XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemTDT
调试，交付和监视指南
A4C Agenda for Change ASH Action on Smoking and Health BCT Behaviour change technique CDTS Cut Down to Stop CLeaR CLeaR tobacco control self-assessment tool CO Carbon monoxide COPD Chronic obstructive pulmonary disease CQUIN Commissioning for Quality and Innovation DHSC Department of Health and Social Care FCTC Framework Convention on Tobacco Control FTCD Fagerström Test for Cigarette Dependence GSL General sales list HSI Heaviness of Smoking Index ICB Integrated Care Board ICS Integrated Care System JHWS Joint Health and Wellbeing Strategy JSNA Joint Strategic Needs Assessment LA Local Authority LGBTQ+ Lesbian, gay, bisexual, transgender, queer and ace LSSS Local Stop Smoking Service(s) LTP Long Term Plan MECC Making Every Contact Count MHRA Medicines and Healthcare products Regulatory Agency NCSCT National Centre for Smoking Cessation and Training NHS National Health Service NHSE NHS England NICE National Institute for Health and Care Excellence NRT Nicotine replacement therapy OHID Office for Health Improvement and Disparities PGD Patient group direction ppm Parts per million QOF Quality and Outcomes Framework R/M Routine and manual SCS Smoking Cessation Service SIGN Scottish Intercollegiate Guidelines Network SMI Severe mental illness SOP Standard operating procedure STP Standard治疗计划STS吸烟工具包研究TDA烟草依赖顾问TD烟草依赖服务TDT烟草依赖团队TLHC针对肺部健康检查VBA+关于吸烟谁世界卫生组织
瑞士公共评估报告Fruzaqla
ADA抗药物抗体吸收，分布，代谢，消除AE不良事件Alt丙氨酸氨基转移酶API API活性药物成分AST ASTASPATE ASPATESPARTATE ASPATE ASPATE ASPATE氨基转移酶ATC解剖学治疗酶ATC解剖学治疗化学分类系统AUC在plasma浓度浓度下的浓度为0-24-24-24 interval CI Confidence interval C max Maximum observed plasma/serum concentration of drug CYP Cytochrome P450 DDI Drug-drug interaction EMA European Medicines Agency ERA Environmental risk assessment FDA Food and Drug Administration (USA) GI Gastrointestinal GLP Good Laboratory Practice HLA Human leukocyte antigen HPLC High-performance liquid chromatography HSC Haematopoietic stem cell IC/EC 50半最大的抑制/有效浓度ICH国际协调IG IG IG IG IG IG IG IG IG INS INT国际非专有名称ITT意图对处理的LOQ LOQ LOQ列表MAH营销授权持有人最大最小最小最小最小MRHD最低最低最小值MRHD最大剂量N/A不适用（A）不适用（a）no（A）no观察到PBPK