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World File Search SystemZolgensma
撰写医学必要性信的指南
急性肝衰竭病例和致命结局已有报道。 Zolgensma也可能发生急性严重的肝损伤，急性肝衰竭和氨基转移酶升高。 肝脏障碍患者的风险可能更高。 在输注之前，通过临床检查和实验室检查评估所有患者的肝功能。 在输注Zolgensma之前和之后，对所有患者施用全身性皮质类固醇。 输注后至少3个月继续监测肝功能，其他时间如临床上所示。 如果怀疑急性严重的肝损伤或急性肝衰竭，请立即咨询儿科胃肠病医生或肝病学家。急性肝衰竭病例和致命结局已有报道。急性严重的肝损伤，急性肝衰竭和氨基转移酶升高。肝脏障碍患者的风险可能更高。在输注之前，通过临床检查和实验室检查评估所有患者的肝功能。在输注Zolgensma之前和之后，对所有患者施用全身性皮质类固醇。输注后至少3个月继续监测肝功能，其他时间如临床上所示。如果怀疑急性严重的肝损伤或急性肝衰竭，请立即咨询儿科胃肠病医生或肝病学家。
Eladocagene Exuparvovec的成本效益分析用于治疗来自美国的芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）
1。t和al。孤儿J稀有2017：12（1）：12。2。Pearson和Al。 j继承metab di 2020; 43：1121–1130 3。 欧洲委员会。 公共Halth-登记产品联盟 https：//欧洲/dealth/documents/community。 2024年3月12日更新。 4。 医学和最高监管产品机构。 upptaza。 https://www.gov.uk/government/orphan-medical-products/orphan-orphan-register。 出版了2022年。 5。 Bergkvist和Al。 Neurol Future 2022; 17（4）6。 tai和al。 Simons和Al。 ther 40，5399–5414（2023）。 8。 Monteleone和Al。 ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。 海报：PCR238。 9。 hwu和al。 欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。 海报号 二氧化碳。 10。 Brooks和Al Dev Med Child Neurol 2014; 56（11）：1065-1 11。 hwu和al 请参阅Med。 2012; 4（134）：1344-RA6 12。 icer。 Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。 报告最终。 2019年5月24日。 13。 院长和al。 J 2021掌28; 9 14。Pearson和Al。j继承metab di2020; 43：1121–1130 3。欧洲委员会。公共Halth-登记产品联盟https：//欧洲/dealth/documents/community。2024年3月12日更新。4。医学和最高监管产品机构。upptaza。https://www.gov.uk/government/orphan-medical-products/orphan-orphan-register。出版了2022年。5。Bergkvist和Al。Neurol Future2022; 17（4）6。tai和al。Simons和Al。 ther 40，5399–5414（2023）。 8。 Monteleone和Al。 ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。 海报：PCR238。 9。 hwu和al。 欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。 海报号 二氧化碳。 10。 Brooks和Al Dev Med Child Neurol 2014; 56（11）：1065-1 11。 hwu和al 请参阅Med。 2012; 4（134）：1344-RA6 12。 icer。 Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。 报告最终。 2019年5月24日。 13。 院长和al。 J 2021掌28; 9 14。Simons和Al。ther 40，5399–5414（2023）。8。Monteleone和Al。ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。 海报：PCR238。 9。 hwu和al。 欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。 海报号 二氧化碳。 10。 Brooks和Al Dev Med Child Neurol 2014; 56（11）：1065-1 11。 hwu和al 请参阅Med。 2012; 4（134）：1344-RA6 12。 icer。 Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。 报告最终。 2019年5月24日。 13。 院长和al。 J 2021掌28; 9 14。ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。海报：PCR238。9。hwu和al。欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。海报号二氧化碳。10。Brooks和AlDev Med Child Neurol2014; 56（11）：1065-111。hwu和al请参阅Med。2012; 4（134）：1344-RA612。icer。Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。报告最终。2019年5月24日。13。院长和al。J2021掌28; 9 14。纽约州 - 卫生部； 2019年11月； https://www.health.ny.gov/health_care/medicaid/program/update/2019/2019-11.htm
特拉华州
• 根据一份行业报告，2021 年 CAR-T 药物索赔中位数为 411,711 美元，范围从 275,244 美元到 2,101,934 美元不等。整个事件的中位数费用为 610,999 美元，范围从 358,980 美元到 2,235,658 美元不等 • Carrum Health 为 CAR-T 提供 COE 计划，将额外费用预先协商为一个“捆绑”费用以降低计划成本 • CAR-T 治疗可在特定治疗中心获得，Zolgensma 仅可通过 Orsini 和 Accredo（ESI/Cigna 公司）购买和支付 • 绝大多数 CGT 仅给予一次（即 Zynteglo、Hemgenix），但是，少数局部作用的基因疗法可以定期给药（即 Adstiladrin、Vyjuvek）
注射疫苗和其他医生开的药物
