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Aficamten 是一种小分子心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗肥厚型心肌病
肥厚性心肌病 (HCM) 是一种遗传性肌节疾病，会导致心脏收缩过度。一流的心脏肌球蛋白抑制剂 mavacamten 可改善阻塞性 HCM 的症状。我们在此介绍一种选择性小分子心脏肌球蛋白抑制剂阿菲卡汀，它通过显著减缓磷酸盐释放来降低 ATPase 活性，从而稳定弱肌动蛋白结合状态。阿菲卡汀与肌球蛋白催化域上的变构位点结合，不同于 mavacamten，可防止进入强肌动蛋白结合力产生状态所需的构象变化。通过这样做，阿菲卡汀减少了驱动肌节缩短的功能性肌球蛋白头部的数量。在前动力冲刺状态下与心脏肌球蛋白结合的阿菲卡汀的晶体结构为理解其对平滑肌和快速骨骼肌的选择性提供了基础。此外，在心肌细胞和携带肥大性 R403Q 心肌肌球蛋白突变的小鼠中，阿菲卡汀可降低心脏收缩力。我们的研究结果表明，阿菲卡汀有望成为 HCM 的治疗方法。
CK-4021586的临床前表征，一种新的心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗肥厚性心肌病
•在肥厚性心肌病（HCM）中，心脏肉瘤的超收缩性导致病理肥大和纤维化。•使用选择性心脏肌球蛋白抑制剂来降低心脏收缩性，显示出患有左流道阻塞的HCM患者的临床益处（即阻塞性HCM或OHCM）。•在这里，我们描述了CK-4021586（CK-586）的体外和体内数据，这是一种新型化合物，代表了一种新的心脏肌球蛋白抑制剂。•CK-586的作用机理与先前描述的抑制剂Mavacamten和Aficamten不同，因为CK-586仅以两种肌球蛋白的形式抑制ATPase活性，而Mavacamten和Aficamten和Aficamten均抑制了单头和两头的形式。•CK-586的抑制作用需要肌球蛋白调节轻链（RLC），进一步支持CK-586的独特机制和结合位点。
赋能 赋能
本演示文稿包含根据美国 1995 年私人证券诉讼改革法案（“法案”）做出的前瞻性陈述。Cytokinetics 不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务，并主张前瞻性陈述受到该法案安全港的保护。此类陈述的示例包括但不限于明示或暗示的与 Cytokinetics 研发和商业准备活动相关的陈述，包括临床试验的启动、实施、设计、招募、进展、继续、完成、时间和结果，关于心力衰竭、肥厚性心肌病 (HCM) 或射血分数保留的心力衰竭 (HFpEF) 患病率上升、存活率低和市场机会的预测；关于 aficamten、omecamtiv mecarbil、CK-586 或我们任何其他候选药物的可寻址患者群体规模的预测；Cytokinetics 对 aficamten 或 omecamtiv mecarbil 的商业准备情况；我们在 2024 年第三季度向 FDA 提交 aficamten 的新药申请或在 2024 年第四季度向 EMA 提交营销授权申请的能力，我们计划的 aficamten、omecamtiv mecarbil 的新药申请或我们任何其他候选药物的未来新药申请获得监管部门批准的可能性和/或时间，或与 FDA、EMA 或任何其他监管机构就此进行互动的预期时间；我们开始 omecamtiv mecarbil 的新的第 3 期临床试验的时间，MAPLE-HCM、ACACIA-HCM、CEDAR-HCM 或我们任何其他临床试验的完成时间，aficamten、omecamtiv mecarbil、CK-586 或我们任何其他候选药物的有效性或安全性，我们在任何特定日期之前完全招募或公布任何临床试验结果的能力； aficamten 、 omecamtiv mecarbil 、 CK-586 或 Cytokinetics 任何其他候选药物的特性、潜在益处和商业潜力，我们根据与 Royalty Pharma 达成的协议满足额外资本/贷款支付条件的能力，或 Royalty Pharma 决定选择加入 CK-586 的进一步开发以获得额外资金。