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转化医学中的基因组编辑：清单
基因组突变是生物多样性的驱动力，但也是导致从遗传性疾病到神经系统病变和癌症等大量人类疾病的原因。对于大多数遗传性疾病，迄今为止尚无治愈方法。对精确的、最好是针对特定患者的治愈治疗方案的需求自然很高。通过锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 和成簇的规则间隔短回文重复序列 (CRISPR)/Cas 进行的基因组编辑可以实现对基因组的定向操作，从而为治疗此类疾病提供了机会。虽然需要制定和考虑道德和监管准则，但基因组编辑用于治愈治疗的前景无疑令人兴奋。在这里，我们回顾了基于基因组编辑技术的治疗方法的现状。我们重点介绍了最近的突破，描述了采用基因组编辑医学的临床试验，讨论了其优点和缺陷，并展望了基因组编辑的未来。
基因组编辑技术，机制和改善治疗性植物化学物质的产生：机会和前景
图1各种基因组编辑工具。（a）锌指核酸酶（ZFN）充当二聚体。每个单体由DNA结合结构域和核酸酶结构域组成。每个DNA结合结构域由3 - 6个锌指重复序列组成，识别9 - 18个核苷酸。核酸酶结构域由II型限制性核酸内切酶FOK1组成。（b）转录激活剂类似核酸酶（Talens）：这些是类似于ZFN的二聚体酶。每个亚基由DNA结合结构域（高度保守的33 - 34个氨基酸序列）和FOK1核酸酶结构域组成。（c）CRISPR/CAS9：CAS9核酸内切酶由SGRNA（单引导RNA：CRRNA和TRACRRNA）引导，用于靶特定裂解。二十个核苷酸识别位点存在于原始基序（PAM）的上游（来自Arora＆Narula，2017年）。版权所有©2017 Arora和Narula。这是根据Creative Commons归因许可（CC BY）的条款分发的开放访问文章。
CRISPR技术在植物基因组编辑中的应用
新型基因编辑技术中使用的核酸酶主要有四类，分别是：巨核酸酶、锌指核酸酶（ZFN）；转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN)；以及成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR) 相关 (Cas) (Gaj 等人，2016)。巨核酸酶是一种在特定区域切割 DNA 的内切核酸酶，可识别大于 12 bp（碱基对）的序列。 LAGLIDADG 巨核酸酶家族包含 I-CreI 和 I-SceI，它们是第一种用于基因编辑的酶。由于只有少数氨基酸残基与核苷酸接触，这些酶被设计用于在特定位点切割基因（Paques；Duchateau，2007）。此外，ZFN 是一种人工酶，也是最早用于诱导植物靶向突变的酶之一。这些酶是由锌指型结构域和限制性酶 Fok I 的结构域融合产生的。与基因编辑中使用的其他核酸酶一样，ZFN 会在需要修复的 DNA 特定位置插入双链断裂 (DSB)，并且由于修复机制中的故障，可能会出现突变 (Carroll, 2011)。使用该系统的主要问题是这种酶的高毒性，以及它会产生许多脱靶效应（Cornu et al., 2008; Ramirez et al., 2008），这会损害不应改变功能的基因的功能（Zhang et al., 2015）。随着版本的合并
如何引用：Mariano Junior CG，Oliveira VC，AmbrósioCE。小动物中的基因编辑用于转化医学：评论。动画复制。 2
与其他工程核酸酶（例如锌指核酸酶（ZFN）和类似转录激活剂样效应子核酸酶（Talens））相比，CRISPR/CAS9系统是一种更简单，更通用的方法，自从发现其CRISPR基因组编辑效率以来，基于CRISPR的基因组效率就可以使多种和不同类型的编辑效率提高。这些基因编辑的进步通过比以往任何时候都更加简单和有效性来启用精确的基因组编辑，从而彻底改变了生物技术。该工具已成功应用于各种动物物种，包括牛，猪，狗和其他小动物。工程核酸酶切断了特定靶位置的基因组，触发了细胞修复损伤的机制，并将突变引入特定的基因组位点。本评论讨论了基于基因组的新型CRISPR/CAS9编辑工具，为提高效率和特异性而开发的方法，在动物模型和转化医学上使用基因编辑的方法以及基于CRISPR的基因编辑方法的主要挑战和局限性。
Cas-CLOVER™：一种高保真基因组编辑系统...
