L0 003。CGO复合物。l-Odhi路。新D; LHI -I L0 003。
流式细胞术
不成熟的标记 - TDT，CD34谱系特异性标记髓样-CMPO B细胞-CCD22/CCD22/CCD79A T细胞-CCD3谱系相关标记相关标记髓样-CONCON- COND13，CD13，CD13，CD33，CD117- CD14, CD4, cLysozyme Erythroid - CD36, CD71, CD105, CD235a (Glycophorin A), Hb Megakaryocytic - CD36, CD41, CD42, CD61 andCD62 B cell - CD19, CD22, CD20, cCD79a, CD10, cIgM, sIg T cell - Common - CD1a, CD2, CD5，CD7，CD10-其他 - CD4，CD8，CD3，NK Cell -CD16，CD56，CD57，CD57，CD94，CIR PDC -CD123，CD123，CD4，CD4，CD56，CD68，CD33，CD33，CD43，CD43，BDCA，BDCA， - PB SUBSET CD2，CD7，CD7，CD7，CD7
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。