我们通过对Jamjoom Pharma的超重建议,对Astra Industries的中性建议以及Spimaco的体重不足,对沙特制药制造公司进行报道。沙特制药市场有望以比政府的支持措施,保险公司的仿制药推动以及不断增长的当地药品制造公司的能力来增长的速度要快得多。此外,在制药市场中,对仿制药的增长预期远高于该行业(2019 - 2024年的复合年增长率为8.1%,总药品市场为5%)。在通用中,专门的治疗区域(TAS)预计将以皮肤病学相对较高的速度增长,而胃肠道系统预计将在2022 - 2026年期间表现出强大的复合年增长率约为10%。在这些强劲的增长前景中,具有规模和专业知识的药物制造公司可以很好地捕捉增长。但是,随着行业的定价受到监管,具有强大的研发能力(第一通用生产商)的公司和对成本的控制权的位置更好,可以占据市场领先地位并享有更高的利润率。在我们看来,Jamjoom是一家高质量的公司,对成本有很强的控制权,高级研发团队,专注于专门的TAS。另一方面,Spimaco和Tabuk是一般医学中的全国冠军,并且具有与全球跨国公司合作生产其当地药物的规模。但是,Spimaco在高架成本上挣扎,并且取决于无机增长以实现其一流的增长指导,而Astra Industries虽然控制了运营成本,但在高效的Capita分配方面落后于JP。
tms Co.,Ltd。(TSE:4891)(“公司”),这是一家临床阶段的生物制药公司,致力于发现和加速高未满足医疗需求领域的变革性药物的发展,如今已向TMS官员Takabayashi的股东发表了以下信函,TMS首席执行官Takabayashi。亲爱的股东,当我们开始新的一年时,我想亲自写信给您,总结该公司在2024年实现的一些重要里程碑,并讨论我们2025年的目标。如下所述,在过去的一年中,我们取得了重要的进步,我坚信该公司在未来几年中已准备好取得更大的成功。We started 2024 strong by establishing a strategic partnership with Corxel Pharmaceuticals (CORXEL) to globally develop JX10 (TMS-007), a potentially game-changing therapeutic candidate for underserved acute ischemic stroke patients worldwide, and we gained Japan rights to JX09, a potentially best-in-class aldosterone synthesis inhibitor for the treatment of resistant and/or不受控制的高血压。我们很高兴与RTW支持的Corxel建立这种伙伴关系,因为它们具有敏捷且强大的药物开发能力。,我们从Corxel的JX09阶段1临床试验中的第一个受试者开始进行稳固的开端,并且正在进行准备JX10的全球注册临床试验(TMS-007)。我们还正在进行TMS-008计划,以进行急性肾脏损伤的潜在治疗。我们于2024年6月开始了第一阶段临床试验,并在2024年12月成功完成了所有健康受试者的剂量,预计将在2025年5月底之前共享Topline数据。此外,无论是通过内部研究还是外部伙伴关系,我们仍然在扩展强大的管道方面仍然有机会主义。在过去的7月,我们通过许可了北海道大学的脊髓损伤的新型治疗候选者TMS-010,扩大了管道。我相信,我们在2024年在2025年及以后取得多种价值的里程碑方面取得的进步。再次,我们从2025年开始,TMS管理团队在Wuxi Global论坛上介绍,并参加了Precision AQ的公司访问活动,该活动与J.P. Morgan 43 Rd Drd年度医疗保健会议相吻合。希望安排与我们的团队会议的投资者可以提交注册表格,以链接在此处的Precision AQ。2024成就
本演讲包含1995年《私人证券诉讼改革法》的含义中的前瞻性陈述。可以通过使用这样的单词来识别这些陈述,但不限于“预期”,“相信”,“继续”,“可以”,“估计”,“期望”,“期望”,“预期”,“五月”,“可能”,“计划”,“潜在”,“潜在”,“预测”,“预测”,“项目”,“目标”,“目标”,“将”,“将”,或“或者”,或“或“或其他”相似,或其他表达方式,或其他表达方式和其他表达方式和其他表达方式,既定”或“或“或“或”的相似之处。前瞻性陈述既不是历史事实,也不是未来表现的保证。相反,它们是我们当前的信念,期望和假设的基础。