a program de p ´ ’os-graduaç ˜ ao emo che encias pharmac eutticas, faculdade de farm ´ hacia, universidade federal do rio grando do on, porto alegre, brazil b laborat ´ orio de nanocarreadores and impress ˜ ao 3d em eM technology pharmac ˆ eutica (nano3d), faculta de farm ´ ACIA, UCL大学伦敦大学学院UCL药学院的巴西Port Alegre的联邦联邦Do Rio Grande do Sul(UFRGS),巴西C型,伦敦大学学院UCL药学院,伦敦WC1N 1AX,UK D FABRX LTD。 ´on 14,Currelos(或Savi〜nao)CP 27543,西班牙F Deprament dePharmacogía,Pharmacy y Technologíapharmac´eutica,I + D Farm(GI-1645) 15782 Santiago de Compostela,西班牙
1 Intract Pharma Ltd.,伦敦生物科学创新中心,2 Royal College Street,伦敦 NW1 0NH,英国 2 Merck & Co.,Inc.,126 East Lincoln Avenue,PO Box 2000,Rahway,新泽西州 07065,美国 3 UCL 伦敦大学学院药学院,29-39 Brunswick Square,伦敦 WC1N 1AX,英国 4 Karuna Therapeutics,Inc.,99 High St Floor 26,波士顿,马萨诸塞州 02110,美国 5 Treeline Biosciences,500 Arsenal Street,Suite 201,沃特敦,马萨诸塞州 02472,美国 6 90TEN,Battersea Studios,80 Silverthorne Road,伦敦 SW8 3HE,英国 7 中山大学药学院(深圳),广州 510275,中国 8 Kallyope,430 East 29 街,10 楼,纽约,NY 10016,美国 * 通讯地址:laxminarayan.hegde@merck.com (LGH);hongshi_yu@merck.com (HY) † 这些作者对这项工作的贡献相同。
这1Ax,英国和科学研究所。鲁西, Eutic药房和技术系药学,药学和技术系Santiago的孔波斯特拉(IDIS),孔波斯特拉大学的圣地亚哥大学,
a 英国痴呆症研究所、护理研究与技术中心、帝国理工学院和萨里大学,9 楼,迈克尔乌伦爵士中心,86 Wood Ln,W12 0BZ,伦敦,英国 b 伦敦帝国理工学院脑科学系,伦敦,英国。伯灵顿丹麦人,汉默史密斯医院,Du Cane Road, W12 0NN,伦敦,英国 c 神经炎症系,伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所,脑科学学院,皇后广场,WC1N 3BG,伦敦,英国 d 神经影像系,精神病学、心理学和神经科学研究所,伦敦国王学院,16 De Crespigny Park, SE5 8AB,伦敦,英国 e 精神病学、心理学和神经科学研究所,伦敦国王学院,16 De Crespigny Park, SE5 8AF,伦敦,英国 f 临床神经心理学服务,圣乔治大学医院 NHS 基金会信托,Blackshaw Road, SW17 0QT,伦敦,英国 g 伦敦帝国理工学院 Helix 中心和皇家艺术学院圣玛丽医院,帕特森大厦 3 楼,20 South Wharf Road,帕丁顿, W2 1PE,伦敦,英国
基因组学与儿童健康中心,Blizard Institute,Barts和伦敦医学院和牙科学院,伦敦皇后大学,伦敦皇后大学,伦敦纽瓦克街4号,伦敦E1 2at,英国B干细胞Be茎B干细胞实验室,国家肠研究中心,Blizard Institute,Barts,Barts,Barts,Barts and Barts and Barts of Barts School of London Mary of Mary of London newark Street,伦敦皇后区,伦敦皇后区。