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一种沉默基因的表观遗传编辑器
尽管近年来分子医学实践取得了巨大进步——反义寡核苷酸 (ASO) 疗法和首个基于 CRISPR 的疗法的获批就是明证——但神经退行性疾病，如朊病毒病、亨廷顿氏病、阿尔茨海默氏病和帕金森氏病，仍然是一项艰巨的挑战。有毒蛋白质聚集与神经退行性疾病有关，这表明基因沉默是一种广泛适用的治疗策略。尽管 ASO 和基于 CRISPR 的沉默具有抑制致病蛋白表达的潜力，但努力尚未成功。在本期第 1421 页，Neumann 等人。( 1 ) 报道了一种新的表观遗传编辑器，可以抑制小鼠大脑中朊病毒蛋白 (PrP) 的表达，为治疗神经退行性疾病提供了一种新方法。
Ilva Rupenthal 研讨会 3 月 18 日.ai
Rupenthal 博士是眼科系的高级讲师，也是 Buchanan 眼科治疗部门的主任，该部门旨在开发眼科治疗相关的科学研究并将其转化为临床应用。Ilva 获得了德国马尔堡菲利普斯大学的药学学士学位，并于 2008 年在奥克兰大学完成了“反义寡核苷酸的眼部递送”博士学位。2010 年，Ilva 获得了享有盛誉的三年新西兰科技博士后奖学金，在新西兰国家眼科中心建立了眼科药剂学小组。Rupenthal 博士曾获得多项奖项，包括 2014 年奥克兰大学早期职业研究卓越奖和 2013 年 HRC Sir Charles Hercus 研究奖学金，同时还是 2012 年和 2014 年 Spark 创业创意挑战赛的获胜者。
18091050 SuperScript™IV 第一链合成系统
批次 数量 描述 2865325 10 kU SuperScript IV RT 200 U/µL 2830740 4 kU RNase 抑制剂 40 U/µL 2805294 0.45 kU E.coli RNase H 2 u/µL 2789387 0.25 mL 10mM dNTP 混合物 2810212 0.02 mL 总 HeLa RNA 10 ng/µL 2794806 0.025 mL 反义对照引物，10µM 2789394 0.25 mL 随机六聚体，50 ng/µL 2789395 0.05 mL Oligo (dT)20，50 µM 2839396 0.025 mL 正向对照引物， 10 µM 2789374 1 mL 5X SuperScript™ IV RT 缓冲液 2821527 0.25 mL 0.1 M DTT 2825122 1.2 mL DEPC 处理水
Novo Nordisk获取心脏药物和心血管疾病中的管道
心脏致力于识别和抵消缺血性心力衰竭以及特定心脏疾病（如肥大性和扩张性心肌病）的广泛区域的分子机制。心脏主要试图推进一类新型的反义寡核苷酸（ASO），以所谓的非编码RNA（NCRNA）能够同时在几种关键疾病途径上作用，从而触发了一致的治疗性治疗，从而对心脏疾病的关键标志，包括心脏超高症，包括纤维化，富有纤维化，不受欢迎，并改善了富有污染物，并改良了。尽管NCRNA并未转化为蛋白质，但它们对于调节关键细胞过程很重要，并且它们的失调是许多疾病的标志。凭借其在RNA生物学方面的深刻知识，Cardior正在开发一种临床导向的方法，以恢复心脏病病理过程中这些主要参与者的正常水平和功能。
对HAND2-AS1在癌症中的作用的审查
抽象的手2反义RNA 1（Hand2-As1）是由4Q34.1基因编码的新认识的lncRNA。该lncRNA具有10个外显子，预测对某些基因的表达有积极影响。手2-AS1主要被视为不同组织中肿瘤抑制性lncRNA。此外，已显示Hand2-AS1通过用作miRNA的海绵来调节几种可能在癌变中作用的靶标的表达。该lncRNA还可以影响BMP，TGF-β1，JAK/STAT和PI3K/AKT途径的活性。肿瘤组织中手2-AS1的下调与较大的肿瘤大小，较高的肿瘤成绩，转移的机会更高和临床结果不良有关。 本研究的目的是总结Hand2-AS1在癌变中的影响及其在癌症诊断或预测癌症预后的潜力。肿瘤组织中手2-AS1的下调与较大的肿瘤大小，较高的肿瘤成绩，转移的机会更高和临床结果不良有关。本研究的目的是总结Hand2-AS1在癌变中的影响及其在癌症诊断或预测癌症预后的潜力。
