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原发性中枢神经系统淋巴瘤中的靶向疗法和免疫检查点抑制剂
简单摘要：原发性中枢神经系统淋巴瘤是一种罕见的疾病，其治疗方法有限。对这种疾病构成的分子机制的更深刻理解促进了新型治疗方法的发展。在小分子抑制剂的领域进行了原发性中枢神经系统淋巴瘤的关键发展，即旨在特定靶向癌症分子主链的药物。突出的例子包括Bruton的酪氨酸激酶或雷帕霉素的哺乳动物靶标的抑制剂，以及免疫调节性甲乙酰胺类似物。沿相同的线，原发性中枢神经系统淋巴瘤的另一种主要药物发育菌株包括免疫检查点抑制剂，即旨在释放抗癌免疫反应的单克隆抗体。这篇文章讨论了这些持续的临床发展，包括生物学原理以及初步的毒性和效率，并为未来的发展提供了前景。
乳腺癌设计的工程收养T细胞疗法
摘要：乳腺癌仍然是一个重要的健康挑战，并且需要新颖的治疗方法。本评论对工程过的T-Cell疗法（E-ACTS）进行了深入分析，这是癌症免疫疗法的创新前沿，重点是它们在乳腺癌中的应用。我们探索嵌合抗原受体（CAR）和T细胞受体（TCR）T细胞疗法的不断发展的景观，突出了它们在靶向乳腺癌方面的潜力和挑战。审查解决了关键障碍，例如靶抗原选择，复杂的乳腺癌肿瘤微环境以及工程T细胞的持久性。我们讨论了克服这些障碍的进步，包括增强T细胞效率的策略。最后，我们对当前该领域的临床试验的全面分析提供了对乳腺癌治疗中电子可能性的未来可能性和方向的见解。
肥胖和对类风湿关节炎的晚期疗法的反应
目标。与类风湿关节炎中的非TNFI生物学疗法相比，我们对肿瘤坏死因子抑制剂（TNFI）进行了研究，以测试是否修改了每种疗法的效果。方法。我们利用了Corevitas的数据。，我们根据治疗开始后6个月研究了基于临床疾病活性指数（CDAI）的3种临床结果：1）实现低疾病活性（LDA）； 2）变化与最小临床重要差异一样大（MCID）； 3）绝对变化。我们对BMI进行了分类，并利用受限的立方花键来考虑非线性关联。我们使用线性和逻辑回归来评估与响应的关联，并调整混杂因素。确定治疗的比较有效性是否因BMI而变化，我们测试了BMI与治疗类别之间的相互作用。结果。样本包括2,891个TNFI和3,010个非TNFI启动器。在所有发起人中，患有严重的肥胖症的人的实现LDA或MCID的几率较低，CDAI得分的提高较小，尽管调整会减弱关联。低BMI与调整模型的响应率降低有关，包括LDA的几率较低（优势比0.32 [95％的置信间隔（95％CI）0.15，0.71]，p = 0.005）。通过TNFI和非TNFI疗法进行了分析，表明BMI类别的TNFI与非TNFI的临床反应率没有差异（所有相互作用的P均用于相互作用> 0.05）。tnfi 95％CI中非TNFI生物学拟合的估计。结论。这项研究观察到肥胖和体重不足患者的反应率较低，并且没有证据表明非TNFI治疗比特别是BMI类别的TNFI疗法具有出色的作用。
Lee，C。C.，Tan，T。G.，Sharma，V。，＆Zhou，J。（印刷中）。通用CPS设置上的量子计算威胁建模。在第三国际>
1 Mahidol University Health Technology评估研究生计划（MUHTA），泰国曼谷10400年Mahidol University； danushigunasekara@kdu.ac.lk（A.D.M.G. ）; nthiha@medvnu.edu.vn（N.T.H。 ）; ammarin.tha@mahidol.edu（A.T。）2校长科学系，医学院，约翰·科特拉瓦拉爵士爵士，爵士生物统计学，医学院，拉马蒂博迪医院，曼谷大学，曼谷10400，泰国5号社会和行政药房部，药学系，药学系，玛哈多尔大学，曼谷10400年，泰国6号医学院，医学院，越南国民大学，霍希市700000，vietnical Scki and decuity of dieformitial dieforial difection，vietnam niversity for Vietnalions and Deformential，deciperiational，皇后大学，贝尔法斯特BT12 6BA，英国； g.j.mckay@qub.ac.uk 8纽卡斯尔大学纽卡斯尔大学，纽卡斯尔大学，新南威尔士州2308，纽卡斯尔大学健康与福利学院医学与公共卫生学院； john.attia@newcastle.edu.au *通信：thunyarat.ano@mahidol.ac.th（t.a. ）; sitaporn.you@mahidol.edu（s.y。 ）;电话。 ： +66-2-201-1406（T.A.）1 Mahidol University Health Technology评估研究生计划（MUHTA），泰国曼谷10400年Mahidol University； danushigunasekara@kdu.ac.lk（A.D.M.G.）; nthiha@medvnu.edu.vn（N.T.H。）; ammarin.tha@mahidol.edu（A.T。）2校长科学系，医学院，约翰·科特拉瓦拉爵士爵士，爵士生物统计学，医学院，拉马蒂博迪医院，曼谷大学，曼谷10400，泰国5号社会和行政药房部，药学系，药学系，玛哈多尔大学，曼谷10400年，泰国6号医学院，医学院，越南国民大学，霍希市700000，vietnical Scki and decuity of dieformitial dieforial difection，vietnam niversity for Vietnalions and Deformential，deciperiational，皇后大学，贝尔法斯特BT12 6BA，英国； g.j.mckay@qub.ac.uk 8纽卡斯尔大学纽卡斯尔大学，纽卡斯尔大学，新南威尔士州2308，纽卡斯尔大学健康与福利学院医学与公共卫生学院； john.attia@newcastle.edu.au *通信：thunyarat.ano@mahidol.ac.th（t.a.）; sitaporn.you@mahidol.edu（s.y。）;电话。： +66-2-201-1406（T.A.）
自闭症谱系障碍的新兴治疗和疗法：叙事评论
自闭症谱系障碍（ASD）的患病率在过去十年中有所增加。在这方面，许多新兴疗法被描述为ASD疗法。尽管ASD无法治愈，但是有几种可用的管理选项可以帮助减轻症状严重程度。ASD是高度可变的，因此，标准治疗方案和研究具有挑战性。这些疗法中的许多疗法还解决了ASD患者风险增加的合并症。这些并发诊断可以包括精神病和神经系统疾病，包括注意力缺陷和多动障碍，焦虑症和癫痫，以及胃肠道症状，例如慢性便秘和腹泻。广泛的ASD相关疾病的广泛清单和常规处方药物对ASD患者的不利影响都会影响症状。在考虑其他药物治疗或互补疗法时，请务必牢记这些潜在的相互作用。本综述介绍了涉及新型药理治疗的当前文献，例如催产素，bumetanide，乙酰胆碱酯酶抑制剂和美金素。它还讨论了其他疗法，例如饮食干预，针灸，音乐疗法，褪黑激素，以及使用技术来帮助教育。值得注意的是，其中一些疗法需要进行更多的长期研究，以确定该患者人群中特定ASD组的功效。
高级疗法委员会（CAT）议程委员会选秀1925年2月19日至21日
- 步骤的启动：21.02.2025- EMA协调员的报告报告：07.03.2025 -CAT协调员的评论：12.03.2025-重新申请科学建议：14.03.2025 -Cat -Cat的科学建议：21.03.2025
遗传听觉神经病谱系障碍基因疗法的当前进展
摘要：听觉神经病谱系障碍（ANSD）是指一系列听力障碍，其特征是声音从耳蜗传播到大脑。该缺陷可能是由于内部毛细胞（IHC），IHC色带突触（例如，谷氨酸的突触前释放），螺旋神经节神经元的突触后终末或脱蛋白神经元的突触后末端或脱糊状和肌脱肌丢失的。 迄今为止，ANSD的唯一临床治疗方案是助听器和人工耳蜗。 然而，尽管助听器和耳蜗植入技术的进步取得了进步，但感知的声音的质量仍然无法匹配正常耳朵的声音。 最近的晚期遗传诊断和临床听力学使确定病变的确切部位并表征ANSD的特定疾病机制，从而为您的预防或预防听觉神经变性带来了新的希望。 此外，涉及替换或纠正式编辑突变序列或缺陷基因以修复受损细胞的遗传路线，以使聋人的听力恢复未来显示出希望。 在这篇综述中，我们提供了有关遗传病变，听觉突触病和神经病的分子病理生理学的最新发现，以及在啮齿动物模型和临床试验中的基因治疗研究。。迄今为止，ANSD的唯一临床治疗方案是助听器和人工耳蜗。然而，尽管助听器和耳蜗植入技术的进步取得了进步，但感知的声音的质量仍然无法匹配正常耳朵的声音。最近的晚期遗传诊断和临床听力学使确定病变的确切部位并表征ANSD的特定疾病机制，从而为您的预防或预防听觉神经变性带来了新的希望。此外，涉及替换或纠正式编辑突变序列或缺陷基因以修复受损细胞的遗传路线，以使聋人的听力恢复未来显示出希望。在这篇综述中，我们提供了有关遗传病变，听觉突触病和神经病的分子病理生理学的最新发现，以及在啮齿动物模型和临床试验中的基因治疗研究。
