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World File Search SystemUltomiris
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）
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QMG Scale1启动指南-Ultomiris®（Ravulizumab -CWVZ）
选择重要的安全信息警告和预防措施在临床研究中，严重的脑膜炎球菌感染风险和预防，在脑膜炎球菌疫苗接种后不到2周对2例GMG患者进行了Ultomiris治疗。所有这些患者都接受了脑膜炎球菌感染的预防性抗生素，直到脑膜炎球菌疫苗接种后至少2周。尚未确定接受Ultomiris的患者预防预防抗生素预防的益处和风险。考虑在接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者中停用Ultomiris。（下一页续）
ULTOMIRIS®——常见的事先授权...
ULTOMIRIS 是一种补体抑制剂，它会增加患者对任何血清群（包括非血清群菌株）的脑膜炎球菌细菌（败血症和/或脑膜炎）引起的严重、危及生命或致命感染的易感性。使用补体抑制剂治疗的接种疫苗和未接种疫苗的患者均发生过危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。考虑到 ULTOMIRIS 治疗的持续时间，根据 ACIP 建议重新接种患者。请注意，ACIP 建议接受补体抑制剂治疗的患者采用的给药时间表与疫苗处方信息中的给药时间表不同。如果患者未按照 ACIP 建议及时接种脑膜炎球菌疫苗，需要紧急接受 ULTOMIRIS 治疗，请提供抗菌药物预防并尽快接种脑膜炎球菌疫苗。人们已经考虑了各种抗菌药物预防的持续时间和方案，但尚未在接受补体抑制剂（包括 ULTOMIRIS）的或已接种疫苗的患者中研究预防的最佳持续时间和药物方案及其疗效。必须将 ULTOMIRIS 治疗的益处和风险，以及在未接种疫苗或已接种疫苗的患者中使用抗菌药物预防的益处和风险与已知的脑膜炎奈瑟菌引起严重感染的风险进行比较。尽管接种疫苗后会产生抗体，但接种疫苗并不能消除严重脑膜炎球菌感染的风险。应密切监测患者是否出现脑膜炎球菌感染的早期体征和症状，如怀疑感染，应立即评估患者。告知患者这些体征和症状，并指导患者在出现这些体征和症状时立即就医。及时治疗已知感染。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能迅速危及生命甚至致命。对于正在接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者，是否考虑中断 Ultomiris 治疗取决于所治疗疾病中断治疗的风险。
主题：Ravulizumab（Ultomiris™）注射剂
Ravulizumab-cwvz (Ultomiris™) 是一种人源化单克隆抗体，对 C5 具有高亲和力，C5 是补体级联中的一种蛋白质，对形成负责细胞裂解的膜攻击复合物至关重要。Ravulizumab 是一种补体抑制剂，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型尿毒症综合征 (aHUS)，以抑制成人和 1 个月及以上儿童患者的补体介导的血栓性微血管病 (TMA)。Ravulizumab 还获得 FDA 批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者和抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)。
使用Ultomiris的编码和计费指南
处方者必须注册REMS，为患者提供严重脑膜炎球菌感染的风险，为患者提供REMS教育材料，评估脑膜炎球菌疫苗的患者疫苗接种状态（针对A，C，C，W，Y和B血清群的A，C，W，Y和B），并根据当前的ACIP建议（如果需要的话），则根据当前的ACIP建议（如果需要）。如果必须紧急开始治疗，则必须开处方抗菌药物预防，并且根据目前的ACIP建议至少在首次剂量的Ultomiris之前两周，患者并不是对两种脑膜炎球菌疫苗的最新情况。患者必须获得有关需要接受脑膜炎球菌疫苗并按照指示服用抗生素，脑膜炎球菌感染的体征和症状的咨询，并指示在Ultomiris治疗后的所有时间和8个月内及时携带患者安全卡。
口袋给药指南-Ultomiris®（Ravulizumab -CWVZ）
警告：一种补体抑制剂Ultomiris严重的脑膜炎球菌感染增加了由奈瑟氏菌脑膜炎引起的严重感染的风险[请参见警告和预防措施（5.1）]危及生命和致命的脑膜炎球菌感染的患者发生了与补体抑制剂治疗的患者。如果未识别和治疗，这些感染可能会迅速威胁生命或致命。•脑膜炎球菌细菌的疫苗接种（对于血清群A，C，W，Y和B）至少在第一次剂量的Ultomiris前2周，除非延迟Ultomiris疗法的风险超过了严重感染的风险。遵守接受补体抑制剂的患者中最新的免疫实践咨询委员会（ACIP）针对脑膜炎球菌细菌的疫苗接种建议。有关脑膜炎球菌细菌引起的严重感染风险的管理，请参见警告和预防措施（5.1）。•接受Ultomiris的患者即使在疫苗接种后产生抗体，脑膜炎奈瑟氏菌引起的侵袭性疾病的风险也会增加。监测患者的早期体征和严重脑膜炎球菌感染的症状，并立即评估是否怀疑感染。由于存在严重脑膜炎球菌感染的风险，只有在风险评估和缓解策略（REMS）的限制计划（称为Ultomiris和Soliris rems）中，Ultomiris才能获得[请参见警告和预防措施（5.2）]。
您需要了解的有关 Ultomiris 和 Soliris 的信息
您的医疗保健提供者将向您发送一张关于严重脑膜炎球菌感染风险的患者安全卡。 • 如果您正在服用 ULTOMIRIS ，请在治疗期间以及最后一次服用 ULTOMIRIS 后 8 个月内随身携带此卡。 • 如果您正在服用 SOLIRIS ，请在治疗期间以及最后一次服用 SOLIRIS 后 3 个月内随身携带此卡。 • 在您服用最后一次 ULTOMIRIS 和 SOLIRIS 后，您患严重脑膜炎球菌感染的风险可能会持续数月。 • 向任何为您提供治疗的医疗保健提供者出示此卡。这将有助于他们快速诊断和治疗您。 • 即使您没有随身携带卡，也应立即接受治疗以治疗任何脑膜炎球菌感染的体征和症状。
