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HPK1抑制剂NDI-101150的1/2期试验作为单一疗法和组合SITC-2023-HPK1-Clinical-Poster.pdf
主持作者：David Sommerhalder（dsommerhalder@nextoncology.com）。Acknowledgements Editorial assistance was provided by Melody Watson, Bioscript Group, Macclesfield, UK, and supported by Nimbus Therapeutics (Nimbus Discovery Inc. on behalf of Nimbus Saturn Inc.) Disclosures This study was funded by Nimbus Therapeutics (Nimbus Discovery Inc. on behalf of Nimbus Saturn Inc.) DS has received honoraria from Syneos, consulting fees from Guidepoint and ongoing or past research funding from from Abbvie, ADC Therapeutics, Ascentage Pharma Group, Astellas, Biomea Fusion, Boehringer Ingelheim, BJ Bioscience, BioNTech, Fate Therapeutics, Gilead Sciences, Haihe Pharmaceutical, Iconovir Bio, Immuneering, Impact Therapeutics, Kura Oncology, MediLink Therapeutics, Mirati Therapeutics, Monopteros Therapeutics, Navire Pharma Inc, Nimbus Saturn Inc, NGM Biopharmaceuticals, OncoResponse Inc, Parthenon, Pfizer, Revolution Medicines, Symphogen, Tachyon Therapeutics, Teon Therapeutics, Vincerx Pharma, ZielBio Inc. MN has held a consulting or advisory role for Celgene, ipsen，Taiho Pharmaceutical，并参加了Taiho Pharmaceutical的Daiichi Sankyo/Astra Zeneca的Celgene的发言人局，已获得Erytech Pharma的研究资金，并已获得Pfizer的咨询费用。SB，SD，XZ，PF，AH，NR，EAG，FGB和BS是Nimbus Therapeutics（Nimbus Discovery Inc.代表Nimbus Saturn Inc.）的员工。ss没有关系可以披露。RB已从Cardinal Health获得了Honoraria，曾担任BMS的咨询或咨询角色，并获得了BMS的研究资金。参考文献1。Hernandez，S。等。细胞报告2018; 25：80–94; 2。Liu，J。等。Liu，J。等。mg已收到了监护人，手机和默克的咨询费，并参加了赛诺菲的数据安全监控委员会/顾问委员会。PLOS ONE 2019; 14（3）：E0212670; 3。Helmink，B.A。等，自然2020; 577：549–555; 4。Ciccone，D。等。海报C065，EORTC-NCI-AACR 2023; 5。Ciccone，D。等。海报1340，SITC 2023
与研究人员一起巡诊：引人入胜的教学案例，重点关注内分泌治疗在乳腺癌管理中的作用
Love 博士是 Research To Practice 的总裁兼首席执行官。 Research To Practice 以教育补助金的形式从以下公司获得资金来开展 CME 活动：AbbVie Inc、Adaptive Biotechnologies Corporation、ADC Therapeutics、Agios Pharmaceuticals Inc、Alexion Pharmaceuticals、Amgen Inc、Array BioPharma Inc（辉瑞公司的子公司）、Arvinas、Astellas、AstraZeneca Pharmaceuticals LP、Aveo Pharmaceuticals、Bayer HealthCare Pharmaceuticals、BeiGene Ltd、BeyondSpring Pharmaceuticals Inc、Black Diamond Therapeutics Inc、Blueprint Medicines、Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc、Bristol Myers Squibb、Celgene Corporation、Clovis Oncology、Coherus BioSciences、CTI BioPharma（Sobi 公司旗下一家）、Daiichi Sankyo Inc、Eisai Inc、Elevation Oncology Inc、EMD Serono Inc、Epizyme Inc、Exact Sciences Corporation、Exelixis Inc、Five Prime Therapeutics Inc、Foundation Medicine、G1 Therapeutics Inc、Genentech（成员罗氏集团、Genmab US Inc、Geron Corporation、吉利德科学公司、Grail Inc、葛兰素史克、Halozyme Inc、Helsinn Healthcare SA、Hologic Inc、ImmunoGen Inc、Incyte Corporation、益普生生物制药公司、杨森生物科技公司（由杨森科学事务有限责任公司管理）、Jazz Pharmaceuticals Inc、Karyopharm Therapeutics、吉利德旗下公司 Kite、Kronos Bio Inc、Legend Biotech、礼来、Loxo Oncology Inc（礼来公司的全资子公司）、MEI Pharma Inc、默克、Mersana Therapeutics Inc、Mirati Therapeutics