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ASHP 药学和治疗学指南...
处方集是一份不断更新的可用药物和相关信息清单，代表医生、药剂师和其他临床医生在诊断、预防或治疗疾病和促进健康方面根据临床证据做出的临床判断。处方集包括但不限于药物和药物相关产品或设备的清单、药物使用政策、重要的辅助药物信息、决策支持工具和组织指南。处方集系统是一个持续的过程，医疗保健组织通过该过程制定有关药物、疗法和药物相关产品（包括药物输送设备）使用的政策，并确定最合适、最安全、最具成本效益的政策，以最好地满足特定患者群体的健康利益。1 处方集系统用于许多不同的环境，包括医院、急症护理机构、家庭护理环境和长期护理机构，以及医疗保险、医疗补助、保险公司和管理式医疗组织等付款人。许多组织
RNA 治疗药物生产的强化
章节标题 0.0 执行摘要 0.1 挑战总结 0.6 总结性发现 0.7 建议采取的行动 1.0 使命——为未来变革提供预见 1.1 应对未来劳动力挑战 1.2 技能价值链 1.3 劳动力预见 1.4 使用的方法——原则和实施 1.5 预测和预见 1.6 结果——见解和建议 2.0 将挑战和解决方案与国家优先事项相结合 2.1 挑战的定位和背景 2.2 针对所选优先技术解决方案的劳动力预见 3.0 结果——发现 3.1 发现、方法和介绍 3.2 对组织变革的洞察 3.3 职业变革洞察 3.4 发现总结 4.0 建议 4.1 发现的使用 4.2 未来与现状 4.3 建议采取的行动 5.0 附录
AHCCCS 药学和治疗学委员会
− 男性性腺功能低下是由于睾酮生成不足引起的，其特征是血清浓度低。性腺功能低下可能表现为睾酮缺乏、不育或两者兼有 − 表现症状主要取决于患者发病时的年龄，可能包括阳痿、性欲减退、疲劳、精力不振、情绪低落、抑郁和第二性征退化 − 男性性腺功能低下的潜在风险包括骨质疏松症、性功能障碍、抑郁和心血管疾病 − 30 岁以后，男性的睾酮水平每年下降速度高达 2% − 性腺功能低下的原因分为原发性（因睾丸衰竭引起）或继发性（因下丘脑或垂体衰竭引起） − 两种类型的性腺功能低下都可能是由遗传（先天性）或后天因素引起的 − 导致原发性性腺功能低下的疾病包括隐睾、双侧扭转、睾丸炎、睾丸消失综合征、睾丸切除术、化疗、放射疗法、酒精或重金属毒性损伤、睾丸感染（如腮腺炎）和染色体异常，如克氏综合征 − 患者通常表现为睾酮水平低、促卵泡激素 (FSH) 和黄体生成素 (LH) 水平升高 − 继发性（促性腺激素不足）性腺功能低下，包括特发性促性腺激素或黄体生成素释放激素 (LHRH) 缺乏症，以及肿瘤、创伤或辐射导致的垂体下丘脑损伤 − 继发性性腺功能低下患者的睾酮水平较低，FSH 和 LH 水平较低或处于正常范围内
肿瘤精准医疗治疗
美国劳工统计局 (BLS) 使用标准职业分类 (SOC) 系统来组织和跟踪职业。表 2 包括与将利用精准医学硕士课程培训的职业最密切相关的 SOC 代码的职业名称。BLS 跟踪的所有职业的平均年增长率在 2021 年至 2031 年的 10 年期间为 5%，预计医疗保健和社会援助部门将在未来 10 年推动创造就业机会。表 1 中的数据显示，在 9 个可以利用精准医学的职业中，有 6 个的增长速度快于平均水平。此外，表 6 中的所有职业的平均工资都高于美国个人年收入中位数。表 2 显示了未来十年预计就业人数排名前十的州的预测。加利福尼亚州在预期就业人数方面领先，但在百分比变化方面却不占优势，其位置商数表明所选行业在美国境内的就业份额略低于平均水平。
COVID-19 门诊治疗工具包
执行摘要 密歇根州卫生与公众服务部 (MDHHS) 开发了此工具包，旨在提供简明易用的门诊药物信息，介绍用于治疗和预防某些高危患者感染 COVID-19 的门诊药物。此工具包并未包含紧急使用授权 (EUA) 中的所有信息，所有提供者都应查阅适用的 EUA 情况说明书，了解重要的处方药信息，例如药物相互作用、不良反应和下文每个单独药物部分中未包括的特定 EUA 标准。此工具包旨在提供临床重点概述，介绍用于治疗有住院或死亡风险患者的轻度至中度 COVID-19 的门诊药物，以及用于某些中度至重度免疫功能低下人群和少数对 COVID-19 疫苗产生严重反应的人群的暴露前预防（预防）的门诊药物。它旨在为临床医生提供当前获准用于门诊的每种药物的快速参考指南。本工具包中的药物包括单克隆抗体 (mAb) 和抗病毒疗法。根据资格和可用性，首选治疗顺序（下面的 #1-6）如下：
制药和治疗学（P&T）委员会
公众意见利益冲突披露 爱荷华州医疗补助药品和治疗 (P&T) 委员会以及向爱荷华州医疗补助药品和治疗 (P&T) 委员会发言或提供书面意见的人员被要求向委员会披露与可能对该业务有直接或间接利益的组织的任何财务或其他关联关系。向 P&T 委员会会议提供公众意见的人员被要求在此表格上披露潜在冲突。P&T 委员会成员每年在单独的表格上披露潜在冲突。财务利益可能包括但不限于成为该组织的股东、受雇于该组织、由该组织支付研究或酬金或从组织获得其他形式的报酬。关联关系可能包括在咨询委员会任职或为支持组织提供其他角色或利益。此类财务关系或关联关系的存在并不一定构成利益冲突，也不会妨碍个人参与或向 P&T 委员会发言。该政策旨在公开识别任何潜在冲突，以便 P&T 委员会成员和公众能够形成自己的判断。
CRISPR疗法的免疫原性 - 临界...
