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吸入皮质类固醇
药物 Kymriah (tisagenlecleucel)、Yescarta (axicabtagene ciloleucel)、Tecartus (brexucabtagene autoleucel)、Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) 涵盖用途 医学上认可的适应症使用以下来源定义：美国食品药品管理局 (FDA)、Micromedex、美国医院药典服务处 (AHFS)、美国药典医疗保健专业人员用药信息 (USP DI)、药品包装说明书 (PPI) 或疾病状态特定的护理指南标准。排除标准 患有原发性中枢神经系统淋巴瘤的患者 所需的医疗
关于嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞的事实...
2017 年，美国食品药品管理局批准了首批 2 种自体 CAR T 细胞疗法 tisagenlecleucel (Kymriah®) 和 axicabtagene ciloleucel (Yescarta®)。2020 年 7 月，FDA 批准了 brexucabtagene autoleucel (Tecartus™)。要将这些产品和其他目前正在开发的产品投入临床实践，各方必须充分了解在癌症患者中使用这些个性化“活”生物制剂的技术和医疗管理。本出版物将解释 CAR T 细胞疗法背后的原理，描述已获批准的疗法，总结迄今为止的疗效结果，详细说明已出现的重大风险，提供实用的医疗管理信息，并强调预期将这种疗法整合到临床实践中所涉及的一些独特挑战。
靶向癌症治疗
Lymphoma: Ibritumomab tiuxetan (Zevalin) , denileukin diftitox (Ontak) , brentuximab vedotin (Adcetris) , rituximab (Rituxan) , vorinostat (Zolinza) , romidepsin (Istodax) , bexarotene (Tartene) , borzotremi (Velcatremia) (Velcatremia) tyn) , ibrutinib (Imbruvica) , siltuximab (Sylvant) , idelalisib (Zydelig) , belinostat (Beleodaq) , obinutuzumab (Gazyva) , nivolumab (Opdivo) , pembrolizumab (Keytruda) , rituximab and hyaluronidase (Rhuman hydroxide) Aliqopa) , axicabtagene ciloleucel (Yescarta) , acalabrutinib (Calquence) , tisagenlecleucel (Kymriah) , venetoclax (Venclexta) , mogamulizumab-kpkc (Poteligeo) , duvelisib (Copiktra) , poltuzutinib-poladopinib (Bruxiq, Zanquiq) insa) , tazemetostat hydrobromide (Tazverik) , selinexor (Xpovio) , tafasitamab-cxix (Monjuvi) , brexucabtagene autoleucel (Tecartus) , crizotinib (Xalkori) , umbralisib tosylate (Ukoniq) , mara lisocab (Bleugene)
Q324 资源书
1. 自 2019 年第一季度起。获批适应症反映了在主要市场首次获批或新适应症：Trodelvy 用于治疗转移性三阴性乳腺癌（2021 年）和 HR+/HER2- 转移性乳腺癌（2023 年）；Yescarta 用于治疗滤泡性淋巴瘤（2021 年）和大 B 细胞淋巴瘤（2022 年）；Veklury 用于治疗新冠肺炎（2020 年）；Tecartus 用于治疗套细胞淋巴瘤（2020 年，加速）和急性淋巴细胞白血病（2021 年）；Hepcludex 用于治疗丁型肝炎病毒（2020 年欧洲，未在美国获批）；Sunlenca 用于治疗接受过大量治疗的 HIV（2022 年）；Livdelzi 用于治疗原发性胆汁性胆管炎。不包括产品线扩展（例如扩大的儿科标签）。2. 项目数量不包括潜在的合作伙伴选择加入项目或已获得 FDA 和 EC 批准的项目。
2022 年 5 月 26 日
Arie 还是 Allogene 的执行董事长兼联合创始人，Allogene 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开拓开发用于治疗癌症的同种异体嵌合抗原受体 T 细胞 (AlloCAR T™) 疗法。Arie 创立了 Kite Pharma，并担任董事长、总裁兼首席执行官。2017 年，吉利德在 Yescarta® 获批成为首个用于治疗非霍奇金淋巴瘤的 CAR T 疗法之前收购了该公司。在加入 Kite 之前，Arie 曾密切参与多家生物制药公司的创立和发展，包括 Cougar Biotechnology 和 Agensys。他目前担任 Two River Group、UroGen Pharma、Kronos Bio 和 Bellco Capital 的董事长，以及 Breakthrough Properties LLC 的联席董事长。他担任 IconOVir Bio, Inc.、ByHeart 和 Gingko Bioworks 的董事，还是生命科学风险投资集团 Vida Ventures 的联合创始人兼高级董事总经理。
