Rajeev K. Varshney 1,2 ✉ , Manish Roorkiwal 1 , Shuai Sun 3,4,5 , Prasad Bajaj 1 , Annapurna Chitikineni 1 , Mahendar Thudi 1,6 , Narendra P. Singh 7 , Xiao Du 3,4 , Hari D. Upadhyaya 8,9 , Aamir W. Khan 1 , Yue Wang 3,4 , Vanika Garg 1 , Guangyi Fan 3,4,10,11 , Wallace A. Cowling 12 , José Crossa 13 , Laurent Gentzbittel 14 , Kai Peter Voss-Fels 15 , Vinod Kumar Valluri 1 , Pallavi Sinha 1,16 , Vikas K. Singh 1,16 , Cécile Ben 14,17 , Abhishek Rathore 1 , Ramu Punna 18 , Muneendra K. Singh 1 , Bunyamin Tar'an 19,Chellapilla Bharadwaj 20,Mohammad Yasin 21,Motisagar S. Pithia 22,Servejeet Singh 23,Khela Ram Soren 7,Himabindu Kudapa 1,DiegoJarquín24,Philippe Cubry 25,Lee T. IT A. Deokar 19,Sushil K. Chaturvedi 28,Aleena Francis 29,RékaHoward30,Debasis Chattopadhyay 29,David Edwards 12,Eric Lyons 31,Yves Vigourox 25,Ben J. Hayes 15 、 Henry T. Nguyen 35 、 Jian Wang 11,36 、 Kadambot H. M. Siddique 12 、 Trilochan Mohapatra 37 、 Jeffrey L. Bennetzen 38 、 Xun Xu 10,39 和 Xin Liu 10,11,40,41 ✉
Nature in Singapore 17 : E 2024056 Date of Publication: 28 June 2024 DOI: 10.26107/NIFAH-IS-2024-0056 © National University of Singapore Biodiversity Record: Fish fauna of a mangrove tide pool at Sungei buloh ong Junxiang Lummin * & Tay Jing Xun Email: Lumminongjx@gmail.com ( * Corresponding Author)推荐引用。Ong JXL和Tay JX(2024)生物多样性记录:Sungei Buloh的红树林潮汐池的鱼类动物区系。新加坡的自然,17:e2024056。doi:10.26107/nis-2024-0056主题:红树林烟熏鱼,carce carce(Teleostei:syngnathforms:syngnatherathidae); Acentrogobius sp。(Teleostei:Gobiiforms:Gobidae); Stripe-Face Brackish Goby,Eugnathogobius Variegatus(Teleostei:Gobiiphists:Gobiidae); Roux的Pandaka,Pandaka Rouxi(Teleostei:Gobiiforms:Gobiidae); Glass Goby,Gobiopterus sp。(Teleostei:Gobiiforms:Gobidae); Bandeed Mullet Goby,Hemigobius Hoenostei(Teleostei:Gobiiforms:Gobiidae); Yellowspot肥胖的Goby,Pseudogobius Fulvicaudus(Teleostei:Gobiiphtors:Gobiidae);斑点脂肪鼻子,pseudogobius poiclosoma(teleoste:gobiiedae);单杆脂肪鼻子戈比,pseudogobius垂直(teleostei:gobiiphtors:gobiidae); Mangrove Bumblebe Goby,Brachygobius Kabiliensis(Teleostei:Gobiiforms:Gobiidae); Gant Mudskipper,periphthalmodon Schlosseri(Teleostei:Gobiiforms:Gobiidae); Boddart的蓝色泥泞的泥泞的杂物(Teleostei:Gobiiferae)。