Inc、Mural Oncology Inc、Natera Inc、诺华、代表 Advanced Accelerator Applications 的诺华制药公司、Novocure Inc、Nuvalent、Oncopeptides、辉瑞公司、Pharmacyclics LLC（艾伯维旗下公司）、Puma Biotechnology Inc、Regeneron Pharmaceuticals Inc、R-Pharm美国、赛诺菲、Seagen Inc、Servier Pharmaceuticals LLC、SpringWorks Therapeutics Inc、Stemline Therapeutics Inc、住友大日本制药肿瘤学公司、Syndax Pharmaceuticals、Taiho Oncology Inc、武田制药美国公司、TerSera Therapeutics LLC、Tesaro、GSK 公司、TG Therapeutics Inc、Turning Point Therapeutics Inc、Verastem Inc 和 Zymeworks Inc。
遗传学和精确基因组学方法肺高血压
地址为：弗雷德里科·G·S·托莱多（Frederico G. S.医学系；匹兹堡大学医学院； Lothrop Street 200 BST-W1055;宾夕法尼亚州匹兹堡15261（toledofs@upmc.edu）。Conflicts of Interest: The following authors do not have potential perceived conflicts to disclose: Phil A. Hart, MD, Dana K. Andersen, MD, Ariana Maria Basina, MD, Vernon M. Chinchilli, PhD, Kirstie K. Danielson, Mark O. Goodarzi, MD, Carla J. Greenbaum, MD, Maren R. Laughlin, PhD, Ariana Pichardo-Lowden MD，Med，MS，PhD，Jose Serrano，MD，PhD。以下作者揭示了潜在的感知冲突：K.M.D。has declared research support from Sanofi, Viacyte, Abbott, and Dexcom, and consulting activities with Eli Lilly, Boehringer Ingelheim, Elsevier, Dexcom, honoraria from UptoDate, Medscape, Academy for Continued Healthcare Learning, Cardiometabolic Health Congress.M.D.B. 已宣布了Viaccy和Dexcom的研究支持，并与Insulet（顾问委员会）咨询活动。 C.E-M。已获得礼来公司，阿斯特拉斯药物，布里斯托尔·迈尔斯·索尔布（Bristol Myers Squibb）以及Nimbus Therapeutics以及Avotres Inc，Diogenx，Isla Technologies，Provention Bio，Inc，Maicell Therapeutics和Dompe的研究支持。 R.E.P. 已从Medscape中获得Honoraria。 C.S. 已参加Vertex Pharmaceuticals的顾问委员会。 F.G.S.T. 宣布了Dompépharmaceuticals的研究支持以及先前与Sanofi，Eli Lilly和Astrazeneca的咨询活动。M.D.B.已宣布了Viaccy和Dexcom的研究支持，并与Insulet（顾问委员会）咨询活动。C.E-M。已获得礼来公司，阿斯特拉斯药物，布里斯托尔·迈尔斯·索尔布（Bristol Myers Squibb）以及Nimbus Therapeutics以及Avotres Inc，Diogenx，Isla Technologies，Provention Bio，Inc，Maicell Therapeutics和Dompe的研究支持。 R.E.P. 已从Medscape中获得Honoraria。 C.S. 已参加Vertex Pharmaceuticals的顾问委员会。 F.G.S.T. 宣布了Dompépharmaceuticals的研究支持以及先前与Sanofi，Eli Lilly和Astrazeneca的咨询活动。C.E-M。已获得礼来公司，阿斯特拉斯药物，布里斯托尔·迈尔斯·索尔布（Bristol Myers Squibb）以及Nimbus Therapeutics以及Avotres Inc，Diogenx，Isla Technologies，Provention Bio，Inc，Maicell Therapeutics和Dompe的研究支持。R.E.P. 已从Medscape中获得Honoraria。 C.S. 已参加Vertex Pharmaceuticals的顾问委员会。 F.G.S.T. 宣布了Dompépharmaceuticals的研究支持以及先前与Sanofi，Eli Lilly和Astrazeneca的咨询活动。R.E.P.已从Medscape中获得Honoraria。C.S.已参加Vertex Pharmaceuticals的顾问委员会。F.G.S.T. 宣布了Dompépharmaceuticals的研究支持以及先前与Sanofi，Eli Lilly和Astrazeneca的咨询活动。F.G.S.T.宣布了Dompépharmaceuticals的研究支持以及先前与Sanofi，Eli Lilly和Astrazeneca的咨询活动。已从Hanmi Pharmaceutical Co.，Ltd，Janssen，Metavention，Novo Nordisk，Poxel SA和Sanofi获得了赠款（针对他的机构）；已从阿斯利康（Astrazeneca）收到了咨询费（针对他的机构），Corcept Therapeutics Incorporated，Glytec LLC，Hanmi Pharmaceutical Co.，Ltd，Ltd，Janssen，Janssen，Merck＆Co.，Inc.，Mundipharma，Mundipharma，Mundipharma，Novo Nordisk，Novo Nordisk，Scohia Pharmace and Suncical and sumace;并获得了来自Astrazeneca，Glytec LLC，Merck＆Co.，Inc.，Mundipharma，Novo Nordisk和Pfizer Inc.S.S.