crispr为许多患者提供了新的希望，并承诺改变我们对未来疗法的看法。确保CRISPR Therapeutics的安全是临床翻译的重中之重，FDA最近发布了特定建议。CRISPR疗法的临床前和临床发展中的快速进步利用了多年的基因治疗成功和失败经验。由于免疫原性引起的不良事件一直是影响基因治疗领域的重大挫折。随着几项体内CRISPR临床试验取得了进展，免疫原性的挑战仍然是CRISPR疗法的临床可用性和实用性的重要障碍。在这篇综述中，我们研究了CRISPR疗法的免疫原性目前的知识，并讨论了一些考虑因素，以减轻免疫原性，以设计安全且临床上可翻译的CRISPR疗法。
安斯泰来收购 Propella Therapeutics
东京和北卡罗来纳州皮茨伯勒，2023 年 11 月 15 日 - 安斯泰来制药公司 (TSE: 4503，总裁兼首席执行官：Naoki Okamura，“安斯泰来”）和 Propella Therapeutics, Inc.（总裁兼首席执行官：William Moore，“Propella”）今天宣布，安斯泰来通过其美国子公司与 Propella 已达成合并协议，安斯泰来将根据该协议收购 Propella。Propella 是一家私营生物制药公司，利用全资专有平台将药物化学与淋巴靶向相结合来创造新的肿瘤药物。通过收购 Propella，安斯泰来将获得 PRL-02（癸酸阿比特龙），这是 Propella 正在开发的用于治疗前列腺癌的下一代雄激素生物合成抑制剂。 PRL-02 是一种新型长效阿比特龙前体药物*，肌肉注射后，预计在靶组织中达到高浓度，活性部分阿比特龙会持续释放。与现有治疗方案相比，PRL-02 可能通过高 CYP17 裂解酶抑制选择性提供更好的疗效和安全性。PRL-02 目前处于 1 期临床试验阶段，预计将于 2024 年进入 2a 期临床试验。安斯泰来总裁兼首席执行官 Naoki Okamura “此次收购符合安斯泰来为患者提供治疗高度未满足医疗需求疾病的治疗选择的战略。Propella 有一个很有前景的项目 PRL-02，针对前列腺癌。我们相信，与安斯泰来在癌症和泌尿科领域的全球开发和商业化能力的协同作用将加速 PRL-02 的开发，并为前列腺癌患者带来新的价值。” Propella 总裁兼首席执行官 William Moore “Propella 专注于研究和开发专有的高选择性抑制剂，这些抑制剂可以精确阻断雄激素（前列腺癌的主要驱动因素）的合成，而不会对已知会降低临床活性和安全性的其他类固醇产生重大影响。我们很高兴安斯泰来承认并
炎性疗法完成了...
Ambati博士花了十多年的研究领先研究，研究了炎症在触发炎症中的作用，据信这是几种神经退行性，自身免疫性和ophthalmic条件的基本原因。早些时候，他的研究发现服用一种抗HIV药物（称为NRTI）的人患阿尔茨海默氏病和地理萎缩的风险要低得多。不幸的是，NRTIS也具有实质性的毒性。这使Ambati博士和他的团队通过改变NRTI的结构来消除其毒性，从而创建新的药物Kamuvudines来创建新的分子。kamuvudines具有与前任相同的炎症抑制作用，但没有毒性。
肽和蛋白质治疗的成果
当前的心脏安全性测试范例以检测药物引起的复极延迟为中心，将其作为罕见但可能致命的室性心律失常尖端扭转型室性心动过速的替代终点。ICH S7B 指南中描述的非临床策略包括体外测试药物阻断 hERG 通道以复极心室肌细胞，以及使用非啮齿动物进行体内 QT 评估。多项研究发现，这种非临床策略足以识别具有临床 QT C 倾向的小分子，从而支持使用 hERG 和体内 QT 数据来指导首次人体研究的设计。相比之下，单克隆抗体 (mAb) 是表现出低 QT C 延长风险的大型靶向蛋白。ICH S6 中描述了 mAb 的非临床测试策略，它不推荐 hERG 检测，并表明心血管终点可能来自毒理学研究。小分子药物和 mAb 之间是中等大小的分子，包括肽和蛋白质。对于这些分子，有两个问题：1) 它们是否与临床 QT C 倾向有关？2) 如果是，hERG 和体内 QT 数据是否有助于预测这种倾向？为了回答这些问题，我们生成了提交给 FDA 以获得上市批准的肽和蛋白质产品（不包括 mAb）的数据库，并收集了体外 hERG 检测、体内 QT 评估、临床 QT 研究和产品标签上注明的心脏影响（如果已获批准）的结果。这项研究发现，19% 的获批肽和蛋白质在标签上有 QT C 延长的语言。但是，大多数是用于类似适应症的类似产品。已获批产品和研究产品的临床 QT C 结果综合显示 12.5% 为阳性。HERG 检测缺乏敏感性，而体内 QT 评估对临床 QT C 延长表现出敏感性和阳性预测力。因此，hERG 检测不适合评估肽和蛋白质的 QT C 延长机制。 ICH S7B 和 E14 指南现已开放通过问答机制进行修改。本研究提供的信息可供 ICH 工作组在更新这两项监管指南时参考。