标识的主题:Jiayuan Lin,Ong Junxiang Lummin和Tay Jing Xun。地点,日期和时间:新加坡岛,鞋剑湿地湿地保护区; 2024年3月6日; 1301–1316小时。栖息地:红树林。7)。6)是国家。在潮汐期间,在裸露的潮汐水和泥浆底物的一个孤立的潮汐池(约45厘米)中,在潮间的潮间扁平平坦中。此位置与早期记录中的特色不同(ONG,2024)。观察者:Ong Junxiang Lumin和Tay Jing Xuan。观察:在池中,四个人的小子Carce(图。1-4)与至少九种哥布斯一起观察到。每个人都有20多个人的Brachygobius Kabiliensis(图。1,4,5&8)和pseudogobius poicilosoma(图大约有11个人的垂直垂直行动(图。1、6、7、8)和两个假福库夫(图有一个明显的Acentrogobius,我们无法识别物种(图10),七个Eugnathogobius Variegatus(图9)和三个Hemigobius Hoevenii(图4)。超过10个pandaka rouxi(图。1&5)和Gobiopterus sp。(图5)在水面附近观察到。在六个Boleophthalmus boddarti附近(图12),包括少年(图11)和一个周围的骨膜schlosseri(图13)在池的3 m内观察到。备注:这种观察是对鱼类潮汐池中可以观察到的鱼类群落的先前报告的补充(ONG,2024)。存在大型泥泞的木币,例如骨膜骨膜造成的schlosseri和Boleophthalmus boddarti,这表明池可能是由于它们的挖掘和挖掘活动而形成的。也值得注意的是3厘米红色泥浆的罕见说明(图当潮汐退去时,这些池倾向于将小的非障碍鱼限制在泥滩上。在鱼类中值得注意的是红树林鱼鱼果carce,这似乎很少被注意到。Lim&Low(1998)中说明了Sungei Buloh的10.3 cm个人的侧视图。尽管它们相对普遍,但三种过同类的脂肪糖果酒以前以伪造爪哇果(Pseudogobius Javanicus)的名义感到困惑(参见Larson&Lim,2005年) - Pseudogobius Fulvicaudus,Pseudogobius verticalis和Pseudogobius Poicilosoma,可以通过其第一个Dorsal dorsal dorsal dorsal dorsal dorsal dorsal dorsal dorsal fins来识别。pseudogobius poicilosoma是pseudogobius javanicus的年龄较大(并且因此有效)。Pseudogobius Verticalis(Larson&Hammer,2021年)。11)作者认为是少年bolephthalmus boddarti。
期刊文章[审判]攻击+:使用大语言模型来增强攻击知识图构造。Yongheng Zhang,Tingwen du,Yunshan MA,Xiang Wang,Yi Xie,Guozheng Yang,Yuliang Lu,Ee-Chien Chang。 计算机与安全,2024年。 Multicbr:捆绑建议的多视图对比度学习。 yunshan ma ∗,yingzhi he ∗,yinwei wei,xiaoyu du,yuyangzi fu,tat-seng chua。 信息系统上的ACM交易2024。 增强项目级捆绑包表示,用于捆绑建议。 Xiaoyu du,Kun Qian,Yunshan MA†,Xinguang Xiang。 推荐系统上的ACM交易2023。 规则引导的反事实可以解释的建议。 yinwei Wei,Xiaoyang QU,Xiang Wang,Yunshan MA,Liqiang Nie,Tat-Seng Chua。 知识和数据工程的IEEE交易2023。 通过用户协调偏好学习的个性化时尚服装生成。 Yujuan ding,P.Y。 Mok,Yunshan MA,Yi bin。 信息处理和管理2023。 因果偏好转移的因果分解建议。 Wenjie Wang,Xinyu Lin,Fuli Feng,Yunshan MA,Tat-Seng Chua。 信息系统上的ACM交易2023。 为顺序时尚建议建模即时用户意图和内容级过渡。 Yujuan ding,Yunshan MA,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。 