PLANS PLANS PLAMED PLAMED PLEMICAL PLEMICAL PLEMICAL PLEMICAL PLEMICAL PERSICICAD PERSICICIAD PEDICAICIACICATIC PADICACICAICIAD P. （EMA）PK药代动力学POPPK人群药代动力学PSP儿科研究计划（US FDA）RMP风险管理计划SAE SAE严重不良事件SCD SCD SWISSPAR SWISSPAR SWISSPAR瑞士公共评估报告TDT输血依赖性的β-硫代thalassemia thalassemia Teae治疗治疗emporthent Eversent tpa tpa tpa tpa tpa tpa and Medicinn. 2000年12月2日。 TPO 2018年9月21日关于治疗产品（SR 812.212.21）VOC VASO-COCCLUSIVE危机
卡斯格维； INN-exagamglogene autotemcel
该药物将接受额外监测，以便快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应，请参阅第 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 至 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量成分 2.1 一般描述 Casgevy（exagamgloid autotemcel）是一种含有富集的转基因自体 CD34 + 细胞群的产品，这些细胞含有使用 CRISPR/Cas9 技术在 BCL11A 基因的红系谱系特异性增强子区域进行体外编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPC）。 2.2 定性和定量组成 每瓶患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamgloid autotemcel，其浓度为批次依赖性的转基因自体 CD34+ 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中，其中含有总共 4 至 13 × 10 6 个细胞/mL 的 CD34+ 细胞富集群，配制在用于输注的冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升用于输液的分散液。有关药品的定量信息，包括要注射的小瓶数量（见第 6 节），均在用于运输的冷冻保存运输容器盖子内的批次信息表 (BIS) 中提供。已知作用的赋形剂：该药每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表，请参阅第 6.1 节。 3. 药物剂型 输液分散剂。半透明的细胞分散体用于灌注，不含异物颗粒。 4. 临床信息 4.1 治疗适应症 β-地中海贫血 Casgevy 适用于治疗 12 岁及以上、适合进行造血干细胞移植 (HSCT) 的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者，并且
案例报告
白细胞计数-8570/μL和血小板计数-235000/μL）。ct- interagraphyshow，通过增强长远端回肠的不规则，同心增厚，导致明显的腔狭窄和近端肠膨胀，暗示着感染性/炎症性病因。临床鉴别诊断包括结核病和克罗恩病。接受了小肠切除和吻合术，以减轻其阻塞性症状。总标本显示出昏暗的血清，增厚的回肠壁，并形成狭窄（图1A）。组织病理学揭示了一种细胞，浸润的透壁肿瘤，该肿瘤排列在肿瘤表中，导致绒毛褶皱的隐窝破坏和球茎构型（图1B，1C）。单个肿瘤细胞显示出肿瘤，卵形，凹痕核，明显的核仁，分散的染色质和细胞质少（图1D）。在免疫组织化学（IHC）上，肿瘤细胞对白细胞共同抗原（LCA）阳性，泛环蛋白为阴性（图2A，2B）。进一步的IHC面板显示，肿瘤细胞对PAN B淋巴细胞（CD [CD [二分法群）20，PAX [配对盒配对] 5，CD79A）PAN T-LYMPHOCYTE（CD3，CD5，CD4，CD4，CD4，CD8，CD8，CD8，CD8，CD4，CD4，CD45RO）和Histiocococycocycycimin（CD68，fist68，fist68，fistimin）。肿瘤细胞显示髓样标记髓过氧化物酶（MPO）和CD117的阳性（图2C，2D）。肿瘤细胞表现出对不成熟标记TDT（末端脱氧核苷酸转移酶）的局灶性阳性，而其他不成熟的标记（CD1A，CD10和CD34）为阴性。肿瘤细胞对ERG（ETS-族转录因子）呈阳性（图2F）。注意到T细胞标记物的异常阳性（CD43）（图2E）。基于组织学和IHC特征，对MS进行了最终诊断，并建议进行骨髓（BM）检查。BM抽吸和活检在正常范围内，爆炸没有增加。核分型揭示了正常的细胞遗传学研究。BM上AML面板的荧光 - Insitu杂交（FISH）为阴性。全身PET-CT显示出右脚窝的炎症后变化，而没有任何其他病变。在
