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SANGAMO THERAPEUTICS, INC.
本报告中包含的部分陈述属于《1933 年证券法》（经修订）第 27A 条和《1934 年证券交易法》（经修订）第 21E 条所定义的“前瞻性陈述”。这些陈述与我们的未来事件有关，包括我们预期的运营、研究、开发、制造和商业化活动、临床试验、经营业绩和财务状况。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。前瞻性陈述可能包括但不限于以下陈述：
奇努克治疗公司
目录 页码 第一部分 项目 1. 业务 4 项目 1A. 风险因素 34 项目 1B. 未解决的员工评论 72 项目 2. 财产 72 项目 3. 法律诉讼 72 项目 4. 矿山安全披露 72 第二部分 项目 5. 注册人普通股市场、相关股东事项及发行人购买的股权证券 73 项目 6. 选定的财务数据 73 项目 7. 管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 74 项目 7A. 关于市场风险的定量和定性披露 83 项目 8. 财务报表和补充数据 84 项目 9. 会计和财务披露方面的变化以及与会计师的分歧 121 项目 9A. 控制和程序 121 项目 9B.其他信息 122 第三部分 项目 10. 董事、高级管理人员和公司治理 123 项目 11. 高级管理人员薪酬 129 项目 12. 某些实际所有人和管理层的证券所有权以及相关股东事宜 137 项目 13. 某些关系和相关交易以及董事独立性 139 项目 14. 主要会计费用和服务 139 第四部分 项目 15. 附件、财务报表附表 141 项目 16 10-K 表格摘要 143 签名 144
MERSANA THERAPEUTICS, INC.
• 总结：为迎接 2020 年上半年 XMT-1536 的 I 期更新，我们进行了更深入的研究，以突出我们对 XMT-1536 的最新想法。总体而言，尽管 XMT-1536 在开发初期存在风险，但我们仍然认为风险/回报具有吸引力（相关注释生存还是毁灭：NaPi2b 会成为转折点吗？）。领先项目 XMT-1536 是一种处于 I 期开发的靶向 NaPi2b 的抗体-药物偶联物 (ADC)。重要的是，NaPi2b 代表着潜在的重大商业机会，其在肺癌和卵巢癌等大型肿瘤适应症中的表达水平 >60%。初始 I 期数据已在 2019 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 上公布，显示出早期活动信号。然而，MRSN 仍然是一个“展示故事”，因为迄今为止披露的 XMT-1536 数据仍处于早期阶段，并且在 2019 年初停产 XMT-1522（HER2 靶向 ADC）后存在历史平台担忧。我们认为当前的水平对投资者来说是一个有吸引力的切入点。MRSN 被列为我们 2020 年的首选之一（链接说明：2020 年展望：新兴肿瘤学 - KURA、MRSN 和 REPL 首选）。虽然该故事仍然存在风险（包括与 NaPi2b 相关的目标风险和过去的失望，例如罗氏的抗 NaPi2b ADC、lifastuzumab vedotin），但有理由相信 XMT-1536 能够成功（包括 MRSN 的 ADC 结构的改进和比罗氏更高的有效剂量）。在本报告中，我们回顾了迄今为止提供的数据，并强调了我们在 1H20 更新之前的最新想法。我们通过两位 MEDACorp KOL（其中一位参与了 lifastuzumab vedotin 的临床开发）的额外投入来补充我们过去的工作（链接在上面）。MRSN 由经验丰富的管理团队领导，随着 XMT-1536 和 MRSN 平台在未来临床更新中的风险降低，我们对长期升值的潜力仍持乐观态度。重申 OP。
补体疗法的未来
补体既是进化的产物，也是科学的产物。它比适应性免疫早了大约 6 亿年，于 1905 年由 Jules Bordet 和 Paul Ehrlich 首次描述。大多数科学家和临床医生都忽视了补体系统的存在，因为他们认为它很复杂，而且它与人类疾病发病机制的相关性尚不清楚。最近，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 pegcetacoplan 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和地图状萎缩 (GA)、avacincaptad pegol 用于治疗 GA，以及 iptacopan 和 danicopan 用于治疗 PNH，我们正处于补体靶向疗法的关键时刻。许多公司和学术机构正在开发下一代补体疗法，这导致竞争日益激烈。如果从血清补体级联来看，所有 3 种途径现在都有生物技术或制药行业参与者拥有 1 种或多种临床阶段抑制剂，预计这些抑制剂将在未来几年内获得 FDA 批准。此外，由于补体介导疾病中临床验证的靶点数量有限，未来几年该领域的竞争将进一步加剧。在这篇评论中，我们将讨论导致开发当前一批 FDA 批准的补体疗法的学术发现的时间表。接下来，我们将讨论日益拥挤的补体治疗领域以及近二十年来出现的支撑未来创新的科学进步，包括我们对补体生物学理解的进步，例如局部和细胞内补体、新兴补体靶点、补体和非补体疗法的组合方法以解锁新的疾病适应症和新技术，例如基因治疗。我们还将全面概述基因治疗领域以及如何利用它来针对补体失调。
基于癫痫的治疗疗法
