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Zynteglo® 和 Casgevy
总体而言，Casgevy™ 的目标是通过一次性治疗改善贫血并实现输血独立性。Casgevy™ 提供基因编辑技术来减少 BCL11A 表达，该基因负责抑制γ珠蛋白和功能性胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生。为了帮助身体为治疗做好准备，应在 Casgevy™ 给药前 15 天内进行预处理，包括骨髓消融/化疗和动员疗法。在开始骨髓消融治疗之前，应考虑预防癫痫发作。报告的最常见副作用是粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症和食欲下降，以及中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。可能需要常规随访实验室工作、监测、感染预防和血细胞支持——可能是长期的。
betibeglogene autotemcel（zynteglo®）
提供的方式：•作为单剂量提供的输注，其中包含一个或多个（最多4）输液袋中CD34+细胞的悬浮液。最小建议的Zynteglo剂量为5.0×10 6 CD34+细胞/kg。•Zynteglo从制造工厂运送到Cryoshipper的治疗中心存储设施，该设施可能包含用于单个患者的多个金属盒。（6）参考•AHFS®。可在http://www.lexi.com上获得订阅•drugdex®。可通过订阅获得http://www.micromedexsolutions.com/home/dispatch•zynteglo®（betibeglogene autotemcel）[处方信息]。马萨诸塞州萨默维尔：蓝鸟生物，公司； 08/2022。 （7）策略更新上次审查的日期：4Q2022下一个审查日期：4Q2023更改以前的策略版本：•常规年度审查后没有临床更改对政策的临床更改。 BSC药物覆盖标准，以确定P＆T委员会审查的医学必要性马萨诸塞州萨默维尔：蓝鸟生物，公司； 08/2022。（7）策略更新上次审查的日期：4Q2022下一个审查日期：4Q2023更改以前的策略版本：•常规年度审查后没有临床更改对政策的临床更改。BSC药物覆盖标准，以确定P＆T委员会审查的医学必要性
zynteglo®（betibeglogene autotemcel）
β-丘脑贫血是一种遗传性血液疾病，可通过β-珠蛋白亚基的突变导致血液中正常血红蛋白和红细胞的降低，从而导致体内氧气递送不足。降低的红细胞水平会导致许多健康问题，包括头晕，弱点，疲劳，骨异常和更严重的并发症。依赖于β-地中海贫血是该疾病的最严重形式，通常需要终身红细胞输血（通常每2至5周一次）作为标准治疗过程。这些常规输血可能与自己的多种健康并发症有关，包括由于体内铁的过多而导致心脏，肝脏和其他器官的问题。Zynteglo于2022年8月17日获得FDA的批准，用于治疗需要常规血细胞（RBC）输血的成年和儿科患者。该产品仅用于单个静脉内给药；尚未评估Zynteglo的重复给药及其用于治疗其他适应症的使用。Zynteglo gene therapy involves inserting a copy of a functional copy of the human beta-globin (HBB) gene into a patient's hematopoietic stem cells outside of the body using a lentiviral vector and then transplanting the modified stem cells back into the patient's blood stream, with the aim that the functional HBB gene will result in normal beta-globin protein expression.慢病毒因子，因为它们能够接受插入和复杂的DNA序列。在基因置换疗法中使用自体干细胞可消除对兼容的干细胞供体的需求，该干细胞供体限制了个体接受同种异体SCT的能力。食品和药物管理局（FDA）批准的指示：
包装插页 - ZYNTEGLO
* 包括与白消安清髓性预处理相关的不良事件。# 涵盖多个系统器官类别。a 粘膜炎包括肛门炎症、粘膜炎症、口腔粘膜剥落、口腔粘膜粗糙、咽部炎症、口腔炎。b 腹痛包括腹痛、下腹痛、腹部不适、上腹痛。c 病毒感染包括BK病毒感染、人鼻病毒检测阳性、流感、流感样疾病、副流感病毒感染、鼻病毒感染、SARS-CoV-2检测阳性、病毒感染。d 上呼吸道感染包括上呼吸道咳嗽综合征、上呼吸道感染、病毒性上呼吸道感染、咽炎、链球菌性咽炎。e 脓毒症包括细菌性脓毒症、中性粒细胞减少性脓毒症、真菌性脓毒症、脓毒症。 f 肌肉骨骼疼痛包括肌肉骨骼疼痛、肌肉骨骼性胸痛、骨痛、肌肉骨骼不适、胸痛、肌痛、颈痛、非心源性胸痛、四肢疼痛、脊椎痛、肌腱痛、背痛。g 头痛包括头痛、偏头痛。h 咳嗽包括咳嗽、上呼吸道咳嗽综合征、咳嗽有痰。i 口咽痛包括口咽痛、口腔痛、口咽不适、下颌痛。j 鼻炎包括鼻炎、流鼻涕、过敏性鼻炎。k 皮疹包括痤疮、痤疮样皮炎、特应性皮炎、斑疹、瘀点、皮疹、毛囊性皮疹、斑状皮疹、斑丘疹性皮疹、瘙痒性皮疹、脓疱性皮疹、水疱性皮疹。 l 色素沉着症包括口腔色素沉着、色素沉着障碍、皮肤色素沉着过度、皮肤色素减退。
血液学 - 基因治疗 - Zynteglo
使用以下覆盖范围政策的说明适用于Cigna公司管理的健康福利计划。某些CIGNA公司和/或业务范围仅向客户提供利用审核服务，并且不做覆盖范围的确定。引用标准福利计划语言和覆盖范围确定不适用于这些客户。覆盖范围政策旨在为解释Cigna Companies管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件的条款[集团服务协议，覆盖范围证据，覆盖证证书，摘要计划描述（SPD）或类似计划文件]可能与这些承保范围政策所基于的标准福利计划有很大差异。例如，客户的福利计划文件可能包含与覆盖策略中涉及的主题相关的特定排除。发生冲突时，客户的福利计划文件始终取代覆盖策略中的信息。在没有控制联邦或州承保范围授权的情况下，福利最终取决于适用的福利计划文件的条款。在每个特定实例中的覆盖范围确定需要考虑1）根据服务日期生效的适用福利计划文件的条款； 2）任何适用的法律/法规； 3）任何相关的附带资料材料，包括覆盖范围政策； 4）特定情况的具体事实。应自行审查每个覆盖范围请求。医疗总监有望行使临床判断，并在做出个人覆盖范围确定方面有酌处权。覆盖范围政策与健康福利计划的管理仅有关。覆盖范围政策不是治疗的建议，绝不应用作治疗指南。在某些市场中，可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他承保范围的确定。
Molina临床政策Zynteglo（betibeglogene autotemcel）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖此服务或供应的代表或保证（例如（例如），将由莫利纳（Molina）支付特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以通过国家，联邦政府或Medicare和Medicaid成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
05/24/2024 PA提交指南：Zynteglo Page 1
产品类：基因治疗：自体造血干细胞基因治疗。FDA批准的使用：在需要常规红细胞输血的成人和儿科患者中治疗β（β）thalassycle。美国初次批准2022。可用剂型：用于静脉输注的悬浮液。剂量：一次性，单剂量给药。基于产品标签建议。给药途径：临床医生管理的静脉输注。禁忌/排除（每个FDA软件包插入）：
