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2024年9月12日，Kazia与Qimr Berghofer Sydney执行许可协议，2024年9月12日 - Kazia Therapeutics Limited（NASDAQ：KZIA），AN
12 September 2024 KAZIA EXECUTES LICENSING AGREEMENT WITH QIMR BERGHOFER Sydney, September 12, 2024 – Kazia Therapeutics Limited (NASDAQ: KZIA), an oncology- focused drug development company, is pleased to announce that an agreement has been executed with QIMR Berghofer Medical Research Institute, one of Australia's foremost cancer research centres, to obtain an exclusive license to certain intellectual property rights关于由PI3K抑制剂药物组成的组合疗法以及一种或多种免疫疗法或PARP抑制剂药物（PI3K组合）。根据许可协议，Kazia获得了某些知识产权的独家，全球，可抵押和特许权使用权的许可，以开发PI3K抑制剂类中的任何药物或产品候选者，并结合免疫疗法或PARP抑制剂。Paxalisib是Kazia的主要产品候选者，是PI3K抑制剂类别的成员。独家许可协议遵循Kazia和Qimr Berghofer之间的合作，该协议始于2022年12月，已经导致提供了支持专利，其中包括将Paxalisib用作免疫调节剂在治疗诸如乳腺癌等疾病的治疗中。该许可条款包括与第1阶段，第2阶段试验，第一阶段3试验，第一阶段试验，第一产品批准有关的预期许可费和开发里程碑的标准规定。我们很高兴获得PI3K抑制剂周围的潜在知识产权，这是我们继续探索大脑以外的癌症治疗的重要一步，包括在乳腺癌等实体瘤中的新型治疗剂。”Kazia首席执行官John Friend博士在评论新许可协议时说：“这是我们与Qimr Berghofer合作的激动人心的演变，也是Kazia不仅Kazia开发Paxalisib的重要里程碑，而且还可以确保该公司的商业投资组合，而且我们确保了一个重要的癌症免疫疗法途径。QIMR Berghofer的主任兼首席执行官Fabienne Mackay教授说：“我们很高兴在过去两年中成功进行研究合作之后，与Kazia签订了这项独家许可协议。QIMR Berghofer的主任兼首席执行官Fabienne Mackay教授说：“我们很高兴在过去两年中成功进行研究合作之后，与Kazia签订了这项独家许可协议。我们期待在这种合作伙伴关系下为PI3K抑制剂药物（例如Paxalisib）的临床开发途径，以期为患者带来切实的，改变生活的好处。”Kazia与QIMR Berghofer医学研究所的临床前研究合作正在研究使用Paxalisib在实体瘤中的使用。 正在进行的研究项目由转录生物学领域的主要专家Sudha Rao教授领导，尤其是适用于免疫系统在癌症中的功能。 Rao教授是临床前研究的主要研究者，其中Paxalisib和KeyTruda®组合用于三个阴性Kazia与QIMR Berghofer医学研究所的临床前研究合作正在研究使用Paxalisib在实体瘤中的使用。正在进行的研究项目由转录生物学领域的主要专家Sudha Rao教授领导，尤其是适用于免疫系统在癌症中的功能。Rao教授是临床前研究的主要研究者，其中Paxalisib和KeyTruda®组合用于三个阴性
ch en 3870教学大纲，春季2025.Docx
这个半学期课程向来自药学学院和参加生物化学/分子生物学博士学位课程的研究生开放，该课程将探讨开发治疗学的过程。主题包括跨越整个药物开发过程的步骤，从发现活性物种，将其开发成适合临床评估的化合物，评估药代动力学和药物学，并确定候选人在临床研究中的疗效以及FDA批准后。先决条件：药学院博士学位课程的研究生，或生物化学/分子生物学（BC/MB）的研究生博士学位课程其他学生可能会要求Coursemasters的许可。课程的课程目标在本课程结束时，学生应该能够：
炎性疗法完成了...
