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Zolgensma
糖皮质类固醇应在输注前后的所有患者中施用。 肝功能应在输注后至少3个月监测（1）。 建议的Zolgensma剂量为1.1 x 10 14体重（VG/kg）体重的载体基因组（1）。 在输注Zolgensma之前：应评估患者的肝功能；应测量血小板计数和肌钙蛋白-I；应进行抗AAV9抗体的基线测试； Zolgensma输注前一天，应以每公斤体重1毫克口服泼尼松酮等效的全身性皮质类固醇的给药，总共开始30天。 Zolgensma通过静脉导管作为单剂量静脉输注（1）。 不建议在达到足月胎龄之前对Zolgensma进行过早的新生儿，因为与皮质类固醇的同时治疗可能会对神经系统发育产生不利影响。 延迟Zolgensma输注，直到达到相应的完整胎龄（1）。 研究了Zolgensma的安全性，这些儿科患者在0.3至7.9个月的Zolgensma输注（体重范围为3.0 kg至8.4 kg）中。 在0.5至7.9个月的Zolgensma输注的儿科患者中研究了Zolgensma的功效（体重范围为3.6 kg至8.4 kg）（1）。 相关政策Evrysdi，Spinraza糖皮质类固醇应在输注前后的所有患者中施用。肝功能应在输注后至少3个月监测（1）。建议的Zolgensma剂量为1.1 x 10 14体重（VG/kg）体重的载体基因组（1）。在输注Zolgensma之前：应评估患者的肝功能；应测量血小板计数和肌钙蛋白-I；应进行抗AAV9抗体的基线测试； Zolgensma输注前一天，应以每公斤体重1毫克口服泼尼松酮等效的全身性皮质类固醇的给药，总共开始30天。 Zolgensma通过静脉导管作为单剂量静脉输注（1）。不建议在达到足月胎龄之前对Zolgensma进行过早的新生儿，因为与皮质类固醇的同时治疗可能会对神经系统发育产生不利影响。延迟Zolgensma输注，直到达到相应的完整胎龄（1）。研究了Zolgensma的安全性，这些儿科患者在0.3至7.9个月的Zolgensma输注（体重范围为3.0 kg至8.4 kg）中。在0.5至7.9个月的Zolgensma输注的儿科患者中研究了Zolgensma的功效（体重范围为3.6 kg至8.4 kg）（1）。相关政策Evrysdi，Spinraza
onasemnogene abeparvovec-xioi（zolgensma®）
覆盖期：每终身ICD-10：G12.0，G12.1（3）以下条件不需要事先授权/在所有要求Zolgensma®（Onasemnogene Abeparvovec-XIOI）的所有请求都必须进行临床审查，并获得临床审查并获得药物管理或要求付款之前的授权。（4）这种药物在以下状况中不是医学上不需要的：蓝盾的研究表明，临床证据不足以支持该药物的使用不适用于以下状况（健康和安全法规1367.21）：•Zolgensma对SMA患者进行4或更多的SMN副本的治疗，以确保对SMN2的批准进行批准，以证明对NOTICATIC coverage and Fornation Codecation and-frication and-F.第1367.21条，包括拟议指示的客观证据和安全性证据。请参阅提供商手册和用户指南以获取更多信息。（5）其他信息提供的方式：•静脉输注的悬浮液，作为一次性瓶提供。•根据处方信息，Zolgensma在包含2至9个小瓶的套件中提供，作为2个小瓶填充量的组合（5.5 mL或8.3 mL）。所有小瓶的名义浓度为2.0×10 13矢量
瑞士公共评估报告CasgevyZolgensma®（活动物质
此文本的修订日期对应于瑞士人的日期。有关授权药物产品的新信息将不会纳入有关授权的摘要报告中。瑞士监测在瑞士授权的药品。瑞士药物会在新发现的不良药物反应或其他与安全相关的信号时启动必要的效果。可能会损害该药物产品的质量，功效或安全性的新发现，由SwissMedic记录并发布。如有必要，可以调整药物产品信息。
Zolgensma®（onasemnogene abeparvovec-xioi）
医师证明，将通过CHOP预期量表进行评估，以在以下时间表内建立基线功能评估†O对于Zolgensma给药时大于2个月大的患者，将在Zolgensma给药前两周内评估基线CHOP的评分；或O对于Zolgensma给药时不到或等于2个月大的患者，将在Zolgensma施用前两周或仅出于质量目的的两周内评估基线CHOP的预期评分，因此该信息不会被视为个人覆盖范围决策的一部分。Zolgensma在以下方面没有证明或医学上的必要性：•通过具有四个以上SMN2基因副本的新生儿筛查诊断的症状前患者的治疗；或•治疗有症状的晚期SMA超过2岁的SMA；或•没有5Q突变或缺失的SMA；或•SMA与伴随的SMN修改治疗的常规组合治疗适用的代码仅用于参考目的，以下程序和/或诊断代码列表，并且可能不包含在内。在本策略中列出代码并不意味着代码所描述的服务是涵盖或未覆盖的健康服务。卫生服务的福利覆盖范围由成员特定的福利计划文件和可能需要特定服务覆盖的适用法律确定。纳入代码并不意味着要偿还或保证索赔付款的任何权利。其他政策和准则可能适用。
