XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemTherapies
神经纤维瘤病的靶向治疗
摘要：在过去的几年中，人们认识到，神经纤维瘤病相关肿瘤的治疗通常需要采用与自发性肿瘤不同的方法。考虑到持续性、多发性肿瘤和新肿瘤生长的风险，治疗重点已转移到旨在尽量减少症状的治疗。在这篇综述中，我们将重点介绍将临床前数据转化为神经纤维瘤病患者的治疗试验，特别是 1 型神经纤维瘤病和 2 型神经纤维瘤病。成功抑制 1 型神经纤维瘤病和进行性视神经通路胶质瘤或丛状神经纤维瘤患者的 MEK 是患者护理的重大进步。对于恶性 NF1 肿瘤（如高级别胶质瘤和恶性外周神经鞘瘤）尚未取得类似的成功；对于 2 型神经纤维瘤病或神经鞘瘤患者也没有取得重大进展，尽管正在努力。
细胞和基因治疗
治疗至少 4 岁的杜氏肌营养不良症患者 Elevidys 是一种腺相关病毒基因疗法，最初于 2023 年 6 月获批用于治疗 DMD 基因确诊突变的 4 至 5 岁门诊 DMD 儿科患者。该适应症获得加速批准，基于在接受 Elevidys 治疗的患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达，继续批准取决于确认性试验。Elevidys 禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失的患者。2024 年 6 月，FDA 批准扩大 Elevidys 的标签适应症，将 DMD 基因确诊突变且年龄至少 4 岁的 DMD 患者纳入其中。为确认功能益处，FDA 批准了对门诊患者的传统批准。FDA 批准了对非门诊患者的加速批准。是否继续批准用于非卧床性 DMD 患者可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。Elevidys 仍禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在缺失的患者。
关于血友病疗法的聚光灯
大约有60％的被诊断为血友病A的人患有严重的疾病形式；中度病例约占所有患者的15％，轻度病例约占所有患者的25％（NBDF，2024b）。血友病A估计在10,000人中的患病率约为0.7（EMA，2022a）。血友病B不太普遍，在10,000人中或大约10,000人中的患病率为0.2（EMA，2018a）。美国血友病的估计患病率是每100,000名美国男性为血友病A的患病率为12例，每10万名美国男性为血友病B（Soucie等，2020）。因此，根据欧洲药品局（EMA）（10,000中的ema）和食品药品监督管理局（FDA）（在美国影响200,000人）的定义（美国医学研究所（US Digass Discoverion of Discovision of Discovision，2009年）），根据欧洲药品局（EMA）（EMA）指定为“罕见”疾病（影响了500,000人）。
Combination therapies targeting different aspects of tumor ...
Urothelial carcinoma (UC) originates from the urothelial lining renal pelvis, ureter, bladder, and urethra. Based on the report from Global Cancer Statistics 2020, bladder cancer is the 7th and 13th most frequent malignancy among men worldwide and those in Japan, respectively (1,2). Unresectable, metastatic, or advanced UC (aUC) is a progressive, poor prognostic disease with a median overall survival (OS) time of approximately 19–26 months following first-line (1L) platinum-based chemotherapy and subsequent administration of immune checkpoint inhibitors (ICIs) including anti-PD-1 and anti-PD-L1 antibodies (3-6). A substantial proportion of the population responds poorly to chemotherapy and ICIs, resulting in poor survival outcomes. Novel upfront drug combinations including ICIs, antibody-drug conjugates, and tyrosine kinase inhibitors (TKIs) are currently being tested in an attempt to overcome drug resistance and improve antitumor activity.
伦敦大学学院先进疗法研讨会
细胞、基因和再生疗法一直是伦敦大学学院的优势，30 多年来，该领域一直由公共和私人资助。伦敦大学学院拥有世界上最广泛的先进治疗药物 (ATMP) 管线之一，有 100 多个项目正在开发中。我们广泛的实验和临床专业知识涵盖各个学科，突出罕见疾病、眼科学、血液学/肿瘤学、神经病学和免疫学方面的专业技能。在过去 10 年里，伦敦大学学院成功成立了 12 家先进治疗公司，这些公司总共获得了超过 20 亿英镑的外部投资，其中 5 家公司已经上市。
多发性骨髓瘤的下一代疗法
最近的治疗进展显著改善了多发性骨髓瘤 (MM) 患者的预后。成功的标准疗法的基础是 Ikaros 降解剂、糖皮质激素和蛋白酶体抑制剂的组合，它们通过直接或间接靶向增强子结合转录因子和控制 MM 依赖性基因表达的辅激活因子来干扰骨髓瘤特异性超增强子的完整性。T 细胞接合剂和嵌合抗原受体 T 细胞将患者自身的 T 细胞重定向到确定的肿瘤抗原上以杀死 MM 细胞。即使在终末期患者中，它们也能诱导完全缓解。不幸的是，对常规疗法和免疫疗法的反应都不持久，肿瘤异质性、抗原丢失和 T 细胞适应性不足导致治疗耐药性和复发。目前正在开发针对骨髓瘤特异性弱点的新方法，以及设计多模态免疫学方法（包括 T 细胞及其他方法），这些方法可同时识别多个表位以防止抗原逃逸和肿瘤复发。
纳米粒子介导的热癌症疗法
a 澳大利亚墨尔本大学化学学院激子科学卓越研究中心，帕克维尔，VIC 3010，澳大利亚；b 比利时鲁汶大学化学系分子成像与光子学，Celestijnenlaan 200F，3001 Heverlee；c 北海道大学电子科学研究所 (Ries)，日本北海道札幌市北区 N20W10，001-0020；d 马克斯普朗克聚合物研究所，美因茨，D-55128，德国 * 通讯地址：susana.rocha@kuleuven.be，james.hutchison@unimelb.edu.au 摘要：尽管取得了重大进展，但癌症仍然是全球主要的死亡原因。目前的治疗方法常常由于肿瘤切除不彻底和靶向性不强而失败，这激发了人们对替代疗法的兴趣。高温疗法利用高温杀死癌细胞或增强其对放射/化疗的敏感性，已成为一种有前途的替代疗法。最近的进展是利用纳米粒子 (NP) 作为热介质来选择性破坏癌细胞，从而最大限度地减少对健康组织的损害。这种方法称为 NP 高温疗法，分为两类：光热疗法 (PTT) 和磁热疗法 (MTT)。PTT 利用将光转化为热的 NP，而 MTT 利用由交变磁场 (AMF) 激活的磁性 NP，两者均可实现局部肿瘤损伤。这些方法具有精准靶向、微创和降低全身毒性等优势。然而，NP 高温疗法的疗效取决于许多因素，特别是 NP 特性、肿瘤微环境 (TME) 和 TME-NP 相互作用。优化这种治疗需要准确的热监测策略，例如纳米测温法和生物相关筛选模型，这些模型可以更好地模拟人体肿瘤的生理特征。本综述探讨了 NP 介导癌症热疗的最新进展，讨论了可用的纳米材料、其优缺点、表征方法和未来发展方向。我们特别关注临床前 NP 筛选技术，为其在临床试验过程中的功效和相关性提供最新视角。
治疗银屑病的创新小分子疗法
ISBN 978-91-8075-838-3（印刷版） ISBN 978-91-8075-839-0（PDF） https://doi.org/10.3384/9789180758390 ISSN 0345-0082