XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemTTR
淀粉样蛋白患者的心力衰竭管理...
心脏淀粉样变性（CA）可以通过将不溶性淀粉样蛋白原纤维沉积在心肌细胞外空间中，从而导致进行性心力衰竭（HF），从而导致渗透性和限制性心肌病。尽管CA先前被认为是罕见且无法治愈的，但诊断和新兴疗法的最新进展一直在改变这种前景。至关重要的是传播有关CA的认识，以促进早期诊断和适当的治疗干预措施，增强患者的预后和生存。目前，估计从症状发作到诊断的延迟延迟了2年，通常涉及与5名不同的专业人员进行咨询。心血管成像的进步已促进了早期，更准确的诊断，从而减少了侵入性手术的必要性，例如心内膜活检。目前，Tafamidis是唯一已证明可以在Attr-CA中提供预后益处的药物。tafamidis是一种针对循环TTR蛋白的高度特异性药物，稳定TTR四聚体，以防止其解离为沉积在心肌中的淀粉样蛋白生成单体。与特定的淀粉样变性疗法一起，可能需要支持性HF治疗；但是，由于潜在的不耐受性，使用通常用于少量射血分数（HFREF）的HF的药物来管理CA可能具有挑战性。指导指导的医疗疗法（GDMT）的有效性仍然不确定，并且仍然需要通过随机对照临床试验（RCCT）进行评估。因此，治疗基石
卫生技术简报2024年4月
vutrisiran是一种药物，正在开发用于与心肌病（ATTR-CM）的甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年人。attr-cm被分类为具有心肌病（WTATTR-CM）的蛋白型跨甲状腺素蛋白（WTATTR）淀粉样变性，或伴有心肌病（HATTR-CM）的遗传性经胸蛋白（HATTR）淀粉样蛋白（HATTR）。attr-cm发生时，当一种称为经甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质变为缺陷和聚集体时，会在心脏和其他器官中形成淀粉样蛋白沉积物。淀粉样蛋白沉积物会损害器官的结构和功能，从而导致心脏组织的增厚和僵硬（心肌病），这会导致严重的疾病并致命。WTATTR形式是由于正常功能的TTR蛋白因衰老而有缺陷而导致的。相比之下，HATTR形式发生是由于家庭中运行的错误基因，并且可以从亲生父母传给其子女。attr-cm是一种良好认可的状况，诊断延迟和预后不良，治疗选择仅限于最佳支持性护理来治疗症状。vutrisiran是一种“小干扰RNA”（siRNA）。这是一块非常短的合成遗传物质，旨在连接和阻断负责产生经甲状腺素蛋白的细胞的遗传物质。这减少了甲状腺素有缺陷的产生，从而减少了淀粉样蛋白和缓解症状的形成。vutrisiran每三个月通过皮肤下的注射来给药。如果获得许可，则Vutrisiran将为遗传或野生型Attr-CM的成年人提供治疗选择。
diagmol（e）_01.02.2025
常规检验α-肌血症（TPSAB1和TPSB2）淀粉样变性（家族性，TTR）AS，Angelman综合征NaApeceped（AIRE）Beckwith-Wiedemann（BWS）恶性。黑色素瘤（CDKN2A）NaEGFR突变（T790M等）在CtDNA上（仅在Streck Bct或Paxgene DNA管中）FG（Keller Clanslome，Med12）NaHblrg，Gilbert综合征（UGT1A1）naHblrg，她差异。胃癌（CDH1）Na na hed，低蛋白外胚性发育不良（EDA）HFE-HH，HERED。
公认的细胞和基因治疗产品快速微生物学方法：监管和工业应用
测试了 118 种菌株，从中选择了 110 种菌株用于以下分析，使用药典菌株和代表 NIH cGMP 环境的攻击性微生物的混合物。该菌株组显示 BACT/ALERT® 3D DUAL-T 系统的平均 TTR 为 60.8 小时 - 2.5 天（表 3） - 并且在与在 22.5°C 和 32.5°C 下孵育的 iFA PLUS/iFN PLUS 培养基瓶结合时，在不到 5 天（120 小时）内检测到所有菌株的 89% 以上 4 。
一种公认的细胞和基因治疗产品的快速微生物方法：调节和工业应用
118个菌株，在以下分析中选择了一组110个菌株，使用了代表NIH CGMP环境的代表的药典菌株和挑战生物的混合物。本小组显示，BACT/Alert®3D双T系统的平均TTR为60,8小时 - 2,5天（表3），并且在不到5天（120小时）的情况下检测到与其培养基媒体瓶IFA Plus/IFN Plus在22,5°C和32,5°C和32°C和32,5,5°C 4相关的情况下，所有菌株中所有应变的超过89％。
TROPION-Lung05：Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) 治疗既往接受过治疗且存在可操作基因组改变 (AGA) 的 NSCLC
BICR，盲法独立中央审查；CBR，临床受益率；Dato-DXd，达托泊单抗；DCR，疾病控制率；DOR，缓解持续时间；ECOG PS，东部肿瘤协作组体能状态；NSCLC，非小细胞肺癌；ORR，客观缓解率；OS，总生存期；PFS，无进展生存期；PK，药代动力学；Q3W，每 3 周一次；TROP2；TTR，缓解时间。a 主要完成日期为所有患者在开始研究治疗后至少接受 9 个月的随访或退出研究时。
belumosudil（rezurock）在慢性GVHD国家...
