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omisirge（omidubicel-onlv）
如Horwitz等人报道的那样，基于来自关键的3阶段随机对照试验的令人信服的证据，Omidubicel-Onlv（Omisirge）的证据摘要获得了FDA批准。（2021）。This landmark study compared the therapy to standard myeloablative umbilical cord blood transplantation (UCBT) in patients with various hematologic malignancies, including acute myeloid leukemia (AML), acute lymphoblastic leukemia (ALL), myelodysplastic syndromes (MDS), and chronic myelogenous leukemia (CML).该试验通过特定的包含和排除标准仔细定义了目标人群。合格的患者在12至65岁之间，被诊断为血液系统恶性肿瘤，需要同种异性造血干细胞移植，并且缺乏合适的匹配同胞或无关的供体。重要的是，患者需要有资格接受骨髓性调节。这项研究排除了患有不受控制的感染，器官功能障碍，先前的同种异体移植病史，主动中枢神经系统涉及恶性肿瘤或同时参与其他研究治疗试验的患者。标准UCBT的主要终点是中性粒细胞植入的中值时间为12天（95％CI：10-15），而标准UCBT的22天（95％CI：19-25）（p <0.0001）。植入成功率也更高，其中96％的omidubicel患者获得了嗜中性粒细胞植入，而对照组为89％。次要终点，包括血小板的植入和感染，对omidubicel也比标准UCBT优越。在Majhail等人对同一研究的次要分析中。Lin等人的合并分析。（2023），接受omidubicel治疗的患者在移植后的头100天内停留的时间短，与接受标准UCBT治疗的患者相比，其他医疗保健服务的利用率较低（包括ICU，ICU，门诊就诊和输送的天数）。（2023）包括上述研究的患者，以及血液系统恶性肿瘤患者的四个较小的1-2阶段试验（Horwitz等人。2018）和镰状细胞疾病（Parikh等人2021）。在合并的分析中，在中位随访22个月（幸存者中的36个月）之后，观察到了耐用的三利菌造血，并且次级移植失败在5％中发生。估计3年的总生存期为63％，无病生存率为56％，慢性移植疾病与宿主病的3年累积发生率为37％。移植后淋巴细胞增生性疾病发生在2％，供体衍生的骨髓增生综合征为1％。与标准UCBT相比，未来的研究将需要解决omidubicel的现实经验和成本效益。与FDA标签一致，MGB健康计划认为Omisirge对于具有同种异体移植治疗的血液系统恶性肿瘤是医学上必不可少的，这些成员没有适当的供体，因此需要适当的供体，因此需要与Horwitz et al horwitz et an fivotal transplantation相似的脐带细胞移植。（2021）。
非恶性疾病的脐带血移植
此外，与其他供体干细胞源相比，接受UCBT的患者延迟了中性粒细胞的植入和T细胞重建，并且机会性感染的增加，在移植后3个月内，这是第一个非释放死亡率> 50％。4 , 5 However, the incorporation of serotherapy with anti- thymocyte globulin (ATG; thymoglobulin) or alemtuzumab in the conditioning regimen was found to be the main reason for this poor T-cell reconstitution in cord blood recipients because of very ef fi cient in vivo donor T-cell depletion resulting in very poor immune reconsti- tution in the months after CBT.6-9免疫差异和其他患有UCBT的非恶性疾病患者的移植后感染的发病率或严重程度可以通过省略调节性治疗方案的血清疗法来降低，从而避免体内T细胞衰减。 目前，这种方法在非恶性小儿种群中几乎没有经验。 Chiesa等人在第一次描述了在小儿患者的UCB后省略血清疗法后的早期免疫重建，其中12例患有SCID。 他们报告说，由于感染感染（7％），总体死亡率显着降低，但急性GVHD的发生率很高（2-4级，50％； 3-4级； 16％级；慢性，14％）。 