Ambati博士花了十多年的研究领先研究，研究了炎症在触发炎症中的作用，据信这是几种神经退行性，自身免疫性和ophthalmic条件的基本原因。早些时候，他的研究发现服用一种抗HIV药物（称为NRTI）的人患阿尔茨海默氏病和地理萎缩的风险要低得多。不幸的是，NRTIS也具有实质性的毒性。这使Ambati博士和他的团队通过改变NRTI的结构来消除其毒性，从而创建新的药物Kamuvudines来创建新的分子。kamuvudines具有与前任相同的炎症抑制作用，但没有毒性。
poseida-therapeutics-presents-new-case-study- ...
“该案例研究证明了基于Tem细胞记忆的疗法的显着潜力，可以长期缓解，尤其是CAR-T细胞的持久性，可提供强烈的抗肿瘤疗法，”托马斯·G·马丁（Thomas G. Martin） UCSF Helen Diller家族综合癌症中心的癌症免疫学和免疫疗法计划。“最值得注意的是，我们认为这是第一次看到T细胞参与者重新激活CAR-T疗法，证据表明，这种重新激活驱动了第二波CAR-T细胞增殖，这导致了最初成功的CAR-T治疗后三年的另一种完全反应。该患者现在正在所有抗肌瘤疗法中，在TCE治疗1周后忍受了九个月以上，这是一个真正令人惊奇的结果。”
Dion基金会和Atamyo Therapeutics
肌肉营养不良2C/R5型（LGMD2C/R5）是由法国和马萨诸塞州萨克里coglycan Gene Evry的突变引起的用于治疗的基因治疗 - sarcoglycan相关肢体肌肉肌营养不良2C/R5（LGMD2C/R5）。法国的Atamyo是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对肌肉营养不良和心肌病的新一代基因疗法。美国的Dion基金会是一个非营利组织，致力于提高认识和分配资金，以研究和开发罕见遗传疾病的潜在治疗方法，例如肢体束缚肌肉发育不全。Dion Foundation将为ATAMYO的ATA-200（NCT05973630）的临床试验提供资金。这项由Atamyo赞助的研究已经在法国和意大利获得了监管清算。这项多中心，第1B期，开放标签，剂量升级研究将评估静脉内ATA-200的儿童的安全性，药效学，功效和免疫原性，ATA-ATA-200（一种单剂量腺相关病毒（AAV）载体，携带人类γ-Sarcoglycan Transgene。“我们非常感谢有机会与Atamyo建立合作伙伴关系，以帮助将其开创性的研究带到美国的临床场所，以为LGMD2C/R5的儿童进行首次临床试验这是整个LGMD社区的巨大步骤。” Dion基金会的联合创始人兼总裁Courtney Dion说“我们对这一主要合作伙伴关系感到兴奋，并感谢Dion基金会的财政支持，旨在将美国患者包括参加ATA-200的首次人类试验，” AtaMyo首席执行官StéphaneDegove说。“我们已经从事在美国为ATA-200的IND申请准备。”
Ascidian Therapeutics 加强领导团队
Ascidian Therapeutics 总裁兼首席执行官 Michael Ehlers 医学博士、哲学博士表示：“Bob 在指导 Ascidian 从实验室到临床的科学研究方面发挥了重要作用。他的贡献对于推动我们的 RNA 外显子编辑技术的发展至关重要。”“我们迄今取得的里程碑证明了 Bob 的专业知识、热情以及对科学的坚定承诺。我很高兴看到他以首席战略官的身份承担更多领导责任。”Ehlers 博士继续说道：“我很高兴欢迎 Melissa、John 和 Eva 加入 Ascidian。随着我们推进临床阶段先导计划和更广泛的产品线，Melissa 对遗传医学监管策略的深刻理解和 John 在基因治疗开发方面的丰富技术专长将对于最大限度地发挥我们的 RNA 外显子编辑平台的独特优势非常有价值。