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可用于支持使用Zolgensma
急性肝衰竭病例和致命结局已有报道。 Zolgensma也可能发生急性严重的肝损伤，急性肝衰竭和氨基转移酶升高。 肝脏障碍患者的风险可能更高。 在输注之前，通过临床检查和实验室检查评估所有患者的肝功能。 在输注Zolgensma之前和之后，对所有患者施用全身性皮质类固醇。 输注后至少3个月继续监测肝功能，其他时间如临床上所示。 如果怀疑急性严重的肝损伤或急性肝衰竭，请立即咨询儿科胃肠病医生或肝病学家。急性肝衰竭病例和致命结局已有报道。急性严重的肝损伤，急性肝衰竭和氨基转移酶升高。肝脏障碍患者的风险可能更高。在输注之前，通过临床检查和实验室检查评估所有患者的肝功能。在输注Zolgensma之前和之后，对所有患者施用全身性皮质类固醇。输注后至少3个月继续监测肝功能，其他时间如临床上所示。如果怀疑急性严重的肝损伤或急性肝衰竭，请立即咨询儿科胃肠病医生或肝病学家。
脊柱肌肉萎缩 - 基因治疗 - Zolgensma
使用以下覆盖范围政策的说明适用于Cigna公司管理的健康福利计划。某些CIGNA公司和/或业务范围仅向客户提供利用审核服务，并且不做覆盖范围的确定。引用标准福利计划语言和覆盖范围确定不适用于这些客户。覆盖范围政策旨在为解释Cigna Companies管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件的条款[集团服务协议，覆盖范围证据，覆盖证证书，摘要计划描述（SPD）或类似计划文件]可能与这些承保范围政策所基于的标准福利计划有很大差异。例如，客户的福利计划文件可能包含与覆盖策略中涉及的主题相关的特定排除。发生冲突时，客户的福利计划文件始终取代覆盖策略中的信息。在没有控制联邦或州承保范围授权的情况下，福利最终取决于适用的福利计划文件的条款。在每个特定实例中的覆盖范围确定需要考虑1）根据服务日期生效的适用福利计划文件的条款； 2）任何适用的法律/法规； 3）任何相关的附带资料材料，包括覆盖范围政策； 4）特定情况的具体事实。应自行审查每个覆盖范围请求。使用医疗总监有望行使临床判断，并在做出个人覆盖范围确定方面有酌处权。覆盖范围政策与健康福利计划的管理仅有关。覆盖范围政策不是治疗的建议，绝不应用作治疗指南。在某些市场中，可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他承保范围的确定。Cigna Healthcare覆盖范围政策o Verview Zolgensma是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗生存运动神经元1（SMN1）基因的脊柱肌肉萎缩，在低于2岁的患者中。1使用的局限性是尚未评估重复给药的安全性和有效性。1尚未评估脊柱肌肉萎缩患者（例如，四肢完全麻痹，永久呼吸机依赖性）的使用。
瑞士公共评估报告Zolgensma
1L一线2L二线ADA抗药物抗体吸收，分布，新陈代谢，消除AE不良事件ALT ALT丙氨酸氨基转移酶Aspartate aspartate氨基转移酶API API API活性药物活性药物ATC ATC解剖学化学化学分类系统AUCAUD AUCMATION AUCMATIITS AUCMATIITS AUCMATIITS AUCMATION AUCMATION AUCMATIITS AUCMATIITS AUCMATINE AUCMATION AUC AUCMATION AUC AR AUC AR AUC AR AUC AR AUC AR AUC AR AUC AR AR A A AR缩减为4 curve for the 24-hour dosing interval BCS Biopharmaceutics classification system BSC Best supportive care CI Confidence interval C max Maximum observed plasma/serum concentration of drug CRC Colorectal cancer CYP Cytochrome P450 DDI Drug-drug interaction DOR Duration of response ECOG Eastern Cooperative Oncology Group EGFR Epidermal growth factor receptor EMA European Medicines Agency ER Exposure-response ERA Environmental risk assessment FDA Food and Drug Administration (USA) GLP Good Laboratory Practice HPLC High-performance liquid chromatography HR Hazard ratio IC/EC 50 Half-maximal inhibitory/effective concentration ICH International Council for Harmonisation Ig Immunoglobulin INN International non-proprietary name ITT Intention-to-treat LoQ List of Questions MAH Marketing Authorisation Holder Max Maximum mCRC Metastatic colorectal cancer Min Minimum MRHD Maximum recommended human dose MTD Maximum tolerated dose N/A Not applicable NCCN National Comprehensive Cancer Network NO(A)EL No observed (adverse) effect level ORR Objective response rate OS Overall survival PBPK Physiology-based pharmacokinetics PD Pharmacodynamics PFS Progression-free survival PIP Paediatric Investigation Plan (EMA) PK Pharmacokinetics PopPK Population pharmacokinetics PSP Pediatric study plan (US fda）QD每天