GT Advisory_中国在行动：2021年中国全国药品价格谈判的经验教训
据悉，国家医保局共收到501份申请，涉及474个药品，271个药品通过了初审。国家医保局网站公布了这271个药品的分类，披露了通用名、上市许可持有人名称、适应症、是否存在专利纠纷、使用剂量、有效性和安全性描述等信息。然而，2021年11月初的谈判中，只有117个药品被纳入。复星凯特的CAR-T产品Yescarta（axicabtagene ciloleucel）每针约120万元，虽然被纳入了候选名单，但并未进入谈判。相比之下，百健的Spinraza（通用名：nusinersen）治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），单针约70万元，尽管过去曾失败，但最终被纳入2021年国家医保目录。
Q424资源簿
1。自2019年第1季度以来。批准的迹象反映了主要市场或新迹象中的首次批准：转移性三阴性乳腺癌（2021）和HR+/HER2-转移性乳腺癌（2023年）；卵泡淋巴瘤（2021）和大B细胞淋巴瘤（2022）中的Yescarta； Covid-19（2020）的Veklury;地幔细胞淋巴瘤（2020年，加速）和急性淋巴细胞白血病（2021）中的tecartus;肝炎三角洲病毒（2020年欧洲，未在美国批准）；严重治疗经验的HIV中的Sunlenca（2022）；原发性胆管炎中的livdelzi（在美国2024年，未在欧洲获得批准）。不包括线扩展（例如，扩展的小儿标签）。2。计划计数不包括获得FDA和EC批准的潜在合作伙伴选择加入计划或计划。
Q423 资源书
1. 自 2019 年第一季度以来。获批适应症反映了在主要市场首次获批或新适应症：Trodelvy 用于转移性尿路上皮癌（2021 年，加速）、转移性三阴性乳腺癌（2021 年）和 HR+/HER2- 转移性乳腺癌（2023 年）；Yescarta 用于滤泡性淋巴瘤（2021 年）和大 B 细胞淋巴瘤（2022 年）；Veklury 用于 COVID-19（2020 年）；Tecartus 用于套细胞淋巴瘤（2020 年，加速）和急性淋巴细胞白血病（2021 年）；Hepcludex 用于丁型肝炎病毒（2020 年欧洲，未在美国获批）；Sunlenca 用于治疗经验丰富的 HIV（2022 年）。不包括产品线扩展（例如扩大的儿科标签）。2. 项目数量不包括潜在的合作伙伴选择加入项目或已获得 FDA 和 EC 批准的项目。
关于嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞的事实...
前两种自体 CAR-T 细胞疗法 tisagenlecleucel (Kymriah®) 和 axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) 于 2017 年获得美国食品药品管理局批准。2020 年，FDA 批准了 brexucabtagene autoleucel (Tecartus TM )。Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®) 和 idecabtagene vicleucel (Abecma®) 于 2021 年获得批准。Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti TM ) 于 2022 年 3 月获得批准。这些产品和其他目前正在开发的产品要投入临床实践，需要各方充分了解在癌症患者中使用这些个性化“活”生物制剂的技术和医疗管理。本出版物将解释 CAR T 细胞疗法背后的原理，描述已批准的疗法，总结迄今为止的疗效结果，详细说明已出现的重大风险，提供实用的医疗管理信息，并强调该疗法预期融入临床实践所涉及的一些独特挑战。
CRISPR/Cas9在CAR-T中的应用与探索...
癌症免疫疗法是继手术、化疗和放疗之后的第四大主流治疗方法。过继性T细胞免疫疗法，特别是嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，彻底改变了癌症治疗，尤其是在FDA批准Kymriah和Yescarta（用于治疗B细胞白血病和淋巴瘤的CD19靶向CAR-T细胞）[1-3]之后。CAR是合成受体，通常含有抗体衍生的靶标结合胞外结构域、铰链区、跨膜结构域和能够激活T细胞的胞内信号传导部分[4,5]。用CAR编程的T细胞可以特异性识别和杀死表达抗原的细胞，而不受主要组织相容性复合体（MHC）的限制。临床数据表明，CAR-T 细胞疗法可使多种血液系统和实体肿瘤患者获得持久的完全缓解 (CR)，尤其是复发/难治性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和多发性骨髓瘤，缓解率高达 80-100% [ 6 - 8 ]。尽管 CAR-T 细胞疗法疗效显著，