前瞻性陈述包括但不限于:关于Viridian ProductCandidates VRDN-001,VRDN-003,VRDN-006和VRDN-008的临床前和临床开发的陈述; Viridian临床研究的入学人数,包括Thrive和Thrive-2第3期临床研究;即将到来的里程碑和潜在的数据结果,包括最高结果; VRDN-001,VRDN-003,VRDN-006和VRDN-008的潜在效用,功效,效能,安全性,临床益处,临床反应和便利性; Viridian ProductCandidates的营销和商业生存能力的时间;潜在的市场规模和市场机会;后来的进入皮下疗法有可能显着取代现有的IV并发展市场; Viridian的候选产品可能是一流的; VRDN-003显示潜在的一流的PK/PD和出色的轮廓; VRDN-003 SC被预测达到与VRDN-001 IV临床反应相关的暴露水平; VRDN-003通过已建立的BLA路径在TED中的潜在关键发展;潜在的给药时间表和潜在的试用设计;与监管机构和预期调查的一致;维里迪安的现金跑道持续到2026年下半年。
关于REDX Pharma PLC Redx Pharma(AIM:REDX)是一家临床阶段生物技术公司,专注于新颖的,小分子的发现和开发,针对治疗纤维化疾病,癌症和癌症相关纤维化的新兴领域的治疗方案,旨在进一步评估概念的临床证明,以进一步发展概念,以进一步发展概念,并进一步发展并有价值。该公司的铅纤维化产品候选产品,选择性Rock2抑制剂Zelasudil(RXC007)正在开发间质肺疾病,并于2022年10月开始了特发性肺纤维化(IPF)的2A期试验,并于2022年10月提供了预期的Topline数据。REDX的铅肿瘤学候选产品猪抑制剂RXC004被开发为用于Wnt-rigand依赖性癌症的有针对性治疗方法,有望在2023年期间与抗PD-1相2数据报告。REDX的第三种药物RXC008是一种用于治疗纤维固醇克罗恩病的gi靶向岩石抑制剂,在2023年底正在施用CTA。该公司通过其在药物化学和转化科学方面的核心优势发现新药候选人的良好记录,使该公司能够发现并开发针对生物学或临床验证靶标的差异化治疗剂。此外,REDX与Jazz Pharmaceuticals进行了合作,其中包括JZP815,这是REDX开发的PAN-RAF抑制剂,爵士现在正在通过第一阶段临床研究和早期阶段肿瘤学研究合作进行。要订阅REDX的电子邮件警报,请访问:www.redxpharma.com/investor-centre/email-alerts/。公司的成就不仅可以证明其两个全资拥有的临床阶段候选产品和快速扩大的管道,还可以通过其战略性交易(包括出售Pirtobrutinib(RXC005,Loxo-305)出售,以前(可逆的)BTK抑制剂的不可分及的患者(loxo-305),以前是不可估量的患者。共价BTK抑制剂和AZD5055/RXC006,这是一种靶向纤维化疾病,包括IPF在内的猪抑制剂,阿斯利康在1期临床研究中正在进展。
此概述包含前瞻性语句。这些陈述涉及我们现金状况的充分性,以资助广泛管道的发展;我们的发现,临床前和临床管道以及2025年及以后的预期里程碑的持续发展,包括Birtamimab的潜在推出;我们的目标是继续构建针对蛋白质失调的生物学指导的发动机;我们为我们的发现和临床前计划推进,启动和完成IND促进研究的潜力; PRX012,BMS-986446/PRX005,PRX123,Birtamimab,Prasinezumab和coramitug/prx004的治疗潜力,设计,提议的作用机制以及PRX012,BMS-986446/PRX005的潜在给药;我们在程序中确定的表位和抗体的潜在迹象(包括患病率)和属性; PRX012,BMS-986446,Birtamimab,Prasinezumab,Coramitug和Prx019的持续和未来临床试验计划; the expected timing of reporting data from clinical trials of PRX012, birtamimab, and coramitug, including multiple data readouts starting in mid-2025 and continuing throughout the year from our ongoing Phase 1 clinical trials evaluating PRX012, topline study results for our Phase 3 AFFIRM-AL clinical trial in 1H 2025, and the continued evaluation by Roche of the data from the PADOVA Phase 2b clinical trial;罗氏与卫生当局合作,确定Prasinezumab的下一步;我们可能会在与Roche,BMS和Novo Nordisk的合作伙伴关系和合作下获得的金额。这些陈述是基于可能被证明不准确的估计,预测和假设,实际结果可能与预期的,由于已知和未知的风险,不确定性和其他因素,包括但不限于“风险因素”中所描述的季度的季度报告和其他季度报告的季度和其他Qubiant commisition和第20季度的“季度”(以及202年11月12日)的“风险因素”部分,并不限于该季度,并于11月12日,第202卷,第202页,第20页,第20页,第20页,第20页,第20页,第20页,第20页,第20页,第20页,第20页,第12页,第20章,,,,,及其季度,第202章,第20页,第12页,第12页,第12页,第12页,第12卷,,,及其风险申请。在我们随后向SEC提交的文件中的重要因素。此概述是从2025年1月10日开始进行的,我们没有义务因新信息,未来事件或我们的期望变化而公开更新本概述中包含的任何前瞻性陈述。