此类声明基于管理层当前的预期；但实际结果可能因各种风险和不确定性而存在重大差异，包括但不限于 Cytokinetics 候选药物的开发、测试、试验开始、进展或产品销售或制造的监管批准或生产中可能遇到的困难或延迟，这些可能会减缓或阻止临床开发或产品批准，包括当前和过去的临床试验或临床前研究结果可能无法代表未来的临床试验结果，患者入组或进行临床试验可能困难或延迟，Cytokinetics 的候选药物可能有不良副作用或治疗效果不足，FDA 或外国监管机构可能会延迟或限制 Cytokinetics 进行临床试验的能力，并且 Cytokinetics 可能无法获得或维持对其知识产权的专利或商业秘密保护；Cytokinetics 可能会产生意料之外的研究、开发和其他成本，或无法获得进行其产品开发所需的融资；护理标准可能会发生变化，导致 Cytokinetics 的候选药物过时；其他人可能会开发竞争产品或替代疗法来治疗 Cytokinetics 的候选药物和潜在候选药物可能针对的适应症。这些前瞻性陈述仅代表截至作出之日的情况，Cytokinetics 不承担随后更新任何此类陈述的义务，除非法律要求。有关这些风险和其他与 Cytokinetics 业务相关的风险的更多信息，投资者应查阅 Cytokinetics 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件。本报告涉及正在进行临床研究且尚未获得美国食品和药物管理局批准的候选药物。目前，联邦法律限制这些产品仅用于研究用途，并且没有对其研究目的的安全性或有效性作出任何陈述。
肌肉生活
本演示文稿包含根据美国 1995 年私人证券诉讼改革法案（“法案”）做出的前瞻性陈述。Cytokinetics 不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务，并主张前瞻性陈述受到该法案安全港的保护。此类陈述的示例包括但不限于明示或暗示的与 Cytokinetics 研发和商业准备活动相关的陈述，包括临床试验的启动、实施、设计、招募、进展、继续、完成、时间和结果，关于心力衰竭、肥厚性心肌病 (HCM) 或射血分数保留的心力衰竭 (HFpEF) 患病率上升、存活率低和市场机会的预测；关于 aficamten、omecamtiv mecarbil、CK-586 或我们任何其他候选药物的可寻址患者群体规模的预测；Cytokinetics 对 aficamten 或 omecamtiv mecarbil 的商业准备情况；我们在 2024 年第三季度向 FDA 提交 aficamten 的新药申请或在 2024 年第四季度向 EMA 提交营销授权申请的能力，我们计划的 aficamten、omecamtiv mecarbil 的新药申请或我们任何其他候选药物的未来新药申请获得监管部门批准的可能性和/或时间，或与 FDA、EMA 或任何其他监管机构就此进行互动的预期时间；我们开始 omecamtiv mecarbil 的新的第 3 期临床试验的时间，MAPLE-HCM、ACACIA-HCM、CEDAR-HCM 或我们任何其他临床试验的完成时间，aficamten、omecamtiv mecarbil、CK-586 或我们任何其他候选药物的有效性或安全性，我们在任何特定日期之前完全招募或公布任何临床试验结果的能力； aficamten 、 omecamtiv mecarbil 、 CK-586 或 Cytokinetics 任何其他候选药物的特性、潜在益处和商业潜力，我们根据与 Royalty Pharma 达成的协议满足额外资本/贷款支付条件的能力，或 Royalty Pharma 决定选择加入 CK-586 的进一步开发以获得额外资金。