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RNA 靶向疗法（Amvuttra® 和 Onpattro®）
对于初始治疗，需要满足以下所有条件： o 以下两项条件： 诊断为伴有多发性神经病的 hATTR 淀粉样变性 证明患者具有致病性 TTR 突变（例如 V30M）并且 o 证明以下之一： 患者基线多发性神经病残疾 (PND) 评分 ≤ IIIb 患者基线家族性淀粉样多发性神经病 (FAP) 第 1 或 2 期 患者基线神经病变损伤评分 (NIS) ≥ 5 且 ≤ 130 患者基线 Karnofsky 体能状态 (KPS) 评分≥ 60% 并且 o 出现该疾病的临床体征和症状（例如周围感觉运动性多发性神经病、自主神经病变、运动残疾等）；并且 o 患者未接受过肝移植；并且 o 以下之一： 对于 Amvuttra，患者未同时接受以下任何一种治疗：
正在进行的试验：BGB-43395（CDK4 选择性抑制剂）作为单一疗法或联合疗法的首次人体 1a/1b 期剂量递增/扩展研究
1L，一线；2L，二线；BID，每日两次；CBR，临床受益率；CT，化疗；DCR，疾病控制率；DOR，缓解持续时间；ECOG PS，东部肿瘤协作组体能状态；ET，内分泌治疗；GnRH，促性腺激素释放激素；HER2，人表皮生长因子-2；HR，激素受体；MAD，最大给药剂量；MTD，最大耐受剂量；mTPI-2，改良毒性概率区间-2；ORR，客观缓解率；OS，总生存期；PFS，无进展生存期；PK，药代动力学；QD，每日一次；RDFE，扩展推荐剂量；RECIST，实体肿瘤疗效评价标准；SOC，标准治疗；TTR，缓解时间。
媒体和投资者发行
巴塞尔，2025年1月27日-Roche（六：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）今天宣布了今天的前一年级的阳性顶线结果，这是一项全球，随机的，随机的，双盲阶段III的Everidys™（Delandistogene Moxeparvovec），Moxeparvovec），第一位归类基因治疗的人治疗了与Duchenne usc with and duchenne usc usc usc for duchnenne usc usc usc usc usc。在用leverdys治疗两年后，与预先指定的未经治疗的未经处理的外部对照组相比，在NSAA，TTR和10MWR的三个关键运动功能测量中，观察到具有统计学意义和临床意义的改进。*用Levidys治疗的个体与外部对照组中的个体之间的功能差异在给药后一到两年之间增加了。在一起，这些结果表现出一致，持续的利益，有利于leverdys。
标题：炎症在人性化小鼠心脏淀粉样变性的人源化小鼠模型中的作用
背景：全身性淀粉样变性代表了一组蛋白质不满意的疾病，这些疾病赋予了全球数百万患者的发病率和死亡率。经硫代蛋白心脏淀粉样变性（ATTR）是一种特别毁灭性的淀粉样蛋白疾病，影响中年和老年人，并导致心肌病（ATTR-CM），其中位存活率为2.5至3。5年[1，2]。attr-cm可以是遗传性的，导致年轻患者的侵略性疾病病程。美国最普遍的TTR变体是V122i，在3-4％的非裔美国人中发现了这一点[3]。尽管医疗保健负担很大，但由于缺乏疾病意识和有限的诊断技术，Attr-CM仍未诊断出来[4]。在过去的十年中，体内模型的信息性很难被证明是难以捉摸的[5]。此外，由于淀粉样蛋白原纤维沉积而没有可用的治疗方法来逆转心脏功能障碍[1，6，7]。因此，对ATTR-CM的分子机制的更好理解对于开发新型有效疗法至关重要。
分析谈话的工具第2部分：氏族程序
如果您是研究对话互动，语言学习或语言障碍的研究人员，则需要学习使用氏族，因为它将帮助您解决基础研究问题并探索许多不同的语言类型。如果您是临床医生，则氏族可以帮助您分析来自单个客户的数据，并将其与大型成绩单的大数据库进行比较。出于这两个目的，氏族强调了MLU，TTR，DSS和IPSYN等指数的自动计算。它还提供了快速转录，将转录本链接到媒体，将数据链接到自动声学分析以及自动计算各种形态句法特征的强大方法。对于对话分析师，氏族在计算清晰的框架内提供了杰斐逊标记的全部范围。出于所有这些目的，氏族是免费的，与氏族分析兼容的巨大的Talkbank数据库也是如此。
