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levidys
背景升级（DeLandistrogene moxeparvovec-rokl）是重组基因治疗产物，由非复制，重组，腺相关病毒（AAV）血清型RH74（AAVRH74）（AAVRH74）capsid capsid和ssdna表达cassetter cassetter cassetter farank farank flank farank farank farank canverne cassever2 rank farank farank farank canverne cassever2。盒式盒包含：1）MHCK7基因调节成分，其中包括肌酸激酶7启动子和α-肌动蛋白重链增强剂，以及2）编码工程化的levetidys微型疾病蛋白（1）的DNA转基因。载体/capsid：临床和非临床研究表明骨骼肌细胞中的AAVRH74血清型转导。此外，在非临床研究中，在心脏和diaphragm肌肉细胞中已经证明了AAVRH74血清型转导（1）。启动子：MHCK7启动子/增强子驱动转基因表达，并已在动物模型中显示，以驱动转基因升降机微肌营养蛋白蛋白表达，主要在骨骼肌（包括diaphragragm）和心脏肌肉中。在临床研究中，肌肉活检分析已经证实了骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白表达（1）。转基因：DMD是由DMD基因突变引起的，导致缺乏功能性肌营养不良蛋白。leviDys携带一个编码微肺炎蛋白的转基因，该蛋白由正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域组成（1）。
基因疗法B，Hemgenix，Etra-Vovec-Drl，Beqvez，Elaparvovec-DZKT，DRU735
*临床试验没有主动比较器；因此，与固定替代疗法相比，益处的大小尚不清楚。外源修复产品具有数十年的临床数据，以支持其在该人群中的安全性和功效。*在6个月的运行期间缺乏外源性固定预防治疗的优化，然后用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗会导致不确定性。*在临床试验期间观察到固定表达的重大病毒间变异性。此时，由于用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗的患者的样本量较小，因此尚未确定可用于预测固定响应的特定变量。因此，未知如何确定患者是否会对治疗做出反应。* beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）未在具有固定抑制剂史的受试者中，或抗AAVRH74抗体的患者中进行研究。因此，在该人群中使用被认为是研究的。
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基因疗法。1 - 7具有12种不同的人类血清型，它们都与任何人类疾病有关，有效地转移了大量分裂和非分散细胞，从而允许转基因的延长表达。此外，AAV会触发最小的先天免疫反应，并且本质上复制不足。由于这些吸引人的特征，AAV是体外和体内环境中基因传递的高度有利向量。迄今为止，FDA已批准了五种基于AAV的基因治疗药物，这些药物解决了各种遗传疾病：8 - 13 Luxturna，一种用于遗传性视网膜疾病的AAV2药物； Zolgensma，一种用于脊柱肌肉营养不良的AAV9药物； Hemgenix，一种用于血液Philia b的AAV5药物； Roctavian，一种用于血友病A的AAV5药物；和Elevidys，一种AAVRH74药物，可治疗Duchenne肌肉发育不良。正在进行许多其他临床试验，显示出令人鼓舞的结果。3
levidys™（Delandistrogene Moxparvovec-rokl）
请参阅福利考虑因素，对于符合以下所有标准的患者的Duchenne肌肉营养不良症（DMD）的治疗被证明且在医学上是必不可少的：•诊断Duchenne肌肉营养不良的诊断，或与儿童神经肌肉专业专业人士有关DMD诊断的专业知识的Duchenne肌肉营养不良症。 •提交医疗记录（例如图表注释，实验室价值），证实了以下两种：o DMD基因中的突变； o o突变不是外显子8或外显子9中的缺失； •患者年龄4或5岁； •提交医疗记录（例如，图表说明），确认患者是卧床的而无需辅助设备（例如，没有并排辅助，甘蔗，沃克，轮椅等。）