此类声明基于管理层当前的预期；但实际结果可能因各种风险和不确定性而存在重大差异，包括但不限于 Cytokinetics 候选药物的开发、测试、试验开始、进展或产品销售或制造的监管批准或生产中可能遇到的困难或延迟，这些可能会减缓或阻止临床开发或产品批准，包括当前和过去的临床试验或临床前研究结果可能无法代表未来的临床试验结果，患者入组或进行临床试验可能困难或延迟，Cytokinetics 的候选药物可能有不良副作用或治疗效果不足，FDA 或外国监管机构可能会延迟或限制 Cytokinetics 进行临床试验的能力，并且 Cytokinetics 可能无法获得或维持对其知识产权的专利或商业秘密保护；Cytokinetics 可能会产生意料之外的研究、开发和其他成本，或无法获得进行其产品开发所需的融资；护理标准可能会发生变化，导致 Cytokinetics 的候选药物过时；其他人可能会开发竞争产品或替代疗法来治疗 Cytokinetics 的候选药物和潜在候选药物可能针对的适应症。这些前瞻性陈述仅代表截至作出之日的情况，Cytokinetics 不承担随后更新任何此类陈述的义务，除非法律要求。有关这些风险和其他与 Cytokinetics 业务相关的风险的更多信息，投资者应查阅 Cytokinetics 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件。本报告涉及正在进行临床研究且尚未获得美国食品和药物管理局批准的候选药物。目前，联邦法律限制这些产品仅用于研究用途，并且没有对其研究目的的安全性或有效性作出任何陈述。
前瞻性语句
本演讲包含了1995年《私人证券诉讼改革法》（《法案》）的目的的前瞻性陈述。Cytokinetics违反了更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务，并要求保护该法案的安全港来进行前瞻性陈述。此类陈述基于管理层当前的期望；但是，由于各种风险和不确定性，包括但不限于在开发，测试，测试，监管部门批准中的潜在困难或延迟，试验开始，进展或产品销售或制造的潜在困难或延误可能存在重大差异进行或进行临床试验的入学可能是困难或延迟的，细胞动力学的候选药物可能具有不良副作用或治疗功效不足，FDA或外国监管机构可能会延迟或限制细胞动力学的能力，无法进行临床试验，并且可以获得临床试验或维持顾问的特性秘密或维持智能的秘密保护;细胞动力学可能会产生意外的研究，开发和其他成本，或者无法获得开发其产品所必需的融资；护理标准可能会改变，使细胞动力学的候选药物过时；其他人可能会开发竞争性产品或替代疗法，以治疗细胞动力学的候选药物和潜在的候选药物的适应症。这些前瞻性陈述仅在制作之日起说明，而细胞动力学则没有义务随后更新任何此类陈述，除非法律要求。有关与细胞动力学业务有关的这些风险和其他风险的更多信息，投资者应向美国证券交易委员会（“ SEC”）咨询Cytokinetics的文件。本演讲涉及正在临床研究的候选药物，尚未获得美国食品药品监督管理局的批准。这些目前受联邦法律限制为研究用途，并且在对其进行调查的目的的安全性或有效性方面没有任何陈述。
授权授权
本演讲包含了1995年《私人证券诉讼改革法》（《法案》）的目的的前瞻性陈述。Cytokinetics违反了更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务，并要求保护该法案的安全港来进行前瞻性陈述。此类陈述基于管理层当前的期望；但是，由于各种风险和不确定性，包括但不限于在开发，测试，测试，监管部门批准中的潜在困难或延迟，试验开始，进展或产品销售或制造的潜在困难或延误可能存在重大差异进行或进行临床试验的入学可能是困难或延迟的，细胞动力学的候选药物可能具有不良副作用或治疗功效不足，FDA或外国监管机构可能会延迟或限制细胞动力学的能力，无法进行临床试验，并且可以获得临床试验或维持顾问的特性秘密或维持智能的秘密保护;细胞动力学可能会产生意外的研究，开发和其他成本，或者无法获得开发其产品所必需的融资；护理标准可能会改变，使细胞动力学的候选药物过时；其他人可能会开发竞争性产品或替代疗法，以治疗细胞动力学的候选药物和潜在的候选药物的适应症。这些前瞻性陈述仅在制作之日起说明，而细胞动力学则没有义务随后更新任何此类陈述，除非法律要求。有关与细胞动力学业务有关的这些风险和其他风险的更多信息，投资者应向美国证券交易委员会（“ SEC”）咨询Cytokinetics的文件。本演讲涉及正在临床研究的候选药物，尚未获得美国食品药品监督管理局的批准。这些目前受联邦法律限制为研究用途，并且在对其进行调查的目的的安全性或有效性方面没有任何陈述。