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获取肿瘤联合疗法的途径...
1 Danko, D.、Blay, JY 和 Garrison, LP (2019)。肿瘤靶向联合疗法的价值评估、定价和资助方面的挑战。健康政策，123(12)，1230-1236。2 Briggs, Doyle、Schneider、Taylor、Roffe、Low、Davis、Kaiser、Hatswell、Rabin、Podkonjak。联合疗法的价值归因框架。（2021 年 1 月）3 Ferlay J、Colombet M 和 Bray F。五大洲癌症发病率，CI5plus：IARC CancerBase No. 9 [Internet]。法国里昂：国际癌症研究机构；2018 年。网址：http://ci5.iarc.fr。4 Dalmartello M；La Vecchia C；Bertuccio P；Boffetta P；Levi F；Negri E；Malvezzi M； 2022 年欧洲癌症死亡率预测，重点关注卵巢癌 [Internet]。美国国家医学图书馆；[引用于 2023 年 7 月 26 日]。可从以下网址获取：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35090748/ 5 欧洲肿瘤内科学会 (ESMO)。(2022) 2022 年欧盟和英国的卵巢癌死亡率将下降 [Annals of Oncology 新闻稿]。2023 年 7 月 28 日访问。可从以下网址获取：https://www.esmo.org/newsroom/press-releases/death-rates-from-ovarian-cancer-will-fall-in-the-eu- and-uk-in-2022 6 欧盟委员会：Eurostat 癌症统计数据 [Internet]。[引用于 2023 年 7 月 24 日]。出处：https://ec.europa.eu/eurostat/statistics- explained/index.php?title=Cancer_statistics#:~:text=healthcare%20and%20equipment-,Deaths%20fro m%20cancer,among%20women%20(20.0%20%25)。7 Khdair A、Chen D、Patil Y、Ma L、Dou QP、Shekhar MP、Panyam J。纳米粒子介导的联合化疗和光动力疗法克服了肿瘤耐药性。J Control Release。2010；141：137-44。8 Gottesman MM、Fojo T、Bates SE。癌症中的多药耐药性：ATP 依赖性转运蛋白的作用。Nat Rev Cancer。2002；2：48-58。 9 Jardim DL、De Melo Gagliato D、Nikanjam M、Barkauskas DA、Kurzrock R。抗癌药物组合的疗效和安全性：以免疫疗法和基因靶向药物为重点的随机试验荟萃分析。Oncoimmunology。2020 年 1 月 1 日；9(1)：1710052。10 Mokhtari, RB、Homayouni, TS、Baluch, N.、Morgatskaya, E.、Kumar, S.、Das, B. 和 Yeger, H.，2017 年。联合疗法对抗癌症。Oncotarget，8(23)，第 38022 页。11 Boshuizen, J. 和 Peeper, DS (2020)“合理的癌症治疗组合：迫切的临床需求”，Molecular Cell，78(6)，第 1002-1018 页。 12 Mokhtari, RB、Homayouni, TS、Baluch, N.、Morgatskaya, E.、Kumar, S.、Das, B. 和 Yeger, H.，2017 年。抗癌联合疗法。 Oncotarget，8(23)，第 38022 页。
RNA 疗法的概述和展望
基于核糖核酸 (RNA) 的疗法是治疗发展的一个新兴领域，有可能为包括几种罕见病在内的一系列疾病产生新的治疗方法。这些产品利用基因靶向技术 (GTT)，包括任何由用于改变疾病途径的非复制核酸组成的产品。基于 RNA 的疗法包括利用 RNA 干扰 (RNAi) 和许多反义寡核苷酸 (ASO) 疗法（可减少不需要的蛋白质的产生）的产品，以及引入新型治疗蛋白质的信使 RNA (mRNA) 疗法。在美国，至少有 21 种美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准上市的基于 RNA 的疗法，以及大量处于临床开发阶段的产品。截至 2024 年 1 月 31 日，至少有 131 种基于 RNA 的疗法正在临床试验中进行研究，还有更多疗法处于临床前开发阶段。利用 RNAi 和 mRNA 的产品占 RNA 治疗产品线的最大份额，分别占 40% 和 37%，但更广泛的产品线还包括寡核苷酸、双链 RNA (dsRNA) 和微 RNA (miRNA) 产品。总的来说，这些疗法涵盖 15 个不同的治疗领域，并有可能为罕见疾病和其他治疗选择有限的疾病引入新的治疗选择。其中一些疗法有可能每年给药一次或两次，为患者提供差异化选择。虽然绝大多数 (80%) 的产品处于早期开发阶段（即 I 期或 II 期），但 29 种疗法处于后期开发阶段，表明未来几年可能会有新的 RNA 疗法获得批准。基于 RNA 的疗法有时可以被视为基因疗法，这是一种利用 RNA 或脱氧核糖核酸 (DNA) 的创新疗法的更广泛分类。并非所有更广泛的基因疗法分类中的产品都受到 FDA 的相同监管。