; •患者没有抗AAVRH74升高的总结合抗体滴度≥1：400； •患者将在接受美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Elevidys标签之前和之后接受皮质类固醇方案； •leverdys是由或与DMD治疗专业知识的儿科神经肌肉专家开的或协商； •Elevidys剂量符合FDA批准的标签； •患者将不会接受DMD的外显子疗法[例如，Amondys（Casimersen），Exondys 51（Eteplirsen），Viltepso（Viltilarsen），Vyondys 53（Golodirsen）]有助地或经过Everidys治疗后； •患者一生中从未接受过Everidys治疗； •授权将不超过每一生的治疗，并且在批准后不超过45天或直到6岁，以先到者为准。其他政策和准则可能适用。适用的代码仅供参考，以下程序和/或诊断代码提供了以下列表，并且可能不包含在内。在本策略中列出代码并不意味着代码所描述的服务是涵盖或未覆盖的健康服务。卫生服务的福利覆盖范围由成员特定的福利计划文件和可能需要特定服务覆盖的适用法律确定。纳入代码并不意味着要偿还或保证索赔付款的任何权利。
技术注释194517
有关技术有效性和安全性的证据：杜钦肌营养不良（DMD）是一种罕见的，神经退行性和进行性遗传疾病，导致全球肌肉力量的丧失，随着3月份的能力丧失，肺功能降低，肺功能降低和生存率降低。这是与X染色体相关的隐性性营养不良。临床上，脱孔的恶化发生在生命的头十年，导致轮椅依赖性，这通常在青春期早期发生。无力最终在上肢，呼吸道和心脏肌肉中发展，导致呼吸道或心脏衰竭以及生命第二至第四十年之间的死亡。标准治疗涉及使用皮质类固醇，具有延迟运动损失和肺功能丧失的良好好处，但具有适度的效率，因为它不能阻止这种疾病的进展，该疾病的进展是严重的，并且保留了预后，除了严重的不良事件以用于其长期使用。In addition to corticotherapy, genetic therapies involving Exon jump (Eteplisen, Golodirsen, Viltolarsen), premature termination codon reading (attacking) or microdistrophin transgens delivered by adeno -associated viruses (AAV) -Relandistrogestrogestogestrogemosmarvovec -are approved in some countries for treatment for treatment. DMD。 这些疗法会增加肌营养不良蛋白的表达，但尚未确定临床益处。 尽管它产生了微分蛋白蛋白，但尚未建立Delandistrogestroge moxeparvovec的临床益处。In addition to corticotherapy, genetic therapies involving Exon jump (Eteplisen, Golodirsen, Viltolarsen), premature termination codon reading (attacking) or microdistrophin transgens delivered by adeno -associated viruses (AAV) -Relandistrogestrogestogestrogemosmarvovec -are approved in some countries for treatment for treatment. DMD。这些疗法会增加肌营养不良蛋白的表达，但尚未确定临床益处。尽管它产生了微分蛋白蛋白，但尚未建立Delandistrogestroge moxeparvovec的临床益处。delandistrogestroge moxeparvovec是一种与特定肌肉MHCK7启动子控制的转基因相关的病毒capsid（AAVRH74），该转基因在特定的肌肉MHCK7启动子的控制下编码了微育蛋白蛋白；它旨在提供微分蛋白的转基因对骨骼和心脏肌肉。治疗，用于治疗DMD范围的男孩，年龄在四到五岁，在DMD基因中具有致病性变异。FDA批准是基于在两个小测试中证明的微分蛋白产生增加的部分结果。在一项研究（n = 41）中，DMD门诊儿童中17个功能运动技能项目的评估量表的功能结果没有改善。与安慰剂组相比，Delandistrogesphepravovec组的量表得分的平均变化（1.7对0.9）在统计学上没有显着意义。在亚组分析中，自从DelandistrogeStroge Moxepavovec指定的四到五年的儿童功能量表得分开始以来，平均变化的改善有所更高，尽管与安慰剂相比（4.3 ves 1.9），尽管六到七岁（-0.2 ves-0.2 ves-0.5 victus 0.5）之间没有差异。