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cp.phar.603 exagamglogene autotemcel（casgevy）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述exagamglogene自动赛（Casgevy™）是一种自体CD34+造血茎和祖细胞细胞疗法。fda批准的指示（s）用于治疗12岁及12岁以上的患者：•镰状细胞疾病（SCD）复发性血管熟悉的危机（VOCS）•依赖于输血依赖的β-核心疾病（TDT）政策/标准提供者必须提交临床图表，以启用其他临床表明或其他信息。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Casgevy是医学上需要的：I。初始批准标准
CasgevyTM (exagamglogene autotemcel)
镰状细胞病 (SCD) 镰状细胞病 (SCD) 是一组遗传性衰弱性血液疾病，由 β-珠蛋白基因突变引起，导致产生异常镰状血红蛋白 (HbS)。在 SCD 中，镰状红细胞变得僵硬，过早溶血导致贫血，无法将氧气输送到重要器官。这种疾病影响了美国 100,000 多人，每 365 个黑人新生儿中就有 1 个患有这种疾病，每 16,300 个西班牙裔美国人新生儿中就有 1 个患有这种疾病。严重感染的患者可能会出现各种并发症，如严重贫血、因小血管阻塞（血管闭塞性危象 [VOC]；镰状细胞危象）导致的反复急性疼痛性血管闭塞性事件 (VOE)、急性胸部综合征 (ACS；具有肺炎样症状的急性事件)、脑血管病、可能涉及骨骼、肾脏、心脏、肝脏和肺等的慢性器官损害或导致严重的感染性并发症，如功能性脾功能低下和过早死亡。治疗包括控制并发症、缓解疼痛、预防感染和尽量减少器官损害的措施。标准药物治疗包括药物治疗，如羟基脲 (Hydrea)、止痛药和输血。在基因疗法发展之前，对于有合适供体的患者，造血干细胞移植一直是一种治愈方法。基因疗法现在为没有愿意 HLA 匹配的家族供体的严重镰状细胞病成员提供了一种治疗选择。 β 地中海贫血 地中海贫血是指一系列疾病，其特征是一条或多条珠蛋白链生成减少或缺失。β 地中海贫血是由血红蛋白 β 基因座 (HBB，β 珠蛋白基因) 的变异 (突变) 引起的，导致 β 珠蛋白链生成受损。其严重程度各不相同，有些患者依赖定期输血，称为重型 β 地中海贫血；也称为输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)。地中海贫血影响了美国大约 2,000 名患者，其中 1,500 名患有 TDT。
二次组织细胞肉瘤中的二急性淋巴细胞白血病
腹部层析成像显示均匀增强的软组织密度后腹膜腹膜质量包含主动脉和下腔静脉，子宫笨重，腹水，腹水和一个笨重的固体右右附件空间，占据了病变。USG引导的附件质量活检，免疫染色显示肿瘤细胞对末端脱氧核苷酸转移酶（TDT）和CD20呈强阳性，CD3，CD3，CD3，CLOMOGRAGRANIN，突触素，突触possysin和desmin均为肿瘤细胞。骨髓检查显示70％的爆炸和细胞遗传分析显示，复杂的核型（> 3个异常）也包括TP53缺失（►图。1）。所有面板的反转录聚合酶链反应（RNA）为BCR-ABL，E2A-PBX，MLL-AF4和Tel-AML1融合转录本为阴性。该患者被归类为高风险前全部，并根据柏林 - 弗兰克富特协议（BFM 95）进行化学疗法。进取后，患者在临床上表现良好，没有有机疗法。她的外周血计数正常，骨髓完全处于形态缓解。经过1。5年的维护治疗后，患者出现了左侧的新发作lim，左臀部疼痛。没有其他宪法症状。在聚焦体格检查中，左髋部临时限制为40至45度；其余的运动是不受限制的。全身检查的其余部分是正常的。骨盆的磁共振成像暗示着左叶叶片的局灶性侵蚀，并在左叶窝中有大量收集。2）。进行了随后的骨髓抽吸物，没有发现所有复发的迹象。左右骨的核心活检表明，具有丰富的嗜酸性细胞质的非典型椭圆形到纺锤体细胞，带有液泡和多形囊泡，卵形，卵形对细胞的细胞核对CD163，cd45，cd45，cd45，cd45，cd45，cd45，ki-ki-kity sy的细胞核，cd163，cd45，kI-kI-67，kI-67，kI-67阴性，TDT和CD34负阴性，没有中间的反应性细胞，因此有利于诊断次级HS而没有任何复发的迹象（►图。正电子发射断层扫描显示在肺，胸膜，腹膜，胰腺和子宫的尾部，前腹壁，右臀区和
产品专论包括患者...