再生医学和 CCRM 简介
再生医学，包括细胞和基因疗法，利用（干）细胞、生物材料、分子和基因改造的力量来修复、再生或替换患病细胞、组织和器官。这种方法正在颠覆传统的生物技术和制药行业，有望为心脏病、糖尿病和癌症等毁灭性疾病带来革命性的新疗法。行业 • 2019 年全球再生医学市场价值为 133 亿美元，预计到 2027 年将增长至 734 亿美元，预测期内的复合年增长率为 23.7%。1 • 2019 年，全球再生医学公司筹集了超过 98 亿美元的资金，这是迄今为止融资额第二高的一年。 2 • 到 2021 年，将有大约 100,000 名患者接受 CAR-T 免疫疗法治疗。 3 • 截至 2019 年底，国际监管机构批准的再生医学和先进疗法产品临床试验共计 1,066 项，其中 94 项处于 III 期开发阶段。 2 • 大多数临床试验属于肿瘤学（62%），肌肉骨骼临床试验位居第二（5.6%）。 2 • 与其他工业化国家相比，加拿大在生物医学研发成本竞争力方面排名第二。 4 • 北美占有全球再生医学市场的 39%。 5 再生医学行业活动的强度不断增加。最近，我们看到了以下情况：• 最近批准的一些新的细胞和基因疗法包括加拿大卫生部批准的诺华公司的 Luxturna（2020 年 10 月）和 Kymriah（2018 年 9 月）、美国食品药品管理局批准的 Kite Pharma 公司的 Tecartus（2020 年 7 月）和 Yescarta（2018 年 3 月）和诺华公司的 Zolgensma（2019 年 5 月），以及欧洲药物协会批准的 Bluebird Bio 公司的 Zynteglo（2019 年 3 月）。• 2020 年 3 月，Editas Medicine 和 Allergan 宣布首次在患者体内使用 CRISPR 基因编辑来治疗遗传性失明。• 2019 年 12 月，安斯泰来以 30 亿美元收购 Audentes Therapeutics，扩大了其基因治疗产品范围。 • 2019 年 11 月，Allogene Therapeutics 和加拿大的 Notch Therapeutics 宣布合作研究和开发用于治疗血液癌症的诱导性多能干细胞衍生的同种异体疗法。Notch Therapeutics 于 2019 年成立，是 CCRM 孵化计划的首批“毕业生”。 • 2019 年 8 月，拜耳公司以 10 亿美元收购 BlueRock Therapeutics，表明多伦多有能力研究、制造和商业化突破性疗法。BlueRock Therapeutics 的心脏项目利用了多伦多大学健康网络的 Gordon Keller 博士的知识产权，CCRM 支持制造平台。 • 2018 年 7 月，AVROBIO 在纳斯达克首次公开募股中筹集了超过 1 亿美元。
途径驱动的稀有种系变体与移植相关的血栓形成微型病变（TA-TMA）
这是CC BY-NC-ND许可证（http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/）下的开放访问文章。通信：Matthias Kretzler，华纳 - 兰伯特/帕克戴维斯戴维斯教授，医学/肾脏科学和计算医学与生物信息学，密歇根大学，1560毫秒II，1150 W Medical Center DR-SPC5676，Ann Arbor，密歇根州Ann Arbor，密歇根州48109-5676，美国。kretzler@umich.edu。披露MK报告来自国立卫生研究院（NIH）的赠款；密歇根大学的非财务支持；通过密歇根大学的资金，来自Goldfinch Bio，Boehringer-Ingelheim，Certa，Travere和Maze Therapeutics的资金；以及通过密歇根大学（NIH）与NIH，Chan Zuckerberg计划，JDRF，Roche，Roche，Roche，Astrazeneca，Novo Nordisk，Moderna，Moderna，Chinook Innovication Medicine，Chinook，Angion Pharmaceuticals，Renalytixai，Eli Lilly Lilly，Regenern，Renderean，Jenansissen，Inioniss，Inioners和J.通过Astellas，Poxel，Janssen和Novo Nordisk的密歇根大学通过密歇根大学的咨询费用；并在NIH - 国际促进转化科学中心（NCATS）理事会和肾脏肾脏国际委员会任职。此外，MK和WJ还具有授权专利，PCT/EP2014/073413“生物标志物和用于进展预测的慢性肾脏病”。 HT报告肾脏策略有限责任公司的就业。