抽象的罕见性贫血(RA)主要是遗传性疾病,患病率较低,临床严重程度广泛,影响了红细胞生成或红细胞成分的不同阶段。ra通常仍未被诊断或误诊,并且多年来的治疗选择仅限于支持性护理。在过去的几十年中,阐明了几种RA的分子机制为开发新治疗铺平了道路。除支持性护理和同种异体骨髓移植以外的其他创新治疗中,目前正在β-丘脑甲虫,镰状细胞病(SCD)和先天性溶血性贫血的临床试验中。最近,luspatercept是一种激活素受体配体陷阱靶向无效的红细胞生成的,已被批准为第一种用于输血依赖性β-硫代亚麻症的药物治疗方法。l-谷氨酰胺,体素和克里扎龙珠单抗是新药批准的SCD,针对复杂的病理生理机制的不同步骤。基因治疗代表了目前在几种RA中评估的一种创新且令人鼓舞的策略,并最近批准用于β-甲基硫酸省。此外,基因编辑技术的出现代表了另一种选择,主要集中于纠正有缺陷的基因或编辑调节胎儿血红蛋白合成的基因的表达。在这篇评论中,我们旨在更新创新治疗的状态和正在进行的试验,并讨论RA治疗的未来指示。有趣的是,几个分子显示出一种有希望的治疗这些疾病之一的结果,而其他分子正在评估中。在不久的将来,RA的管理可能包括针对患者特征量身定制的多种药物治疗。
抽象的罕见性贫血(RA)主要是遗传性疾病,患病率较低,临床严重程度广泛,影响了红细胞生成或红细胞成分的不同阶段。ra通常仍未被诊断或误诊,并且多年来的治疗选择仅限于支持性护理。在过去的几十年中,阐明了几种RA的分子机制为开发新治疗铺平了道路。除支持性护理和同种异体骨髓移植以外的其他创新治疗中,目前正在β-丘脑甲虫,镰状细胞病(SCD)和先天性溶血性贫血的临床试验中。最近,luspatercept是一种激活素受体配体陷阱靶向无效的红细胞生成的,已被批准为第一种用于输血依赖性β-硫代亚麻症的药物治疗方法。l-谷氨酰胺,体素和克里扎龙珠单抗是新药批准的SCD,针对复杂的病理生理机制的不同步骤。基因治疗代表了目前在几种RA中评估的一种创新且令人鼓舞的策略,并最近批准用于β-甲基硫酸省。此外,基因编辑技术的出现代表了另一种选择,主要集中于纠正有缺陷的基因或编辑调节胎儿血红蛋白合成的基因的表达。在这篇评论中,我们旨在更新创新治疗的状态和正在进行的试验,并讨论RA治疗的未来指示。有趣的是,几个分子显示出一种有希望的治疗这些疾病之一的结果,而其他分子正在评估中。在不久的将来,RA的管理可能包括针对患者特征量身定制的多种药物治疗。
摘要:软骨肉瘤是最常见的软骨恶性肿瘤,主要见于成人,临床表现多样。大多数软骨肉瘤影响长骨和骨盆骨的髓管。软骨肉瘤的预后与组织学分级密切相关;然而,分级受观察者间差异的影响。传统软骨肉瘤总体上被认为是化疗和放射耐药的,导致治疗选择有限。大多数晚期传统软骨肉瘤都接受化疗治疗,没有任何生存获益。最近的研究评估了分子遗传学发现,这提高了对软骨肉瘤生物学的理解。迫切需要新的治疗靶点。在这篇综述文章中,我们探讨了正在进行的临床试验,以评估治疗晚期传统软骨肉瘤的新方法。
1 N等。疾病双极2005; 7(5):404-17; 2 Scott J al。丑闻2020; 141; 3 AJ等。n Engl J Med 1989; 321(22):1489-93; 4 Swann AC和Al。Am J Psychiatry 1999; 156:1264-6; 5 Swann AC和Al。1997; 54:37-42; 6 DL Dunner,RR Fit。1974; 30:229-33; 7 AMA和AL。Neuropsychobiology 2010; 62(1):27-35; 8个眉毛和Al。J Clin Psychiatry 2002; 63(10):942-7; 9 Rybakowski JK等。j Affair 2013; 145:187-9
阴影区域代表平均BCVA的95%置信区间。*在第18、24、36和48个月的未经置信置信区间所示,在第18、24、36和48个月的未经处理的眼睛和未处理的眼睛的平均视力之间存在统计学上的显着差异。
▪ 1 型 SMA 是最常见的类型,影响 6 个月以下的婴儿。患者会感到严重虚弱,无法独自坐立。他们还可能出现呼吸困难和吞咽困难,头部控制能力差。如果不进行治疗,许多患者可能因呼吸衰竭而无法活过 2 岁。
摘要小儿功能性胃肠道疾病(P-FGID)很常见,影响了全球高达25%的孩子。它们的特征是慢性腹痛和/或没有潜在疾病病理的肠习惯改变。p-fgids通常与所有年龄段的同时发生的焦虑和焦虑相关,并且治疗p-fgids可能有机会发展一个年轻人的更广泛的情绪调节能力。使用虚构的案例小插图,我们概述了该疾病的心理社会和生物医学治疗范围,以及对综合和整体方法的需求。我们建议,通过早期干预并使孩子能够对自己的身体感觉好奇而不是担心他们的身体感觉,临床医生可能能够改变疼痛和精神病领域中的有害疾病轨迹。
白癜风的当前管理仍然具有挑战性;但是,在许多情况下,可以向具有良好功效的患者提出不同的策略。首先,重要的是要在疾病的活跃阶段识别患者,因为治疗应尽快开始以停止其进展。对于患有稳定疾病的PA,治疗策略现在已被良好分层,并且基于光疗(自然或机舱中)和局部免疫调节剂的组合。手术治疗可用于局部和稳定的白癜风以及节段性白癜风。降级以非常广泛的形式表示。最近在美国和欧洲批准了局部鲁唑替尼乳面霜,为白癜风的管理带来了新的方法,并为开发新的局部或口服靶向药物铺平了道路。
6. 防止长倒刺:倒刺看起来就像正常指甲旁边的“迷你指甲”。当角质层非常干燥和开裂时,就会出现倒刺。因此,一块硬化的皮肤会突出来。脚趾甲和手指甲都会出现这种情况。倒刺会非常烦人且疼痛。如果有倒刺,不要将其拔掉,而要用带有微孔的医用胶带小心地将其固定住。
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