关于 Redx Pharma Plc Redx Pharma (AIM: REDX) 是一家临床阶段的生物技术公司,专注于发现和开发用于治疗纤维化疾病、癌症和癌症相关纤维化新兴领域的新型小分子靶向疗法。Redx 的目标是在评估进一步发展和潜在价值创造的选项之前,将其项目推进到临床概念验证阶段。该公司的主要纤维化候选产品是选择性 ROCK2 抑制剂 zelasudil (RXC007),正在开发用于间质性肺病,并且正在进行特发性肺纤维化 (IPF) 的 2a 期试验,预计在 2024 年上半年获得顶线数据。该公司的第二个纤维化候选药物 RXC008 是一种针对胃肠道的 ROCK 抑制剂,用于治疗纤维狭窄性克罗恩病,目前处于第 1 阶段开发阶段,预计在 2024 年底获得健康志愿者数据。Redx 的主要肿瘤候选产品 Porcupine 抑制剂 RXC004 正在开发作为 Wnt 配体依赖性癌症的靶向治疗,预计将在 2024 年上半年报告抗 PD-1 组合 2 期数据,随后 Redx 将寻找合作伙伴进行持续开发。该公司凭借其在药物化学和转化科学方面的核心优势,在发现新药候选物方面拥有良好的记录,使公司能够发现和开发针对生物学或临床验证靶点的差异化疗法。该公司的成就不仅体现在其全资拥有的临床阶段产品候选物和发现渠道上,还体现在其战略交易上,其中包括销售现已获得美国 FDA 批准的吡托布替尼(RXC005,LOXO-305,一种非共价或可逆的 BTK 抑制剂)。以及与阿斯利康和 Jazz Pharmaceuticals 的交易。要订阅 Redx 的电子邮件提醒,请访问:www.redxpharma.com/investor-centre/email-alerts/ 。
1. Alkeus Pharmaceuticals 对口服 gildeuretinol 的研究的顶线结果显示,减缓 GA 进展和改善视觉功能有显著趋势 [新闻稿]。Alkeus Pharmaceuticals。2024 年 10 月 23 日。2024 年 11 月 4 日访问。tinyurl.com/r72eyjnz 2. Annexon 在美国眼科学会 2024 年会议上展示了 ANX007 对患有较不晚期 GA 的干性 AMD 患者的 2 期视力保存数据 [新闻稿]。Annexon。2024 年 10 月 21 日。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/5x2kkwb7 3. Heier J. ReCLAIM-2 试验,一项针对非中心性地图状萎缩患者的 elamipretide 2 期试验。发表于:美国视网膜专科医生协会;2022 年 7 月 14 日;纽约州纽约市。 4. Stealth BioTherapeutics 宣布首位患者入组全球 3 期临床计划,用于治疗干性老年性黄斑变性患者 [新闻稿]。Stealth BioTherapeutics。2024 年 6 月 5 日。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/ypwdpct8 5. Belite Bio。公司介绍:通过口服治疗早期干预黄斑变性。2024 年 10 月。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/5n99vp7f 6. Singh RP。2/3 期 SIGLEC 试验结果评估 AVD-104 对地图样萎缩的疗效:巨噬细胞活性的糖免疫调节。于 2024 年 10 月 18 日在芝加哥 AAO 发表。 7. Cognition Therapeutics。老年性黄斑变性。访问日期:2024 年 11 月 5 日。bit.ly/47bO58P 8. Lad EM、Chao DL、Pepio A 等人。单次玻璃体内注射 JNJ-1887(基因疗法,AAVCAG sCD59)对老年性黄斑变性 (AMD) 患者的汇总安全性分析。发表于 Euretina;2023 年 10 月 5 日至 8 日;阿姆斯特丹。9. Vajzovic L. 使用 ONL1204 抑制 Fas 以治疗继发于老年性黄斑的地图状萎缩
