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ATTR-CM_草案报告_待出版_07172024.pdf
Jason H. Wasfy 是本报告的主要作者。Dmitriy Nikitin 在 Finn Raymond 的协助下领导了本报告比较临床效果部分的系统评价和撰写工作。Aaron N. Winn、Kanya K. Shah、Sodam Kim 和 Daniel R. Touchette 开发了成本效益模型并在 Bertha De Los Santos 和 Michael Kim 的协助下撰写了本报告的相应部分。Danellys Borroto 进行了与经济模型相关的系统评价。Marina Richardson 和 Woojung Lee 在 Yasmine Kayali 的协助下对预算影响模型进行了分析。David M. Rind 为临床和经济部分提供了方法指导。我们还要感谢 Madeline Booth、Kelsey Gosselin、Liis Shea、Yamaya Jean 和 Emily Nhan 对本报告的贡献。
ARPA-H 小型企业计划 FY24 SBIR/STTR ...
创建能力、商业模式和整合，以应对流行病、社会动荡、气候变化和经济不稳定等危机。系统在危机之间得以维持——从分子到社会——以实现更好的健康结果。
申请书指定...
注意：本说明中指定的“DC1”和“DC2”表格改编自经济和财政部法律事务局 (DAJ) 的表格，专门用于由武装部队部 (MINARM) 军备总局 (DGA) 军备采购部 (S2A) 授予的国防或安全合同。 DC1 申请信表格可用于受公共采购法规第三卷或第五卷约束的任何合同。此表格为标准表格。每个候选人应在咨询文件中检查相关程序框架内制定的要求。在提出申请阶段需提供与能力相关的证明文件或证书。如采购实体在咨询文件中明确授权，则采购人应提供可通过官方机构管理的电子信息系统或数字存储空间直接免费获取证明文件或证据的互联网地址，并提供查阅该系统或空间所需的信息，并接受采购实体或采购实体可以查阅相关文件。为了方便经济运营商的程序，建议买家根据其在咨询文件中设定的具体要求调整此标准表格。然后他们会小心地将此改编的表格纳入咨询文件中。然后，买家将把此修改后的表格附加到咨询文件中。需要指出的是，在适用公共采购法典（特别是其第 L.1110-1 条、第 R.2362-1 至 R.2362-6 条、第 R.2362-7 条、第 R.2362-8 条、第 R.2362-9 至 R.2362-12 条以及第 R.2362-13 至 R.2362-18 条）时，“公共防御或安全合同”一词还涵盖合作合同、创新合作合同以及后续合同和特定合同，无论使用何种采购技术（通过签订后续合同或发布采购订单、电子目录和电子拍卖来执行的框架协议），也无论它们是否受本法典规定的准备和授予相关义务的约束。在所有这些情况下，都可以使用此标准形式。此表格可用于公共采购法典第三卷所管辖的程序以及第五卷所管辖的程序，且无论程序门槛如何。
ARC-TALKS-网络研讨会-ATTR 临床试验更新-...
淀粉样变性研究联盟 (ARC) 成立于 2015 年。ARC 致力于加快开发新的创新疗法，以改善淀粉样变性患者的生活质量。ARC 是一家由患者创立、以患者为中心的非营利组织。尽管近年来取得了重大进展，但患者未满足的需求仍然很高，治疗方案也太少了。
NSF 24-582：NSF 小型企业创新研究/小型企业技术转让快速通道试点项目（SBIR-STTR 快速通道）| NSF - 美国国家科学基金会
提案。有关此流程以及如何提交快速通道项目提案的详细信息，请参阅本文件第 III.A 节。符合快速通道资格标准的小型企业可以随时提交快速通道项目提案
NSF 24-579：NSF 小型企业创新研究/小型企业技术转移第一阶段计划（SBIR/STTR 第一阶段）| NSF - 美国国家科学基金会
第六部分。尽职调查流程可能包括要求澄清公司结构、关键人员、利益冲突、外国影响、网络安全实践或 NSF 确定的其他问题。参与尽职调查
与您的医生谈论心力衰竭和attr-cm
6.1临床试验经验，因为临床试验是在较大变化的条件下进行的，因此在药物的临床试验中观察到的不良反应率不能直接与另一种药物的临床试验中的速率进行比较，并且可能不会反映在实践中观察到的率。数据反映了377例ATTR-CM患者暴露于20 mg或80 mg（以4个20毫克胶囊施用）的Vyndaqel，每天平均给予24.5个月（从1天到111个月）。通过Vyndaqel的Attr-CM临床试验评估了不良事件，主要是一项30个月的安慰剂对照试验[见临床研究（14）]。用Vyndaqel 20 mg（n = 88）或80 mg（n = 176;以四个20毫克胶囊给药）治疗的患者的不良事件频率与安慰剂（n = 177）相似。在30个月的安慰剂对照试验中，由于发生不良事件，Vyndaqel治疗的患者和安慰剂治疗的患者的比例相似：12（7％），5（6％）和11（6％）与Vyndaqel 80-G，Vyndaqel 80-MG，Vyndaqel 20-Mg和Ablovely compts compts and Comptial compts and comply complation：12（7％），5（6％）和11（6％）。
NSF 24-580：NSF 小型企业创新研究/小型企业技术转移第二阶段计划（SBIR/STTR 第二阶段）| NSF - 美国国家科学基金会
除了标准的 NSF 评审标准（第 VI.A.1-2 节）之外，本征集还进一步阐明了如何将知识价值和更广泛的影响力应用于初创企业和小型企业（第 II 节）。此外，
NASA STTR-2024-第一阶段征集
旋转爆震火箭发动机 (RDRE) 在航空航天和国防应用中备受关注，因为它们依赖于爆震，而不是爆燃。在爆震或增压燃烧中，火焰是超音速的，热量通过增压和释放循环释放，该循环的温度和压力都随时间变化。由于燃烧的局部化及其在一系列入口条件下的相对稳健性，热流道可以变得非常紧凑，这是经常被忽视的系统优势。这种压缩流道成为 SWAP 的优势，可以通过多种方式加以利用，例如增加燃料空间以增强系统范围。本提案涉及创新设计解决方案的设计、分析和制造演示，使爆震发动机能够使用非腐蚀耐火材料，这被认为是开发可重复使用的高热通量旋转爆震火箭发动机的一步。与目前的铜基材料相比，该技术将提供更高的最高使用温度和更好的热化学抗性。这一先进概念将在第一阶段工作计划中通过完成以下任务进行演示：定义设计要求；选择材料和开发属性数据库；设计和分析；制造简单的演示硬件；以及报告和交付。这项拟议工作的重要性在于提供更强大的 RDRE 组件，从而延长使用寿命、减少测试停机时间并提高测试条件。此外，相对于目前最先进的技术，这项工作中确定的概念将提供一种无腐蚀热壁材料解决方案，不需要任何主动冷却；从而消除了使用辅助泵、歧管和管道提供冷却液所带来的复杂性和额外的重量损失。