与使用单个向导 RNA (gRNA) 进行序列特异性引导 CRISPR/Cas9 结合和切割相反，Cas-CLOVER™ 系统使用双 gRNA 引导核酸酶，其中酶的每个半位点亚基都含有催化无活性的 Cas9 (dCas9) 和 IIS 型限制性内切酶 Clo51 的融合蛋白。与广泛用于 TALEN 和锌指核酸酶 (ZFN) 的 FokI 一样，Clo51 活性取决于二聚体的形成，因此 DNA 切割严格依赖于特定距离内两个不同的 gRNA 引导内切酶同时靶向结合。虽然当两个半位点 gRNA 共同递送至细胞时观察到酶的高切割效率，但当单独递送任一半位点 gRNA 时，在原代人类 T 细胞中未观察到靶向破坏。此外，直接比较T细胞中的野生型（WT）CRISPR/Cas9和Cas-CLOVER™表明，在同一基因位点，两种系统都能高效编辑基因组。
在大豆（Glycine Max）中进行基因组编辑的进展，挑战和前景
大豆在全球种植，用于油和蛋白质来源，作为生物燃料的食物，饲料和工业原料。在过去的世纪中，大豆产量的稳定增加主要归因于遗传介导，包括杂交，诱变和转基因。但是，使用转基因技术的遗传资源限制和复杂的社会问题阻碍了大豆改善，以满足全球对大豆产品需求的快速增加。基因组学和特异性核酸酶（SSNS）基因组编辑技术的新方法已扩大了其种质中大豆遗传变异的扩展，并有可能精确地改良基因，以控制精英素养中重要的农学特征。ZFN，Talens和CRISPR/CAS9已在大豆改进基因组中的靶向缺失，添加，替代品和校正中进行了调整。参考基因组组装和基因组资源的可用性提高了使用当前基因组编辑技术及其新发展的可行性。本综述总结了大豆改进和未来方向的基因组编辑状态。
当今植物科学
研究长期以来与人类生活息息相关。为了谋生，许多专家通过开展各种研究活动为传统研究方法的现代化做出了贡献。在此过程中，从农民到高级研究人员的专业人士通过开发能够耐受或抵抗疾病的植物做出了自己的贡献。人口增长、气候变化和植物疾病对粮食安全产生了毁灭性的影响。特别是，通过生产高产优质作物来增加粮食产量至关重要，这可以确保粮食安全。最近，已经开发了不同的基因编辑技术。这些技术已应用于许多研究领域，其发展为农民带来了经济效益。农杆菌介导和基因枪法是转化植物遗传物质的非常重要的技术。基因组编辑技术是最近才出现的，在植物研究中得到广泛应用，以改善与产量、抗病性和抗旱性相关的基因。例如，锌指核酸酶 (ZFNS)、转录激活因子样效应物核酸酶 (TALEN) 和成簇的规律间隔短回文重复序列系统 (CRISPR/Cas9) 方法现在被研究人员广泛应用，并在提高产量和生产力方面发挥着积极作用。在基因编辑技术中，CRISPR/Cas9 因其易于使用且经济高效而被广泛应用于植物育种计划。在这篇综述中，我们主要关注花生植物，它是一种重要的油料异源四倍体作物。因此，花生基因编辑技术可以提高食用花生油中的油酸含量。因此，本综述广泛探讨了基因组编辑和基因转化技术。
____________________________________________________________________________________________________ ++ 研究学者；# 助理教授；† P
基因工程促进了具有抗病虫害、抗除草剂、增强营养成分和适应环境压力等优良特性的品种的开发。这篇评论文章全面分析了农业基因工程的现状、优势、挑战和未来前景，基因工程技术的历史演变及其在农业中的应用。CRISPRCas9、TALENs、ZFNs和RNA干扰等技术的重大进步使得有针对性的高效基因改造成为可能，并探讨了已经开发和商业化的各种转基因作物，包括Bt棉花、农达大豆和黄金大米，强调了它们对作物产量和农业可持续性的影响，基因工程的好处，强调了其在提高作物生产力、减少对化学农药和除草剂的依赖以及提高粮食作物营养质量方面的作用。基因工程在开发具有新特性的作物方面的潜力，例如生物强化作物和对非生物胁迫具有更高耐受性的作物，与基因工程相关的挑战和担忧，包括监管和生物安全问题、环境影响、伦理考虑和经济挑战，该评论讨论了基因工程在农业中的未来前景，考虑到将基因工程与精准农业和数字农业等其他新兴技术相结合。它探讨了基因工程在实现可持续发展目标 (SDG) 方面的潜在作用，并对未来十年做出了预测，重点关注技术进步、监管演变和市场趋势，该评论强调了基因工程在塑造农业和粮食生产未来方面的变革潜力。关键词：基因工程；作物改良；粮食生产；作物；干扰 (RNAi)；害虫
从描述性到白血病的功能基因组学，重点是基因组工程技术
摘要：基因组工程使对细胞中DNA序列的精确操纵。因此，这对于理解基因功能至关重要。巨核酸是基因组工程的开始，它继续发现锌纤维核酸酶（ZFN），然后是转录激活剂样效应子核酸酶（Talens）。他们可以在基因组中所需的目标位点产生双链断裂，因此可以用来以相同的方式敲击突变或敲除基因。几年后，通过发现定期间隔短的短质体重复序列（CRISPR）的群集的基因组工程进行了转化。CRISPR系统的实施涉及以RNA为指导的识别和DNA分子的精确分裂。此属性证明了其在表观遗传学和基因组工程方面的效用。crispr曾经并且正在不断成功地用于模拟白血病细胞系和控制基因表达中的突变。此外，它用于识别靶标并发现用于免疫疗法的药物。在本研究中讨论了白血病的描述性和功能基因组学，重点是基因组工程方法。还探索了CRISPR/CAS9系统的挑战，观点，限制和解决方案。
植物表观基因组编辑研究的进步及其在植物中的应用
摘要：植物上皮调节是基因序列的DNA甲基化，非编码RNA调节和组蛋白修饰，而无需改变基因组序列，因此调节基因表达模式和植物的生长过程以产生可遗传的变化。植物中的上皮调节可以调节植物对不同环境压力的反应，调节果实的生长和发育等。基因组编辑可以通过针对特定的基因组特异性基因座的设计和效率编辑来有效地提高植物遗传效率，该基因组特异性基因座具有特定的核酸酶（例如锌纤维核酸核酸酶（ZFN）（ZFN）），转录激活剂的定期序列（TALEN）的定期序列（TALEN）和胶合序列的杂物，并散发出杂物。 （CRISPR/CAS9）。随着研究的进展，CRISPR/CAS9系统由于其高编辑效率和结果的快速翻译而广泛用于农作物育种，基因表达和上皮修改。在这篇综述中，我们总结了CRISPR/CAS9在表观基因组编辑中的最新进展，并期待该系统在植物表观遗传学修改中的未来开发方向，以参考CRISPR/CAS9在基因组编辑中的应用。