Theodoros

Kontogiannis，Theodoros，Braybrook，Julian，McElroy，Christopher，Foy，Carole，Carole，Whale，Alexandra S，Quaglia，Milena和Smales，C Mark（2024）角色

标准化腺相关病毒（AAV）用于生物治疗应用的vent vecter venters venterage对确保基因疗法的安全性和效率至关重要。这包括分析产品的关键质量属性。，用于评估这些属性的许多当前分析技术都有局限性，包括低吞吐量，大型样本需求，了解得很差的测量可变性以及方法之间缺乏可比性。为了应对这些挑战，必须建立可用于可比性测量，当前测定的优化以及参考材料的开发的高阶参考方法。高度精确的方法对于测量空/部分/全帽比和AAV矢量的滴度是必需的。此外，重要的是要开发方法来测量较不建立的临界质量属性，包括翻译后修饰，衣壳固定测定法和甲基化方案。这样做，我们可以更好地了解这些属性对产品质量的影响。此外，诸如宿主细胞蛋白和DNA污染物之类的含量的定量对于获得调节性批准至关重要。通过告知过程开发并促进参考材料的生成以进行测定验证和校准，对彻底表征AAV向量的开发和应用对于彻底表征AAV向量至关重要。