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Anzchog儿童癌症临床试验存储库
i3Y-MC-JPCS：Abemiciclib与Irinotecan和Temozolomide（A部分）和Abemiciclib结合使用的1B/2期研究（A部分）和Abemaciclib与替莫唑胺（B）在儿科和年轻患者中与复发/固体固体肿瘤和Abemaciciclib in Irimabinibins in Irimimabinions in Irimimabins in Combinsimins in Combinsimins in Combins，小儿和年轻成年患者的替莫唑胺患有复发/难治性神经母细胞瘤（C部分）。
神经影像学促进亨廷顿氏病的临床试验：EHDN成像工作组的当前意见
摘要。神经影像越来越多地包括在亨廷顿疾病（HD）的临床试验中，从参与者选择和安全监测到疾病改良的证明，从参与者选择和安全监测到疾病。选择适当的方式和相关分析工具需要仔细考虑。代表EHDN成像工作组，我们提出了有关将神经影像纳入高清试验的实用性和未来前景的当前意见。涵盖结构 - 功能 - 功能和扩散的关键成像方式 - MRI，灌注成像，正电子发射断层扫描，磁共振光谱和磁脑摄影，我们解决了如何在HD试验中使用神经影像，以：1）辅助患者选择，富集患者，富集，富集，富集，富集，层次，层次，层次，层次，安全性监测和安全性； 2）展示生物分布，目标参与和药效学； 3）提供疾病改良的证据； 4）了解治疗后大脑重组织。我们还提出了将研究方法论转化为临床试验环境的挑战，包括设备要求和成本，获取和分析的标准化，患者负担和侵入性以及结果的解释。我们得出的结论是，在适当考虑模式，研究设计和分析的情况下，成像具有巨大的潜力，可以促进HD中有效的临床试验。
Uniqure宣布积极的临时数据更新，证明了亨廷顿氏病AMT-130阶段I/II试验中疾病进展的放缓
Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, July 9, 2024 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced updated interim data including up to 24 months of follow-up data from 29 treated patients enrolled in the ongoing U.S. and European Phase I/II clinical trials of AMT-130 for the treatment of亨廷顿氏病。“我们对这些新数据非常满意，表明亨廷顿氏病进展的统计学意义，剂量依赖性放缓和在24个月的CSF中降低了NFL的降低。“我们认为，这是任何研究医学的亨廷顿氏病的第一次临床试验，证明了潜在的长期临床益处和减少神经变性的关键标志的证据。此外，考虑到AMT-130的一次性给药，我们处于独特的位置，可以继续从I/II期研究中积累长期的患者结果，以支持新兴的治疗益处。我们期待于今年晚些时候与FDA举行初始的，多学科的RMAT会议，讨论AMT-130加快临床开发的潜力。” “这些最新的结果令人兴奋，并提供了令人信服的潜在治疗益处的证据，”维克多·桑格（M.D.）“在两年内观察到的运动和认知功能的保存，加上NFL水平降低基线，无视对亨廷顿氏病自然发展的期望。cuhdrs已被证明是对疾病进展的强大和敏感的量度，并为相对于个体测量而提供了提高临床试验效率的机会。这些长期数据提供了对持久疾病改造的鼓励支持，并为迫切需要治疗选择的社区提供了急需的希望。”
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早期临床试验已经显示出潜力，但也报道了某些心脏毒性和抗药性突变的发展。尽管面临这些挑战，但即使在经过大量预先治疗的患者中，梅宁抑制剂也表现出令人鼓舞的结果。这一进展为R/R AML和特定遗传变化的患者提供了改善治疗结果的希望。正在进行的试验旨在确定最佳剂量，并进一步确保这些新的Menin抑制剂的安全性。
