XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemUltragenyx
每天都超越。™ultragenyx.com
60 Leveroni Court Novato, CA 94949 Phone: 415-483-8800 January 30, 2025 Dear CIRM Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC), Re: Letter of support for CLIN2 17091 I am writing on behalf of Ultragenyx, a California-based biopharmaceutical company committed to bringing novel products to patients for the treatment of serious rare and ultrarare genetic diseases.我们已经建立了多种批准的疗法和产品候选者的组合，旨在解决高未满足医疗需求和清晰生物学治疗的疾病，通常没有批准治疗潜在疾病的疗法。我强烈支持该委员会重新评估Clin2 17091的审查，并紧急批准授予痉挛性截瘫50（SPG 50）的变革性基因治疗计划，以治疗加利福尼亚的儿童。尽管CIRM向社区保证了其支持，但最近的行动，例如拒绝SPG50的变革性基因治疗计划，讲述了一个不同的故事。SPG50是一种毁灭性的神经退行性疾病，会引起瘫痪和严重的发育挑战，但由爱心父亲开始的非凡的基层努力导致了有希望的治疗方法，包括即将进行的III期试验。尽管如此，Cirm的审查过程仍缺乏基因疗法和罕见疾病的专业知识，破坏了该计划及其旨在提供帮助的患者。然而，拒绝Elpida的资金申请发出了令人不安的信息：CIRM不再优先考虑罕见疾病或脑靶标的基因疗法。为第三阶段试验提出的赠款请求费用ELPIDA的成本是适当且必要的16倍对照。Elpida Therapeutics是一个由CIRM最初的鼓励而出生的加利福尼亚州的组织，已成为罕见疾病研究的领导者，雇用了加利福尼亚人并与诸如Cedars-Sinai，Boston Childrens医院，UT Southwestern Medical Center和NIH等世界一流的机构合作，并根据您的要求提供了1000万美元的要求。
每天都超越。™ultragenyx.com
2025年1月6日，CURE SANFILIPPO基金会的亲爱的领导层； Ultragenyx尊重为Sanfilippo综合征提供有效疗法的重要紧迫性，并感谢您对UX111（以前是ABO-102）的持续兴趣，这是我们的研究AAV9基因疗法。您可能知道，我们的团队于2024年12月提交了生物制品许可申请（BLA），以寻求美国食品药品监督管理局（FDA）加速对UX111的批准。UX111尚未获得任何监管机构的批准。今天，我们想分享，超负型将在临床试验中添加第四个研究组（也称为队列4）。Ultragenyx正在计划使用UX111的额外经验，以告知临床实践。队列4详细信息现在可在clinicaltrials.gov和欧盟临床试验网站上找到。关键详细信息包括：
每天都超越。™ultragenyx.com
为了进一步支持我们的国会议员IIIA计划的制定，我们最近建立了一个国会议员IIIA护理人员领导委员会，以提高我们对MPS IIIA社区需求和关注的理解，并为我们的研究和指导计划的决策提供信息。理事会将每年大约开会两到三次，理事会在6月首次开会。我们的团队简要介绍了MPS IIIA计划的状态，该计划概述了2024年3月的虚拟市政厅共享的信息（下面引用）。理事会成员在获得诊断过程中发现有关MPS IIIA的全面信息的挑战，一旦确认诊断。他们讨论了他们咨询的各种资源，以了解MPS IIIA，研究和临床试验的最新信息。对话还强调了家庭最感兴趣的信息差距和主题。我们计划今年秋天再次将理事会召集在一起。