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lyfgenia®（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管熟悉事件的病史（VOES）。Lyfgenia的批准是基于在一项单臂，24个月，开放标签的多中心1/2研究中证明的疗效，该研究继续进行了长期的随访研究。在过去的24个月中，在43名患者中至少有4个VOE的患者中，有36名患者成功接受了骨髓性的Busulfan条件和Lyfgenia。在输注Lyfgenia后6个月至18个月之间，有效性结果是对VOE（VoeCr）和严重VOE（SVOE-CR）的完全分辨率。28/32患者完全分辨出VOE（88％，95％CI：71,97）和30/32的严重VOE（94％，95％CI：79,99）。最常见的不良反应≥3级（发病率≥20％）是口腔炎，血小板减少症，中性粒细胞减少症，发热性中性粒细胞减少症，贫血和白细胞减少症。
违反人类成年人大脑的生理和心理预期
当成年人看到一个固体物体穿过另一个固体物体，或者看到一个人在有捷径可走的情况下绕远路到达目的地时，我们会将这些事件归类为令人惊讶的事件。在违反预期 (VOE) 实验中，与视觉上相似但预期的结果相比，婴儿对相同的意外结果的观察时间更长。哪些领域特定和领域通用的认知过程支持这些判断？在一项预先注册的实验中，我们使用功能性磁共振成像 (fMRI) 扫描了 32 名成年人，同时他们观看了为婴儿研究设计的视频。一个与物理推理有关的区域选择性地对意外的物理事件做出反应，为领域特定的物理预测误差提供了证据。多个需求区域对意外事件的反应更多，无论领域如何，这为领域通用的目标导向注意力提供了证据。早期视觉区域对意外和预期事件的反应相同，这为反对刺激驱动的预测误差提供了证据。因此，在成年人中，VOE 涉及领域特定和高级领域通用的计算。关键词：认知神经科学；认知发展；直觉心理学；直觉物理学
违反人类成年人大脑的生理和心理预期
摘要 当看到一个固体物体似乎穿过另一个固体物体，或者看到一个人在有捷径可走的情况下绕远路到达目的地时，人类成年人会将这些事件归类为令人惊讶的事件。在违背预期 (VOE) 实验中对这些事件进行测试时，婴儿对相同结果的观察时间比对类似但预期的结果的观察时间更长。成年人的这些判断以及婴儿对这些事件的持续关注背后的认知过程是什么？作为测试这个问题的一种方法，我们使用功能性磁共振成像 (fMRI) 扫描人类成年人（共 N = 49，22 名女性，平均年龄 26 岁）的大脑，同时他们观看最初设计用于测试婴儿生理和心理预期的刺激物。我们研究了 VOE 效应潜在过程的非互斥候选者，包括领域通用过程，如视觉预测误差和好奇心，以及领域特定过程，如针对不同生理和心理预期（物体是固体；主体行为理性）的预测误差。早期的视觉区域无法区分来自任一领域的预期事件和意外事件。相比之下，涉及目标导向注意的多个需求区域对这两个领域的意外事件反应更强烈，这为领域通用的目标导向注意作为 VOE 机制提供了证据。左上缘回 (LSMG) 在物理预测期间参与并优先对物理领域的意外事件做出反应，这为领域特定的物理预测误差提供了证据。因此，在成人大脑中，违反生理和心理预期涉及领域特定和领域通用的计算，尽管并非纯粹的视觉计算。
reni-cel，一种研究的ascas12a基因编辑的细胞...