随后对ATG治疗的时间和UCBT后免疫重建的影响进行了评估和报告。 10作者得出的结论是，省略或有限时，早期免疫重建的益处必须与更高的变化和严重GVHD的发病率保持平衡。6-9免疫差异和其他患有UCBT的非恶性疾病患者的移植后感染的发病率或严重程度可以通过省略调节性治疗方案的血清疗法来降低，从而避免体内T细胞衰减。目前，这种方法在非恶性小儿种群中几乎没有经验。Chiesa等人在第一次描述了在小儿患者的UCB后省略血清疗法后的早期免疫重建，其中12例患有SCID。他们报告说，由于感染感染（7％），总体死亡率显着降低，但急性GVHD的发生率很高（2-4级，50％； 3-4级； 16％级；慢性，14％）。随后对ATG治疗的时间和UCBT后免疫重建的影响进行了评估和报告。10作者得出的结论是，省略或有限时，早期免疫重建的益处必须与更高的变化和严重GVHD的发病率保持平衡。但是，诊断，调理方案和移植时中位年龄的异质性可能影响了GVHD的发生率。他们还报道说，与有或没有ATG的骨髓相比，接受有或没有ATG的骨髓与骨髓相比，接受ATG/血清疗法的CBT患者的病毒再活化最低。
omidubicel-onlv（omisirge®）
有三种用于HSCT的干细胞的主要来源：骨髓，外周血和脐带血（UCB）。Omisirge是一种基于脐带血的细胞疗法，可代替脐带血移植（UCBT）来治疗血液系统恶性肿瘤。血液系统恶性肿瘤的三种主要类型是淋巴瘤，白血病和多发性骨髓瘤。Omisirge由源自烟酰胺（NAM）加工的脐带血的同种异体造血祖细胞（HPC）组成，从而增强了HPC富集和膨胀。Omisirge作为一次性，特定于患者的剂量，可供移植中心的移植专家使用。
Omisirge®（Omidubicel-onlv）医疗政策（PDF）
- 血液癌是由细胞在血液中不受控制的生长引起的癌症形式，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常细胞生长通常始于骨髓，该骨髓由干细胞组成，这些干细胞形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血液癌占美国每年所有癌症病例的10％它们可能是致命的，基于多种因素，包括被诊断的癌症的特定类型，生存率变化。- HSCT可能治愈某些类型的血液恶性肿瘤患者，例如急性淋巴细胞白血病，急性髓样白血病和骨髓增生综合征。基于血液学细胞的起源，当使用HLA兼容相关或不相关的供体的细胞时，使用患者自身细胞或同种异体时将HSCTS归类为自体。- 同种异体移植中使用的细胞可能来自三个来源：外周血，骨髓和UCB。当前，外周血是HSCT的最常见来源。外周血干细胞是通过从供体的外周静脉的放射线获得的。骨髓干细胞来自骨骼的液体中心，并通过供体的髋骨上的手术手术去除。婴儿出生后，从脐带和胎盘中收集绳索血干细胞。与需要活于HLA的供体的外周血和骨髓来源不同，UCB出生后将捐赠给脐带血库，冷冻并存储供将来使用。主要终点是时间中性粒细胞植入的时间。- 对于某些患者，使用脐带血干细胞代替外周血或骨髓干细胞可能存在优势。与寻找HLA匹配的供体相比，一些潜在的优势是增加的可用性；与使用外周或骨髓供体的HLA-DONOR相比，使用较不匹配的HLA-DONOR的能力；患有移植物抗宿主病（GVHD）的风险降低；为少数民族寻找捐助者的便利性传统上不太可能找到一个活着的HLA匹配捐助者；减少了传播血液疾病的风险。使用脐带血的某些缺点包括与骨髓或外周血相比，由于UCB单位的干细胞数量小得多，因此与骨髓或外周血相比要长得更长。与外周血或骨髓干细胞的移植相比，脐带血移植（UCBT）是一种相对较新的程序。并且缺乏关于UCB可以存储多长时间的知识，直到它失去其有效性为止。- 国家综合癌症网络（NCCN）造血细胞移植（HCT）指南包括外周血，骨髓或UCB作为同种异体HSCT的选择。选择造血来源的建议基于患者特异性因素，例如疾病类型，疾病阶段，移植的紧迫性和患者合并症。- 在研究P0501中评估了Omisirge的安全性和功效，这是一项III期，开放标签，多中心，随机试验的125名具有高风险血液学恶性肿瘤的受试者，这些受试者是骨髓性同源性造血 - 造血细胞的候选者，没有成年人或无与伦比的undored under unlundor note unly unlundor unlundor noce nordor note si，- Omisirge是一种尼古丁酰胺，改良的同种异体造血祖细胞疗法衍生自脐带血，用于在成年人和儿科患者中使用12岁及以上的儿科患者血液学恶性肿瘤，这些血液学性恶性肿瘤计划用于脐带血液血液的血液血液流血状态，以减少在我的水平疾病后降低中性恢复的时间和中性衰老的生气，并降低了偶发的生气。