,我们开发了三个我们许可的程序,这些程序已获得了一家名为Freeline Therapeutics(现为Spur Therapeutics)的旋转公司。我们曾与美国的圣裘德儿童研究医院(St Jude Children's Research Hospital of Heamophilia b)合作,接下来搬到了血友病A,并开发了一种由Biomarin Pharmaceuticals Inc许可的方法,UCL通过UCL业务(UCL的商业化公司)和UCL转化研究办公室发挥了重要作用。roctavian(valoctocone roxaparvovec)成为有史以来第一次获得严重血友病A的基因疗法,并在欧洲委员会在2022年获得类似批准后,获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。这意味着患有这种疾病的成年人现在可以接受一次性治疗,取消常规
简单摘要:用靶向药物治疗是胆管癌的新兴概念,胆管癌是一种罕见的癌症,缺乏有效的疗法。但是,在临床实践中使用来自液体活检的分子分析数据使用靶向药物的现实世界证据有限。这项单一中心回顾性研究旨在表征治疗疗效和临床益处的预测因子,以靶向治疗后胆管癌中的临床益处。我们的发现表明,暴露于靶向药物和对这种治疗的反应的患者是这种个性化治疗方法的最大受益者。那些以前具有局部方法(例如手术)的人有进一步的好处,这表明可以在适当情况下考虑局部治疗方案。需要进一步的研究来鉴定使用液体活检方法中最有可能从靶向药物中受益的患者,并评估此类疗法的最佳序列,以最大程度地提高治疗反应和这种挑战性的临床人群的生存结果。
1 Deenen,J。C. W.等。神经肌肉疾病的流行病学:文献的全面概述。J. Neuromuscul。dis。2,73–85(2015)。 2 Finkel,R。S.等。 Nusinersen与婴儿性脊柱肌肉萎缩中的假手术对照。 N. Engl。 J. Med。 377,1723–1732(2017)。 3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)2,73–85(2015)。2 Finkel,R。S.等。Nusinersen与婴儿性脊柱肌肉萎缩中的假手术对照。N. Engl。J. Med。 377,1723–1732(2017)。 3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)J. Med。377,1723–1732(2017)。3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)3 Mendell,J。R.等。单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。N. Engl。J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)J. Med。377,1713–1722(2017)。4 Voit,T。等。Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。柳叶刀神经。13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)13,987–996(2014)。5临床trials.gov。可用:https://clinicaltrials.gov/。(访问:2019年9月7日)
背景:神经术通常是对大脑的误解,通常是由于科学确定的事实的误解而产生的。迄今为止,有限的研究探讨了关于教师人群中神经发育障碍的神经术的普遍性。方法:当前的研究调查了820位意大利教师中教师普通和神经发育神经菌的流行。结果:意大利教师正确地识别了73%的一般神经菌和70%的神经发育神经菌。一般和神经发育神经菌的认可之间的差异很大。访问相关信息的频率作为保护因素出现。调解分析表明,更高的认知需求与访问有关大脑的相关信息的频率更高,这反过来又导致神经霉素的认可较低。结论:与我们的发现一致,我们建议教师可以从旨在增强教师初始教育和持续专业发展的神经科学素养的神经教育计划中受益。