本演讲中的前瞻性陈述是基于公司当前的期望和信念,涉及已知且未知的风险,不确定性和其他因素,这可能会导致公司的实际结果,绩效和成就以及某些事件的实际结果,与结果,绩效,成就或时机相严重差异,预期,预测,预期,预期,预期或指示。
描述:leveriDys(Delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本,其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准,该药物允许替代终点(微肺炎水平)用于严重疾病,其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究(研究102和研究103)的数据以及三项正在进行的试验的安全数据(研究101,研究102和研究103)。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究,研究3是一项两部分的开放标签1期研究,在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而,与安慰剂在北极星门诊评估(NSAA)的变化中,对16名参与者的探索性亚组分析(levidys:n = 8;安慰剂:n = 8)4至5岁,显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日,FDA将加速的批准转化为Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl),以完全批准,以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日,Sarepta宣布了Topline的结果,Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足,因为NSAA的总分从第52周的基线变化(经过高甲基治疗的患者为2.6分,而在安慰剂治疗中为1.9点)没有达到统计学意义(n = 125,p = 0.24)。关键的次要终点,包括上升时间(TTR)和10米步行测试,显示出统计上的
此概述包含前瞻性语句。这些陈述涉及我们现金状况的充分性,以资助广泛管道的发展;我们的发现,临床前和临床管道以及2024年,2025年及以后的预期里程碑的持续发展;我们的目标是继续构建针对蛋白质失调的生物学指导的发动机;我们为我们的发现和临床前计划推进,启动和完成IND促进研究的潜力; PRX012,BMS-986446/PRX005,PRX123,Birtamimab,NNC6019/PRX004和Prasinezumab的治疗潜力,设计,提出的作用机理以及PRX012,BMS-986446/PRX005,PRX123,PRX123,PRX123,PRX123和PRASINEZUMAB的潜在给药;我们在程序中确定的表位和抗体的潜在迹象(包括患病率)和属性; PRX012,BMS-986446/PRX005,Birtamimab,Prasinezumab,NNC6019/PRX004,PRX123和PRX019的持续和未来临床试验计划; Birtamimab,PRX012,Prasinezumab和NNC6019的临床试验报告数据的预期时间安排,包括有关我们正在进行的1阶段1阶段临床试验的任何更新,评估2024年PRX012的临床试验以及我们4Q 2024和2Q 20225和2Q 2025;我们可能会在与Roche,BMS和Novo Nordisk的合作伙伴关系和合作下获得的金额。此概述是从2024年5月28日开始进行的,我们没有义务由于新信息,未来事件或我们的期望变化而公开更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。These statements are based on estimates, projections and assumptions that may prove not to be accurate, and actual results could differ materially from those anticipated due to known and unknown risks, uncertainties and other factors, including but not limited to those described in the “Risk Factors” sections of our Quarterly Report on Form 10-Q filed with the Securities and Exchange Commission (SEC) on May 8, 2024, and discussions of potential risks, uncertainties, and other important在我们随后向SEC提交的申请中的因素。