在创纪录的时间内实现关键里程碑的同时，我们仍致力于吸引最优秀的人才，并培养我们独特的有趣且充满活力的文化。 Eva 在建立和培养高绩效团队方面的经验和良好记录将成为 Ascidian 的宝贵财富。我很高兴继续建设 Ascidian 的顶级领导团队。”关于 Robert Bell 博士 Bell 博士于 2021 年 4 月加入 Ascidian 担任副总裁兼研究主管。他领导发现、临床前和临床阶段项目的研究。他的努力帮助 Ascidian 的领先项目从实验室走向临床，比任何以前的基因编辑平台（包括有史以来第一个 RNA 外显子编辑 IND）都更快、资本效率更高。加入 Ascidian 之前，Bell 博士在辉瑞公司工作了八年，最近担任辉瑞罕见病研究部门基因治疗副研究员。在他的整个职业生涯中，Bell 博士一直致力于将 Ascidian 的领先项目从实验室带到临床。
炎症性肠病的当前治疗方法、新兴疗法和自然疗法
摘要：炎症性肠病 (IBD) 是一种慢性终身疾病，其特征是胃肠道 (GI) 炎症。由于 IBD 的性质复杂，包括遗传易感性、环境因素和宿主免疫反应功能障碍，因此其确切病因仍未完全了解。目前，IBD 尚无治愈方法。本综述讨论了可用的治疗方案及其面临的挑战。重要的是，我们研究了新兴疗法，例如生物制剂和免疫调节剂，它们为 IBD 提供了有针对性的治疗策略。虽然许多 IBD 患者对大多数生物制剂的反应并不充分，但最近将生物制剂与小分子药物 (SMD) 相结合的临床试验为改善 IBD 治疗前景提供了新的见解。此外，已经确定了许多新的和特定的治疗靶点。IBD 药物的高成本对治疗构成了重大障碍，但随着更实惠的生物仿制药的开发，这一挑战可能会得到缓解。此外，血清和血浆中新兴的即时诊断蛋白质生物标志物显示出提高 IBD 诊断和预后的准确性的潜力。多种天然产物 (NP)，包括粗提取物、小分子和肽，已在高通量筛选 (HTS) 系统和先进的人工智能 (AI) 辅助平台（如分子对接和 ADMET 预测）中表现出良好的抗炎活性。这些平台正在推动从天然来源寻找替代 IBD 疗法，可能带来更实惠、更安全且副作用更少的治疗选择。
肿瘤和罕见疾病大环化合物治疗药物
本演示文稿中的某些陈述为前瞻性陈述、信念或观点，包括与公司业务、财务状况、未来业绩、经营成果、潜在的新市场机会、增长战略以及集团经营所在市场的预期增长等有关的陈述。在某些情况下，这些前瞻性陈述可以通过前瞻性术语的使用来识别，包括“目标”、“计划”、“相信”、“估计”、“预期”、“期望”、“打算”、“可能”、“将”或“应该”等术语，或在每种情况下，它们的否定或其他变体或类似表达。就其性质而言，前瞻性陈述涉及许多风险、不确定性和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致实际结果或事件与前瞻性陈述中表达或暗示的结果或事件存在重大差异。这些风险、不确定性和假设可能会对本文所述计划和事件的结果和财务后果产生不利影响。由于各种因素（包括但不限于未来全球经济状况、市场条件变化、集团经营所在市场的激烈竞争、遵守适用法律、法规和标准的成本、影响集团市场的各种政治、法律、经济和其他条件，以及超出集团控制范围的其他因素），实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异。无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，本公司或其各自的董事、管理人员、雇员、代理、关联公司、顾问或任何其他人均无义务更新或修改任何前瞻性陈述。您不应过分依赖前瞻性陈述，这些陈述表明了本演示文稿的日期。本演示文稿中关于过去趋势或事件的陈述不应被视为此类趋势或事件将在未来继续的代表。本文提供的部分信息基于第三方的陈述，对于该信息或本文包含的任何其他信息或意见的公正性、准确性、完整性或正确性，我们不作任何明示或暗示的陈述或保证，无论出于何种目的，均不应依赖该信息或本文包含的任何其他信息或意见。