Aducanumab-avwa (Aduhelm) .............................................................................................. 12 Botulinum Toxin ............................................................................................................... 13 Brexanolone (Zulresso) ..................................................................................................... 14 Buprenorphine .................................................................................................................. 14 Casimersen (Amondys 45) ................................................................................................ 15 Crizanlizumab-tmca (Adakveo) .............................................................................................. 15 Eptinezumab-jjmr (Vyepti) ........................................................................................................ 15 Eteplirsen (Exondys 51) ..................................................................................................... 16 Evinacumab-dgnb (Evkeeza) ............................................................................................ 16 Golodirsen (Vyondys 53) .................................................................................................. 17 Histrelin Implant (Supprelin LA) ....................................................................................... 17 Histrelin Implant (Vantas) .................................................................................................. 17 Joint Injections ................................................................................................................ 18 醋酸亮丙瑞林 (Fensolvi) ...................................................................................................... 18 Nusinersen (Spinraza) ........................................................................................................ 18 Onasemnogene Abeparvovec-xioi (Zolgensma) ...................................................................... 19 聚乙二醇四乙酸 (Krystexxa) ...................................................................................................... 20 Romoszumab-aqqg (Evenity) ...................................................................................................... 21 维生素 B12 注射剂 ...................................................................................................................... 21
Nusinersen（Spinraza）
•神经科医生的处方•患者对5q-独生体隐性隐性脊柱肌肉萎缩（SMA）的诊断为SMN1基因中的双重缺失或突变•患者患者具有2至4份SMN2基因的副本•患者没有使用SMA治疗的治疗方法。 （ZOLGENSMA）或其他用于SMA的基因疗法•患者可以无永久的入侵通气或气管造口术呼吸*•患者每天醒来时可以呼吸而无需入侵或非侵入性通风，在每天醒来期间，患者•KAISER永久性咨询的持续咨询及其在使用中，并在进行持续的医疗疗法（继续使用）。治疗期间每12个月进行一次审查）。在以下情况下建议中断：
NSD602-005.05
两种药物均已批准遵守PAS协议。鉴于这两种药物均已获得SMC批准并符合更新的UO定义，因此公元前将两种产品都包括在UO风险共享安排中。onasengene abeparvovec（Zolgensma）用于治疗SMA患者的治疗。基因疗法是基于成本的，并确保用于SMA的高成本药物的资金流量。risdiplam（evrysdi）用于治疗SMA的 SMC在2022年接受使用。 该药物是以成本为基础的，以确保用于SMA的高COS药物的公平资金流。 avallucosidase alfa（Nexviadyme）用于治疗庞贝疾病，SMC在2023年批准。 该药物已被添加到IMD风险共享中，因为它是药物藻糖苷酶AlfA（肌酶）的治疗替代品，该抗葡萄糖酶α（肌酶）已经分享了风险。SMC在2022年接受使用。该药物是以成本为基础的，以确保用于SMA的高COS药物的公平资金流。avallucosidase alfa（Nexviadyme）用于治疗庞贝疾病，SMC在2023年批准。该药物已被添加到IMD风险共享中，因为它是药物藻糖苷酶AlfA（肌酶）的治疗替代品，该抗葡萄糖酶α（肌酶）已经分享了风险。
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基因疗法。1 - 7具有12种不同的人类血清型，它们都与任何人类疾病有关，有效地转移了大量分裂和非分散细胞，从而允许转基因的延长表达。此外，AAV会触发最小的先天免疫反应，并且本质上复制不足。由于这些吸引人的特征，AAV是体外和体内环境中基因传递的高度有利向量。迄今为止，FDA已批准了五种基于AAV的基因治疗药物，这些药物解决了各种遗传疾病：8 - 13 Luxturna，一种用于遗传性视网膜疾病的AAV2药物； Zolgensma，一种用于脊柱肌肉营养不良的AAV9药物； Hemgenix，一种用于血液Philia b的AAV5药物； Roctavian，一种用于血友病A的AAV5药物；和Elevidys，一种AAVRH74药物，可治疗Duchenne肌肉发育不良。正在进行许多其他临床试验，显示出令人鼓舞的结果。3