他与Aclipse，Angion，Goldfinch Bio，Maze Therapeutics，Natera（Renasight），Otsuka（数据安全监测委员会[DSMB]儿科试验主席），Travere Therapeutics，Inc，Boehringer-ingelheim，eppepv和phasev和eppepv and phasev和walder;以及参加由Astellas和Reata组织的肾小球疾病板的荣誉症。他是DUPRO的指导委员会和科学顾问委员会（Duplex [Sparsentan研究，对主要局灶性节段性肾小球硬化症患者的研究{FSGS}]，并保护[Sparsentan对IGA Nephropathy试验患者治疗的Sparsentan对治疗的影响和安全性的研究）他是肾脏健康计划董事会成员；儿科肾病，肾小球疾病和肾脏360的编辑委员会成员；并担任Nephcure肾脏国际的合作伙伴，致力于促进小儿参与肾小球疾病（Pioneer）的临床试验。LB报告了NIH，国家糖尿病与消化研究所和肾脏疾病（NIDDK）和国家癌症研究所（NCI）的当前工作之外的赠款；来自Elsevier-DP4Kidney的特许权使用费/许可；来自Vertex，Protalix和Sangamo的咨询费；以及基于DL的多站点的多个二次分割的专利。 她还在国际肾小球疾病学会的指导和临床试验委员会中。 se报告与Novo Nordisk，Astrazeneca，Gilead Sciences Inc，Janssen Pharmaceuticals，Eli Lilly and Company，Travere Therapeutics，Certa，Boehringer Ingelheim，Angion，Angion，BioMedica，BioMedica，Regeneron，Roche和Chinook通过Michigan大学。 LBH报告了当前工作之外的NIH的资金。 WJ通过密歇根大学获得了欧洲委员会的资金； Travere Therapeutics的咨询费；国际肾脏病学会的旅行支持；并且是美国肾脏病学会的成员。 CG得到了NIDDK的资金来支持这项工作。LB报告了NIH，国家糖尿病与消化研究所和肾脏疾病（NIDDK）和国家癌症研究所（NCI）的当前工作之外的赠款；来自Elsevier-DP4Kidney的特许权使用费/许可；来自Vertex，Protalix和Sangamo的咨询费；以及基于DL的多站点的多个二次分割的专利。她还在国际肾小球疾病学会的指导和临床试验委员会中。se报告与Novo Nordisk，Astrazeneca，Gilead Sciences Inc，Janssen Pharmaceuticals，Eli Lilly and Company，Travere Therapeutics，Certa，Boehringer Ingelheim，Angion，Angion，BioMedica，BioMedica，Regeneron，Roche和Chinook通过Michigan大学。LBH报告了当前工作之外的NIH的资金。WJ通过密歇根大学获得了欧洲委员会的资金； Travere Therapeutics的咨询费；国际肾脏病学会的旅行支持；并且是美国肾脏病学会的成员。CG得到了NIDDK的资金来支持这项工作。DSG报告了NIH的过去研究资金，疾病控制与预防中心，美国食品和药物管理局，Travere Therapeutics，Reata，Novartis和Boehringer Ingelheim；从Roche/Genentech和Vertex支付给密歇根大学的过去咨询费；过去参加DSMB的NIH；是肾脏研究网络协调中心的前任主任； and being the unpaid project colead of the National Kidney Foundation improving vaccination in the kidney disease community project, the past colead of the Kidney Health Initiative Pediatric IgA nephropathy project, the past member of the Kidney Health Initiative FSGS outcomes project, and the past planning committee member for the NephCure- and Kidney Health Initiative–sponsored workshop entitled Pathways to SGLT2i for renoprotection在小儿CKD中。JRS报告了NCAT，NIDDK和Nephcure Hidney International的资金，以支持这项工作，NIDDK，Calliditas，Niaid/Immuna Tolerance Network，Chinook和Chinook和Vertex在这项研究中。