果蝇肌原性抑制剂他的基因对于成人肌肉功能和肌肉干细胞维持至关重要
果蝇肌生成抑制剂他的基因是成人肌肉功能和肌肉干细胞维护的essen0al，Robert Mitchell-Gee*1，Robert Hoff*2，Robert Hoff*2，Kumar Vishal2,3，Daniel Hancock1，Daniel Hancock1，Sam McKitrick4，Sam McKitrick4，Cristina newnes newnes newnes-quipperjeta1，tyna and crippation and tyanna l.lovator richana l.lovator，richanna l.lova。 taylor1+ 1。生物科学学院，加的夫大学，加的夫，CF10 3AX，英国。2。圣地亚哥州立大学生物学系，圣地亚哥，加利福尼亚州92182，美国3。圣何塞州立大学生物科学系，圣何塞，加利福尼亚州95192，美国4。 新墨西哥大学的生物学系，美国新墨西哥州87131，美国 *这些作者同样贡献了 +通讯作者：taylormv@cardiff.ac.uk摘要脊椎动物肌肉纤维的群群群群肌肉干细胞（Muscs），或“卫星细胞），或“卫星细胞”，对肌肉的增长，可容纳肌肉，可容纳和修复。 在果蝇中，直到最近才描述了具有相似特征的成年MUSC。 这打开了果蝇系统，用于分析MUSC在肌肉维护，修复和衰老中的运作方式。 在这里，我们表明HIM基因在成年肌肉祖细胞（AMP）或成肌细胞中表达，这使成年果蝇胸腔飞行和跳跃肌肉表达。 值得注意的是，我们还表明，他在飞行肌肉中表达了他，将他识别为这些昆虫MUSC的第二个遗传标记。 然后我们探索了他的功能。 他的突变体破坏了胸跳肌肉的组织，导致跳跃能力降低。 他的突变体还减少了成肌细胞的池，会发展为飞行肌肉。 2015; Laurichesse and Soler 2020）。圣何塞州立大学生物科学系，圣何塞，加利福尼亚州95192，美国4。新墨西哥大学的生物学系，美国新墨西哥州87131，美国 *这些作者同样贡献了 +通讯作者：taylormv@cardiff.ac.uk摘要脊椎动物肌肉纤维的群群群群肌肉干细胞（Muscs），或“卫星细胞），或“卫星细胞”，对肌肉的增长，可容纳肌肉，可容纳和修复。 在果蝇中，直到最近才描述了具有相似特征的成年MUSC。 这打开了果蝇系统，用于分析MUSC在肌肉维护，修复和衰老中的运作方式。 在这里，我们表明HIM基因在成年肌肉祖细胞（AMP）或成肌细胞中表达，这使成年果蝇胸腔飞行和跳跃肌肉表达。 值得注意的是，我们还表明，他在飞行肌肉中表达了他，将他识别为这些昆虫MUSC的第二个遗传标记。 然后我们探索了他的功能。 他的突变体破坏了胸跳肌肉的组织，导致跳跃能力降低。 他的突变体还减少了成肌细胞的池，会发展为飞行肌肉。 2015; Laurichesse and Soler 2020）。新墨西哥大学的生物学系，美国新墨西哥州87131，美国 *这些作者同样贡献了 +通讯作者：taylormv@cardiff.ac.uk摘要脊椎动物肌肉纤维的群群群群肌肉干细胞（Muscs），或“卫星细胞），或“卫星细胞”，对肌肉的增长，可容纳肌肉，可容纳和修复。在果蝇中，直到最近才描述了具有相似特征的成年MUSC。这打开了果蝇系统，用于分析MUSC在肌肉维护，修复和衰老中的运作方式。在这里，我们表明HIM基因在成年肌肉祖细胞（AMP）或成肌细胞中表达，这使成年果蝇胸腔飞行和跳跃肌肉表达。值得注意的是，我们还表明，他在飞行肌肉中表达了他，将他识别为这些昆虫MUSC的第二个遗传标记。然后我们探索了他的功能。他的突变体破坏了胸跳肌肉的组织，导致跳跃能力降低。他的突变体还减少了成肌细胞的池，会发展为飞行肌肉。2015; Laurichesse and Soler 2020）。在飞行肌肉本身中，他的突变体的MUSC数量依赖于年龄，这表明他是维持成年肌肉干细胞种群所必需的。此外，MUSC的这种下降与功能效应相吻合：飞行能力的年龄下降。总的来说，他是果蝇成人MUSC的新颖标志，并且在老化过程中需要保持MUSC数量和飞行能力。介绍。在水果中，果蝇果蝇已证明了研究人员探索肌肉发育的遗传和细胞基础的宝贵模型（Dobi等人在发育过程中，果蝇经历了两波骨骼肌肌发生。胚胎发生过程中的第一个引起了使用ungl pupagon的幼虫肌肉。第二波在普帕奇（Pupagon）期间形成了在成年型中发现的各种肌肉，这些肌肉持续了两个到三个月。不同的成年肌肉是由成年肌肉祖细胞（AMP）引起的，这是一种干细胞populagon，在胚胎发生过程中被放在一边，然后在幼虫寿命中增殖。成年肌肉包括由机翼圆盘AMP形成的胸间间接肌（IFMS）和跳跃肌肉（也称为TDT，TDT，TREGAL的to骨抑制剂），这些肌肉是由与T2间胸乳清盘（Jaramillo et e e2009）。
定义依赖输血依赖性的β-...