重症肌无力：关键选定的研发管线开发和临床试验的最新进展
Pipeline Link 跟踪每个开发阶段的管道资产，提供按国家/地区划分的公司管道信息。与 Pipeline Link 结合，Trial Link 增加了临床试验粒度，允许访问与管道资产相关的基础临床试验，并提供全球临床试验市场的标准化、可搜索视图。
关于实施《临床试验条例（欧盟）》第 536/2014 号的针对性咨询 - 总结报告
1. 执行摘要 “加速欧盟临床试验”（ACT EU）倡议于 2022 年 1 月由委员会、欧洲药品管理局 (EMA) 和药品机构负责人 (HMA) 发起。ACT EU 有一个多年期计划，该计划以优先行动为结构。优先行动 2 是关于实施欧盟临床试验条例 536/2014 (CTR)。作为这项优先行动的一部分，2022 年发布了一项调查。调查范围是收集申办方对他们在实施 CTR 时面临的挑战的初步反馈，以及 CTR 要求是否足够明确。在 2022 年第四季度至 2023 年第四季度期间，监管网络采取了行动来解决调查中报告的担忧和疑虑。第二次调查（以下简称“调查 2”）于 2023 年 9 月进行。目的是再次收集申办方关于实施 CTR 和使用临床试验信息系统 (CTIS) 的经验的反馈。此外，调查 2 旨在评估前几个月发布的培训和指导材料是否有用，以及 CTIS 的用户体验是否有所改善。值得注意的是，调查 2 考虑了 CTR 第 98 条中所述的过渡期。在调查 2 中，申办方强调了一些持续存在的挑战，例如 CTIS 的功能和用户体验、欧盟范围内的协调和国家要求、培训材料和指导、CTR 中描述的时间表以及透明度规则。关于临床试验与医疗器械/体外诊断医疗器械相结合的反馈强调需要更清晰的指导、协调的监管流程和改善沟通以应对主要挑战。赞助商也提供了积极的反馈，并承认为解决第一次调查（调查 n.1）中指出的挑战所做的努力。还指出，已经发布了有用的指导材料，CTIS 功能正在逐步改进，并且欧盟进一步协调的前景良好。自 2022 年以来，委员会、EMA 和成员国一直在与赞助商合作，以应对他们面临的挑战。监管网络致力于促进欧洲的临床研究，并继续开展多项活动。赞助商在本次调查中报告的经验不一定反映 CTIS 用户体验和 CTR 实施的最新状态。报告的许多问题在此期间已得到解决（例如，支持从指令过渡到临床试验法规的指导、CTIS 透明度规则的审查等）。
临床试验和治疗开发更新
https://www.fulcrumsx.com/wp-contal/uptlolant-fi-fi-fi-fi-fi-fi-fin-final_220408，pdf <
医学伦理、生物伦理和临床试验
为确保产品在受益于正在开发的治疗方法的人群中进行测试，赛诺菲生物伦理委员会最近制定了一项关于“人体临床试验多样性”的伦理政策。赛诺菲和美国药品研究与制造商协会 (PhRMA) 的其他成员公司最近也承诺遵守一套关于临床试验多样性的 PhRMA 原则。此外，赛诺菲研发部门最近创建了一个临床试验包容性和多样性计划 (CT-IDP)，该计划正在努力寻找方法来提高我们招募多样化试验参与者的能力并减少包容性障碍。我们还通过论坛与行业合作伙伴合作，例如 TransCelerate、临床研究站点协会 (SCRS) 和生物技术创新组织 (Bio)，探索提高试验包容性和多样性的解决方案。
田间研究和因子IX变体固定的相关研究...在免疫疾病的临床试验中编辑间充质干细胞
间充质干细胞（MSC）是在各种组织中发现的成年干细胞群，包括骨髓，脂肪组织和围产期相关的组织。1 MSC由于其独特的特性（包括再生和免疫瘤）而成为一种有希望的治疗方法。MSC的治疗机制是复杂的，尚未完全理解，但据信它们涉及几种不同的过程。一种重要的机制是生长因子，细胞因子和其他信号分子的旁分泌分泌。2,3这些分子可以通过与组织微环境的各种成分相互作用并调节免疫反应来帮助促进组织修复，减少局部炎症和调节系统系统。4 MSC的免疫调节作用是它们最吸引人和最有价值的特性之一。5