例如，一些基于 RNA 的疗法，例如使用 RNAi 的产品，根据新药申请 (NDA) 作为小分子药物进行监管，而其他疗法，例如利用病毒载体递送系统和 mRNA 疫苗的基因疗法，则根据生物制品许可申请 (BLA) 作为生物药物进行监管。虽然这些类型的疗法在产品开发和资源投入方面的复杂性通常可能相当，但由于排他性和竞争途径，FDA 监管分类的差异可能会在审批期间和上市期间造成重要区别。此外，小分子药物和生物药物产品受到《通货膨胀削减法案》(IRA) 医疗保险药品价格谈判计划等政策的不同影响，该计划认为生物药物在上市 11 年后才有资格被选中进行谈判，相比之下，小分子药物上市时间仅为 7 年。与某些基因疗法或 mRNA 产品相比，根据 NDA 审查的 RNA 疗法的差别待遇可能会给市场带来新的激励，随着时间的推移，这可能会影响投资决策和产品线战略。鉴于这些不断变化的激励措施，以及随着 RNA 疗法的不断开发和批准，利益相关者应该
神经退行性疾病的基因疗法
基因疗法正在卷土重来。基因疗法（此处定义为所有形式的基因组操纵）具有针对疾病病因和长期矫正的双重前景，对神经退行性疾病尤其有吸引力，而传统的药理学方法在很大程度上令人失望。最近，一种基于病毒载体的基因疗法在脊髓性肌萎缩症 (SMA) 中取得了成功——通过一次静脉注射促进存活和运动功能——为此类治疗干预提供了范例和平台。尽管挑战依然存在，但新的乐观情绪主要源于病毒载体的开发进展，这些载体可以在整个中枢神经系统中扩散基因，以及可以以以前不可能的方式操纵疾病途径的基因组工程工具。SMA 肯定不是唯一适合基因治疗的神经退行性疾病，我们可以想象未来临床医生的工具包将包括基于基因的疗法。本综述的目的是强调神经退行性疾病基因疗法的开发和应用进展，并对这一新兴领域进行前瞻性的展望。
治疗高脂血症的疗法
摘要：高脂血症是代谢紊乱性疾病之一，是常见的公共卫生问题，其特征是胆固醇、甘油三酯和/或脂蛋白水平升高，是2型糖尿病、非酒精性脂肪肝、心血管疾病等多种疾病的危险因素。目前，治疗高脂血症的主要药物是他汀类药物和抗前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的单克隆抗体药物。他汀类药物长期使用的主要限制是副作用难以耐受。Evolocumab和Alirocumab是两种抗PCSK9的单克隆抗体，可有效降低他汀不耐受患者和家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），且副作用较少。然而，由于单克隆抗体的半衰期短、成本高，可能导致患者不依从用药，给患者带来巨大的经济负担。鉴于RNA在基因调控中起着关键作用，基于RNA的疗法已成为设计新型抗高脂血症药物的有力蓝图。本文，我们总结了基于RNA的治疗策略以及目前RNA药物在高脂血症治疗中的临床试验。
先进疗法的即时生产
英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 提出了一个专门用于医院治疗药物生产的新监管框架。1 该框架旨在为药品（包括 ATMP）的生产提供更大的灵活性。虽然这种灵活性可能会鼓励创新和开发新的 ATMP，但仅靠监管框架不足以使药品能够按需生产，更贴近患者。如果各利益相关者寻求协调的工作方式，这一愿景将更加彻底地实现，这将需要对其当前的运营进行一些调整。本文件重点介绍了三组利益相关者（医疗保健系统和医院工作人员（包括 NHS 信托、临床中心、委托小组）、公司和监管机构）可以采取的一些准备措施，从而补充 MHRA 的倡议。借鉴伦敦大学学院正在进行的一项学术研究项目 2，我们旨在为成功实施更大规模的即时诊断制造做出贡献。
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在遗传诊断和生物化学领域等。使用光合交联的核酸操纵具有以下特征：1）可以在多种条件下使用它，而无需限制pH，温度，盐强度等。2）不需要添加试剂，而3）3）它可以轻松地通过光辐射的时间和能量来控制反应。我们已经报道了各种照片的人造核酸，以及代表性的光杂交链链球菌（CNV K）（CNV K），可以通过辅助DNA或RNA链中的吡啶胺或胞嘧啶等嘧啶基碱（以366的366 Irladions in of thymine或rna strands中的）进行光子交联。此外，可以通过312 nm的照射诱导光电反应，并且可以使用光可逆的操作。与以前已知的牛cor烯和香豆素相比，CNV K及其改进的光交联CNV D具有很高的光反应性，并且已经在市场上。因此，在本演讲中，我打算介绍此超快照片的开发 -
-1 - 中断ICD冲击疗法...
1。目的和范围已制定该指南，以支持所有照顾具有ICD患者的医疗保健专业人员。它旨在提高专业人员和患者之间的意识和及时讨论，并鼓励最佳实践。应在医院，临终关怀和社区环境中使用。可以对其进行调整，以允许根据现有的本地路径和服务提供的实施。它基于英国复苏委员会的有用文档，但已扩展到包括更多的运营指导。（1）2。背景可植入的心脏逆转除颤器（ICD）用于先前突然心脏骤停或因心律不齐原因突然心脏死亡的高风险的患者。ICD可以终止心律不齐（心室心动过速或心室纤维化）并恢复正常的心律节奏，旨在终止心律不齐（心室心动过速或心室纤维化），以提供快速爆发的起搏或冲击。大多数ICD还充当起搏器，可以防止心率缓慢，也可以作为心脏重新同步疗法（CRT或双心脏起搏）的一部分。CRT设备同步左心室的收缩，从而减轻了一些心力衰竭患者的症状。CRT设备可能仅充当起搏器（CRT-P）或作为ICD的功能，将其称为CRT-D设备。每个设备的起搏器和ICD函数彼此独立地编程。大多数ICD都植入左或右上胸部区域，并通过静脉进入心脏。最近的发展是使用皮下ICD（S-ICD），其中铅在前胸壁中运行。这些设备的起搏功能非常有限。发电机通常在腋下下方的左侧胸壁中找到。