RAS 突变和个性化癌症治疗
缩写 Adeno，腺癌；AE，不良事件；CRC，结直肠癌；CUP，原发部位不明的癌症；DCR，疾病控制率；dMMR，错配修复缺陷；EGFR，表皮生长因子受体；EHC，肝外胆管癌；FDA，食品药品管理局；GI-neuro，胃肠神经内分泌；HER2，人类表皮生长因子受体 2；IHC，肝内胆管癌；m，中位数；MDS-MPN，骨髓增生异常-骨髓增生性肿瘤；MOA，作用方式；MSI，微卫星不稳定性；NCCN，国家综合癌症网络；NGS，下一代测序；NSCLC，非小细胞肺癌；ORR，客观缓解率；PDAC，胰腺导管腺癌；PD-L1，程序性死亡配体 1； SOC，标准治疗；Sq，鳞状；TMB，肿瘤突变负担；TRAE，治疗相关不良事件；TTR，缓解时间。
拉古纳山市社区发展部计划申请提交清单
初步申请项目评论$ 665.31 PA更改计划（未成年人）$ 1,389.31 CP更改计划（专业）$ 6，880.96 CP上诉$ 7，3 4 4 4。84 APL一般计划修正案$ 7，874。32 GPA区域更改$ 10,977.54 ZC差异$ 6,565.58 VA条件使用许可证典型$ 8，500.49杯修改$ 1，142.99杯现场开发许可证（主要）典型$ 6，6，769.31 SDP Master Sign Program $ 1，142.99 SDP环境负面声明$ 3，853.71环境影响报告（EIR）$ 20，932.95暂定包裹地图$ 9，580.17 tpm启发性道图（$ 1,000屏幕检查费（$ 1,000）
卫生技术简报2024年3月
eplontersen正在临床发育中，用于治疗甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM）的成年人。attr-cm是由于心脏中异常蛋白的积累而发生的。这些蛋白质沉积物会导致心肌的增厚和僵硬，导致心力衰竭。有两种类型的atter，即遗传性和野生型形式。野生型经甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病（Attrwt-CM）是由于错误折叠的野生型经thryretin（TTRWT）心肌沉积而导致心力衰竭的不足原因。遗传性淀粉样变性是由TTR基因突变引起的，该突变是从一个父母继承的。疾病因此在家庭中流行，尽管该疾病的时间，发育和严重程度可能有很大差异。野生型Attr-CM是条件的更常见形式。它主要是在老年男性中看到的，并且经常与其他与年龄有关的心脏病结合。当前的治疗方案可以减慢疾病的进展，但无法治愈。由于当前的选择有限，因此需要增加有效性的更多治疗方法。
P-MUC1C-ALLO1 同种异体 CAR-T 细胞治疗上皮源性癌症患者的 1 期研究
缩写：AE = 不良事件；ALT = 丙氨酸氨基转移酶；ANC = 绝对中性粒细胞计数；AST = 天冬氨酸氨基转移酶；B2M = β-2-微球蛋白；BLI = 生物发光成像；CNS = 中枢神经系统；CRS = 细胞因子释放综合征；CTC = 循环肿瘤细胞；cy = 环磷酰胺；CYC = 周期性给药；DOR = 缓解持续时间；FDA = 美国食品药品管理局；Hb = 血红蛋白；flu = 氟达拉滨；HLH = 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症；ICANS = 免疫效应细胞相关神经毒性；LVEF = 左心室射血分数；MAS = 巨噬细胞活化综合征；MTD = 最大耐受剂量；ORR = 总有效率；OS = 总生存期；PBS = 磷酸盐缓冲盐水；PFS = 无进展生存期；Q2W = 每 2 周RECIST = 实体瘤疗效评价标准；RIT = 利妥昔单抗；RP2D = 推荐的 2 期剂量；SA = 单次升序；TTR = 缓解时间；ULN = 正常上限。