Zolgensma（onasengene abeparvovec-xioi）
结合SMN1的损失，患者保留了第二个相似基因SMN2的可变数量，这些副本可产生降低的生存运动神经元（SMN）蛋白水平，而这对于正常运动神经元功能不足。4 SMN2的副本数量较高，通常与温和的疾病相关，但是这种相关性是相对的，而不是绝对的相关性。5Zolgensma®（Onasengene Abeparvovec-XIOI）是一种基于AAV9的重组基因疗法，旨在提供编码人类SMN蛋白的基因的副本。在人类案例研究中，静脉内（IV）Zolgensma®的给药导致SMN蛋白的细胞转导和表达。脊柱肌肉萎缩已根据症状严重程度和基因型分类为0-4，但是有了新的疗法（包括Nusinersen，Risdiplam和Onasemnogene abeparvovec-Xioi），表格已经变得更加多样化和分类以集中在功能或治疗响应上。脊柱肌肉萎缩的分类6
Zolgensma-临床准则
a。 SMN1基因的纯合缺失（例如，SMN1基因的缺失）； b。 SMN1基因中的纯合突变（例如，外显子7的双重突变）； c。 SMN1基因中的复合杂合突变（例如SMN1外显子7（等位基因1）和SMN1突变（等位基因2））； 4。由或与以下儿科专业之一或咨询有关：神经病学，肺病学，骨科，新生儿 - 拘留医学，临床遗传学和基因组学，物理医学和康复，神经肌肉症，神经肌肉医学，或神经传播不适； 5。成员已达到完整的胎龄； 6。年龄<2岁； 7。如有必要，已审查并修改了经过处方验证的疫苗时间表； 8。以下基线得分之一的文档（请参阅附录D）（A或B）：
Zolgensma（Onasengene Abeparvovec-XIOI）临床...
This Policy applies to the following Fallon Health products: ☒ Medicare Advantage (Fallon Medicare Plus, Fallon Medicare Plus Central) ☒ MassHealth ACO ☒ NaviCare HMO SNP, NaviCare SCO ☒ PACE (Summit Eldercare PACE, Fallon Health Weinberg PACE) ☒ Community Care Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) requires prior authorization by a Fallon Health Medical 导演。Zolgensma的事先授权（Onasemnogene Abeparvovec-XIOI）与成员的住院或门诊接触所需的任何先前授权分开。治疗医师必须提交事先授权请求和医疗记录文件，以支持法伦健康的医疗必要性。Medicare Advantage（Fallon Medicare Plus，Fallon Medicare Plus Central）Fallon Health符合CMS的国家承保范围确定（NCDS），Medicare承包商的本地保险确定（LCD），并在计划服务区域中具有索赔的管辖权，以及适用的Medicare法规和规定，在对医疗保险优势确定医疗保险时的适用法规和规定。如果在适用的Medicare法规，法规，NCDS或LCD中未完全确定覆盖标准时，Fallon Health可能会在第422.101（b）（6）（i）和（II）条所述的特定情况下创建内部覆盖标准。Medicare法规和法规没有Zolgensma的覆盖标准（Onasemnogene Abeparvovec-XIOI）。Medicare没有用于Zolgensma的NCD（Onasemnogene Abeparvovec-XIOI）。国家政府服务部门没有Zolgensma的LCD或LCA（MCD Search 04/16/2024）。Zolgensma的覆盖范围标准（Onasemnogene Abeparvovec-XIOI）并未完全由Medicare确定，因此，该计划的临床覆盖标准适用。MassHealth Aco Fallon Health遵循Masshealth在为MassHealth成员确定医疗必要性时发布的医疗必需指南/覆盖标准。MassHealth药物清单具有Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovec- XIOI）的覆盖标准。原始生效日期：05/2018。上次修订日期：03/2024（Masshealth药物清单搜索04/16/2024），因此该计划的标准不适用。