1。Betts M，PA Flight PA，Paramore LC，Tian L，Milenkovic D，ShethS。疾病负担的系统文献回顾 - 依赖于输血依赖的β-地中海疾病。临床。2020; 42（2）：322-337 E322。2。Galanello R，Origa R. Beta-Thalassemia。orphanet j Rare。2010; 5：11。3。Origa R. Beta-thalassya。遗传学。2017; 19（6）：609-619。 4。 Thompson AA，Walters MC，Kwiatkowski J等。 基因治疗依赖输血依赖性β-甲性贫血的患者。 n Engl J Med。 2018; 378（16）：1479-1493。 5。 Jaing TH，Chang Ty，Chen SH，Lin CW，Wen YC，Chiu CC。 β-核阿无血症的分子遗传学：叙事评论。 医学（巴尔的摩）。 2021; 100（45）：E27522。 6。 Cappellini MD，Farmakis D，Porter J，Taher A. 输血依赖性thalassymia（TDT）的指南。 2021。 2021 https://thalassaemia.org.cy/wp-content/uploads/2021/06/ guideLine-4th-single-page.pdf 7。 Cappellini MD，Porter JB，Viprakasit V，Taher AT。 β-甲弥弥济于治疗的范式转变：我们将如何通过新的疗法管理这种古老的疾病？ 血液复兴。 2018; 32（4）：300-311。 8。 taher，Musallam KM，Cappellini MD。 beta-thalassemias。 n Engl J Med。 2021; 384（8）：727-743。 9。 汉密尔顿JL，KizhakkeDathu Jn。 聚合纳米载体用于治疗系统性铁超载。 10。2017; 19（6）：609-619。4。Thompson AA，Walters MC，Kwiatkowski J等。基因治疗依赖输血依赖性β-甲性贫血的患者。n Engl J Med。2018; 378（16）：1479-1493。 5。 Jaing TH，Chang Ty，Chen SH，Lin CW，Wen YC，Chiu CC。 β-核阿无血症的分子遗传学：叙事评论。 医学（巴尔的摩）。 2021; 100（45）：E27522。 6。 Cappellini MD，Farmakis D，Porter J，Taher A. 输血依赖性thalassymia（TDT）的指南。 2021。 2021 https://thalassaemia.org.cy/wp-content/uploads/2021/06/ guideLine-4th-single-page.pdf 7。 Cappellini MD，Porter JB，Viprakasit V，Taher AT。 β-甲弥弥济于治疗的范式转变：我们将如何通过新的疗法管理这种古老的疾病？ 血液复兴。 2018; 32（4）：300-311。 8。 taher，Musallam KM，Cappellini MD。 beta-thalassemias。 n Engl J Med。 2021; 384（8）：727-743。 9。 汉密尔顿JL，KizhakkeDathu Jn。 聚合纳米载体用于治疗系统性铁超载。 10。2018; 378（16）：1479-1493。5。Jaing TH，Chang Ty，Chen SH，Lin CW，Wen YC，Chiu CC。β-核阿无血症的分子遗传学：叙事评论。医学（巴尔的摩）。2021; 100（45）：E27522。6。Cappellini MD，Farmakis D，Porter J，Taher A. 输血依赖性thalassymia（TDT）的指南。 2021。 2021 https://thalassaemia.org.cy/wp-content/uploads/2021/06/ guideLine-4th-single-page.pdf 7。 Cappellini MD，Porter JB，Viprakasit V，Taher AT。 β-甲弥弥济于治疗的范式转变：我们将如何通过新的疗法管理这种古老的疾病？ 血液复兴。 2018; 32（4）：300-311。 8。 taher，Musallam KM，Cappellini MD。 beta-thalassemias。 n Engl J Med。 2021; 384（8）：727-743。 9。 汉密尔顿JL，KizhakkeDathu Jn。 聚合纳米载体用于治疗系统性铁超载。 10。Cappellini MD，Farmakis D，Porter J，Taher A.输血依赖性thalassymia（TDT）的指南。2021。2021 https://thalassaemia.org.cy/wp-content/uploads/2021/06/ guideLine-4th-single-page.pdf 7。Cappellini MD，Porter JB，Viprakasit V，Taher AT。β-甲弥弥济于治疗的范式转变：我们将如何通过新的疗法管理这种古老的疾病？血液复兴。2018; 32（4）：300-311。 8。 taher，Musallam KM，Cappellini MD。 