两个转诊中心(一个在法国,一个在英国)。纳入标准为:妊娠 11 周后,胎儿超声检查中至少可见一处异常;出生后确认异常;根据出生后/尸检调查(包括体格检查、基因检测和影像学检查)确认或排除相关的罕见疾病;并且,确认后,DSS 软件可识别该综合征。该软件回顾性地评估病例,使用完整表型作为单一输入,或根据软件提示逐步输入表型特征,模拟其在现实临床环境中的使用。外部专家小组对不一致病例进行裁决,即 DSS 输出与出生后确认(“确定”)的诊断之间存在分歧的病例。评估了该软件前 10 个鉴别诊断输出中已确诊诊断的比例,以及该软件正确选择综合征或孤立病症作为最佳猜测的灵敏度和特异性。
瑞士日内瓦和肯尼亚基安布,2023 年 11 月 6 日 — — 在抗疟药物基金会 (MMV) 的支持下,总部位于肯尼亚的领先制药商 UCL 的产品 SPAQ 已获得世界卫生组织 (WHO) 的预审资格。这一历史性成就使 UCL 成为第一家获得世卫组织预审资格的非洲制造商,可用于治疗这种救命的疟疾。预审是世卫组织为应用药品质量、安全性和有效性标准而设立的一项计划。这一认可表明 UCL 致力于在抗疟药物生产中保持最高质量标准。此外,这一成就是一个可喜的举措,它提高了区域生产能力并为非洲大陆提供了更多获得基本药物的机会,大约 95% 的疟疾病例和 96% 的疟疾死亡病例都发生在非洲大陆。 “Universal Corporation Ltd 致力于推进抗击疟疾的斗争,改善整个非洲社区的健康和福祉。 UCL 创始人兼董事总经理 Perviz Dhanani 表示:“我们的 SPAQ 产品获得 WHO 预认证是实现这些目标的重要一步。”SPAQ 是抗击疟疾的重要组成部分,特别是通过 SMC 计划。及时提供 SPAQ 至关重要,因为其给药必须与疟疾传播高峰期(通常为 4-5 个月)同步,并且需要向多个非洲国家分发数百万剂。由于需要这种预防药物的儿童数量众多,SMC 交付活动的后勤复杂性也因此而加剧。 “本地制造在改善非洲公共卫生方面发挥着关键作用,而 Universal Corporation Ltd 的 SPAQ 生产获得世卫组织预认证是一项显著成就。这一里程碑不仅表明非洲大陆决心加强其公共卫生系统的自给自足,而且还增强了人们对符合非洲联盟 2063 年议程目标的本地制造产品的信心,”非洲疾病控制和预防中心 (Africa CDC) 总干事 Jean Kaseya 博士说。“
今年研讨会的主题是“从分子到思维”——反映了伦敦大学学院在分子、细胞、回路和认知神经科学方面的杰出广度,以及弥合这些研究层面之间的鸿沟以获得更深入的理解和在治疗神经和精神疾病方面的临床潜力的日益重要性。我们的每位主讲嘉宾都反映了这一主题的各个方面。Pieter Roelfsema 教授(荷兰神经科学研究所)致力于了解视觉感知和认知的回路机制,同时也利用这些见解开发皮质假体以恢复失明者的视力。Karen Duff 教授(英国痴呆症研究所,伦敦大学学院)的实验室涵盖发现科学,专注于了解阿尔茨海默病中 tau 蛋白病变的分子原因和后果,同时也寻求识别和测试新的治疗靶点。
摘要:乳腺癌约占女性癌症病例的 25%,占癌症死亡人数的 16.5%,世界卫生组织预测,未来二十年,新发病例数将增加近 70%,这主要是由于人口老龄化。因此,迫切需要有效的诊断和治疗策略来提高患者的治愈率,因为目前的治疗方式存在许多局限性和副作用。纳米医学正在发展成为一种有前途的癌症管理方法,包括乳腺癌,各种类型的有机和无机纳米材料已被研究用于乳腺癌诊断和治疗。在概述乳腺癌的特征和发病机制以及当前治疗策略的挑战之后,本文回顾了已经在乳腺癌模型中测试过的生物相容性有机纳米粒子(如脂质体和聚合物胶束)的治疗潜力。本文记录了不同药物输送和靶向策略的功效,从合成到细胞衍生的纳米制剂,并总结了纳米粒子与外部施加的能量(如放射疗法)的相互作用。总结了用于乳腺癌治疗的纳米制剂的临床转化,包括正在进行临床试验的纳米制剂。
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Xin Liu 1,2 , Alei Dang 1,2* , Tiehu Li 1,2* , Yiting Sun 1,2 , Tung-Chun Lee 3,4 , Weibin Deng 1,2 , Shaoheng Wu 1,2 , Amir Zada 5 , Tingkai Zhao 1,2 , Hao Li 1,2