*βS /βS，βS /β0，βS /β +，βSβD，βSβoarab。†严重需要医疗护理（尽管在治疗期间进行了羟基脲或其他支持护理措施）定义为：除了血管co骨外，没有其他原因的急性发作，导致≥24-h-h的医院或eri≥2访问日期或痛苦的次要次数，导致痛苦的次数均与72次验证，急性priapism持续> 2小时，需要去医疗机构（有或没有住院）； ACS定义为胸壁疼痛，与发烧和/或呼吸道症状相关的胸部X射线膜上的新肺浸润的发现；或肝或脾隔离，这被定义为与器官区域疼痛相关的器官尺寸突然增加，在24小时内的血红蛋白浓度≥2g/dL的降低，以及，肝隔离，肝功能测试异常变化，肝功能测试异常，包括偶联的胆红素疾病，包括胆汁疾病。β，β-球蛋白等位基因； βS，镰状β-球蛋白； ACS，急性胸部综合征；嗯，急诊室； H，小时； HLA，人白细胞抗原； RBC，红细胞； Reni-Cel，Renizgamglogene AutogedTemcel； SCD，镰状细胞疾病； Voe，Vaso-Occlusive活动。clinicaltrials.gov nct04853576。可用：https：//clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04853576。2025年1月访问。
消费品挥发性有机化合物监管的经济影响和监管灵活性分析
根据 1990 年《清洁空气法》第一章，美国环境保护署 (EPA) 正在制定法规，以减少各种消费品和商业产品的挥发性有机化合物 (VOC) 排放。本报告分析的受法规约束的具体产品是主要针对家庭消费者使用的 24 个产品类别（以下简称“消费品”）。消费品是下文定义的更广泛类别“消费品和商业产品”的一个子集。受法规约束的单个消费品列于表 1-1 中。某些其他类别的消费品和商业产品的 VOC 排放通过单独的法规进行控制。
lyfgenia®（lovotibeglogene autotemcel）
严重影响的患者可能会经历多种并发症，例如由于小周围障碍物（Vaso-Occlyclusive Carlisis [voc]；镰状细胞危机），急性疾病，急性胸部综合征（ACS;与肺炎症状的急性症状）有关，由于小血管造成的疾病（VOS-cocle危机），反复发生的急性疼痛（VOE）反复急性疼痛（VOE）（VOES），可能是症状，刺激性症状。骨骼，肾脏，心脏，肝脏和肺部或导致严重的感染并发症，例如功能性低下和早亡。治疗包括控制并发症，缓解疼痛，防止感染并最大程度地减少器官损伤的措施。标准药理治疗包括药物，例如羟基脲（HYDEREA），镇痛药和输血。造血干细胞移植适当的供体患者，直到基因治疗的发展为止一直是治愈的选择。基因疗法现在为没有愿意HLA匹配的家庭捐助者的严重镰状细胞疾病的成员提供治疗选择。食品药物管理局（FDA）批准的适应症：•Lyfgenia是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管合作术的病史。lyfgenia使用过体内慢病毒载体基因疗法，该疗法通过通过BB305 LVV。HBAT87Q具有相似的氧气 -输注Lyfgenia后，转导的CD34+ HSC植入了骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-珠蛋白的红细胞，该细胞将与α-蛋白结合起来，从而产生含有βA-T87Q-球蛋白（HBAT87Q）的功能性HB。
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）是一种自体造血干细胞基因治疗镰状细胞疾病（SCD）。在这种疗法中，自体CD34+造血干细胞是从患者那里收集的，然后用lovotibeglogene自动塞转染。一旦准备好细胞，患者就会接受调节方案，用基因治疗干细胞代替其造血干细胞。基因疗法干细胞放在患者的骨髓中，在那里生长并产生含有正常血红蛋白基因的新血细胞。FDA批准的指示，用于治疗12岁及12岁以上的SCD患者以及血管熟悉的危机/发作史（VOC/VOE）。覆盖范围指南群众总杨树健康计划涵盖了以下所有内容：
EDIT-301 计划更新 RUBY 和 EdiTHAL 试验数据...
HBB，β-珠蛋白基因；HbSS，镰状细胞突变纯合子；HCT，造血细胞移植；RBC，红细胞；SCD，镰状细胞病；VOE，血管闭塞事件。1. Kato GJ 等人。2018 年 Nat Rev Dis Primers；4：18010。2. Williams TN 等人。2018 年 Annu Rev Genomics Hum Genet；19：113–147。3. Platt OS 等人。1994 年 NEJM；330：1639–44。4. 镰状细胞病。可访问以下网址：https://www.thelancet.com/pb-assets/Lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。访问时间：2023 年 6 月。5. Wastnedge E 等人。J Glob Health 2018；8 (2): 021103。6. 镰状细胞病。可访问网址：https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。访问时间：2023 年 6 月。8
Edit-301显示了有希望的初步安全性和功效在I/II期临床试验（RUBY）中导致严重的镰状细胞病患者U
HBB，β-珠蛋白基因； HBSS，镰状细胞突变的纯合子； HCT，造血细胞移植； RBC，红细胞； SCD，镰状细胞疾病； Voe，Vaso-Occlusive活动。 1。 Kato GJ等人。 nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。 2。 Williams TN等人。 Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1 994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 3HBB，β-珠蛋白基因； HBSS，镰状细胞突变的纯合子； HCT，造血细胞移植； RBC，红细胞； SCD，镰状细胞疾病； Voe，Vaso-Occlusive活动。1。Kato GJ等人。 nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。 2。 Williams TN等人。 Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1 994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 3Kato GJ等人。nat Rev dis Primers 2018; 4：18010。2。Williams TN等人。Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。 3。 Platt OS等。 NEJM 1 994; 330：1639–44。 4。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。 2023年6月访问。 5。 Wastnedge E等。 J Glob Health 2018; 8（2）：021103。 6。 镰状细胞疾病。 可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。 2023年6月访问。 3Annu Rev Genomics Hum Genet 2018; 19：113–147。3。Platt OS等。NEJM 1 994; 330：1639–44。4。镰状细胞疾病。可用：https：//www.thelancet.com/pb-assets/lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。2023年6月访问。5。Wastnedge E等。J Glob Health 2018; 8（2）：021103。6。镰状细胞疾病。可用：https：//www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。2023年6月访问。3