基于DNA的纳米材料作为增加肿瘤药物作用的药物输送平台
简单摘要：基于核酸的药物的使用是抗肿瘤治疗的有希望的方向。在某些医学领域，已经开发并将某些修饰的寡核苷酸类似物（例如反义寡核苷酸）进行开发并用作创新的治疗剂。已经设计了许多具有预定形状和功能特征的DNA纳米材料的方法。因此，已将有效抗肿瘤药物的分子（包括阿霉素，治疗性寡核苷酸和复杂纳米颗粒）加载到或与基于DNA的纳米材料相结合。发现基于DNA的纳米材料可以增加细胞药物摄取的效率。在这篇综述中，我们想提请人们注意一些基于DNA的纳米材料，例如四面体，折纸，DNA纳米管和适体，这些纳米材料已用作抗癌药物递送的载体，药物或靶分子。
具有基因组编辑的长非编码RNA的功能敲除
为研究长非编码RNA（LNCRNA）的生物学功能是必要的有效的功能丧失研究。有各种方法可用，包括RNA沉默，反义寡素和基于CRISPR的基因组编辑。基于CRISPR的基因组编辑是在基因组水平上灭活LNCRNA功能的最广泛使用的。可以通过删除启动子和第一个外显子（PE1）来实现LNCRNA函数，引入前末端poly（a）信号，或删除整个位点，这与Messenger RNA（mRNA）使用的框架策略不同。然而，lncRNA和邻居基因之间的复杂基因组相互作用使得准确解释lncRNA功能具有挑战性。本文讨论了每种LNCRNA敲除方法的优点和缺点，并设想了促进LNCRNA功能研究的潜在未来方向。
人脑功能性子...
这项研究的目的是检查和比较内糖瘤细胞穿透性肽（CPP）EB1和PEG 2000的阳离子脂质体的效率。 （2х3）和辅助脂质1,2-二烯酰基-SN-甘油-3-磷酸乙醇胺（DOPE）用于抗BCR-ABL siRNA递送到K562人CML细胞系中。我们表明EB1和2х3-DOPE-DEPE-PEG 2000（0.62％mol。）脂质体通过内吞机制有效地将siRNA传递到K562细胞中，并且使用脂质体会导致对靶基因（BCR-ABL）和癌细胞增殖的表达更有效地抑制。综上所述，这些发现表明，PEG装饰的阳离子脂质体介导的siRNA递送可以有效地抑制某些肿瘤基因，并且代表了一种有希望的新型CML疗法。
acsomega.1c03994 (2).pdf - -ORCA - 卡迪夫大学
摘要：肽核酸（PNA，具有肽骨架而非磷酸核糖骨架的核酸类似物）已成为反基因或反义治疗、剪接调节剂或基因编辑中的有前途的化学药剂。与 DNA 或 RNA 药剂相比，它们的主要优点是生化稳定性和整个骨架上没有负电荷，导致与它们杂交的链的静电相互作用可以忽略不计。因此，PNA 链与 DNA 或 RNA 链的杂交会导致更高的结合能和熔化温度。然而，缺乏天然转运体需要形成含 PNA 的嵌合体或制定纳米特定细胞递送方法。在这里，我们着手探索在诊断应用中使用基于 PNA 的成像剂所取得的进展，并重点介绍选定的发展和挑战。■ 简介
核酸药物研发与靶向治疗
胰腺癌 (PC) 是最致命的癌症之一，5 年生存率接近 10%。由于 PC 具有高度异质性、促纤维化肿瘤微环境和低效药物渗透性，目前推荐用于治疗 PC 的化疗策略临床获益有限。基于核酸的靶向疗法已成为药物发现和靶向治疗领域的强大竞争对手。大量证据表明，基于抗体或适体的策略在很大程度上促进了药物在肿瘤中的积累增加，同时降低了系统性细胞毒性。本综述介绍了反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰 RNA (siRNA)、微小 RNA (miRNA)、信使 RNA (mRNA) 和适体-药物偶联物 (ApDC) 在 PC 治疗中的进展，揭示了 PC 治疗的光明应用和发展方向。