试验Rockstar研究设计第2阶段，28个美国中心的随机，多中心试验S/P allohct；年龄> 12年；持续的CGVHD; S/P 2-5先前的治疗线；在稳定的CS X2周上； KPS> 60人口统计n = 132;法师56岁（范围21-77），中等CGVHD 31％； 67％的严重CGVHD; 52％> 4个涉及器官；中间3条线； 34％的先前ibrutinib; 29％的先前鲁唑替尼； 72％> 3先前的干预belumosudil 200 mg每天一次比较器Belumosudil 200 mg 200毫克； stratified by (1) cGVHD severity (2) prior ibrutinib Results Primary: ORR (defined as CR or PR) per NIH Consensus Criteria for clinical trials in cGVHD Secondary: DOR, TTR, changes in LSS summary score, FFS, CS dose-reduction, OS Belumosudil daily vs. twice daily ORR 74 vs. 77%;先前的ibrutinib（n = 46）ORR 74％；先前的ruxolitinib（n = 38）ORR 68％;最佳ORR关节/筋膜71％；较低的GI 69％；上GI 52％；口55％；食道45％；眼睛42％；皮肤37％；肝39％；在所有亚组中观察到的26％ORR无论严重程度或事先治疗如何； MDOR 54周； TTR 5 WKS（范围，4-66）; FFS 75％ @ 6 MOS，56％ @ 12 MOS，2年OS 89％； LSS得分的提高59 vs. 62％； MITT POP'N的平均CS剂量减少45％，响应者总结为54％的大量预先治疗的中度至重度CGVHD患者，Belumosudil提供了
h辉瑞质量改进RFP质量改进赠款，以支持心脏淀粉样蛋白中心的发展
将考虑用于辉瑞支持的项目将重点放在：•支持在多学科框架内提供领导力，最佳实践，支持和/或培训HCP的心脏淀粉样蛋白中心的发展，旨在提高心脏护理质量的心脏护理质量，尤其是那些在贫困人群中的患者。•确定有助于地理和种族医疗保健差异的重大障碍对ATTR-CM患者人群的影响不成比例。目标是通过针对这些挑战的有针对性干预措施来增强早期检测和治疗。•探索授权策略，使患者能够积极参与心力衰竭和TTR淀粉样变性，以及在做出有关及时诊断和疾病管理方案的明智决定方面。
上升-03：随机，开放标签，第3阶段研究
1L，第一行； apd-（l）1，抗pd-（l）1; AUC，曲线下方的区域； BICR，盲目的独立中央审查；中枢神经系统，中枢神经系统； CPS，正阳性得分； DOR，响应持续时间； ECOG，东部合作肿瘤学小组； ITT，目的是治疗； iv，静脉注射； MTNBC，转移性TNBC； ORR，客观响应率； OS，整体生存； PD-（L）1，编程死亡（配体）1; PFS，无进展的生存；专业，患者报告的结果； PS，性能状态；恢复，实体瘤的反应评估标准； SG，Sacituzumab Govitecan； TNBC，三阴性乳腺癌； TPC，治疗医师的选择； TTR，发作的时间。
在遗传性经性淀粉样蛋白淀粉样蛋白中的现实世界tafamidis经验，巴西周围神经病
抽象背景tafamidis是一种与经甲状腺素（TTR）基因结合的动力学稳定剂，抑制其解离。这是唯一针对遗传性TTR淀粉样蛋白病的治疗方法，其外周神经病（Attrv-PN）以国家治疗形式（葡萄牙的FormulárioTrioTeapêuticoNacional，ftn，fterulioterapêuticonacional，ftn，ftn，葡萄牙）可用于Suseme uniie Health Systems（SuseSemeSeme porteme porteme sistema sistema sistema sistema sistema）。目的是评估塔法米迪在巴西现实世界中的效率和安全性是否与临床试验的结果相媲美。我们回顾性地研究了所有在2011年9月至2022年3月（数据截止）评估的ATTRV-PN患者（数据截止），这些患者是在Tafamidis上启动的，并在开始药物治疗后6个月进行了至少1个随访访问。从tafamidis处理（基线）的第1天（D1）到最后一次随访，将神经系统和功能结果进行比较。总共包括33例患者，其中18名（55％）是女性。所有患者均为ATTRV-PN的V30M突变的载体，而20名（61％）提前发作（EO）ATTRV-PN。在基线时，样本的中位年龄为40（四分位数范围[IQR]：36 - 68）年，中位神经病损伤评分（NIS）为10（6-24）分，中位数体重指数（BMI）为26（23 - 28 - 28）kg/m 2。平均随访时间为3。4年。在最后一次随访中，BMI，神经系统障碍和残疾水平与基线相比略有恶化，而神经传导研究的发现仍然稳定。在EO和晚期（LO）ATTRV-PN患者中观察到了相同的结果。总共25名（75.8％）患者被视为反应者，有8名（24.2％），无反应者。结论在临床试验中报道的tafamidis的效率和安全性扩大了EO和晚期（LO）ATTRV-PN的巴西现实世界情景。