Multimedia 2021的IEEE交易。 利用多元关系来基于社交媒体进行时尚趋势预测。 Yujuan ding ∗,Yunshan ma ∗,Lizi Liao,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。Yongheng Zhang,Tingwen du,Yunshan MA,Xiang Wang,Yi Xie,Guozheng Yang,Yuliang Lu,Ee-Chien Chang。计算机与安全,2024年。Multicbr:捆绑建议的多视图对比度学习。yunshan ma ∗,yingzhi he ∗,yinwei wei,xiaoyu du,yuyangzi fu,tat-seng chua。信息系统上的ACM交易2024。增强项目级捆绑包表示,用于捆绑建议。Xiaoyu du,Kun Qian,Yunshan MA†,Xinguang Xiang。推荐系统上的ACM交易2023。规则引导的反事实可以解释的建议。yinwei Wei,Xiaoyang QU,Xiang Wang,Yunshan MA,Liqiang Nie,Tat-Seng Chua。知识和数据工程的IEEE交易2023。通过用户协调偏好学习的个性化时尚服装生成。Yujuan ding,P.Y。 Mok,Yunshan MA,Yi bin。 信息处理和管理2023。 因果偏好转移的因果分解建议。 Wenjie Wang,Xinyu Lin,Fuli Feng,Yunshan MA,Tat-Seng Chua。 信息系统上的ACM交易2023。 为顺序时尚建议建模即时用户意图和内容级过渡。 Yujuan ding,Yunshan MA,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。 Multimedia 2021的IEEE交易。 利用多元关系来基于社交媒体进行时尚趋势预测。 Yujuan ding ∗,Yunshan ma ∗,Lizi Liao,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。Yujuan ding,P.Y。Mok,Yunshan MA,Yi bin。 信息处理和管理2023。 因果偏好转移的因果分解建议。 Wenjie Wang,Xinyu Lin,Fuli Feng,Yunshan MA,Tat-Seng Chua。 信息系统上的ACM交易2023。 为顺序时尚建议建模即时用户意图和内容级过渡。 Yujuan ding,Yunshan MA,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。 Multimedia 2021的IEEE交易。 利用多元关系来基于社交媒体进行时尚趋势预测。 Yujuan ding ∗,Yunshan ma ∗,Lizi Liao,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。Mok,Yunshan MA,Yi bin。信息处理和管理2023。因果偏好转移的因果分解建议。Wenjie Wang,Xinyu Lin,Fuli Feng,Yunshan MA,Tat-Seng Chua。信息系统上的ACM交易2023。为顺序时尚建议建模即时用户意图和内容级过渡。Yujuan ding,Yunshan MA,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。Multimedia 2021的IEEE交易。利用多元关系来基于社交媒体进行时尚趋势预测。Yujuan ding ∗,Yunshan ma ∗,Lizi Liao,Wai Keung Wong,Tat-Seng Chua。Multimedia 2021的IEEE交易。多域中的主题引导的关系对话推荐人。Lizi Liao,Ryuichi Takanobu,Yunshan MA,Xun Yang,Minlie Huang,Tat-Seng Chua。IEEE知识和数据工程的交易2020。