他已从赛诺菲获得了特许权使用费或许可费； Boehringer Ingelheim的咨询费；美国发行的专利美国/11,645,753，“使用肾脏活检全幻灯片图像进行基于深度学习的多站点的多站点，多个肾脏病理学的分割”，《发明披露》“用于APOL1相关的肾脏疾病和前宾夕法尼亚的转基因小鼠模型”；和主持肾脏X肾脏创新加速器的指导委员会。WRU已获得NIH和Boehringer Ingelheim International Gmbh/certa Therapeutics/Travere Therapeutics Inc的资助，并获得了NIH U01研究的共同评估者和2次R01研究，与本文无关。她是美国人类遗传学会和遗传咨询杂志编辑委员会委员会成员。lhm报告了NIDDK和NCAT的赠款，以支持本文，以及Boehringer-Intelheim，Travere Therapeutics和Reliant Glycosciences的Boehringer-Intelheim赠款，与密歇根大学与本研究无关。她曾在Reata Pharmaceuticals，Calliditas Therapeutics和Travere Therapeutics的顾问委员会任职；并以ASN ACP，Travere，Calliditas和Chinook Therapeutics为顾问委员会成员或相关演讲的Honoraria。在这项工作之外，她期望获得Vertex的咨询费；并且是NIDDK-KUH（肾脏，泌尿科和血液疾病的部门）COVID试验DSMB成员和美国肾脏学会的理事会成员。所有其他作者都不宣布竞争利益。
FoRx Therapeutics AG 筹集 1000 万欧元种子轮融资，用于开发针对癌症 DNA 复制压力的药物
经验丰富的生物技术高管 Colin Goddard 加入公司担任执行董事长 瑞士巴塞尔，2020 年 4 月 22 日——FoRx Therapeutics AG (FoRx) 是一家生物技术公司，致力于开发新一代抗癌药物，专注于新型 DNA 复制应激 (DRS) 途径。该公司今天宣布完成 1000 万欧元的种子融资，由 M Ventures（默克集团的风险投资部门）、诺华风险投资基金和 Omega Funds 领投。辉瑞公司 (NYSE: PFE) 的风险投资部门 Pfizer Ventures 和 LSP（生命科学合作伙伴）也加入了种子融资。该公司还宣布任命 Colin Goddard 为执行董事长。FoRx 正在针对独特的癌症治疗靶点类别开发新一代药物。该公司的科学基础建立在日内瓦大学 Thanos Halazonetis 教授的开创性工作之上。 Halazonetis 教授发现了新的 DNA 修复途径，例如断裂诱导复制 (BIR)，它使癌细胞能够克服 DNA 复制压力，这是人类癌症中普遍存在的特征，但在正常健康细胞中却不存在。这些修复途径构成了一种弱点，可以利用合成致死进行有针对性的干预。Halazonetis 教授描述致癌基因诱导的复制压力的工作已发表在包括《Nature 1》在内的知名科学期刊上。此外，该公司经过验证的 BIR 靶标似乎具有治疗和维持治疗的潜力，如临床前敲除模型所示。新任执行主席 Colin Goddard 表示：“我很高兴加入 FoRx 董事会，我们将开始采用这种新的癌症治疗干预方法。凭借强大的科学基础和高质量的投资者财团，公司有可能大幅改善全球肿瘤学家可用的选择。”Colin Goddard 在该行业拥有长期的领导和成功经验。他担任多家早期和上市生物技术公司的投资者和董事会成员，拥有 30 多年的行业经验。他是 Endocyte Inc. (Nasdaq: ECYT) 的非执行董事，也是 Mission Therapeutics 和 BlinkBio 的董事长。从 1998 年 10 月到 2010 年 6 月被 Astellas Pharmaceuticals Inc. 以 40 亿美元收购，Goddard 博士一直担任 OSI Pharmaceuticals Inc. 的首席执行官。Goddard 博士拥有癌症药理学博士学位。M Ventures 的 Therese Maria Liechtenstein、Novartis Venture Fund 的 Florian Muellershausen、Omega Funds 的 Vincent Ossipow、LSP 的 Vincent Brichard 和 Pfizer Ventures 的 Denis Patrick 与 Halazonetis 教授一起加入了 FoRx 董事会。 Andreas Goutopoulos，现任 EMD Serono 高级科学总监兼 Metabomed 首席科学官，将担任 FoRx Therapeutics 的临时首席执行官，同时还担任 M Ventures 的驻地企业家。