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Arthrosi Therapeutics超过50％的关键阶段患者入学率，减少了2个试验
- 公司预计将在2025年1月完成患者入学率 - （圣地亚哥，2024年12月18日） - Arthrosi Therapeutics，Inc。，一家后期的生物技术公司，开发了一种潜在的最佳，有力的，高度有效的下一代URAT1抑制剂，以降低血清尿酸含量的患者，该患者在宣布的50％的患者中，该患者在宣布的患者中，该患者在今天的患者中宣布了50％。关键阶段3减少了2个评估AR882的试验，以减少痛风患者的SUA。“自2024年7月招募第一位患者以来，我们在Reald 2研究中看到的动力感到兴奋。这反映了我们的团队和临床合作者的承诺，因为我们试图重新定义痛风患者的护理标准。“随着我们的减少2研究，我们希望在2025年上半年完成招生，并同时计划启动我们的减少1研究，这是2025年第一季度的重复3期研究。” Arthrosi Therapeutics首席医疗官MPH医学博士Robert T. Keenan博士补充说：“对安全便捷的痛风治疗仍有很大的未满足需要，这可以通过降低Tophi和耀斑来提供临床利益。我们对AR882的潜力感到非常鼓舞，并认为我们的关键第三阶段计划将支持对美国食品和药物管理局的全面新药应用，因为我们试图改善所有痛风患者的生活。”
HighTide Therapeutics, Inc.
HighTide Therapeutics, Inc.（股票代码：2511.HK）是一家全球综合性生物制药公司，专注于发现和开发具有多种适应症潜力的首创多功能多靶向疗法，治疗多种代谢和消化系统疾病，且存在重大未满足的医疗需求。公司目前正在开发多个临床资产并拥有全球知识产权，正在进行多个中后期临床试验，包括治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、2 型糖尿病、严重高三酰甘油血症（SHTG）和原发性硬化性胆管炎（PSC）。公司的主力候选药物 HTD1801 获得了美国食品药品监督管理局针对 MASH 和 PSC 的快速通道认证以及针对 PSC 的孤儿药认证。HTD1801 已被列入中国“十三五”重大科技专项下的国家重大新药创制计划。
基于干细胞的治疗在发育和再生医学中的应用
干细胞在发育和再生医学领域得到广泛应用，具有治疗多种以前被认为无法治愈的疾病和损伤的潜力。与身体中的大多数其他细胞类型不同，干细胞具有分化成各种专门细胞类型的独特能力，使其成为组织修复、器官再生甚至治疗复杂发育障碍的有力工具。根据其来源和分化潜力，干细胞可分为两大类：胚胎干细胞 (ESC) 和成体干细胞 (ASC)。ESC 具有多能性；它们可以分化成身体中的几乎任何类型的细胞。这些细胞来自胚泡（早期胚胎）的内细胞团。另一方面，成体干细胞具有多能性，它们可以产生有限数量的细胞类型，通常与它们起源的组织或器官有关。成体干细胞存在于各种组织中，包括骨髓、脂肪组织和大脑。
引用：Shaheen Yaseen，Saima Akram（2023），药物重新定位，一种鉴定新疗法的方法，生物医学和临床研究
药物重新定位FDA批准的药物是药物发现的创新流。本评论阐述了药物重新定位的优点，方法和挑战。这种低成本，风险较小，耗时的药物重新定位包括有效的计算和实验方法，以确定现有药物的新指示。类似于药物发现，重新利用药物的挑战，例如选择适当的方法和目标人群，知识产权（IP）保护等。本评论还重点介绍了药物重新定位的历史和成功案例。另一种方法，两种或多种药物的药物组合已大大提高了药物重新定位的成功率。这种协同的药物重新定位是对抗各种疾病的有前途策略，例如传染病，癌症，神经系统疾病和许多罕见疾病。在本综述中描述了成功协同药物重新定位的各种例子。最后，我们可以说协同的药物重新定位为药物发现研究提供了一种新的方法。
Antibe Therapeutics 公司
日期为 2024 年 11 月 18 日。FTI CONSULTING CANADA INC. 仅以法院指定的 Antibe Therapeutics Inc. 接管人和管理者的身份，而不是以个人或公司身份。 负责人：__________________________________ Jim Robinson，HBA，CPA•CA，CIRP，LIT 高级董事总经理
United Therapeutics 宣布成功完成全球首例英国肾脏移植手术
“每一次成功的异种器官移植都让我们更接近未来，器官短缺不再会夺去生命，”联合治疗公司董事长兼首席执行官 Martine Rothblatt 博士说道。“我们英国肾脏的最新移植是数十年专注研究的成果，展示了我们在这一革命性领域取得的重大进展。我非常感谢 Looney 女士和她的家人以及继续推进这一重要工作的杰出科学家和外科医生团队。虽然我们在推进人体临床试验的过程中还有更多工作要做，但今天的里程碑进一步表明，我们正在实现我们的最终使命，即创造无限量的可移植器官和器官替代品，让全世界的患者获得第二次生命。”
Sébastien Benzekry。人工智能和肿瘤学临床决策的机械建模。临床药理学和治疗学，2020 年，10.1002/cpt.1951。 hal-02916941
HAL 是一个多学科开放存取档案馆，用于存放和传播科学研究文献，无论这些文献是否已出版。这些文献可能来自法国或国外的教学和研究机构，也可能来自公共或私人研究中心。
高级科学官员（目标验证）、目标评估和分子治疗学候选人信息
CCDD 的使命是通过将癌症基因组和癌症生物学信息转化为药物来开发个性化药物，造福患者。我们实施创新的药物发现技术，发现基于新机制的药物，并尽可能快地从实验室开发到假设检验的早期临床试验。我们广泛发表我们的工作成果，并与学术界、生物技术公司和制药行业建立了广泛的合作网络。我们的团队致力于发现小分子候选药物，并开发高质量的化学探针以支持新的癌症生物学研究。癌症治疗学部位于 ICR Sutton 校区新建成的价值 7500 万英镑的癌症药物发现中心大楼的先进实验室中。
药理学和毒理学年度评论下一代治疗学：利用 iPSC、基因组学、AI 和临床试验在培养皿中开展开创性药物发现
在高风险的药物研发领域，高达 92% 的失败率阻碍了从实验室到临床的进程，这主要是由于临床试验中无法预测的毒性和治疗效果不足。FDA 现代化法案 2.0 预示着一种变革性方法的出现，倡导将替代方法与传统动物试验相结合，包括采用人类诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的类器官和器官芯片技术进行细胞检测，并结合复杂的人工智能 (AI) 方法。我们的综述探讨了 iPSC 衍生的临床试验在为心血管疾病研究设计的培养皿模型中的创新能力。我们还强调了 iPSC 技术与 AI 的结合如何加速可行的治疗候选物的识别、简化药物筛选并为更加个性化的医疗铺平道路。通过此，我们全面概述了研究界和制药行业正在探索的 iPSC 和 AI 应用的当前前景和未来影响。