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r e v i w更新了针对Fabry疾病患者的agalsidase alfa酶替代疗法的评估：现实世界中数据的见解
摘要：agalsidase alfa作为Fabry病（FD）（FD）的临床使用自2001年以来已经扩散，并且已经收集了大量证明其有效性的证据。本评论介绍了已发表在文献中的agalsidase alfa获得的临床和实验室结果。agalsidase alfa输注减慢或停止肾脏损伤的进展，这是通过肾小球过滤率的年度下降或稳定而表达的；肾小球滤过率（斜率）的年度降低有时会降低到稳定为止。ert可防止或减少肥厚性心肌病的发生，或者如果已经存在，则随着时间的流逝而减慢增加。此外，关于神经系统表现，ERT改善了神经性疼痛和生活质量，最近的数据表明，它也可能阻止脑血管疾病的负担。除了ERT的临床益处外，还分析了关键主题，例如最合适的开始治疗时间和抗药物抗体（ADA）的作用。用agalsidase alfa治疗FD患者的治疗可大大改善其结局，并提高FD患者的生活质量。关键词：Fabry病，Agalsidase Alfa，酶替代疗法，Fabry治疗患者的临床结果
Fabry病涉及的心脏药理方面
从药理学的角度来看，酶替代疗法（ERT）自2000年代后期引入以来一直是治疗的主要治疗方法。agalsidaseβ和agalsidaseα是两种重组的FFA人类形式，已被证明可以有效减少GB3沉积和减轻与Fabry疾病相关的症状。临床研究表明，TE可以导致LVH回归和左心室功能的改善，这对于改善生活质量和降低受影响个体的发病率至关重要。药物治疗的这一积极方面突出了早期诊断和迅速干预以减轻心脏并发症的重要性。
761161Orig1s000 - accessdata.fda.gov
申请人于 2020 年 5 月 27 日提交了原始 BLA，寻求加速批准。BLA 于 2021 年 4 月 27 日收到完整回复，基于 CMC 制造重大缺陷以及在有可用疗法时使用加速批准 (AA) 途径。OPQ 团队得出结论，原始申请中提交的数据不足以支持这样的结论：PRX102 的制造得到良好控制，并且将产生在保质期内纯净有效的产品。对药品生产现场的记录检查导致对该设施提出了暂停建议，并且由于 COVID 相关旅行问题，尚未对药物物质现场进行检查。在 PRX102 的初始审查周期中，ERT Fabrazyme（阿加糖酶β）的 BLA 从加速批准转为传统批准，使 Fabrazyme 成为一种可用的疗法，与考虑将 AA 用于治疗法布里病的其他药物有关。因此，PRX102 不再符合 AA 资格，因为没有足够的证据来确定 PRX102 是否比现有治疗 (Fabrazyme) 为患者提供了有意义的治疗益处。在此次重新提交中，申请人提交了研究 PB-102-F20 (F20) 的结果，这是一项随机、双盲、主动对照研究，旨在寻求 PRX102 的传统批准。
注射：药物C政策-Medi -Cal注射：代码列表（注入CD列表）
药物CPT® /HCPCS代码ACAM2000 - 冻干，0.3 ml剂量，用于经皮，用于经皮90622乙酰氨基酚（B Braun）–10 mg J0136乙酰氨基酚（乙酰氨酸）（fresenius kabi）（fresenius kabi）–10 mg j0134 acetaminophen（tonivor j0134 actaminophen）（未介绍3 Hikmaut toniver tonive toive tonik – kikmamaimentaly – kikmamaimanty – yikmama） MG J0137乙酰氨基酚 - 10毫克和布洛芬 - 3毫克J0138乙酰半胱氨酸 - 100 mg J0132 Acyclovir - 5 mg J0133×J0133×Adalimumab - 1 mg J0139 ×adalimumimab-aaty，生物仿制药 - 1 mg Q5141 ›› ›抓 adalimumab-adbm，生物仿真–1 mg Q5143 ›››› adalimumab-afzb（brilada），生物仿制药，生物仿制药 - 1毫克Q5145 ‹‹Adalimumab-ryvk biosimilar – 1 mg Q5142›› Adamts13, recombinant-krhn – 10 iu J7171 Adenosine – 1 mg J0153 Ado-Trastuzumab Emtansine – 1 mg J9354 Adrenalin Epinephrine Injection – 0.1 mg J0171 Aducanumab-avwa – 2 MG J0172 Afamelonotide植入物 - 1 mg J7352 agalsidase beta - 1.0 mg J0180 Aldesleukin - 每次使用小瓶J9015 alemtuzumab - 1 mg J0202 Alfa（Lumizyme） - 10 mg J0221杂醇钠 - 1 mg J0206α1蛋白酶抑制剂（人） - 10 mg J0257 alpha 1蛋白酶抑制剂（人），没有另外指定 - 10 mg j0256 Alteplase，重新组合J0256 AMG J297 AMF J297 AMIFSINTIN