beta-thalassemias。 n Engl J Med。 2021; 384（8）：727-743。 9。 汉密尔顿JL，KizhakkeDathu Jn。 聚合纳米载体用于治疗系统性铁超载。 10。2018; 32（4）：300-311。8。taher，Musallam KM，Cappellini MD。beta-thalassemias。n Engl J Med。2021; 384（8）：727-743。9。汉密尔顿JL，KizhakkeDathu Jn。聚合纳米载体用于治疗系统性铁超载。10。mol细胞。2015; 3：3。Brittenham GM。 铁螯合治疗，用于输血过负荷。 n Engl J Med。 2011; 364（2）：146-156。 11。 Pennell DJ，Berdoukas V，Karagiorga M等。 在β-地中海贫血的主要患者患有无症状心肌side病的主要患者中，脱氟丙酮或脱脂氧胺的随机对照试验。 血。 2006; 107（9）：3738-3744。 12。 Tanner MA，Galanello R，Dessi C等。 使用心血管磁共振共鸣，对脱氟胺和去肌铁对心肌铁的联合治疗对心肌铁的效果的随机，安慰剂控制，双盲试验。 循环。 2007; 115（14）：1876-1884。 13。 Cappellini MD，Bejaoui M，Agaoglu L等。 在成人和小儿贫血患者中，具有deferra-sirox的铁螯合作用：在5年的随访中，疗效和安全性。 血。 2011; 118（4）：884-893。 14。 taher，Cappellini MD。 beta- thalasalassya的luspatercept：超出红细胞输血。 专家意见Biol Ther。 2021; 21（11）：1363-1371。 15。 Shah FT，Sayani F，Trompeter S，Drasar E，Piga A. β-核阿无血症输血的挑战。 血液复兴。 2019; 37：100588。 16。 Shenoy S，Walters MC，Ngwube A等。 使用降低的强度调节：URTH试验，对丘脑的儿童进行无关的供体移植。 生物血骨髓移植。 17。Brittenham GM。铁螯合治疗，用于输血过负荷。n Engl J Med。2011; 364（2）：146-156。11。Pennell DJ，Berdoukas V，Karagiorga M等。在β-地中海贫血的主要患者患有无症状心肌side病的主要患者中，脱氟丙酮或脱脂氧胺的随机对照试验。血。2006; 107（9）：3738-3744。 12。 Tanner MA，Galanello R，Dessi C等。 使用心血管磁共振共鸣，对脱氟胺和去肌铁对心肌铁的联合治疗对心肌铁的效果的随机，安慰剂控制，双盲试验。 循环。 2007; 115（14）：1876-1884。 13。 Cappellini MD，Bejaoui M，Agaoglu L等。 在成人和小儿贫血患者中，具有deferra-sirox的铁螯合作用：在5年的随访中，疗效和安全性。 血。 2011; 118（4）：884-893。 14。 taher，Cappellini MD。 beta- thalasalassya的luspatercept：超出红细胞输血。 专家意见Biol Ther。 2021; 21（11）：1363-1371。 15。 Shah FT，Sayani F，Trompeter S，Drasar E，Piga A. β-核阿无血症输血的挑战。 血液复兴。 2019; 37：100588。 16。 Shenoy S，Walters MC，Ngwube A等。 使用降低的强度调节：URTH试验，对丘脑的儿童进行无关的供体移植。 生物血骨髓移植。 17。2006; 107（9）：3738-3744。12。Tanner MA，Galanello R，Dessi C等。 使用心血管磁共振共鸣，对脱氟胺和去肌铁对心肌铁的联合治疗对心肌铁的效果的随机，安慰剂控制，双盲试验。 循环。 2007; 115（14）：1876-1884。 13。 Cappellini MD，Bejaoui M，Agaoglu L等。 在成人和小儿贫血患者中，具有deferra-sirox的铁螯合作用：在5年的随访中，疗效和安全性。 血。 2011; 118（4）：884-893。 14。 taher，Cappellini MD。 beta- thalasalassya的luspatercept：超出红细胞输血。 专家意见Biol Ther。 2021; 21（11）：1363-1371。 15。 Shah FT，Sayani F，Trompeter S，Drasar E，Piga A. β-核阿无血症输血的挑战。 血液复兴。 2019; 37：100588。 16。 Shenoy S，Walters MC，Ngwube A等。 使用降低的强度调节：URTH试验，对丘脑的儿童进行无关的供体移植。 生物血骨髓移植。 17。Tanner MA，Galanello R，Dessi C等。使用心血管磁共振共鸣，对脱氟胺和去肌铁对心肌铁的联合治疗对心肌铁的效果的随机，安慰剂控制，双盲试验。循环。2007; 115（14）：1876-1884。 13。 Cappellini MD，Bejaoui M，Agaoglu L等。 在成人和小儿贫血患者中，具有deferra-sirox的铁螯合作用：在5年的随访中，疗效和安全性。 