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和高血压诱导的心力衰竭
摘要：肌肉营养不良（MDS）是肌病的异质群，其特征是进行性肌肉无力导致心脏或呼吸衰竭导致死亡。MD是由参与肌肉纤维发育和组织的基因突变引起的。到目前为止，已经开发了几种具有MD相关基因突变的亚型模型。与啮齿动物一起，斑马鱼是用于重现MD的最流行的动物模型之一，因为与人类基因组具有高序列同源性及其遗传性可操作性。本综述描述了MD的最重要的斑马鱼突变体模型以及用于生成和表征所有这些有价值的转基因线的最先进的工具。通过将突变引入具有不同遗传技术的肌肉特异性基因，例如（i）N-乙基n-硝基库（ENU）治疗，（ii）注入了基于（III）TOL2 TOL2 TOR2 TORMES，（III）TALENEN，（IV）TALEN，（IV）TALEN，（IV）TALEN，（IV）TALEN，（IIV）。所有这些模型都被广泛用于研究肌肉发育和功能或了解MDS的致病机制。还开发了几种工具来通过检查（i）运动行为，（ii）肌肉结构，（iii）氧化应激以及（iv）线粒体功能和动力学来表征这些斑马鱼模型。此外，基于在肌肉特异性启动子或响应元素控制下荧光报告蛋白表达的活物生物传感器模型已被发现是在单个肌肉纤维水平上遵循分子动力学的强大工具。因此，MD的斑马鱼模型也可以成为寻找能够阻止或减慢疾病进展的新药或基因疗法的强大工具。
mito基础的立场陈述，陈述线粒体捐赠是否不同于种系遗传修饰
线粒体捐赠技术不会改变DNA，而是用健康的线粒体基因组代替整体（异常）线粒体基因组。在英国立法过程中发表的许多陈述允许线粒体捐赠v强调了更换线粒体基因组的差异，而不是在诸如Talen，Zinc Finger或CRISPR/CAS 9方法（例如Talen，Zinc Finger或CRIS）等基因编辑技术中操纵或修改它的差异。后者会导致新的或人工的特征，这些特征不会自然发生。相反，每次卵受精时，线粒体捐赠技术自然而然地由线粒体捐赠技术产生独特的线粒体和核组合。
使用 TrueDesign 基因组编辑器中的长插入工作流程将 GFP 序列插入 TRAC 基因座
8. TrueDesign 基因组编辑器将显示优先设计为最接近预期编辑位置（最多 40 bp 距离）的 gRNA 和供体 DNA。gRNA 距离编辑位置越远，敲入效率越低。所有设计的供体 DNA 序列（现在包括同源臂）都将接受 GeneArt 基因合成制造可行性检查。如果供体 DNA 未通过检查，您将无法选择该 gRNA，并且该行将变灰。在这种情况下，请选择不同的 gRNA 或 TALEN 对（如果可用），或更改插入位置或同源臂长度。对于每个 CRISPR-Cas9 gRNA 和 TALEN 对，可以通过单击供体 DNA 列中的眼睛图标来查看供体 DNA 序列。要在您选择的克隆软件中查看和注释供体 DNA 序列，请单击供体 DNA 列中的下载图标下载 FASTA 文件。确保供体 DNA 位于框架内以实现 GFP 的最佳表达。
crispr/cas-解码生命-迷你评论
摘要 自 1990 年首次使用以来，基因治疗已成为各种疾病治疗方式中不断扩展的一部分。尽管最初出现了一些挫折，导致结果不尽如人意，但科学的进步通过使用重新设计的病毒、非病毒载体、免疫原性反应的多个检查点和诱变，重新点燃了基因治疗的热情。最近，该领域正在经历一种范式转变，其中不是将治疗基因引入基因座，而是一种更无风险的解决方案，即精确地原位修复现有的遗传异常。这是通过引入 CRISPR/Cas 系统和之前的系统（例如 ZFN 和 TALEN）实现的。本文回顾了 CRISPR/Cas 在牙科中的应用，并阐明了其他系统（例如 ZFN 和 TALEN）关键词：CRISPR/Cas 系统、牙周炎、基因组编辑、锌指核酸酶。
植物生物技术 37(2)
摘要 使用位点特异性核酸酶（例如转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 和成簇的规律间隔短回文重复序列-CRISPR 相关蛋白 9 (CRISPR-Cas9)）进行基因组编辑是一种强大的作物育种技术。对于植物基因组编辑，基因组编辑试剂通常在植物细胞中从基因组内稳定整合的转基因中表达。这需要杂交过程从基因组中去除外来核苷酸以产生无效分离子。然而，在马铃薯等高度杂合的植物中，子代品系与亲本品种具有不同的农艺性状，不一定成为优良品系。农杆菌可以将 T-DNA 上的外源基因转移到植物细胞中。这既可用于稳定转化植物，也可用于在植物细胞中瞬时表达基因。在这里，我们用含有靶向固醇侧链还原酶 2 ( SSR2 ) 基因的 TALEN 表达载体的农杆菌感染马铃薯，并在没有选择的情况下再生了芽。我们获得了具有破坏的 SSR2 基因且没有转基因 TALEN 基因的再生系，这表明它们的破坏应该是由瞬时基因表达引起的。这里开发的使用农杆菌瞬时基因表达的策略（我们称之为农杆菌诱变）应该会加速使用基因组编辑技术来修改杂合植物基因组。
用于基因校正和基因插入的非病毒单链 DNA 模板的环化可改善 HSPC 中的编辑结果
利用 TALEN® 技术，我们开发了一种基因编辑过程，通过同源性定向修复在造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 中实现高效的基因校正和基因插入。我们首先评估了非病毒线性单链 DNA (LssDNA) 供体模板递送策略与更常用的病毒 (AAV) 递送的潜力。这两种策略均导致基因在体外插入 HSPC。然后，我们比较了 LssDNA 与环化单链 DNA (CssDNA) 的使用情况。我们发现环化显著提高了敲入 (KI) 效率，相对于其线性对应物。有趣的是，KI 的这种增加分别与环状和线性 ssDNA 编辑细胞中更高的存活率和更低的敲除 (KO) 相关。总体而言，我们表明，与 TALEN® 基因编辑相关的非病毒 ssDNA 传递可在长期重新植入的造血干细胞中实现高水平的基因校正。ssDNA 的环化有可能进一步提高 KI 的速率，而不会影响细胞活力和适应性，从而促进下一代细胞疗法的发展。
DNA的版本
在生物科学领域，基因疗法自出现以来一直是一个引人注目的问题。 div>在生物工程领域的发展和进步，例如锌指尖（ZFN），转录激活剂型核酸酯（TALEN）（TALEN）和简短的alindromic重复，并定期插入（CRISPR/CAS9）（CRISPR/CAS9），为在生物学中的可能性打开了对生物学的可能性，他们中的基因，该基因，该版本，该版本是一个版本。 div>后者由通过引入或分裂DNA链中的核苷酸序列来直接修饰基因组。 div>今天，它的应用是广泛的，从农业综合企业和有害生物控制的领域到孟德尔疾病的“纠正”，传染病中免疫受体的调节，细菌的遗传修饰，以及许多其他工作。 div>但是，自1987年发现以来，CRIS-PR/CAS9系统并未在生物伦理方面避免争议，从而获得其专利甚至其有效性。 div>尽管出现了困难和不确定性，但由于其简单性和使用的用途，该系统的未来仍然有望。 div>
基于基因编辑技术的非人灵长类动物模型构建
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