主题：Onasemnogene Abeparvovec（Zolgensma）
第一种FDA批准的SMA治疗疗法是反义寡核苷酸的Nusinersen（Sprinraza）。它每4个月被用作鞘内输注。Zolgensma（Onasengene Abeparvovec-XIOI）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，于2019年5月被批准用于治疗SMN1基因中具有双重性突变的SMA年龄小于2岁的儿科患者。它是通过诱导运动神经元和周围组织中SMN表达的单个一次性输注来给药。尚未评估重复给药的安全性和功效，也没有用于晚期SMA患者（例如，四肢完全麻痹，永久性呼吸机依赖性）。通过基因检测证实的1型SMA的个体（n = 15）证实的1型患者的1阶段开放标签研究（NCT02122952）评估了Zolgensma的安全性和功效。如果参与者年龄少于9个月，则包括参与者，有2份SMN2副本，并在6个月之前出现了症状（通过临床评估，运动技能延迟，头部控制效果不佳，头部控制效果不佳，肩部姿势和关节的过度运动）。那些需要侵入性呼吸机支撑或可以在不创侵入性呼吸机支持（BIPAP）上进行不到16个小时的人被排除在外。参与者根据Zogensma的剂量入学了两个人群。队列1（低剂量，n = 3）接受了6.7 x 10 13 vg/kg剂量，而队列2（高剂量，n = 12）接受了2.0 x 10 14 Vg/kg剂量。
Zolgensma医疗药物标准
专业 /机构原始生效日期：2022年8月25日，最新审查日期：2024年6月27日当前生效日期：2023年9月21日，州和联邦授权和健康计划成员合同语言，包括特定的规定 /排除措施，优先于医疗政策，必须首先被视为确定覆盖范围的资格。要验证会员的福利，请联系堪萨斯州客户服务的Blue Cross和Blue Shield。本文包含的BCBSKS医疗政策是为了信息目的，仅适用于通过BCBSK拥有健康保险或由BCBSK管理的自保组计划所涵盖的成员。FEP成员的医疗政策受FEP医疗政策的约束，这可能与BCBSK医疗政策不同。医疗政策不构成医疗建议或医疗服务。治疗医疗保健提供者是独立承包商，既不是堪萨斯州的蓝十字和蓝盾的雇员，也不是诊断，治疗和医疗建议。如果您的患者在不同的蓝色十字和蓝盾计划中涵盖，请参考该计划的医疗政策。临床原理
包装传单：用户zolgensma®2×...
该药物受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。您可以通过报告孩子可能会得到任何副作用来提供帮助。有关如何报告副作用，请参见第4节的结尾。在给您的孩子得到这种药物之前，请仔细阅读所有这些传单，因为它包含重要信息。- 保留此传单。您可能需要再次阅读。- 如果您还有其他问题，请询问孩子的医生或护士。- 如果您的孩子有任何副作用，请与孩子的医生或护士交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。此传单中的内容1。什么是Zolgensma，以及它用于2。在给孩子Zolgensma 3.如何给出Zolgensma 4。可能的副作用5。如何存储Zolgensma 6。包装和其他信息的内容1。Zolgensma是什么以及用于Zolgensma的Zolgensma是一种称为“基因疗法”的药物。它包含活性物质onasengenogene abeparvovec，其中包含人类遗传物质。Zolgensma用于Zolgensma的方法用于治疗脊柱肌肉萎缩（SMA），这是一种罕见的，严重的遗传性疾病。ZOLGENSMA的工作方式SMA发生时，当需要制作一种称为“生存运动神经元”（SMN）蛋白质的必需蛋白质的基因中缺失或异常。缺乏SMN蛋白会导致控制肌肉（运动神经元）死亡的神经。2。这会导致肌肉变得虚弱并浪费，最终失去运动。该药物通过提供SMN基因的功能齐全的副本来帮助人体产生足够的SMN蛋白。使用不引起人类疾病的改良病毒，将基因传递到需要的细胞中。您需要在给孩子Zolgensma之前需要知道的内容不使用Zolgensma•如果您的孩子过敏于Onasemnogene Abeparvovec或该药物的其他任何成分（第6节中列出）。