血。 2011; 118（4）：884-893。 14。 taher，Cappellini MD。 beta- thalasalassya的luspatercept：超出红细胞输血。 专家意见Biol Ther。 2021; 21（11）：1363-1371。 15。 Shah FT，Sayani F，Trompeter S，Drasar E，Piga A. β-核阿无血症输血的挑战。 血液复兴。 2019; 37：100588。 16。 Shenoy S，Walters MC，Ngwube A等。 使用降低的强度调节：URTH试验，对丘脑的儿童进行无关的供体移植。 生物血骨髓移植。 17。2007; 115（14）：1876-1884。13。Cappellini MD，Bejaoui M，Agaoglu L等。在成人和小儿贫血患者中，具有deferra-sirox的铁螯合作用：在5年的随访中，疗效和安全性。血。2011; 118（4）：884-893。 14。 taher，Cappellini MD。 beta- thalasalassya的luspatercept：超出红细胞输血。 专家意见Biol Ther。 2021; 21（11）：1363-1371。 15。 Shah FT，Sayani F，Trompeter S，Drasar E，Piga A. β-核阿无血症输血的挑战。 血液复兴。 2019; 37：100588。 16。 Shenoy S，Walters MC，Ngwube A等。 使用降低的强度调节：URTH试验，对丘脑的儿童进行无关的供体移植。 生物血骨髓移植。 17。2011; 118（4）：884-893。14。taher，Cappellini MD。beta- thalasalassya的luspatercept：超出红细胞输血。专家意见Biol Ther。2021; 21（11）：1363-1371。15。Shah FT，Sayani F，Trompeter S，Drasar E，Piga A.β-核阿无血症输血的挑战。血液复兴。2019; 37：100588。 16。 Shenoy S，Walters MC，Ngwube A等。 使用降低的强度调节：URTH试验，对丘脑的儿童进行无关的供体移植。 生物血骨髓移植。 17。2019; 37：100588。16。Shenoy S，Walters MC，Ngwube A等。使用降低的强度调节：URTH试验，对丘脑的儿童进行无关的供体移植。生物血骨髓移植。17。2018; 24（6）：1216-1222。 Cappellini MD，Viprakasit V，Taher AT等。 在依赖输血依赖性β-丘脑贫血患者的Luspacept的3期试验。 n Engl J Med。 2020; 382（13）：1219-1231。 18。 Cappellini MD，Motta I. 在输血依赖和非依赖性thalassycly中的新治疗靶标。 血液学和Soc-hema-tol教育计划。 2017; 2017（1）：278-283。2018; 24（6）：1216-1222。Cappellini MD，Viprakasit V，Taher AT等。在依赖输血依赖性β-丘脑贫血患者的Luspacept的3期试验。n Engl J Med。2020; 382（13）：1219-1231。18。Cappellini MD，Motta I. 在输血依赖和非依赖性thalassycly中的新治疗靶标。 血液学和Soc-hema-tol教育计划。 2017; 2017（1）：278-283。Cappellini MD，Motta I.在输血依赖和非依赖性thalassycly中的新治疗靶标。血液学和Soc-hema-tol教育计划。2017; 2017（1）：278-283。2017; 2017（1）：278-283。
casgevy，inn-exagamgloglogene autotemcel（CD34+细胞）
该药物受到其他监测的约束，这将加快发现有关您安全的新信息。 div>邀请卫生专业人员通知怀疑不良反应。 div>请参阅第4.8节，包括有关如何通知它们的信息。 div>1。casgevy药物名称4-13×10 6细胞/ml灌注2。2.2定性和定量组成的casgevy患者的每个特定小瓶都包含exagamglogén自动组成的浓度，取决于CD34细胞批次 +遗传富集的修改自动疗法医生。 div>该药物的条件是在一个或多个小瓶上，该小瓶包含4-13×10 6个细胞/ml CD34 +可行的富集细胞，悬浮在交叉溶液中。 div>每条道路含有1.5至20 ml的灌注分散体。 div>在批次信息表（LIS）中介绍了药物的定量信息，包括要管理的道路数量（请参阅第6节），这些信息可以在用于运输的低温容器的封面中找到。 div><具有已知作用的ISON（S）每毫升含有50毫克的二甲基硫氧化物（DMSO）。 div>3。4。这种药物含有3.5毫克的每毫升钠。 div>要查阅赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。 div>灌注的药物形式分散体。 div>一种半透明细胞分散灌注，无外来颗粒。 div>临床数据4.1治疗指示β-疟疾casgevy用于治疗依赖于造血性干细胞移植（CMH）的12年患者的输血依赖性β-tlasmia（DTT），并且没有组织相关的相关CMH供体。 div>