伦敦伦敦伦敦伦敦E1 4NS,英国D威廉·哈维研究所,巴特斯和伦敦医学院和牙科学院,英国玛丽皇后大学,英国皇后大学E罕见病研究单位,宾夕法尼亚州大街610号,美国马萨诸塞州剑桥市大街610号,美国Fimond街610科学,干细胞和再生医学财团,李卡·夏德医学学院,香港大学,香港,香港,中国,NIHR生物医学研究中心,大奥蒙德街医院,大奥蒙德街,英国伦敦大奥蒙德街,英国基因组学与儿童健康中心,Blizard Institute,Barts和伦敦医学院和牙科学院,伦敦皇后大学,伦敦皇后大学,伦敦纽瓦克街4号,伦敦E1 2at,英国B干细胞Be茎B干细胞实验室,国家肠研究中心,Blizard Institute,Barts,Barts,Barts,Barts and Barts and Barts of Barts School of London Mary of Mary of London newark Street,伦敦皇后区,伦敦皇后区。伦敦伦敦伦敦伦敦E1 4NS,英国D威廉·哈维研究所,巴特斯和伦敦医学院和牙科学院,英国玛丽皇后大学,英国皇后大学E罕见病研究单位,宾夕法尼亚州大街610号,美国马萨诸塞州剑桥市大街610号,美国Fimond街610科学,干细胞和再生医学财团,李卡·夏德医学学院,香港大学,香港,香港,中国,NIHR生物医学研究中心,大奥蒙德街医院,大奥蒙德街,英国伦敦大奥蒙德街,英国
研究博士(05.04.2011)项目的标题:使用干细胞用于肠再生。论文标题:通过COX-2依赖性机制,在实验性坏死性娱乐性结肠炎中改善了肠道的生存,并增强了肠道受损的肠道修复。演讲者:Paolo de Coppi(UCL儿童健康研究所儿科外科读者和顾问)和大奥蒙德街儿童医院)和Nikhil Thapar(儿科胃肠病学高级讲师兼顾问,UCL Child Health Institute of Child Health Institute of Child Health Institute and Greatmond Stree Hospital for Child for Child for Childing儿科专业(2008年1月14日)投票:70和荣誉/70总部:帕多瓦大学帕多瓦大学儿科专业学院(意大利)。医学中的州考试投票:95/100总部:意大利帕多亚大学(意大利)。医学和手术学位,医学博士(20.03.2002)论文标题:小儿年龄肥厚心肌病的分子方法。投票:110和荣誉/110场地:意大利帕多瓦大学(意大利)。“古典成熟度”投票的文凭:56/60总部:高中铁托·利维奥,里维埃拉·蒂托·利维奥9,35123 Padua(意大利)。
通过肌肉嗜性 AAV 衣壳和肌肉特异性启动子的双策略方法改进向骨骼肌的基因传递。作者:Annalucia Darbey 1、Wenanlan Jin 1、Linda Greensmith 1 James N. Sleigh 1,2*、John Counsell 3*、Pietro Fratta 1,4* 隶属关系:1 英国伦敦大学学院皇后广场神经肌肉疾病系和伦敦大学学院皇后广场运动神经元疾病中心,伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所,伦敦 WC1N 3BG。2 英国伦敦大学学院英国痴呆症研究所,伦敦 WC1E 6BT。3 英国伦敦大学学院外科和介入科学部靶向干预研究系,查尔斯贝尔楼,伦敦,英国 4 弗朗西斯克里克研究所;伦敦,NW1 1AT,英国 * 通讯作者:Pietro Fratta ( p.fratta@ucl.ac.uk),John Counsell ( j.counsell@ucl.ac.uk) 和 James N. Sleigh ( j.sleigh@ucl.ac.uk)。摘要基于腺相关病毒 (AAV) 的病毒载体技术已展示出将基因货物运送到体内各种器官的良好能力,过去十年中,几种新型候选病毒在人体试验中显示出临床效果。然而,天然存在的 AAV 血清型在靶向骨骼肌方面的能力有限,而骨骼肌是许多神经肌肉疾病的重要基因治疗靶点。这意味着通常需要高剂量的 AAV 才能在肌肉中达到治疗有效剂量。为了克服这个问题,新型 AAV 载体衣壳已被设计成通过将靶向肽插入 AAV9 衣壳可变区 VIII (VRIII) 来实现更高的肌肉转导效率。我们在此描述了一种新报道的衣壳,称为 MyoAAV1A,与临床验证的肌肉特异性启动子相结合。我们分析了体内递送至小鼠骨骼肌的效率,发现 MyoAAV1A 衣壳与 MHCK7 启动子的最佳组合可维持骨骼肌中的转基因表达,并减少脱靶组织(尤其是肝脏)中的表达。这突出了一种有前途的衣壳-启动子组合,可在骨骼肌基因治疗的进一步临床前研究中取得进展。图形摘要