• 在动员、血液分离和清髓性调理开始之前，确认造血干细胞移植 (HSCT) 适合患者。 • CASGEVY 只能在具有干细胞移植经验以及治疗 SCD 和 TDT 患者经验的治疗中心使用。 • 仅供自体使用。如果患者特定标签上的信息与预期患者不符，请勿输注 CASGEVY。 • 仅供一次性单剂量静脉使用；请勿使用白细胞清除过滤器。 • 请勿对药品进行取样、改变或辐照。 • CASGEVY 必须在服用最后一剂清髓性调理剂后 48 小时至 7 天内给药。 • 可通过制造商获取其他教育材料，包括患者卡和医疗专业人员及患者/护理人员指南。
电子计划审查
o 如果您的工地地址位于班克斯市、加斯顿市或北普莱恩斯市管辖范围内，请上传市政府批准的工地平面图 • 在所有图纸的右上角留出 3” x 3” 的空白处，以便我们盖章批准 • 所有支持文件（工程、计算、桁架包等）必须作为完整文件上传到文档文件夹中（无需扫描每一页）。请确保工程印章可见，并且右上角没有任何内容无法被我们的印章覆盖。 • 上传平面图后，请完成任务，平面图将发送给许可技术人员进行审核。 • 请将重要通知和一居室和两居室检查表上传到文档文件夹中。否则，您的平面图将被拒绝。 • 必须将 TDT、North Bethany、Metro 和 THPRD 凭证上传到审阅者附件文件夹中才能获得信用。请不要将它们与您的申请一起通过电子邮件发送。
国防技术转让
他们的军事计划或交易他们的国防技术。一些国家倾向于与其他方合作开发新的国防技术。补偿军事开支减少的另一种流行方式是通过转让国防技术。对 TDT 的需求日益增长：一些发展中国家正在涌向成为区域国防工业中心。每个新中心都将能够向其他国家转让技术和出售武器。总体而言，主要结果是发达国家和发展中国家的国防工业能力扩大和扩散。由于所有主要武器生产国都采取了与其他国家合作分担开发成本并出口技术以达到可负担得起的经济体的政策，这导致供应过剩和向外国买家销售的激烈竞争。附带影响是逐渐和集体失去对来自世界各地的强大武器的目的地和处置的控制。尖端技术知识的不断扩散为国际关系注入了新的不确定因素和担忧。
国王陛下今日启程对阿曼进行国事访问
巴林促进和平、对话与全球团结 TDT | 麦纳麦 外交部长阿卜杜拉蒂夫·本·拉希德·阿勒扎亚尼博士阁下对巴林在国王哈马德·本·伊萨·阿勒哈利法陛下的领导下以及王储兼首相萨勒曼·本·哈马德·阿勒哈利法殿下的指导下所取得的外交成就及其在促进和平、对话和国际团结方面所发挥的作用表示赞赏。 国家人权委员会主席扎亚尼博士在巴林外交日发表声明，强调巴林王国对其长期以来建设性外交传统感到自豪，其特点是温和、开放，并优先通过对话实现全球安全、稳定和繁荣。部长对巴林外交先驱以及现任和前任外交部工作人员和外交使团表示感谢，感谢他们致力于提升巴林作为和平、宽容和尊重人权灯塔的声誉。（相关报道见第 2 页）
国王陛下向耐力杯冠军表示祝贺
加入预备役部队登记开放 TDT | 麦纳麦 巴林国防军 (BDF) 总司令部宣布开放登记，加入巴林国防军和国民警卫队预备役部队。在第一阶段，志愿登记仅对 BDF 和国民警卫队（军人、平民和退休人员）成员亲属的男性公民开放。在第二阶段，所有公民，包括女性，都可以登记。总司令部表示，这是预备役部队第一阶段的第三批招募。BDF 总司令表示，为保卫国土、维护国家安全、稳定和领土完整做出贡献是公民神圣的国家责任和荣誉。申请人应填写 BDF 网站上的表格，https：//www。bdf.bh。年龄在 18 至 55 岁之间的巴林国民有资格申请。年龄上限不适用于技术人员、专家或其他职责要求。申请人应品行良好，并且不应被判犯有违反荣誉或诚实的重罪或轻罪。候选人的身体状况应适合服兵役，并成功通过 BDF 军事医疗委员会的体检。
单个细胞中的关节谱系，转录组和表观基因组分析的高克隆条形码多样性的小鼠模型
细胞谱系历史及其分子状态编码组织发育和稳态的基本原理。当前的谱系录制小鼠模型的条形码多样性有限，单细胞谱系覆盖范围较差，从而排除了它们在由数百万个细胞组成的组织中的使用。在这里，我们开发了Darlin，这是一种改进的CAS9条形码小鼠系，它利用末端脱氧核苷酸转移酶（TDT）来增强30个CRISPR目标位点的插入事件，稳定地整合到3个不同的基因组基因座中。darlin是可诱导的，估计有〜10 18个层次条形码，并可以检测约60％的剖面单细胞中可用的条形码。使用Darlin，我们检查了发育中的造血干细胞（HSC）中的命运启动，并揭示了HSC迁移的独特特征。此外，我们为单个细胞中的共同介绍了一种方法来共同介绍DNA甲基化，染色质可及性，基因表达和谱系信息。darlin将在各种组织和生理环境中对谱系关系及其分子特征进行广泛的高分辨率研究。
Beyon Money向Megaprize广告系列获胜者提供BD10,000
国会议员对捐赠者资助的活动厅TDT进行投票|麦纳马计划在穆哈拉克大公园（Muharraq Grand Park）建造活动厅（由贵族捐助者资助），今天将在议会中投票。如果获得批准，它将为第三个选区居民提供婚礼和社区聚会的免费场地，从而使他们支付了雇用私人礼堂的巨大成本。MP穆罕默德·奥莱维（Mohammed Al Olaiwi）表示，该地区日益增长的人口没有适当的场所。“人们被迫以高价租用私人大厅。这不仅仅是一件额外的费用 - 这是对已经有足够支出的家庭的负担。”国会议员Al Olaiwi说。拟议的地点位于公园停车场的西部，捐赠者愿意支付全部的建筑法案。“这个项目不会使政府单一迪纳尔损失，”国会议员在一份声明中说。“这是解决真正问题的实用解决方案，它将使人们团结在一起。”更安全的汽油，更安全的房屋