QMG Scale1 启动指南-Ultomiris®（Ravulizumab -CWVZ）
总QMG评分QMG，定量肌无力重症。此页面上的信息旨在作为医疗保健提供者的教育信息。它不能取代医疗保健提供者的判断或临床诊断。来源：myasthenia.org/portals/0/qmg.pdf
2023 年全年及第四季度临床试验结果附录.pdf
Wainua – ATTR-CM（CARDIO-TTRansform） baxdrostat – 不受控制的高血压（BaxHTN） 呼吸 – 轻度至中度哮喘（LITHOS） 呼吸 – 重度哮喘（KALOS） 呼吸 – 重度哮喘（LOGOS） 呼吸 – 中度哮喘（VATHOS） 呼吸 – COPD（ATHLOS） RESOLUTE） Saphnelo – 中度至重度 SLE（TULIP-SC） Saphnelo – 中度至重度 SLE（AZALEA-SLE） Airsupra – 轻度哮喘（BATURA） tozorakimab – 急性呼吸衰竭（TILIA） Ultomiris – HSCT-TMA（ALXN1210-TM-313） Ultomiris – 儿童。 HSCT-TMA（ALXN1210-TM-314）Ultomiris – CSA-AKI（ARTEMIS）安塞拉米单抗 – AL 淀粉样变性（May Stg. IIIa）（CAEL101-302）安塞拉米单抗 – AL 淀粉样变性（May Stg. IIIb）（CAEL101-301）。
医学药物临床标准
•soliris（eculizumab）•Ultomiris（ravulizumab-cwvz）soliris（eculizumab）和ultomiris（ravulizumab-cwvz）是单克隆抗体，是与补体C5结合的单克隆抗体，并抑制其酶裂解的形式，并抑制了该序列的复杂形式。 Ahus中补体介导的血栓形成微型疾病。soliris和ultomiris被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）的个体，并概括了肌无力的重症疗法（GMG）。SORIRIS还被批准用于Optica谱系障碍（NMOSD）。阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）：PNH是一种罕见的获得的造血干细胞疾病，与多种非特异性临床特征相关，包括但不限于溶血性贫血，疲劳，平滑肌肌张力蛋白，肌肉肌张力障碍和非典型静脉hor虫。治疗选择受到限制，但可能包括使用治疗性抗凝治疗，同种异体造血细胞移植和/或补体抑制剂（Soliris或Ultomiris），具体取决于症状严重程度，溶血程度，以及血栓病史。抗补充疗法用于减少血管内溶血，减少或消除输血的需求，并降低血栓形成的风险。如果停止后至少应密切监测个人，以检测溶血。非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）：AHU是一种罕见的血液疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血，血小板减少症和急性肾脏损伤。治疗选择有限，包括血浆疗法（血浆交换或新鲜的冷冻血浆输注），肾移植或补体抑制剂。Soliris和Ultomiris在Ahus中的疗效是基于它们抑制补体介导的血栓微型血管病（TMA）的能力，从而改善了肾功能。如果停止治疗后进行密切监测至关重要（例如：定期的实验室监测，包括全血数，外周涂片，乳酸脱氢酶，肾脏功能和尿液蛋白开始在持有剂量和每周的一周开始4周，每2周，每2周，每月每2个月，然后每月为期3个月，以治疗临床治疗临床。广泛的肌无力重症（GMG）：GMG是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是运动无力无力，导致呼吸困难，吞咽困难，复视，质心和脓疱病。广义的肌腱肌瘤通常是由针对神经肌肉连接的IgG自身抗体介导的。Treatment strategies include symptomatic therapy (with anticholinesterase agents such as pyridostigmine), chronic immunotherapy with steroids or other immunosuppressive drugs (such as azathioprine, cyclosporine, or methotrexate), rapid immunotherapy (with plasmapheresis or IV immune globulin), and/or surgical treatment.soliris和ultomiris是免疫疗法，阻塞了由乙酰胆碱受体抗体在神经肌肉连接处触发的补体激活。新疗法，包括Vyvgart，Vyvgart Hytrulo和Rytiggo，通过与新生儿FC受体（FCRN）结合来减少自身抗体。美国肌无力的美国（MGFA）国际共识指南，在批准FCRN抑制剂和Ultomiris之前发表，建议在对吡啶斯基氨基的足够试验后未达到治疗目标的人进行免疫抑制药物和/或皮质类固醇。指南指出，在对其他免疫疗法试验后，可以考虑使用型物体在严重的难治性毫克治疗中。神经脊髓炎选择性谱障碍（NMOSD）：NMOSD是由免疫介导的脱髓鞘和轴突损伤引起的中枢神经系统的严重自身免疫性疾病，主要针对视神经和脊髓。这种损害是由针对Aquaporin-4（AQP4）的抗体引起的，该抗体被认为是NMOSD的诊断标准。该疾病的特征是视神经炎或横向脊髓炎的攻击簇，在攻击之间部分恢复。进行性视觉障碍和瘫痪可能是由反复攻击引起的。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗，硫唑嘌呤和霉酚酸酯。soliris（eculizumab），uplizna（inebilizumab）和enspryng（satralizumab）被FDA批准用于NMOSD，并通过与安慰剂相比，通过复发率相对降低，证明了功效。