XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemTuddenham
血友病的基因疗法B-您需要了解的一切
伦敦皇家自由医院的Ted Tuddenham教授和Amit Nathwani教授开创了血友病的基因疗法，并于2011年出版了血液友善基因治疗的首次成功试验。发现固定基因的PADUA变体具有五至10倍的活性，使Lindsey George博士及其同事可以降低所需的基因治疗剂量，同时提高因子水平。这项工作为最新试验的基础奠定了基础，该试验获得了嗜血杆菌的前两个基因疗法的许可。
血友病基因治疗知识和看法
1. Mahlangu J、Cerquiera M、Srivastava A. 血友病的新兴疗法——全球视角。血友病。 2018；24(S6):15–21。 2. 管道 SW。血友病的基因治疗。儿童血癌。 2018；65：e26865。 3.Nathwani AC、Tuddenham EG、Rangarajan S、Rosales C、McIntosh J、Lynch DC 等人。血友病中腺病毒相关病毒的载体介导基因转移 B. N Engl J Med. 2011；365：2357-65。 4.Nathwani AC、Reiss UM、Tuddenham EG、Rosales C、Chowdary P、McIntosh J 等。血友病 IX 因子基因治疗的长期安全性和有效性 B. N Engl J Med. 2014；371：1994-2004。 5.George LA、Sullivan SK、Giermasz A、Rasko JEJ、Samelson-Jones BJ、Ducore J 等人。利用高比活性 IX 因子变体进行血友病 B 基因治疗。 N Engl J Med.修订版 2017；377：2215–27。 6. Rangarajan S、Walsh L、Lester W、Perry D、Madan B、Laffan M 等人。严重血友病中的 AAV5–因子 VIII 基因转移 A. N Engl J Med。 2017;377(26):2519–30。 7. Miesbach W、Meijer K、Coppens M、Kampmann P、Klamroth R、Schutgens R 等人。利用腺相关病毒载体 5-人类 IX 因子对成人血友病 B 进行基因治疗。血液。修订版 2018；131：1022–3 [ PubMed ] 8. Pierce GF，Coffin D，WFH 基因治疗圆桌会议计划委员会和组织委员会成员。第 1 届 WFH 基因治疗圆桌会议：了解全球血友病基因治疗的前景和挑战。血友病。 2019；1-6 9. 赫斯特 S、沃伦 C、佩斯 KJ。血友病的基因治疗：对血液学家的知识差距和态度的评估。血。 2018；132：3485。 [ PubMed ] 10. Dionyssopoulos A、Karalis T、Panitsides EA。重新审视继续医学教育：理论假设和实际意义：一项定性研究。 BMC 医学教育。 2014；14：1051。
血友病基因治疗的伦理问题：叙述性评论
[1] Mannucci PM、Tuddenham E. 血友病 - 从皇室基因到基因治疗。Med Prog。2001；344：1773 – 9。10.1056/NEJM200106 073442307。[2] Gura T. 遭遇挫折后，基因治疗取得进展。小心翼翼。Science 2001；291：1692 – 7。https://doi.org/10.1126/SCIENCE.291.5509.1692/ASSET/C91F1A99-462E-4F73-9EEB-75E30E463989/ASSETS/GRAPHIC/1692-5.GIF。[3] BIOMARIN。首个针对成人重度血友病 A 的基因疗法，BioMarin 的 ROCTAVIANTM (valoctocogene roxaparvovec)，已获欧盟委员会 (EC) 批准。https://investors.biomarin.com/2022- 08-24-First-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A,-Bio Marins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-,-Approved- by-European-Commission-EC ; 2022 [2022 年 9 月 14 日访问]。[4] Mancuso ME、Mahlangu JN、Pipe SW。血友病治疗格局的变化：从标准半衰期凝血因子浓缩物到基因编辑。柳叶刀。2021；6736:1 – 11。https://doi。 org/10.1016/s0140-6736(20)32722-7 [5] Kimmelman J. 人类基因转移的伦理问题。自然基因评论。2008；9：239-44。https://doi.org/10.1038/nrg2317 [6] Berntorp E. 血友病护理进展：伦理问题。血友病。2002；8：435-8。https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2002.00615.x [7] DiMichele D、Miller FG、Fins JJ。基因治疗伦理与血友病：不可避免的治疗未来？血友病。 2003 年；9:145 – 52。https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2003.00725.x