患有先前具有同种异体HSCT，标记或3+骨髓纤维化或慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的患者被排除在试验之外。受试者被随机分配给Omisirge与标准UCBT，并用钙调神经蛋白抑制剂和霉菌酸酯Mofetil接受GVHD的骨髓性调节和预防。粒细胞 - 粘液刺激因子（G-CSF）每天在移植后每天+1开始一次，直到绝对中性粒细胞计数（ANC）超过1000个细胞/µL。Omisirge组中的患者必须在4个或以上的位点进行UCB HLA匹配，总成核细胞（TNC）计数≥1.8×109，TNC剂量≥1.5×107细胞/kg，CD34+细胞计数为≥8×106。次要终点是血小板移植42天，2至3级细菌或侵入性真菌的发病率
医疗政策-Omisirge（Omidubicel -onlv）
- 血液癌是由细胞在血液中不受控制的生长引起的癌症形式，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常细胞生长通常始于骨髓，该骨髓由干细胞组成，这些干细胞形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血液癌占美国每年所有癌症病例的10％它们可能是致命的，基于多种因素，包括被诊断的癌症的特定类型，生存率变化。- HSCT可能治愈某些类型的血液恶性肿瘤患者，例如急性淋巴细胞白血病，急性髓样白血病和骨髓增生综合征。基于血液学细胞的起源，当使用HLA兼容相关或不相关的供体的细胞时，使用患者自身细胞或同种异体时将HSCTS归类为自体。- 同种异体移植中使用的细胞可能来自三个来源：外周血，骨髓和UCB。当前，外周血是HSCT的最常见来源。外周血干细胞是通过从供体的外周静脉的放射线获得的。骨髓干细胞来自骨骼的液体中心，并通过供体的髋骨上的手术手术去除。婴儿出生后，从脐带和胎盘中收集绳索血干细胞。与需要活于HLA的供体的外周血和骨髓来源不同，UCB出生后将捐赠给脐带血库，冷冻并存储供将来使用。主要终点是时间中性粒细胞植入的时间。- 对于某些患者，使用脐带血干细胞代替外周血或骨髓干细胞可能存在优势。与寻找HLA匹配的供体相比，一些潜在的优势是增加的可用性；与使用外周或骨髓供体的HLA-DONOR相比，使用较不匹配的HLA-DONOR的能力；患有移植物抗宿主病（GVHD）的风险降低；为少数民族寻找捐助者的便利性传统上不太可能找到一个活着的HLA匹配捐助者；减少了传播血液疾病的风险。使用脐带血的某些缺点包括与骨髓或外周血相比，由于UCB单位的干细胞数量小得多，因此与骨髓或外周血相比要长得更长。与外周血或骨髓干细胞的移植相比，脐带血移植（UCBT）是一种相对较新的程序。并且缺乏关于UCB可以存储多长时间的知识，直到它失去其有效性为止。- 国家综合癌症网络（NCCN）造血细胞移植（HCT）指南包括外周血，骨髓或UCB作为同种异体HSCT的选择。选择造血来源的建议基于患者特异性因素，例如疾病类型，疾病阶段，移植的紧迫性和患者合并症。- 在研究P0501中评估了Omisirge的安全性和功效，这是一项III期，开放标签，多中心，随机试验的125名具有高风险血液学恶性肿瘤的受试者，这些受试者是骨髓性同源性造血 - 造血细胞的候选者，没有成年人或无与伦比的undored under unlundor note unly unlundor unlundor noce nordor note si，- Omisirge是一种尼古丁酰胺，改良的同种异体造血祖细胞疗法衍生自脐带血，用于在成年人和儿科患者中使用12岁及以上的儿科患者血液学恶性肿瘤，这些血液学性恶性肿瘤计划用于脐带血液血液的血液血液流血状态，以减少在我的水平疾病后降低中性恢复的时间和中性衰老的生气，并降低了偶发的生气。患有先前具有同种异体HSCT，标记或3+骨髓纤维化或慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的患者被排除在试验之外。受试者被随机分配给Omisirge与标准UCBT，并用钙调神经蛋白抑制剂和霉菌酸酯Mofetil接受GVHD的骨髓性调节和预防。粒细胞 - 粘液刺激因子（G-CSF）每天在移植后每天+1开始一次，直到绝对中性粒细胞计数（ANC）超过1000个细胞/µL。Omisirge组中的患者必须在4个或以上的位点进行UCB HLA匹配，总成核细胞（TNC）计数≥1.8×109，TNC剂量≥1.5×107细胞/kg，CD34+ CD34+细胞计数为≥8×106。次要终点是血小板移植42天，2至3级细菌或侵入性真菌的发病率