瘦素替代疗法在脂肪营养不良综合征管理中
摘要。背景：骨骼肌离子通道病包括非营养性肌瘤（NDM），周期性瘫痪（PP），生殖器肌无力综合征，以及最近确定的先天性肌病。这些疾病的治疗主要是症状，旨在降低NDM中的肌肉兴奋性或修改PP攻击的触发因素。目的：这项系统评价收集了有关药理治疗对肌肉离子通道病的影响的证据，重点是治疗与遗传背景之间的可能联系。方法：我们搜索了数据库进行随机临床试验（RCT）和其他人类研究报告药理治疗。临床前研究被认为可以获得有关突变依赖性药物作用的进一步信息。 所有步骤均由两个独立的研究人员执行，而另外两个则对整个过程进行了严格的审查。 结果：对于NMD，RCT表现出墨西哥氨酸和拉莫三嗪的治疗益处，而其他人类研究表明，各种钠通道阻滞剂和碳氧化氢酶抑制剂（CAI）乙酰唑胺的有效性。 临床前研究表明，突变可能会改变通道对钠通道阻滞剂体外的敏感性，在某些情况下已将其转化为人类。 对于高钾血症和低毒PP，RCT在防止瘫痪方面表现出CAI二氯苯胺的效率。 然而，与携带钙通道突变的降低性PP患者相比，携带钠通道突变的降低性PP患者的受益可能更少。 很少有数据可用于治疗先天性肌病。临床前研究被认为可以获得有关突变依赖性药物作用的进一步信息。所有步骤均由两个独立的研究人员执行，而另外两个则对整个过程进行了严格的审查。结果：对于NMD，RCT表现出墨西哥氨酸和拉莫三嗪的治疗益处，而其他人类研究表明，各种钠通道阻滞剂和碳氧化氢酶抑制剂（CAI）乙酰唑胺的有效性。临床前研究表明，突变可能会改变通道对钠通道阻滞剂体外的敏感性，在某些情况下已将其转化为人类。对于高钾血症和低毒PP，RCT在防止瘫痪方面表现出CAI二氯苯胺的效率。然而，与携带钙通道突变的降低性PP患者相比，携带钠通道突变的降低性PP患者的受益可能更少。很少有数据可用于治疗先天性肌病。结论：这些研究提供了有关对个体突变或突变组治疗的反应的有限信息。进行人体研究需要一项重大努力，以设计突变驱动的精确药物在肌肉离子通道病中。
增强 Epstein Barr 病毒相关鼻咽癌 T 细胞免疫力的新疗法
肿瘤免疫疗法 - ImmunoPDT 和癌症免疫疗法部。F-59000 Lille, 法国；sarah.renaud@immune-insight.com (SR)；anthony.lefebvre@ibl.cnrs.fr (AL)；serge.mordon@inserm.fr (SM) 2 Immune insighT, Institut de Biologie de Lille, 59021 Lille France * 通信地址：olivier.morales@ibl.cnrs.fr (OM)；nadira.delhem@ibl.cnrs.fr (ND)；
内耳基因疗法起飞：当前的承诺和未来挑战
摘要：听力障碍是从儿童（1/500）到老年人（超过75 s的50％），所有年龄段人类的最常见感觉降低。超过50％的先天性耳聋本质上是遗传性的。耳聋的其他主要原因（也可能具有遗传易感性）是衰老，声学创伤，耳毒性药物，例如氨基糖苷和噪声暴露。在过去的二十年中，对遗传性耳聋形式和相关动物模型的研究一直在解密疾病的分子，细胞和生理机制。但是，仍然没有用于感觉性耳聋的治疗方法。目前，听力损失受到康复方法的侵害：常规助听器，对于更严重的形式，耳蜗植入物。e效率正在继续改进这些设备，以帮助用户在嘈杂的环境中了解语音并欣赏音乐。但是，这两种方法都无法介导听力灵敏度的完全恢复和 /或天然内耳感觉上皮的恢复。基于基因转移和基因编辑工具的新治疗方法正在动物模型中开发。在这篇综述中，我们关注在某些内耳条件下成功恢复听觉和前庭功能，为将来的临床应用铺平道路。