1. Li, XY, Zhang, M., Xu, W., Cao, L. i. JQ, Yu, XP, Tan, JT 等人。2019 年。痴呆症的可改变风险因素:34 项前瞻性队列研究的系统评价和荟萃分析。Curr. Alzheimer Res。16:1254-68。doi:10.2174/1567205017666200103111253 2. Grönroos, P.、Raitakari, OT、Kähönen, M.、Hutri-Kähonen, N.、Marniemi, J.、Viikari, J. 等人。2007 年。载脂蛋白 E 多态性对血清脂质和脂蛋白变化的影响:从儿童期到成年期的 21 年随访研究。芬兰年轻人心血管风险研究。临床化学与实验医学 45:592-8。doi:10.1515/CCLM.2007.116 3. Rong, Y.、Chen, L.、Zhu, T.、Song, Y.、Shan, Y. u. M.、Sands, Z. 等,2013 年。消费与冠心病及中风风险:前瞻性队列研究的剂量反应荟萃分析。BMJ。346:e8539。doi:10.1136/bmj.e8539 4. Shin, JY、Xun, P.、Nakamura, Y. 和 He, K.,2013 年。鸡蛋消费与心血管疾病和糖尿病风险的关系:系统评价和荟萃分析。美国临床营养学杂志 98:146-59。 doi: 10.3945/ajcn.112.051318 5. Berger, S.、Raman, G.、Vishwanathan, R.、Jacques, PF 和 Johnson, EJ 2015。饮食胆固醇与心血管疾病:系统评价与荟萃分析。Am. J. Clin. Nutr. 102:276–94。doi: 10.3945/ajcn.114.100305 6. Salonen, JT 1988。是否需要持续进行纵向流行病学研究?库奥皮奥缺血性心脏病风险因素研究。Ann. Clin. Res. 20:46–50。
1。“有意义的记忆的随机树模型”,Weishun Zhong,Tankut Can,Atonis Georgiou,Ilya Shnayderman,Mikhail Katkov,Misha Tsodyks,Arxiv,Arxiv:2412.01806,Review 2。“分层工作记忆和新的魔术数字”,Weishun Zhong,Mikhail Katkov,Misha Tsodyks,Arxiv:2408.07637,评论3。“量子神经网络作为量子信息解码器的优势”,Weishun Zhong,Oles Shtanko,Ramis Movassagh,Arxiv:2401.06300,Review 4。“多体局部隐藏生成模型”,Weishun Zhong,Xun Gao,Susanne Yelin,Khadijeh Najafi,Arxiv:2207.02346;物理评论研究6.4(2024):043041。5。“体重分配受限的学习理论”,Weishun Zhong,Ben Sorscher,Daniel D Lee,Haim Sompolinsky,Arxiv:2206.08933;神经2022 6。“量化多体学习远离代表学习的平衡”,Weishun Zhong*,Jacob M Gold*,Sarah Marzen,Jeremy L England,Nicole Yunger Halpern,Arxiv:2001.03623;科学报告11.1(2021):1-11 7。“通过多体系统学习学习”,Weishun Zhong*,Jacob M Gold*,Sarah Marzen,Jeremy L England,Nicole Yunger Halpern,Arxiv:2004.03604; ICML研讨会ML科学发现的可解释性(2020)8。“连续吸引子的非平衡统计力学”,Weishun Zhong,Zhiyue Lu,David J. Schwab和Arvind Murugan,Arxiv:1809.11167;神经计算(2020)32(6)9。“仔细观察β -vae中的分离”,Harshvardhan Sikka*,Weishun Zhong*,Jun Yin,Cengiz Pehlevan,Arxiv:1912.05127;第53届ASILOMAR信号,系统和计算机会议(2019)10。“宏观分子自组装中的联想模式识别”,Weishun Zhong,David J. Schwab和Arvid Murugan,Arxiv:1701.01769; J Stat Phys(2017)167:806 11。“ Schr̈Odinger Schatemes的纯种C理论”,James T. Liu和Weeshun Zhong,Arxiv:1510.06975; JHEP 1512(2015)179