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•Zolgensma可以增加肝酶水平，并导致急性严重的肝损伤或急性肝衰竭，这可能导致死亡。•患者将在输注Zolgensma之前和之后接受口服皮质类固醇，并经过定期的血液检查以监测肝功能。•如果患者的皮肤和/或白色的眼睛显得淡黄，如果患者错过了一定剂量的皮质类固醇或呕吐，或者患者的警觉性降低，请立即与患者的医生联系。在注入Zolgensma之前和之后我应该注意什么？•Zolgensma输注前或之后的感染会导致更严重的并发症。护理人员和与患者的密切联系应遵循预防感染程序。如果患者经历了可能感染的任何迹象，例如咳嗽，喘息，打喷嚏，流鼻涕，鼻子，喉咙痛或发烧，请立即与患者医生联系。•在输注Zolgensma后可能会减少血小板计数。如果患者出现意外出血或瘀伤，请立即进行医疗护理。•据报道，血栓形成微动病（TMA）通常在Zolgensma输注后的前两周内发生。如果患者经历了TMA的任何迹象或症状，例如意外的瘀伤或出血，癫痫发作或尿量减少，请立即寻求医疗护理。•具有基因疗法（例如Zolgensma）存在肿瘤发展的理论风险。如果肿瘤发展，请联系患者的医生和诺华基因治疗公司（1-833-828-3947）。请咨询患者的医生。我需要了解有关疫苗和Zolgensma的知识？•与患者的医生交谈，以决定是否需要调整疫苗接种时间表以适应皮质类固醇的治疗。•建议对流感和呼吸道合胞病毒（RSV）进行保护，并且在Zolgensma给药之前应最新疫苗接种状态。我需要对患者的身体浪费采取预防措施？•暂时，在患者的粪便中可能会发现少量的Zolgensma。在与Zolgensma注入后一个月直接接触患者体内废物时，请使用良好的手卫生。一次性尿布应用一次性垃圾袋密封，并用常规垃圾扔掉。Zolgensma有什么可能或可能的副作用？在接受Zolgensma治疗的患者中最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。此处提供的安全信息并不全面。与患者的医生谈论困扰患者或不会消失的任何副作用。，鼓励您通过通过1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch或Novartis Gene Therapies，Inc。与FDA联系，以报告可疑的副作用，致电1-833-828-3947。请参阅完整的处方信息。
患者药物信息
如果您的孩子对肝脏有任何问题，请在您的孩子接受这种药物治疗之前与您的孩子的医疗保健专业人员交谈。Zolgensma会导致可能损害肝脏的免疫反应。对肝脏的伤害会导致严重的结果，包括肝衰竭和死亡。可能需要注意的可能的迹象后，您需要注意这种药物包括呕吐，黄疸（皮肤变黄或眼睛的白色）或降低警觉性（请参阅使用Zolgensma的可能副作用？以获取更多信息）。，如果您发现孩子会出现任何症状，建议对肝脏受伤，请立即告诉您的孩子的医疗保健专业人员。您的孩子将进行血液检查以检查肝功能，然后再开始使用Zolgensma治疗。接受Zolgensma治疗后，至少3个月也将进行定期的血液检查，以检查肝酶增加。
第 38 届年会
适应症和重要安全信息 适应症 ZOLGENSMA 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有运动神经元存活 1 (SMN1) 基因双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的 2 岁以下儿童患者。 使用限制 尚未评估 ZOLGENSMA 重复给药或对晚期 SMA 患者（例如肢体完全瘫痪、永久呼吸机依赖）使用的安全性和有效性。 重要安全信息 黑框警告：急性严重肝损伤 ZOLGENSMA 可能会发生急性严重肝损伤和氨基转移酶升高。已有肝功能不全的患者可能面临更高的风险。输注前，通过临床检查和实验室检测评估所有患者的肝功能（例如肝转氨酶 [天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT)]、总胆红素和凝血酶原时间）。在 ZOLGENSMA 输注前后，对所有患者进行全身性皮质类固醇治疗。输注后继续监测肝功能至少 3 个月。
I-301.AA.05-A17E药物产品或TP/GT/GMO BW600_00_015E_MB医疗设备的临床调查 瑞士公共评估报告Zolgensma 瑞士公共评估报告Fruzaqla 瑞士公共评估报告Casgevy Zolgensma®（活动物质
基本表格必须与每个申请一起提交，并由授权签署者签署。签署人通常是在商业登记册中输入的那些有权单独或共同签名的个人。如果缺少基本表格，则将返回应用程序。此外，必须提交贸易注册表的UID号（公司识别），必须提交未注册在贸易注册表中的公司的UID登记（请参见www.zefix.ch或www.uid.admin.ch）。UID编号必须通过Passar商品交通系统1声明向海关的进出口（focbs）1。制造商必须提交EMA OMS数据基础的识别详细信息org-ID和LOC-ID，以确保OMS数据库中的详细信息是由市场授权的。授权持有人的名称和住所应匹配贸易登记中的详细信息（www.zefix.ch）。