影响了全世界超过7000万患者，癫痫是一种慢性神经系统疾病，其特征是间歇性神经元排放的间歇性爆发。1的表现是可变的，但反映了癫痫病焦点的独特环境和生物学。2用抗癫痫药（AED）的药理学治疗仅支持，对于多达30％的患者而言，预防癫痫发作不足。 3虽然手术切除可以在颞叶癫痫（TLE）的难治性病例中治愈，但它需要认知障碍的风险。 4，随着干细胞治疗在帕金森氏病中脊髓损伤和多巴胺能神经元替代的催化再生中的成功，人们对探索其适用于其他中枢神经系统病理的适用性引起了人们的兴趣，这些病理可能会受益于干细胞诱导的可塑性和恢复。 5–72用抗癫痫药（AED）的药理学治疗仅支持，对于多达30％的患者而言，预防癫痫发作不足。3虽然手术切除可以在颞叶癫痫（TLE）的难治性病例中治愈，但它需要认知障碍的风险。4，随着干细胞治疗在帕金森氏病中脊髓损伤和多巴胺能神经元替代的催化再生中的成功，人们对探索其适用于其他中枢神经系统病理的适用性引起了人们的兴趣，这些病理可能会受益于干细胞诱导的可塑性和恢复。5–7
Chordia Therapeutics株式会社
2 [如何提供]下面列出的金融工具贸易公司以下部分列出了下面的部分，该部分总结了2024年6月6日的承销价格（140.76日元）（140.76日元），（以下是在此处称为“承保人”的申请书（以下是与该公司的申请书）（以下情况下），该公司与该公司的申请达成了一致（以下情况下）。接受购买交易，并以与承保价格（发行价格153日元）不同的价格持有国内招聘。承销商将在付款日之前向公司支付承保价格的总额，而国内发行总额的总差额将是承销商的收益。公司不向承销商支付承销费。该优惠将以由图书构建方法确定的价格确定的价格，如东京证券交易所公司规定的“证券上市规定”第246条所定义的价格（以下称为“交易所”）（这是“交易所”（意味着投资者在求出临时价格或销售价格上都在启用份额的临时价格等，然后启用股票的份额等，然后启用份额等。对于股票）。 <“书本构建方法”中的“发行数字有限公司”列中的数字纠正：校正“ 9,100,000”至“ 8,087,600”至“ 8,087,600”至“总价（YEN）”列“书籍构建方法”中的列：校正为“ 1,106,105,000”至“ 983,047,780”的数量（Yen），（ “ 619,528,000”至“ 569,205,288”至“已发行公司的数量，有限公司”列中的“总（总股票）”：更正“ 9,100,000”至“ 8,087,600”至“ 8,087,600”，“ 8,087,600”“总发行价格（Yen）”列中的总（YEN）”列（YEN）”（YEN）”（YEN）”（Yen）”（YEN）”（YEN）“总发行股票”（for Insubsees）。 “ 983,047,780”列中的“总（总发行股）”：更正“ 619,528,000”至“ 569,205,288” <边际通知的校正> 4。发行总数，发行总额，发行总额和资本投资总量与日本出售的股票数量相关。有关在海外出售的股票数量的信息，请参阅“有关产品或产品的特殊信息4。 5。根据《公司法》，资本投资的总额是增加资本。 6。在这次招聘中，我们将考虑需求状况并通过过度分组出售。有关使用过度共享的销售，请参阅“第二批提供准则1。出售股票（使用过度共计销售）”和“ 2。销售条件（销售使用过度共计）”。 7。与此要约有关的锁定协议已达成。有关详细信息，请参阅“有关招聘或销售的特殊信息：3。有关锁定的信息”。 （注）6。删除全文和7.8。更改号码
Arecor Therapeutics plc
ICR Consilium Chris Gardner, David Daley, Lindsey Neville Tel: +44 (0) 20 3709 5700 Email: arecor@consilium-comms.com Notes to Editors About Arecor Arecor Therapeutics plc is a globally focused biopharmaceutical company transforming patient care by bringing innovative medicines to market through the enhancement of existing therapeutic products.通过应用我们创新的专有技术平台Arestat™，我们正在开发糖尿病和其他指示中专有产品的内部投资组合，并与领先的药品和生物技术公司合作以提供治疗产品。Arestat™平台由广泛的专利组合支持。有关更多详细信息，请访问我们的网站www.arecor.com
用于人类治疗的精准神经技术
越来越明显的是，与人类神经系统进行有针对性的互动可以改善人类多种疾病状态和认知领域的状况。深部脑刺激 (DBS) 就是一个存在的证据，它已经获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗帕金森病和特发性震颤 [3] 等运动障碍，以及癫痫 [4] 等神经系统疾病。新兴研究表明，DBS 可以有效治疗比以前预想的更广泛的疾病，包括难治性抑郁症 [5] 、情绪障碍和焦虑症 [6] 、创伤后应激障碍 [7] 、物质成瘾 [8] ，甚至可能是阿尔茨海默病 [9] ，这表明广大民众都可能从神经技术中受益。
基于 CRISPR 的治疗的 CMC 策略
CMC（化学、制造和控制）是药物开发的一个重要方面，它发生在产品生命周期的每个步骤中，并采用适合阶段的流程来确保药品的质量、安全性和有效性。从最初的开发到临床试验和商业发布，CMC 都是一个关键组成部分。随着临床项目的进展，FDA 对 CMC 数据的期望变得更加严格，凸显了该模块在维护药品质量和安全方面的重要性。在临床研究的所有阶段和后续阶段都需要应用现行良好生产规范 (cGMP)。将质量体系和 cGMP 与开发不同阶段的活动结合起来是一种得到监管机构认可和支持的范例。此外，CMC 模块，即质量模块，是通用技术文件 (CTD) 的关键部分，FDA 要求所有新药临床试验 (IND) 和 BLA 提交都提供该文件。CMC 数据的充分性会对监管部门的批准以及从临床试验到市场批准的整个过程产生重大影响。 FDA 提供了与 CMC 相关的具体指南和法规，以指导申办方开发和汇编足够的信息以供提交。在产品开发过程中，药物开发商必须确保全面涵盖所有 CMC 方面。以下任何领域的知识和数据不足都可能导致临床暂停或产品开发计划延迟，从而造成严重的财务影响，尤其是对于规模较小的生物技术公司而言：