周黄 a 、陈成汉 a 、阿卜杜萨拉姆·阿卜都克里木 a 、子浩博 a 、陈伟 a 、陈迅 a,t 、陈云华 h 、陈成 o 、程兆堪 p 、崔相宜 m 、范英杰 q 、方德清 r 、毛昌波 、付孟廷 g 、耿力生 b,c,d 、卡尔·吉博尼 a 、顾林辉 a 、郭旭源 a 、何昌达 a 、何金荣 h 、黄迪 a 、黄彦林 s 、侯汝泉 t 、吉向东 l 、军永林 、李晨翔 a 、李家福 、李明传 h 、林淑 n 、李帅杰 m 、清林 e,f 、刘江来 a,m,t,1 、陆晓英 j,k 、罗灵隐克,罗云阳 f , 马文波 a , 马尔玉刚 , 毛亚军 g , 孟跃 a,t , 宁旭阳 a , 宁春齐 h , 钱志成 a , 香香任 j,k , Nasir Shaheed j,k , 尚松 h , 尚晓峰 a , 沉国芳 b , 林斯 a , 孙文亮 h , 谭安迪 l , 陶毅 a,t , 安庆王 j,k , 王萌 j,k , 王秋红 r , 王少波 a,1 , 王四光 g , 王伟 o , 王秀丽 n , 王周 a,t,m , 魏月欢 p , 吴萌萌 o , 吴伟豪 a , 夏经凯 a , 肖孟娇 l , 肖翔 o , 谢鹏伟 m , 严彬彬 a,t , 严希宇 s ,杨吉军 a 、杨勇 a 、于春旭 q 、袁居民 j,k 、袁哲 r 、曾新宁 a 、张丹 l 、张敏珍 a 、张鹏 h 、张世波 a 、张舒 o 、张涛 a 、张迎新 j,k 、张媛媛 m 、李赵 a 、郑其斌 s 、周吉芳 h 、宁周 a,t, * ,周小鹏 b , 周勇 h , 周玉波 a
ying li,医学博士是兰州大学第一医院的副首席医师。她的研究兴趣是肝病学,再生医学。yingli1994@126.com。Jing Gao博士,医学博士是Karolinska Institutet(瑞典),赫尔辛基大学和赫尔辛基大学医院(芬兰)的研究员。她的研究兴趣包括呼吸医学,生物信息学和全球健康。jing.ga@ki.se。Xubin Zheng博士是大湾大学计算与信息技术学院的助理教授。他还是大湾高级研究研究所的研究员。他的研究兴趣是癌症的精确医学,疾病诊断和转录调节。xbzheng@gbu.edu.cn。Guole Nie博士学位学生是兰州大学临床医学一所学校;他的研究兴趣是肝病学和再生医学。 niegl20@lzu.edu.cn。 Jican Qin是大湾大学计算与信息技术学院的研究助理。 他的研究兴趣是精确的医学和疾病诊断。 jcqin@163.com。 MPH的Haiping Wang是Lanzhou大学第一医院的研究员;研究方向是生物统计学。 wanghp2016@hotmail.com。 Tao He,医学博士是中国Changchun的Jilin Hepato-Biliary疾病医院的临床医生,专门治疗慢性肝炎,肝硬化和肝癌。 381418349@qq.com。 asa.wheelock@ki.se。 chuan-xing.li@ki.se。 easonlcheng@gmail.com。Guole Nie博士学位学生是兰州大学临床医学一所学校;他的研究兴趣是肝病学和再生医学。niegl20@lzu.edu.cn。Jican Qin是大湾大学计算与信息技术学院的研究助理。他的研究兴趣是精确的医学和疾病诊断。jcqin@163.com。MPH的Haiping Wang是Lanzhou大学第一医院的研究员;研究方向是生物统计学。 wanghp2016@hotmail.com。 Tao He,医学博士是中国Changchun的Jilin Hepato-Biliary疾病医院的临床医生,专门治疗慢性肝炎,肝硬化和肝癌。 381418349@qq.com。 asa.wheelock@ki.se。 chuan-xing.li@ki.se。 easonlcheng@gmail.com。MPH的Haiping Wang是Lanzhou大学第一医院的研究员;研究方向是生物统计学。wanghp2016@hotmail.com。Tao He,医学博士是中国Changchun的Jilin Hepato-Biliary疾病医院的临床医生,专门治疗慢性肝炎,肝硬化和肝癌。381418349@qq.com。asa.wheelock@ki.se。chuan-xing.li@ki.se。easonlcheng@gmail.com。ÅsaM。Wheelock博士是瑞典斯德哥尔摩Karolinska Institutet的医学系和分子医学中心的副教授兼呼吸医学部门负责人。她的研究兴趣涉及使用多媒体整合和系统药物方法的COPD,哮喘和急性后遗症等阻塞性肺疾病的分子亚表型。Chuan-Xing Li,PhD是Karolinska Institutet(瑞典)的研究人员。她的研究兴趣在于计算精确医学和多组合整合。Lixin Cheng博士是中国深圳市深圳人民医院的生物信息学的首席研究员。他的研究兴趣包括用于医学和生物学大数据分析的建模和算法。Xun Li,PhD,医学博士是兰州大学第一医院(中国)的甘西省生物疗法和再生医学关键实验室的教授。他的研究兴趣包括肝胆管手术,外科内窥镜检查和肝移植。lxdr21@126.com。收到:2023年9月30日。修订:2023年11月16日。接受:2023年12月1日©作者2024。牛津大学出版社出版。这是根据Creative Commons Attribution许可条款(https://creativecommons.org/licenses/4.0/)分发的一篇开放访问文章,该文章允许在任何媒介中不受限制地重复使用,分发和再现,前提是适当地引用了原始工作。
Xue-Ru Fan ( 范 雪 如 ) 1,2,3,† , Yin-Shan Wang ( 王 银 山 ) 1,3,4,† , Da Chang ( 常 达 ) 1,3,† , Ning Yang ( 杨 3 宁 ) 1,2,3,4 , Meng-Jie Rong ( 荣 孟 杰 ) 1,2,3,4 , Zhe Zhang ( 张 吉吉 ) 5 , Ye He ( 何 叶 ) 6 , Xiaohui Hou ( 侯 4 晓晖 ) 7 , Quan Zhou ( 周 荃 ) 1,2,3 , Zhu-Qing Gong ( 宫 竹 青 ) 1,2,3 , Li-Zhi Cao ( 曹 立 智 ) 2,4 , Hao-Ming 5 Dong ( 董 昊 铭 ) 1,4,8,9 , Jing-Jing Nie ( 聂 晶晶 ) 1,3 , Li-Zhen Chen ( 陈 丽 珍 ) 1,3 , Qing Zhang ( 张 6 青 ) 2,4 , Jia-Xin Zhang ( 张 家 鑫 ) 2,4 , Hui-Jie Li ( 李 会 杰 ) 2,4 , Min Bao ( 鲍 敏 ) 2,4 , Antao Chen ( 陈 安 7 涛 ) 10,11 , Jing Chen ( 陈 静 ) 12,13 , Xu Chen ( 陈 旭 ) 11 , Jinfeng Ding ( 丁 金 丰 ) 2,4 , Xue Dong ( 董 雪 ) 2,4 , 8 Yi Du ( 杜 忆 ) 2,4 , Chen Feng ( 冯 臣 ) 2,4 , Tingyong Feng ( 冯 廷 勇 ) 11 , Xiaolan Fu ( 傅 小 兰 ) 2,14 , 9 Li-Kun Ge ( 盖 力 锟 ) 2,4 , Bao Hong ( 洪 宝 ) 12,15 , Xiaomeng Hu ( 胡 晓 檬 ) 16 , Wenjun Huang ( 黄 文 10 君 ) 12,15 , Chao Jiang ( 蒋 超 ) 17 , Li Li ( 李 黎 ) 12,13 , Qi Li ( 李 琦 ) 17 , Su Li ( 李 苏 ) 2,4 , Xun Liu ( 刘勋 ) 2,4 , 11 Fan Mo ( 莫 凡 ) 2,14 , Jiang Qiu ( 邱 江 ) 11 , Xue-Quan Su ( 苏 学 权 ) 7 , Gao-Xia Wei ( 魏 高 峡 ) 2,4 , 12 Yiyang Wu ( 吴 伊 扬 ) 2,4 , Haishuo Xia ( 夏 海 硕 ) 11 , Chao-Gan Yan ( 严 超赣 ) 2,4 , Zhi-Xiong Yan ( 颜 13 志 雄 ) 7 , Xiaohong Yang ( 杨 晓 虹 ) 16 , Wenfang Zhang ( 张 文 芳 ) 2,4 , Ke Zhao ( 赵 科 ) 2,14 , Liqi Zhu 14 ( 朱 莉 琪 ) 2,4 , Lifespan Brain Chart Consortium (LBCC) * , Chinese Color Nest Consortium 15 (CCNP) ** , and Xi-Nian Zuo ( 左 西 年 ) 1,2,3,4,7,18,*** 16
1. AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性耳聋儿童 9 舒依来 1 , 吕军 1 , 王辉 1 , 程晓婷 1 , 陈雨欣 1 , 王大奇 1 , 张龙龙 1 , 曹奇 1 , 唐洪海 1 , 胡少伟 1 , 高凯宇 2 , 孟兆勋 1 , 王景涵1 、王紫晶 1 、朱碧云 1 、崔冲 1 、陈冰 1 、王武清 1 、柴人杰 3 、陈正毅 4 、李华为 1 1 耳鼻喉科研究所、眼耳鼻喉医院耳鼻喉科、国家卫健委听力医学重点实验室、医学神经生物学国家重点实验室、教育部脑科学研究前沿中心复旦大学生物医学科学系,上海,中国,2 上海瑞新基因治疗有限公司,上海,中国,3 数字医学工程国家重点实验室,耳鼻咽喉头颈外科,中大医院,生命科学与技术学院,生命与健康高级研究院,江苏省生物高科技重点实验室,南京,中国,4 耳鼻咽喉头颈外科,言语和听力生物科学和技术研究生项目和神经科学项目,哈佛医学院,伊顿皮博迪实验室,马萨诸塞州眼耳科,马萨诸塞州波士顿背景:常染色体隐性耳聋 9(DFNB9),由 OTOF 基因突变引起,特征为先天性或语前、重度至完全性双侧听力损失。然而,没有针对遗传性耳聋的药物治疗方法。AAV1-hOTOF,携带人类 OTOF 转基因的腺相关病毒(AAV)血清型 1,旨在治疗 DFNB9 患者。在这里,我们报告了通过单侧或双耳注射 AAV1-hOTOF 基因疗法治疗 DFNB9 儿童的安全性和有效性。方法:在这项单臂试验中,重度至完全听力损失的患者(1-18 岁)符合条件。AAV1-hOTOF 通过圆窗注入一个或两个耳蜗。主要结果是剂量限制性毒性 (DLT)。评估了不良事件 (AE)、免疫反应、听觉功能和言语感知。结果:从 2022 年 10 月到 2023 年 9 月,共招募了 11 名平均听觉脑干反应 (ABR) 阈值大于 95 dB 的患者(0.5-4 kHz)。六名患者接受单侧注射,其中患者 #1 接受 9×10 11 vg 剂量,患者 #2-6 接受 1.5×10 12 vg 剂量。随后,患者 #7-11 接受双耳注射,剂量为每耳 1.5×10 12 vg。随访时间为 4 至 26 周。未观察到 DLT。观察到 80 起不良事件,其中 97.5% (78/80) 为 1 级或 2 级,2.5% (2/80) 为 3 级。10 名儿童听力恢复。患者 #1 的平均 ABR 阈值在 4 周时恢复至 68 dB,13 周时恢复至 53 dB,26 周时恢复至 45 dB。
Vincenzo Pecunia 1*,S。RaviP. Silva 2*,Jamie D. Phillips 3,Elisa Artegiani 4,Alessandro Romeo 4,Hongjae Shim 5,Jongsung Park 6,Jin Hyeok Kim 7 Z 12,Marina Freitag 12,Jie Xu 13,Thomas M. Brown 13,Benxuan Li 14,Yiwen Wang 15,Zhe Li 16,Bo Hou 17,Behma和Emmay Emmay 18,Veronika Kovacova,20,sebastjan Glinsek 20,Sehini Kar-Narayan 22,Yong bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin bin, Uskaitė24,Stephan Barth 24,25 Feng,Wenzhu,Costa Wenzhu,26 28,Javier del Campo 29,30,Senentxu Lanceros-Mendez(27-30),Hamideh Khanbareh,31周35,Trinny Tat 35,Il Woo Ock 35,Jun Chen 35,Sontyana Adonijah Graham 36,Jae Su Yu 36,Ling-Zhi Huang 37,Dan-Dan Li 37,Ming-Guo MA 37 Atzidis 40,Hongyao Xie 40,小lei shi 41,Zhi-gang Chen 41,Alexander Riss 42,Michael Parzer 42,Fabian Garmroudi 42,Ernst Bauer 42,Madison Zali 43,Madison Zali 43 Uzlarich 46,Ctirad Uher 47,Jinle Lan 48,Yuan-Hua Lin 49,Luis Fonseca 50,Alex Morata 51,Mariz Guillov,53 David Berthebaud 54,Takao Mori 55,56,Robert J. Quinn 57,Jan-Willem 57,Jan-Willem 57 phllick 57 phllipl phllipp pland Trand Lenoir 58,Deepak Venkatesh,Zhao Zhanner 266,Gang Zhang 63,Yoshiyuki Nonoguchi 64,Bob C. Schroeder 65,Emiliano Bilotti 66,Akanksha K. Menon 67 ,Fabrizio Viola 71,Mario Caironi 71,Dimitra G. Georgiadou 72,Li ding 73,Lian-Mao Peng 73,Zhenxing Wang 74,Muh-Dey Wei 75,Magato Negra 75,Renato Negra 75,Max C. Lemme 74,Mahme 74,Mahme 74,MAHMOUD 77,MAHMOUN 77,277,277,taby,Taoby,Taoby,Taoby,277,Moh,277,taby,277,taby,277,taby,277,taby,taby,277奥西78